Společnost Harmony Biosciences získala schválení úřadu pro potraviny a léčiva v USA pro Wakix (pitolisant) u pediatrických pacientů s narkolepsií

PLYMOUTH MEETING, PA, 24. června 2024 /PRNewswire/ -- Společnost Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil svou doplňkovou aplikaci nových léků (sNDA) pro Wakix® (pitolisant) tablety k léčbě nadměrné denní ospalosti (EDS) u pediatrických pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií. FDA rozdělil podání do dvou sNDA pro administrativní účely, aby vydal schválení pro léčbu EDS a úplnou odpověď na léčbu kataplexie u dětských pacientů (ve věku 6 až <18 let) s narkolepsií.

FDA udělil prioritní přezkum sNDA na základě studie fáze 3 provedené společností Bioprojet, která hodnotila bezpečnost a účinnost pitolisantu u pacientů ve věku od 6 do 18 let s narkolepsií, s kataplexií nebo bez ní. Na základě výsledků této studie získal Bioprojet v loňském roce souhlas Evropské lékové agentury s rozšířením indikace pro Wakix o léčbu narkolepsie u dětí ve věku 6 let a starších, s kataplexií nebo bez ní.

"V návaznosti na rozhodnutí FDA udělit prioritní přezkoumání jsme velmi potěšeni včasným přezkoumáním a schválením Agentury Wakix pro dětské pacienty s narkolepsií s nadměrnou denní ospalostí," řekl Jeffrey M. Dayno, M.D., prezident a generální ředitel společnosti Harmony Biosciences. „EDS je primárním příznakem, který pociťují všichni pacienti s narkolepsií, a toto schválení pro Wakix, jako první a jediná neplánovaná možnost léčby narkolepsie schválená FDA, zpřístupňuje tuto důležitou možnost léčby dětským pacientům ve věku 6 let a starším. s narkolepsií."

Wakix byl poprvé schválen FDA v srpnu 2019 pro léčbu EDS u dospělých pacientů s narkolepsií, poté následovalo schválení FDA pro léčbu kataplexie u dospělých pacientů s narkolepsií v říjnu 2020. Léčba první ve své třídě s novým mechanismem účinku, Wakix funguje jako selektivní antagonista/inverzní agonista receptoru histaminu 3 (H3), o kterém se předpokládá, že se zaměřuje na histaminový systém a podporuje bdělost.

Dayno dodal: "Jedinečný mechanismus účinku přípravku Wakix a jeho neplánovaný stav jsou zvláště důležité pro dětskou populaci, která měla omezené možnosti léčby, přičemž všechny jsou kontrolovanými látkami. Jedinečné vlastnosti pitolisantu představují vzrušující příležitost a v současné době pracujeme na formulacích nové generace, které by mohly pacientům potenciálně nabídnout další výhody, jako je vyšší účinnost a nové indikace, rozšířit franšízu Wakix a posílit naši vedoucí pozici v léčbě vzácných poruch spánku."

„Máme v plánu diskutovat s agenturou o cestě vpřed pro indikaci kataplexie u dětských pacientů s narkolepsií na základě síly existujících dat ze studie fáze 3 společnosti Bioprojet,“ řekl Kumar Budur, M.D., MS, Chief Medical and Vědecký důstojník Harmony Biosciences. "Oceňujeme uznání FDA za nenaplněné lékařské potřeby u této populace pacientů a jejich schválení indikace EDS, díky čemuž je Wakix dostupný každému vhodnému pediatrickému pacientovi ve věku 6 let a starším, který žije s narkolepsií."

„Jako rodič syna, kterému byla v dětství diagnostikována narkolepsie, který nadále pracuje v advokacii pro všechny lidi žijící s narkolepsií všech věkových kategorií, tleskám FDA za schválení Wakix u dětských pacientů ve věku 6 let a starších. “ řekla Monica Gow, spoluzakladatelka a výkonná ředitelka Wake Up Narcolepsiy. "Toto nové schválení nabízí slibnou možnost neplánované léčby pro děti s narkolepsií, což znamená důležitý krok vpřed v řešení nenaplněných lékařských potřeb těchto dětí."

O narkolepsiiNarkolepsie je vzácné, chronické, vysilující neurologické onemocnění nestability spánku a bdění, které postihuje přibližně 170 000 Američanů a je primárně charakterizováno svými základními symptomy nadměrná denní spavost (EDS), s kataplexií nebo bez kataplexie – spolu s dalšími projevy dysregulace REM spánku (halucinace a spánková paralýza), které pronikají do bdělosti. EDS je neschopnost zůstat vzhůru a bdělý během dne a je příznakem, který je přítomen u všech lidí žijících s narkolepsií. U většiny pacientů je narkolepsie způsobena ztrátou hypokretinu/orexinu, neuropeptidu v mozku, který podporuje stabilitu stavu spánku a bdění. Toto onemocnění postihuje muže i ženy stejně, s typickým nástupem symptomů v adolescenci nebo mladé dospělosti; může však trvat až deset let, než bude správně diagnostikována.

