حصلت شركة Harmony Biosciences على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Wakix (pitolisant) لعلاج مرضى الخدار من الأطفال

اجتماع بليموث، بنسلفانيا، 24 حزيران/يونيو، 2024 / بي آر نيوزواير / — أعلنت شركة هارموني بيوساينسز (Nasdaq: HRMY) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على تطبيق الدواء الجديد التكميلي (sNDA) لـ Wakix®. أقراص (بيتوليسانت) لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) لدى مرضى الأطفال بعمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالخدار. قامت إدارة الغذاء والدواء بفصل التقديم إلى قسمين sNDAs لأغراض إدارية لإصدار موافقة لعلاج EDS واستجابة كاملة لعلاج الجمدة لدى مرضى الأطفال (6 إلى أقل من 18 عامًا) المصابين بالخدار.

منحت إدارة الغذاء والدواء مراجعة ذات أولوية لـ sNDA بناءً على دراسة المرحلة الثالثة التي أجرتها Bioprojet، والتي قيمت سلامة وفعالية البيتوليسانت في المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 6 إلى أقل من 18 عامًا المصابين بالخدار، مع أو بدون الجمدة. بناءً على نتائج هذه الدراسة، حصلت Bioprojet على موافقة من وكالة الأدوية الأوروبية في العام الماضي لتوسيع نطاق استخدام Wakix ليشمل علاج الخدار لدى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات وما فوق، مع أو بدون الجمدة.

"بعد قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمنح الأولوية للمراجعة، نحن سعداء جدًا بمراجعة الوكالة وموافقتها في الوقت المناسب على دواء واكيكس لمرضى الخدار عند الأطفال الذين يعانون من النعاس المفرط أثناء النهار،" قال جيفري إم داينو، دكتوراه في الطب، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة هارموني العلوم البيولوجية. "إن EDS هو العرض الأساسي الذي يعاني منه جميع المرضى الذين يعانون من الخدار، وهذه الموافقة على Wakix، باعتباره خيار العلاج غير المجدول الأول والوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج الخدار، يجعل هذا الخيار العلاجي المهم متاحًا لمرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات فما فوق. مع الخدار. علاج هو الأول من نوعه بآلية عمل جديدة، حيث يعمل Wakix كمضاد انتقائي لمستقبلات الهيستامين 3 (H₃)/ناهض عكسي يُعتقد أنه يستهدف نظام الهيستامين لتعزيز اليقظة.

وأضاف داينو: "إن آلية عمل Wakix الفريدة وحالته غير المجدولة لها أهمية خاصة بالنسبة للأطفال الذين لديهم خيارات علاجية محدودة، وجميعها مواد خاضعة للرقابة. وتمثل الميزات الفريدة للبيتوليسانت فرصة مثيرة ، ونحن نعمل حاليًا على تركيبات الجيل التالي التي يمكن أن تقدم فوائد إضافية للمرضى، مثل فعالية أكبر ومؤشرات جديدة، وتوسيع نطاق امتياز Wakix، وتعزيز مكانتنا القيادية في علاج اضطرابات النوم النادرة."

"إننا نخطط لمناقشة مع الوكالة مسارًا للأمام لمؤشر الجمدة لدى مرضى الخدار لدى الأطفال بناءً على قوة البيانات الموجودة من تجربة المرحلة الثالثة لـ Bioprojet،" قال كومار بودور، دكتور في الطب، ماجستير، كبير الأطباء والطبيين المسؤول العلمي في Harmony Biosciences. "نحن نقدر اعتراف إدارة الغذاء والدواء بالاحتياجات الطبية غير الملباة لدى هؤلاء المرضى وموافقتهم على مؤشر EDS، مما يجعل Wakix متاحًا لكل مريض أطفال مناسب يبلغ من العمر 6 سنوات فما فوق ويعيش مع الخدار."

"باعتباري أحد الوالدين لابن تم تشخيص إصابته بالخدار في مرحلة الطفولة، والذي يواصل العمل في مجال الدفاع عن جميع الأشخاص الذين يعانون من الخدار من جميع الأعمار، فإنني أشيد بإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لموافقتها على استخدام Wakix في مرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق. قالت مونيكا جاو، المؤسس المشارك والمدير التنفيذي لمنظمة Wake Up Narcolepsy. "توفر هذه الموافقة الجديدة خيار علاج واعدًا غير مجدول للأطفال المصابين بالخدار، مما يمثل خطوة مهمة إلى الأمام في تلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة لهؤلاء الأطفال."

