Harmony Biosciences erhält die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration für Wakix (Pitolisant) bei pädiatrischen Patienten mit Narkolepsie

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PLYMOUTH MEETING, Pennsylvania, 24. Juni 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ihren ergänzenden New Drug Application (sNDA) für Wakix® genehmigt hat (Pitolisant)-Tabletten zur Behandlung übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS) bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie. Die FDA hat den Antrag aus administrativen Gründen in zwei sNDAs aufgeteilt, um eine Zulassung für die Behandlung von EDS und ein vollständiges Ansprechen für die Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Patienten (6 bis <18 Jahre) mit Narkolepsie zu erteilen.

Die FDA gewährte eine vorrangige Prüfung des sNDA auf der Grundlage einer von Bioprojet durchgeführten Phase-3-Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Pitolisant bei Patienten im Alter von 6 bis unter 18 Jahren mit Narkolepsie, mit oder ohne Kataplexie, bewertet wurde. Basierend auf den Ergebnissen dieser Studie erhielt Bioprojet letztes Jahr von der Europäischen Arzneimittel-Agentur die Zulassung zur Erweiterung der Indikation für Wakix auf die Behandlung von Narkolepsie bei Kindern ab 6 Jahren, mit oder ohne Kataplexie.

„Nach der Entscheidung der FDA, eine vorrangige Prüfung zu gewähren, sind wir sehr zufrieden mit der rechtzeitigen Prüfung und Zulassung von Wakix für pädiatrische Narkolepsiepatienten mit übermäßiger Tagesmüdigkeit“, sagte Jeffrey M. Dayno, M.D., Präsident und Chief Executive Officer von Harmonie-Biowissenschaften. „EDS ist das Hauptsymptom, an dem alle Patienten mit Narkolepsie leiden, und diese Zulassung für Wakix als erste und einzige von der FDA zugelassene außerplanmäßige Behandlungsoption für Narkolepsie macht diese wichtige Behandlungsoption für pädiatrische Patienten ab 6 Jahren verfügbar.“ mit Narkolepsie.“

Wakix wurde erstmals im August 2019 von der FDA für die Behandlung von EDS bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen, gefolgt von der FDA-Zulassung für die Behandlung von Kataplexie bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie im Oktober 2020. Wakix ist eine erstklassige Behandlung mit einem neuartigen Wirkmechanismus und fungiert als selektiver Histamin-3-(H₃)-Rezeptor-Antagonist/inverser Agonist, von dem angenommen wird, dass er auf das Histaminsystem abzielt, um die Wachsamkeit zu fördern.

Dayno fügte hinzu: „Der einzigartige Wirkmechanismus von Wakix und sein außerplanmäßiger Status sind besonders wichtig für eine pädiatrische Population, die nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten hatte, bei denen es sich ausschließlich um kontrollierte Substanzen handelt. Die einzigartigen Eigenschaften von Pitolisant stellen eine spannende Chance dar.“ , und wir arbeiten derzeit an Formulierungen der nächsten Generation, die möglicherweise zusätzliche Vorteile für Patienten bieten könnten, wie etwa eine höhere Wirksamkeit und neue Indikationen, die Wakix-Franchise erweitern und unsere Führungsposition bei der Behandlung seltener Schlafstörungen stärken könnten.“

„Wir planen, mit der Agentur einen weiteren Weg für eine Kataplexie-Indikation bei pädiatrischen Narkolepsiepatienten zu besprechen, basierend auf der Stärke der vorhandenen Daten aus der Phase-3-Studie von Bioprojet“, sagte Kumar Budur, M.D., M.S., Chief Medical and Wissenschaftlicher Leiter von Harmony Biosciences. „Wir freuen uns über die Anerkennung des ungedeckten medizinischen Bedarfs dieser Patientengruppe durch die FDA und ihre Genehmigung der EDS-Indikation, wodurch Wakix jedem geeigneten pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie zur Verfügung steht.“

