Η Harmony Biosciences έλαβε την έγκριση του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για το Wakix (pitolisant) σε παιδιατρικούς ασθενείς με ναρκοληψία

"Μετά την απόφαση του FDA να χορηγήσει επανεξέταση κατά προτεραιότητα, είμαστε πολύ ευχαριστημένοι με την έγκαιρη αναθεώρηση και έγκριση του Wakix από τον Οργανισμό για παιδιατρικούς ασθενείς με ναρκοληψία με υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας", δήλωσε ο Jeffrey M. Dayno, M.D., Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος του Harmony Biosciences. «Το EDS είναι το κύριο σύμπτωμα που αντιμετωπίζουν όλοι οι ασθενείς με ναρκοληψία και αυτή η έγκριση για το Wakix, ως η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη από τον FDA επιλογή μη προγραμματισμένης θεραπείας για τη ναρκοληψία, καθιστά αυτή τη σημαντική θεραπευτική επιλογή διαθέσιμη σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω με ναρκοληψία."

Το Wakix εγκρίθηκε για πρώτη φορά από τον FDA τον Αύγουστο του 2019 για τη θεραπεία του EDS σε ενήλικες ασθενείς με ναρκοληψία, ακολουθούμενη από την έγκριση του FDA για τη θεραπεία της καταπληξίας σε ενήλικες ασθενείς με ναρκοληψία τον Οκτώβριο του 2020. Μια θεραπεία πρώτης κατηγορίας με έναν νέο μηχανισμό δράσης, το Wakix λειτουργεί ως εκλεκτικός ανταγωνιστής/αντίστροφος αγωνιστής του υποδοχέα ισταμίνης 3 (H3) που πιστεύεται ότι στοχεύει το σύστημα ισταμίνης για την προώθηση της εγρήγορσης.

Ο Dayno πρόσθεσε, "Ο μοναδικός μηχανισμός δράσης του Wakix και η μη προγραμματισμένη κατάστασή του είναι ιδιαίτερα σημαντικά για έναν παιδιατρικό πληθυσμό που είχε περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, οι οποίες είναι όλες ελεγχόμενες ουσίες. Τα μοναδικά χαρακτηριστικά του pitolisant αποτελούν μια συναρπαστική ευκαιρία , και επί του παρόντος εργαζόμαστε για τα σκευάσματα επόμενης γενιάς που θα μπορούσαν ενδεχομένως να προσφέρουν επιπλέον οφέλη στους ασθενείς, όπως μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα και νέες ενδείξεις, να επεκτείνουμε το franchise Wakix και να ενισχύσουμε την ηγετική μας θέση στη θεραπεία σπάνιων διαταραχών ύπνου."

"Σκοπεύουμε να συζητήσουμε με τον Οργανισμό μια πορεία προς τα εμπρός για ένδειξη καταπληξίας σε παιδιατρικούς ασθενείς με ναρκοληψία με βάση την ισχύ των υπαρχόντων δεδομένων από τη δοκιμή Φάσης 3 του Bioprojet", δήλωσε ο Kumar Budur, M.D., M.S., Chief Medical and Επιστημονικός Υπεύθυνος της Harmony Biosciences. "Εκτιμούμε την αναγνώριση από τον FDA της ανεκπλήρωτης ιατρικής ανάγκης σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών και την έγκρισή του για την ένδειξη EDS, καθιστώντας το Wakix διαθέσιμο σε κάθε κατάλληλο παιδιατρικό ασθενή 6 ετών και άνω που ζει με ναρκοληψία."

"Ως γονέας ενός γιου που διαγνώστηκε με ναρκοληψία στην παιδική του ηλικία, ο οποίος συνεχίζει να εργάζεται για την υπεράσπιση όλων των ατόμων που ζουν με ναρκοληψία όλων των ηλικιών, επικροτώ τον FDA για την έγκριση του Wakix σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω », δήλωσε η Monica Gow, συνιδρύτρια και εκτελεστική διευθύντρια του Wake Up Narcolepsy. "Αυτή η νέα έγκριση προσφέρει μια πολλά υποσχόμενη μη προγραμματισμένη θεραπευτική επιλογή για παιδιά με ναρκοληψία, σηματοδοτώντας ένα σημαντικό βήμα προόδου στην αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών αυτών των παιδιών."