حول الخدارالخدار هو مرض عصبي نادر ومزمن ومنهك لعدم الاستقرار في حالة النوم واليقظة ويؤثر على ما يقرب من 170.000 أمريكي ويتميز في المقام الأول بأعراضه الأساسية النعاس المفرط أثناء النهار (EDS)، مع أو بدون الجمدة - إلى جانب المظاهر الأخرى لخلل تنظيم نوم حركة العين السريعة (الهلوسة). وشلل النوم) الذي يتطفل على اليقظة. EDS هو عدم القدرة على البقاء مستيقظًا ويقظًا أثناء النهار وهو العرض الموجود لدى جميع الأشخاص المصابين بالخدار. في معظم المرضى، يحدث الخدار بسبب فقدان الهيبوكريتين/الأوركسين، وهو ببتيد عصبي في الدماغ يدعم استقرار حالة النوم واليقظة. يؤثر هذا المرض على الرجال والنساء على قدم المساواة، مع ظهور الأعراض النموذجية في مرحلة المراهقة أو الشباب؛ ومع ذلك، قد يستغرق الأمر ما يصل إلى عقد من الزمن ليتم تشخيصه بشكل صحيح.

أحول أقراص Wakix® (بيتوليسانت)واكيكس، وهو دواء من الدرجة الأولى، تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج فرط النوم أثناء النهار. النعاس (EDS) أو الجمدة لدى المرضى البالغين المصابين بالخدار ولعلاج EDS لدى مرضى الأطفال بعمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالخدار. تم منحه تصنيف الدواء اليتيم لعلاج الخدار في عام 2010، وتصنيف العلاج المتقدم لعلاج الجمدة في عام 2018. واكيكس هو خصم انتقائي لمستقبلات الهستامين 3 (H₃)/ناهض عكسي. آلية عمل واكيكس غير واضحة. ومع ذلك، يمكن أن تتوسط فعاليته من خلال نشاطه في مستقبلات H₃، وبالتالي زيادة تخليق وإطلاق الهيستامين، وهو ناقل عصبي يعزز الاستيقاظ. تم تصميم وتطوير Wakix بواسطة Bioprojet (فرنسا). لدى Harmony ترخيص حصري من Bioprojet لتطوير وتصنيع وتسويق عقار البيتوليسانت في الولايات المتحدة.

الدواعي والاستخداميشار إلى Wakix لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) أو الجمدة لدى المرضى البالغين المصابين بالخدار ولعلاج النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) لدى مرضى الأطفال بعمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالخدار.

معلومات أمان مهمة

موانع الاستعماليُمنع استخدام Wakix في المرضى الذين يعانون من فرط الحساسية المعروفة تجاه البيتوليسانت أو أي مكون من مكونات التركيبة. تم الإبلاغ عن الحساسية المفرطة. يُمنع استخدام واكيكس أيضًا في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد.

تحذيرات واحتياطاتيعمل واكيكس على إطالة فترة QT. تجنب استخدام Wakix في المرضى الذين يعانون من إطالة فترة QT المعروفة أو بالاشتراك مع أدوية أخرى معروفة بإطالة فترة QT. تجنب استخدامه في المرضى الذين لديهم تاريخ من عدم انتظام ضربات القلب، وكذلك الحالات الأخرى التي قد تزيد من خطر حدوث torsade de pointes أو الموت المفاجئ، بما في ذلك بطء القلب العرضي، نقص بوتاسيوم الدم أو نقص مغنيزيوم الدم، ووجود إطالة خلقية في فترة QT .

قد يكون خطر إطالة فترة QT أكبر في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي أو كلوي بسبب ارتفاع تركيزات البيتوليسانت. مراقبة هؤلاء المرضى لزيادة QTc. يوصى بتعديل الجرعة في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل واختلال كلوي معتدل أو شديد. يُمنع استخدام واكيكس في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد ولا يُنصح به في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية (ESRD).