„Als Eltern eines Sohnes, bei dem im Kindesalter Narkolepsie diagnostiziert wurde und der sich weiterhin für alle Menschen mit Narkolepsie jeden Alters einsetzt, begrüße ich die FDA für die Zulassung von Wakix bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren.“ „, sagte Monica Gow, Mitbegründerin und Geschäftsführerin von Wake Up Narcolepsy. „Diese neue Zulassung bietet eine vielversprechende außerplanmäßige Behandlungsoption für Kinder mit Narkolepsie und stellt einen wichtigen Schritt vorwärts bei der Deckung des ungedeckten medizinischen Bedarfs dieser Kinder dar.“

Über NarkolepsieNarkolepsie ist eine seltene, chronische, schwächende neurologische Erkrankung der Schlaf-Wach-Zustandsinstabilität, von der etwa 170.000 Amerikaner betroffen sind und die vor allem durch ihr Leitsymptom übermäßige Schläfrigkeit am Tag (EDS) mit oder ohne Kataplexie – zusammen mit anderen Manifestationen einer REM-Schlafdysregulation (Halluzinationen) – gekennzeichnet ist und Schlaflähmung), die in den Wachzustand eindringen. Unter EDS versteht man die Unfähigkeit, tagsüber wach und aufmerksam zu bleiben, und ist das Symptom, das bei allen Menschen mit Narkolepsie auftritt. Bei den meisten Patienten wird Narkolepsie durch den Verlust von Hypocretin/Orexin verursacht, einem Neuropeptid im Gehirn, das die Stabilität des Schlaf-Wach-Zustands unterstützt. Diese Krankheit betrifft Männer und Frauen gleichermaßen, wobei die typischen Symptome im Jugend- oder jungen Erwachsenenalter auftreten; Es kann jedoch bis zu einem Jahrzehnt dauern, bis eine ordnungsgemäße Diagnose gestellt wird.

Über Wakix® (Pitolisant) Tabletten Wakix, ein erstklassiges Medikament, ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für die Behandlung übermäßiger Tagesausfälle zugelassen Schläfrigkeit (EDS) oder Kataplexie bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie und zur Behandlung von EDS bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie. Es erhielt 2010 den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Narkolepsie und 2018 den Status eines Durchbruchs für die Behandlung von Kataplexie. Wakix ist ein selektiver Histamin-3 (H₃)-Rezeptor-Antagonist/inverser Agonist. Der Wirkungsmechanismus von Wakix ist unklar; seine Wirksamkeit könnte jedoch durch seine Aktivität an H₃-Rezeptoren vermittelt werden, wodurch die Synthese und Freisetzung von Histamin, einem Neurotransmitter, der den Wachzustand fördert, erhöht wird. Wakix wurde von Bioprojet (Frankreich) entworfen und entwickelt. Harmony verfügt über eine exklusive Lizenz von Bioprojet zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Pitolisant in den Vereinigten Staaten.

INDIKATIONEN UND ANWENDUNGWakix ist für die Behandlung von übermäßiger Tagesmüdigkeit (EDS) indiziert Kataplexie bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie und zur Behandlung übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS) bei pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN

GegenanzeigenWakix ist bei Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen Pitolisant oder einen der Bestandteile der Formulierung kontraindiziert. Es wurde über Anaphylaxie berichtet. Wakix ist auch bei Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung kontraindiziert.

Warnhinweise und VorsichtsmaßnahmenWakix verlängert das QT-Intervall. Vermeiden Sie die Anwendung von Wakix bei Patienten mit bekannter QT-Verlängerung oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie das QT-Intervall verlängern. Vermeiden Sie die Anwendung bei Patienten mit Herzrhythmusstörungen in der Vorgeschichte sowie anderen Umständen, die das Risiko des Auftretens einer Torsade de Pointes oder eines plötzlichen Todes erhöhen können, einschließlich symptomatischer Bradykardie, Hypokaliämie oder Hypomagnesiämie und dem Vorliegen einer angeborenen Verlängerung des QT-Intervalls .

Das Risiko einer QT-Verlängerung kann bei Patienten mit eingeschränkter Leber- oder Nierenfunktion aufgrund höherer Pitolisant-Konzentrationen größer sein; Überwachen Sie diese Patienten auf erhöhtes QTc. Bei Patienten mit mittelschwerer Leberfunktionsstörung und mittelschwerer oder schwerer Nierenfunktionsstörung wird eine Dosisanpassung empfohlen. Wakix ist bei Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung kontraindiziert und wird bei Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz (ESRD) nicht empfohlen.