Σχετικά με τη ναρκοληψίαΝαρκοληψία είναι μια σπάνια, χρόνια, εξουθενωτική νευρολογική ασθένεια αστάθειας ύπνου-εγρήγορσης που επηρεάζει περίπου 170.000 Αμερικανούς και χαρακτηρίζεται κυρίως από το βασικό σύμπτωμα υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας (EDS), με ή χωρίς καταπληξία – μαζί με άλλες εκδηλώσεις δυσρύθμισης του ύπνου REM (ψευδαισθήσεις και υπνική παράλυση), τα οποία εισβάλλουν στην εγρήγορση. Το EDS είναι η αδυναμία να παραμείνουμε ξύπνιοι και σε εγρήγορση κατά τη διάρκεια της ημέρας και είναι το σύμπτωμα που υπάρχει σε όλα τα άτομα που ζουν με ναρκοληψία. Στους περισσότερους ασθενείς, η ναρκοληψία προκαλείται από την απώλεια υποκρετίνης/ορεξίνης, ενός νευροπεπτιδίου στον εγκέφαλο που υποστηρίζει τη σταθερότητα της κατάστασης ύπνου-εγρήγορσης. Αυτή η ασθένεια επηρεάζει εξίσου άνδρες και γυναίκες, με τυπική έναρξη των συμπτωμάτων στην εφηβεία ή τη νεαρή ενήλικη ζωή. Ωστόσο, μπορεί να χρειαστεί έως και μια δεκαετία για να διαγνωστεί σωστά.

Ασχετικά με τα δισκία Wakix® (pitolisant)Το Wakix, ένα φάρμακο πρώτης κατηγορίας, έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για τη θεραπεία της υπερβολικής ημέρας υπνηλία (EDS) ή καταπληξία σε ενήλικες ασθενείς με ναρκοληψία και για τη θεραπεία του EDS σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω με ναρκοληψία. Του χορηγήθηκε ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της ναρκοληψίας το 2010 και ο χαρακτηρισμός πρωτοποριακής θεραπείας για τη θεραπεία της καταπληξίας το 2018. Το Wakix είναι ένας εκλεκτικός ανταγωνιστής/αντίστροφος αγωνιστής υποδοχέα ισταμίνης 3 (H3). Ο μηχανισμός δράσης του Wakix είναι ασαφής. Ωστόσο, η αποτελεσματικότητά του θα μπορούσε να μεσολαβήσει μέσω της δραστηριότητάς του στους υποδοχείς Η3, αυξάνοντας έτσι τη σύνθεση και την απελευθέρωση της ισταμίνης, ενός νευροδιαβιβαστή που προάγει την αφύπνιση. Το Wakix σχεδιάστηκε και αναπτύχθηκε από την Bioprojet (Γαλλία). Η Harmony έχει αποκλειστική άδεια από την Bioprojet για την ανάπτυξη, την κατασκευή και την εμπορία του pitolisant στις Ηνωμένες Πολιτείες.

ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ ΚΑΙ ΧΡΗΣΗΤο Wakix ενδείκνυται για τη θεραπεία της υπερβολικής υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας (EDS) ή της υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας. καταπληξία σε ενήλικες ασθενείς με ναρκοληψία και για τη θεραπεία της υπερβολικής ημερήσιας υπνηλίας (EDS) σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω με ναρκοληψία.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ

ΑντενδείξειςΤο Wakix αντενδείκνυται σε ασθενείς με γνωστή υπερευαισθησία στο pitolisant ή σε οποιοδήποτε συστατικό του σκευάσματος. Αναφυλαξία έχει αναφερθεί. Το Wakix αντενδείκνυται επίσης σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία.

Προειδοποιήσεις και προφυλάξειςΤο Wakix παρατείνει το διάστημα QT. Αποφύγετε τη χρήση του Wakix σε ασθενείς με γνωστή παράταση του QT ή σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα που είναι γνωστό ότι παρατείνουν το διάστημα QT. Αποφύγετε τη χρήση σε ασθενείς με ιστορικό καρδιακών αρρυθμιών, καθώς και άλλες καταστάσεις που μπορεί να αυξήσουν τον κίνδυνο εμφάνισης torsade de pointes ή αιφνίδιου θανάτου, συμπεριλαμβανομένης της συμπτωματικής βραδυκαρδίας, της υποκαλιαιμίας ή της υπομαγνησιαιμίας και της παρουσίας συγγενούς παράτασης του διαστήματος QT .

Ο κίνδυνος παράτασης του διαστήματος QT μπορεί να είναι μεγαλύτερος σε ασθενείς με ηπατική ή νεφρική δυσλειτουργία λόγω υψηλότερων συγκεντρώσεων pitolisant. παρακολουθήστε αυτούς τους ασθενείς για αυξημένο QTc. Τροποποίηση της δοσολογίας συνιστάται σε ασθενείς με μέτρια ηπατική δυσλειτουργία και μέτρια ή σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία. Το Wakix αντενδείκνυται σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία και δεν συνιστάται σε ασθενείς με νεφρική νόσο τελικού σταδίου (ESRD).