التفاعلات الضارةفي التجارب السريرية التي تم التحكم فيها بالعلاج الوهمي والتي أجريت على المرضى البالغين المصابين بالخدار مع أو بدون الجمدة، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥5% ومرتين على الأقل من العلاج الوهمي) لـ Wakix هي الأرق ( 6%)، الغثيان (6%)، القلق (5%). ردود الفعل السلبية الأخرى التي حدثت عند ≥2٪ وبشكل متكرر أكثر من المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي شملت الصداع، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، وآلام العضلات والعظام، وزيادة معدل ضربات القلب، والهلوسة، والتهيج، وآلام في البطن، واضطراب النوم، وانخفاض الشهية، والجمدة، وجفاف الفم. والطفح الجلدي.

في المرحلة الخاضعة للتحكم الوهمي من التجربة السريرية التي أجريت على مرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق والمصابين بالخدار مع أو بدون الجمدة، ظهرت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥5% وأكبر من العلاج الوهمي) أما بالنسبة لواكيكس فكان الصداع (19%) والأرق (7%). كان ملف التفاعل الجانبي الشامل لـ Wakix في التجارب السريرية للأطفال مشابهًا لتلك التي شوهدت في برنامج التجارب السريرية للبالغين.

التفاعلات الدوائيةيؤدي الاستخدام المتزامن لواكيكس مع مثبطات CYP2D6 القوية إلى زيادة التعرض للبيتوليسانت بمقدار 2.2 ضعفًا. قلل جرعة واكيكس بمقدار النصف.

إن الاستخدام المتزامن لواكيكس مع محفزات CYP3A4 القوية يقلل من التعرض للبيتوليسانت بنسبة 50%. قد تكون هناك حاجة لتعديل الجرعة.

قد تؤدي مضادات مستقبلات H1 التي تعبر حاجز الدم في الدماغ إلى تقليل فعالية واكيكس. يجب على المرضى تجنب مضادات مستقبلات H1 ذات التأثير المركزي.

واكيكس هو محفز ضعيف/حدي لـ CYP3A4. قد يقلل Wakix من فعالية ركائز CYP3A4 الحساسة، بما في ذلك وسائل منع الحمل الهرمونية. يجب نصح المرضى الذين يستخدمون وسائل منع الحمل الهرمونية باستخدام وسيلة بديلة لمنع الحمل غير الهرمونية أثناء العلاج باستخدام Wakix ولمدة 21 يومًا على الأقل بعد التوقف عن العلاج.

الاستخدام في مجموعات سكانية محددة يوجد سجل للتعرض للحمل يراقب نتائج الحمل لدى النساء اللاتي يتعرضن لـ Wakix أثناء الحمل. يجب تشجيع المرضى على التسجيل في سجل الحمل Wakix إذا أصبحوا حاملاً. للتسجيل أو الحصول على معلومات من السجل، يمكن للمرضى الاتصال بالرقم 1-800-833-7460.

لم يتم إثبات سلامة وفعالية Wakix لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار لدى مرضى الأطفال أقل من 6 سنوات. في سن مصاب بالخدار.

لم يتم إثبات سلامة وفعالية واكيكس لعلاج الجمدة لدى الأطفال المصابين بالخدار.

يتم استقلاب واكيكس على نطاق واسع عن طريق الكبد. يمنع استخدام واكيكس في المرضى الذين يعانون من قصور كبدي حاد. يوصى بتعديل الجرعة عند المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل.

لا ينصح باستخدام واكيكس في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية. يوصى بتعديل جرعة Wakix في المرضى الذين يعانون من معدل الترشيح الكبيبي (eGFR) أقل من 60 مل/دقيقة/1.73 م2.

يوصى بتخفيض الجرعة في المرضى المعروفين بضعف مستقلبات CYP2D6؛ هؤلاء المرضى لديهم تركيزات أعلى من Wakix مقارنة بمستقلبات CYP2D6 العادية.

يُرجى الاطلاع على معلومات الوصف الكاملة لـ Wakix لمزيد من المعلومات.