NebenwirkungenIn den placebokontrollierten klinischen Studien, die an erwachsenen Patienten mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie durchgeführt wurden, waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥5 % und mindestens das Doppelte von Placebo) für Wakix Schlaflosigkeit ( 6 %), Übelkeit (6 %) und Angstzustände (5 %). Andere Nebenwirkungen, die bei ≥2 % und häufiger als bei mit Placebo behandelten Patienten auftraten, waren Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege, Schmerzen des Bewegungsapparates, erhöhte Herzfrequenz, Halluzinationen, Reizbarkeit, Bauchschmerzen, Schlafstörungen, verminderter Appetit, Kataplexie und Mundtrockenheit und Hautausschlag.

In der placebokontrollierten Phase der klinischen Studie, die an pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie durchgeführt wurde, waren die häufigsten Nebenwirkungen (≥5 % und mehr als bei Placebo) Bei Wakix traten Kopfschmerzen (19 %) und Schlaflosigkeit (7 %) auf. Das allgemeine Nebenwirkungsprofil von Wakix in der pädiatrischen klinischen Studie war dem im klinischen Studienprogramm für Erwachsene beobachteten ähnlich.

Arzneimittelwechselwirkungen Die gleichzeitige Verabreichung von Wakix mit starken CYP2D6-Inhibitoren erhöht die Pitolisant-Exposition um das 2,2-fache. Reduzieren Sie die Wakix-Dosis um die Hälfte.

Die gleichzeitige Anwendung von Wakix mit starken CYP3A4-Induktoren verringert die Pitolisant-Exposition um 50 %. Möglicherweise sind Dosisanpassungen erforderlich.

H1-Rezeptorantagonisten, die die Blut-Hirn-Schranke überwinden, können die Wirksamkeit von Wakix verringern. Patienten sollten zentral wirkende H1-Rezeptorantagonisten meiden.

Wakix ist ein grenzwertiger/schwacher Induktor von CYP3A4. Wakix kann die Wirksamkeit empfindlicher CYP3A4-Substrate, einschließlich hormoneller Kontrazeptiva, verringern. Patienten, die eine hormonelle Empfängnisverhütung anwenden, sollten angewiesen werden, während der Behandlung mit Wakix und für mindestens 21 Tage nach Absetzen der Behandlung eine alternative nicht-hormonelle Verhütungsmethode anzuwenden.

Verwendung in bestimmten BevölkerungsgruppenEs gibt ein Schwangerschaftsexpositionsregister, das die Schwangerschaftsergebnisse bei Frauen überwacht, die während der Schwangerschaft Wakix ausgesetzt waren. Patientinnen sollten ermutigt werden, sich im Wakix-Schwangerschaftsregister einzutragen, wenn sie schwanger werden. Um sich anzumelden oder Informationen aus dem Register zu erhalten, können Patienten 1-800-833-7460 anrufen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Wakix für die Behandlung übermäßiger Tagesmüdigkeit bei pädiatrischen Patienten unter 6 Jahren wurde nicht nachgewiesen volljährig mit Narkolepsie.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Wakix zur Behandlung von Kataplexie bei pädiatrischen Patienten mit Narkolepsie ist nicht erwiesen.

Wakix wird weitgehend in der Leber metabolisiert. Wakix ist bei Patienten mit schwerer Leberfunktionsstörung kontraindiziert. Bei Patienten mit mittelschwerer Leberfunktionsstörung wird eine Dosisanpassung empfohlen.

Wakix wird bei Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz nicht empfohlen. Eine Dosisanpassung von Wakix wird bei Patienten mit einer eGFR <60 ml/Minute/1,73 m2 empfohlen.

Eine Dosisreduktion wird bei Patienten empfohlen, bei denen bekannt ist, dass sie CYP2D6 schlecht verstoffwechseln; Diese Patienten haben höhere Wakix-Konzentrationen als normale CYP2D6-Metabolisierer.