About Wakix® (pitolisant) TabletsWakix, lék první třídy, je schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro léčbu nadměrného denního času ospalost (EDS) nebo kataplexie u dospělých pacientů s narkolepsií a pro léčbu EDS u pediatrických pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií. V roce 2010 mu bylo uděleno označení lék pro vzácná onemocnění pro léčbu narkolepsie a v roce 2018 označení průlomová terapie pro léčbu kataplexie. Wakix je selektivní antagonista/inverzní agonista receptoru histaminu 3 (H3). Mechanismus účinku přípravku Wakix je nejasný; jeho účinnost však může být zprostředkována jeho aktivitou na receptorech H3, čímž se zvyšuje syntéza a uvolňování histaminu, neurotransmiteru podporujícího brázdu. Wakix byl navržen a vyvinut společností Bioprojet (Francie). Harmony má exkluzivní licenci od Bioprojet na vývoj, výrobu a komercializaci pitolisantu ve Spojených státech.

INDIKACE A POUŽITÍWakix je indikován k léčbě nadměrné denní ospalosti (EDS) nebo kataplexie u dospělých pacientů s narkolepsií a k léčbě nadměrné denní ospalosti (EDS) u pediatrických pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

KontraindikaceWakix je kontraindikován u pacientů se známou přecitlivělostí na pitolisant nebo jakoukoli složku přípravku. Byla hlášena anafylaxe. Wakix je také kontraindikován u pacientů s těžkou poruchou funkce jater.

Varování a bezpečnostní opatřeníWakix prodlužuje QT interval. Nepoužívejte Wakix u pacientů se známým prodloužením QT intervalu nebo v kombinaci s jinými léky, o kterých je známo, že prodlužují QT interval. Vyhněte se použití u pacientů s anamnézou srdeční arytmie, jakož i za jiných okolností, které mohou zvýšit riziko výskytu torsade de pointes nebo náhlé smrti, včetně symptomatické bradykardie, hypokalemie nebo hypomagnezémie a přítomnosti vrozeného prodloužení QT intervalu .

Riziko prodloužení QT intervalu může být vyšší u pacientů s poruchou funkce jater nebo ledvin v důsledku vyšších koncentrací pitolisantu; sledovat tyto pacienty kvůli zvýšenému QTc. U pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater a středně těžkou nebo těžkou poruchou funkce ledvin se doporučuje úprava dávkování. Wakix je kontraindikován u pacientů s těžkou poruchou funkce jater a nedoporučuje se u pacientů s terminálním onemocněním ledvin (ESRD).

Nežádoucí účinkyV placebem kontrolovaných klinických studiích prováděných u dospělých pacientů s narkolepsií s kataplexií nebo bez kataplexie byly nejčastějšími nežádoucími účinky (≥ 5 % a nejméně dvakrát placebo) u přípravku Wakix nespavost ( 6 %), nevolnost (6 %) a úzkost (5 %). Další nežádoucí účinky, které se vyskytly u ≥ 2 % a častěji než u pacientů léčených placebem, zahrnovaly bolest hlavy, infekci horních cest dýchacích, muskuloskeletální bolest, zrychlenou srdeční frekvenci, halucinace, podrážděnost, bolest břicha, poruchy spánku, sníženou chuť k jídlu, kataplexii, sucho v ústech a vyrážka.

V placebem kontrolované fázi klinické studie provedené u pediatrických pacientů ve věku 6 let a starších s narkolepsií s kataplexií nebo bez kataplexie byly nejčastější nežádoucí účinky (≥5 % a vyšší než u placeba) u Wakix byly bolesti hlavy (19 %) a nespavost (7 %). Celkový profil nežádoucích účinků přípravku Wakix v pediatrické klinické studii byl podobný tomu, který byl pozorován v programu klinických studií pro dospělé.

Lékové interakceSoučasné podávání přípravku Wakix se silnými inhibitory CYP2D6 zvyšuje expozici pitolisantu 2,2krát. Snižte dávku přípravku Wakix na polovinu.

Současné užívání přípravku Wakix se silnými induktory CYP3A4 snižuje expozici pitolisantu o 50 %. Může být nutné upravit dávkování.

Antagonisté H1 receptoru, kteří procházejí hematoencefalickou bariérou, mohou snížit účinnost přípravku Wakix. Pacienti by se měli vyvarovat centrálně působících antagonistů receptoru H1.

Wakix je hraniční/slabý induktor CYP3A4. Wakix může snížit účinnost citlivých substrátů CYP3A4, včetně hormonální antikoncepce. Pacientkám užívajícím hormonální antikoncepci je třeba doporučit, aby během léčby přípravkem Wakix a po dobu nejméně 21 dnů po ukončení léčby používaly alternativní nehormonální metodu antikoncepce.

Použití u specifických populacíExistuje registr expozice v těhotenství, který monitoruje výsledky těhotenství u žen, které jsou vystaveny působení Wakix během těhotenství. Pacientky by měly být vyzvány, aby se zapsaly do registru těhotenství Wakix, pokud otěhotní. Pro registraci nebo získání informací z registru mohou pacienti zavolat na číslo 1-800-833-7460.