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، اتصل بشركة Harmony Biosciences على الرقم 1. -800-833-7460 أو إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

حول Harmony Biosciences في Harmony Biosciences، نحن متخصصون في تطوير وتقديم علاجات للأمراض العصبية النادرة التي غالبًا ما يتجاهلها الآخرون. نحن نؤمن أنه عندما يجتمع التعاطف والابتكار، يمكن أن تبدأ حياة أفضل للأشخاص الذين يعانون من أمراض عصبية. تم تأسيس فريقنا من الخبراء من مجموعة واسعة من التخصصات والخبرات بواسطة شركة Paragon Biosciences, LLC في عام 2017 ومقرها الرئيسي في Plymouth Meeting، PA، وهو مدفوع بقناعتنا المشتركة بأن العلوم المبتكرة تترجم إلى إمكانيات علاجية لمرضانا، الذين هم في قلب كل ما نقوم به. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.harmonybiosciences.com.

بيان تطلعييحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود. من قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. يجب اعتبار جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي والتي لا تتعلق بمسائل تتعلق بالحقائق التاريخية، بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بمنتجنا Wakix. هذه البيانات ليست وعودًا ولا ضمانات، ولكنها تنطوي على مخاطر معروفة وغير معروفة وشكوك وعوامل مهمة أخرى قد تتسبب في اختلاف نتائجنا الفعلية أو أدائنا أو إنجازاتنا بشكل جوهري عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية من خلال النظرة المستقبلية. البيانات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، ما يلي: جهودنا التسويقية واستراتيجيتنا الخاصة بـ Wakix؛ معدل ودرجة قبول السوق والفائدة السريرية لـ Wakix، والبيتوليسانت في مؤشرات إضافية، إذا تمت الموافقة عليه، وأي منتج مرشح آخر قد نقوم بتطويره أو الحصول عليه، إذا تمت الموافقة عليه؛ خططنا للبحث والتطوير، بما في ذلك خططنا لاستكشاف الإمكانات العلاجية للبيتوليسانت في مؤشرات إضافية؛ تجاربنا السريرية الجارية والمخطط لها؛ قدرتنا على توسيع نطاق اتفاقيات الترخيص الخاصة بنا مع Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet")؛ توافر التغطية التأمينية الملائمة والسداد لشركة Wakix؛ توقيت وقدرتنا على الحصول على الموافقات التنظيمية لدواء Pitolisant لدواعي أخرى بالإضافة إلى أي منتج آخر مرشح؛ تقديراتنا المتعلقة بالنفقات والإيرادات المستقبلية ومتطلبات رأس المال واحتياجات التمويل الإضافية؛ قدرتنا على تحديد والحصول على ودمج المنتجات الإضافية أو المنتجات المرشحة ذات الإمكانات التجارية الكبيرة التي تتوافق مع أهدافنا التجارية؛ قدراتنا واستراتيجيتنا في مجال التسويق والتسويق والتصنيع؛ منافسة كبيرة في صناعتنا؛ موقف الملكية الفكرية لدينا؛ خسارة أو تقاعد أعضاء الإدارة الرئيسيين؛ الفشل في تنفيذ استراتيجية النمو لدينا بنجاح، بما في ذلك أي تأخير في النمو المستقبلي المخطط له؛ وفشلنا في الحفاظ على ضوابط داخلية فعالة؛ تأثير القوانين واللوائح الحكومية؛ التقلبات والتقلبات في أسعار أسهمنا العادية؛ التكاليف الكبيرة والوقت الإداري المطلوب نتيجة للعمل كشركة عامة؛ وحقيقة أن سعر السهم العادي لشركة Harmony قد يكون متقلبًا ويتقلب بشكل كبير؛ البيانات المتعلقة بإعادة شراء الأسهم المزمعة والإطار الزمني لإعادة الشراء والتكاليف الكبيرة ووقت الإدارة المطلوب نتيجة للعمل كشركة عامة. هذه العوامل المهمة وغيرها التي تمت مناقشتها تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي وفقًا للنموذج 10-K المقدم إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات ("SEC") في 22 فبراير 2024، بالإضافة إلى ملفاتنا الأخرى المقدمة إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات قد تتسبب في حدوث تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. تمثل أي من هذه البيانات التطلعية تقديرات الإدارة اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. على الرغم من أننا قد نختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، فإننا ننكر أي التزام للقيام بذلك، حتى لو تسببت الأحداث اللاحقة في تغيير وجهات نظرنا.

المصدر Harmony Biosciences