Bitte beachten Sie die Vollständige Verschreibungsinformationen für Wakix für weitere Informationen.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Harmony Biosciences unter 1 -800-833-7460 oder die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Über Harmony BiosciencesBei Harmony Biosciences sind wir auf die Entwicklung und Bereitstellung von Behandlungen für seltene neurologische Erkrankungen spezialisiert, die andere oft übersehen. Wir glauben, dass dort, wo Empathie und Innovation zusammentreffen, ein besseres Leben für Menschen mit neurologischen Erkrankungen beginnen kann. Unser 2017 von Paragon Biosciences, LLC gegründetes Team mit Hauptsitz in Plymouth Meeting, PA, besteht aus Experten aus den unterschiedlichsten Disziplinen und Erfahrungen und wird von der gemeinsamen Überzeugung getragen, dass innovative Wissenschaft sich in therapeutischen Möglichkeiten für unsere Patienten niederschlägt Herzstück von allem, was wir tun. Weitere Informationen finden Sie unter www.harmonybiosciences.com.

Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne dieser Bedeutung des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden, einschließlich Aussagen zu unserem Produkt Wakix. Diese Aussagen stellen weder Versprechen noch Garantien dar, sondern unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Ungewissheiten und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten oder implizierten zukünftigen Ergebnissen, Leistungen oder Erfolgen abweichen Aussagen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die folgenden: unsere Kommerzialisierungsbemühungen und Strategie für Wakix; die Rate und der Grad der Marktakzeptanz und der klinische Nutzen von Wakix, Pitolisant in weiteren Indikationen, sofern zugelassen, und aller anderen Produktkandidaten, die wir entwickeln oder erwerben, sofern zugelassen; unsere Forschungs- und Entwicklungspläne, einschließlich unserer Pläne zur Erforschung des therapeutischen Potenzials von Pitolisant in weiteren Indikationen; unsere laufenden und geplanten klinischen Studien; unsere Fähigkeit, den Umfang unserer Lizenzvereinbarungen mit Bioprojet Société Civile de Recherche („Bioprojet“) zu erweitern; die Verfügbarkeit eines günstigen Versicherungsschutzes und einer Erstattung für Wakix; der Zeitpunkt und unsere Fähigkeit, behördliche Genehmigungen für Pitolisant für andere Indikationen sowie für alle anderen Produktkandidaten zu erhalten; unsere Schätzungen zu Ausgaben, zukünftigen Einnahmen, Kapitalbedarf und zusätzlichem Finanzierungsbedarf; unsere Fähigkeit, zusätzliche Produkte oder Produktkandidaten mit erheblichem kommerziellem Potenzial zu identifizieren, zu erwerben und zu integrieren, die mit unseren kommerziellen Zielen im Einklang stehen; unsere Vermarktungs-, Marketing- und Produktionskapazitäten und -strategie; erheblicher Wettbewerb in unserer Branche; unsere Position in Bezug auf geistiges Eigentum; Verlust oder Ruhestand wichtiger Mitglieder des Managements; Versäumnis, unsere Wachstumsstrategie erfolgreich umzusetzen, einschließlich etwaiger Verzögerungen bei unserem geplanten zukünftigen Wachstum; unser Versäumnis, wirksame interne Kontrollen aufrechtzuerhalten; die Auswirkungen staatlicher Gesetze und Vorschriften; Volatilität und Schwankungen im Preis unserer Stammaktien; die erheblichen Kosten und die erforderliche Verwaltungszeit, die sich aus der Tätigkeit als öffentliches Unternehmen ergeben; die Tatsache, dass der Preis der Stammaktien von Harmony volatil sein und erheblich schwanken kann; Aussagen zu unseren beabsichtigten Aktienrückkäufen und zum Rückkaufzeitrahmen sowie zu den erheblichen Kosten und der erforderlichen Verwaltungszeit, die sich aus der Tätigkeit als börsennotiertes Unternehmen ergeben. Diese und andere wichtige Faktoren, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unserem am 22. Februar 2024 bei der Securities and Exchange Commission (der „SEC“) eingereichten Jahresbericht auf Formular 10-K sowie in unseren anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen erörtert werden, könnten dazu führen Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung zum Ausdruck kommen. Solche zukunftsgerichteten Aussagen stellen Schätzungen des Managements zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar. Auch wenn wir uns dazu entscheiden können, solche zukunftsgerichteten Aussagen irgendwann in der Zukunft zu aktualisieren, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn spätere Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern.

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    Gesendet : 2024-06-25 07:15

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