Bezpečnost a účinnost přípravku Wakix nebyla stanovena pro léčbu nadměrné denní ospalosti u pediatrických pacientů mladších 6 let věku s narkolepsií.

Bezpečnost a účinnost přípravku Wakix nebyla stanovena pro léčbu kataplexie u pediatrických pacientů s narkolepsií.

Wakix je intenzivně metabolizován v játrech. Wakix je kontraindikován u pacientů s těžkou poruchou funkce jater. U pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater se doporučuje upravit dávkování.

Wakix se nedoporučuje u pacientů v konečném stádiu onemocnění ledvin. Úprava dávkování přípravku Wakix se doporučuje u pacientů s eGFR <60 ml/min/1,73 m2.

Snížení dávky se doporučuje u pacientů, o kterých je známo, že jsou pomalí metabolizátoři CYP2D6; tito pacienti mají vyšší koncentrace Wakix než normální metabolizátoři CYP2D6.

Prostudujte si Úplné informace o předepisování pro Wakix pro více informací.

Chcete-li nahlásit podezření na nežádoucí účinky, kontaktujte společnost Harmony Biosciences na čísle 1 -800-833-7460 nebo FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

O Harmony BiosciencesV Harmony Biosciences se specializujeme na vývoj a poskytování léčebných postupů pro vzácná neurologická onemocnění, která ostatní často přehlížejí. Věříme, že tam, kde se potká empatie a inovace, může začít lepší život pro lidi s neurologickými chorobami. Náš tým odborníků z celé řady oborů a zkušeností, založený společností Paragon Biosciences, LLC, v roce 2017 a se sídlem v Plymouth Meeting, PA, je poháněn naším společným přesvědčením, že inovativní věda se promítá do terapeutických možností pro naše pacienty, kteří jsou srdce všeho, co děláme. Další informace naleznete na adrese www.harmonybiosciences.com.

Prohlášení do budoucnaTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu Zákona o reformě vedení sporů o soukromých cenných papírech z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, která se netýkají záležitostí historických skutečností, by měla být považována za výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se našeho produktu Wakix. Tato prohlášení nejsou příslibem ani zárukou, ale zahrnují známá i neznámá rizika, nejistoty a další důležité faktory, které mohou způsobit, že naše skutečné výsledky, výkonnost nebo úspěchy se budou podstatně lišit od jakýchkoli budoucích výsledků, výkonnosti nebo úspěchů vyjádřených nebo implikovaných výhledově zaměřenými prohlášení, včetně, ale nejen, následujících: naše snahy o komercializaci a strategii pro Wakix; míra a stupeň tržního přijetí a klinické užitečnosti Wakix, pitolisant v dalších indikacích, pokud je schválen, a jakýchkoli dalších kandidátů na produkty, které můžeme vyvinout nebo získat, pokud budou schváleny; naše plány výzkumu a vývoje, včetně našich plánů prozkoumat terapeutický potenciál pitolisantu v dalších indikacích; naše probíhající a plánované klinické studie; naši schopnost rozšířit rozsah našich licenčních smluv s Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet"); dostupnost výhodného pojistného krytí a úhrady za Wakix; načasování a naši schopnost získat regulační schválení pro pitolisant pro jiné indikace, stejně jako pro jakékoli další kandidátské produkty; naše odhady týkající se výdajů, budoucích příjmů, kapitálových požadavků a dalších potřeb financování; naši schopnost identifikovat, získávat a integrovat další produkty nebo kandidáty na produkty s významným komerčním potenciálem, které jsou v souladu s našimi obchodními cíli; naše komercializační, marketingové a výrobní schopnosti a strategie; významná konkurence v našem odvětví; naše postavení v oblasti duševního vlastnictví; ztráta nebo odchod klíčových členů vedení; neúspěch při úspěšné realizaci naší růstové strategie, včetně jakéhokoli zpoždění našeho plánovaného budoucího růstu; naše selhání při udržování účinných vnitřních kontrol; dopad vládních zákonů a nařízení; volatilita a kolísání ceny našich kmenových akcií; značné náklady a požadovaný čas řízení v důsledku fungování veřejné obchodní společnosti; skutečnost, že cena kmenových akcií Harmony může být nestálá a výrazně kolísat; prohlášení týkající se našich zamýšlených zpětných odkupů akcií a časového rámce zpětného odkupu a značných nákladů a požadovaného času na správu v důsledku fungování jako veřejná obchodní společnost. Tyto a další důležité faktory diskutované pod titulkem „Rizikové faktory“ v naší výroční zprávě na formuláři 10-K podané Komisi pro cenné papíry (dále jen „SEC“) dne 22. února 2024 a naše další podání u SEC mohou způsobit skutečné výsledky se budou podstatně lišit od výsledků uvedených ve výhledových prohlášeních v této tiskové zprávě. Jakákoli taková výhledová prohlášení představují odhady vedení k datu této tiskové zprávy. I když se někdy v budoucnu můžeme rozhodnout aktualizovat taková výhledová prohlášení, zříkáme se jakékoli povinnosti tak učinit, i když následné události způsobí změnu našich názorů.

ZDROJ Harmony Biosciences