Ανεπιθύμητες ενέργειεςΣτις ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν σε ενήλικες ασθενείς με ναρκοληψία με ή χωρίς καταπληξία, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥5% και τουλάχιστον δύο φορές εικονικό φάρμακο) για το Wakix ήταν η αϋπνία ( 6%), ναυτία (6%) και άγχος (5%). Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν σε ποσοστό ≥2% και συχνότερα από ό,τι σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο περιελάμβαναν πονοκέφαλο, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, μυοσκελετικό πόνο, αυξημένο καρδιακό ρυθμό, παραισθήσεις, ευερεθιστότητα, κοιλιακό άλγος, διαταραχές ύπνου, μειωμένη όρεξη, καταπληξία, ξηροστομία , και εξάνθημα.

Στην ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο φάση της κλινικής δοκιμής που διεξήχθη σε παιδιατρικούς ασθενείς 6 ετών και άνω με ναρκοληψία με ή χωρίς καταπληξία, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥5% και μεγαλύτερες από το εικονικό φάρμακο) για το Wakix ήταν πονοκέφαλος (19%) και αϋπνία (7%). Το συνολικό προφίλ ανεπιθύμητων ενεργειών του Wakix στην παιδιατρική κλινική δοκιμή ήταν παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε στο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών ενηλίκων.

Αλληλεπιδράσεις με φάρμακαΗ ταυτόχρονη χορήγηση του Wakix με ισχυρούς αναστολείς του CYP2D6 αυξάνει την έκθεση στο pitolisant κατά 2,2 φορές. Μειώστε τη δόση του Wakix στο μισό.

Η ταυτόχρονη χρήση του Wakix με ισχυρούς επαγωγείς του CYP3A4 μειώνει την έκθεση στο pitolisant κατά 50%. Μπορεί να απαιτούνται προσαρμογές της δοσολογίας.

Οι ανταγωνιστές των υποδοχέων Η1 που διασχίζουν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό μπορεί να μειώσουν την αποτελεσματικότητα του Wakix. Οι ασθενείς θα πρέπει να αποφεύγουν τους ανταγωνιστές των υποδοχέων Η1 με κεντρική δράση.

Το Wakix είναι οριακός/ασθενής επαγωγέας του CYP3A4. Το Wakix μπορεί να μειώσει την αποτελεσματικότητα των ευαίσθητων υποστρωμάτων του CYP3A4, συμπεριλαμβανομένων των ορμονικών αντισυλληπτικών. Οι ασθενείς που χρησιμοποιούν ορμονική αντισύλληψη θα πρέπει να συμβουλεύονται να χρησιμοποιούν μια εναλλακτική μη ορμονική μέθοδο αντισύλληψης κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Wakix και για τουλάχιστον 21 ημέρες μετά τη διακοπή της θεραπείας.

Χρήση σε συγκεκριμένους πληθυσμούςΥπάρχει ένα μητρώο έκθεσης εγκυμοσύνης που παρακολουθεί τα αποτελέσματα της εγκυμοσύνης σε γυναίκες που εκτίθενται στο Wakix κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Οι ασθενείς θα πρέπει να ενθαρρύνονται να εγγραφούν στο μητρώο εγκυμοσύνης Wakix εάν μείνουν έγκυες. Για να εγγραφούν ή να λάβουν πληροφορίες από το μητρώο, οι ασθενείς μπορούν να καλέσουν το 1-800-833-7460.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Wakix δεν έχουν τεκμηριωθεί για τη θεραπεία της υπερβολικής υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας σε παιδιατρικούς ασθενείς κάτω των 6 ετών ηλικίας με ναρκοληψία.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Wakix δεν έχουν τεκμηριωθεί για τη θεραπεία της καταπληξίας σε παιδιατρικούς ασθενείς με ναρκοληψία.

Το Wakix μεταβολίζεται εκτενώς από το ήπαρ. Το Wakix αντενδείκνυται σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία. Συνιστάται προσαρμογή της δόσης σε ασθενείς με μέτρια ηπατική δυσλειτουργία.

Το Wakix δεν συνιστάται σε ασθενείς με νεφρική νόσο τελικού σταδίου. Συνιστάται προσαρμογή της δόσης του Wakix σε ασθενείς με eGFR <60 mL/λεπτό/1,73 m2.

Συνιστάται μείωση της δόσης σε ασθενείς που είναι γνωστό ότι είναι φτωχοί μεταβολιστές του CYP2D6. Αυτοί οι ασθενείς έχουν υψηλότερες συγκεντρώσεις Wakix από τους κανονικούς μεταβολιστές του CYP2D6.

Δείτε το Πλήρες πληροφορίες συνταγογράφησης για το Wakix για περισσότερες πληροφορίες.

Για να αναφέρετε ύποπτες ανεπιθύμητες ενέργειες, επικοινωνήστε με την Harmony Biosciences στο 1 -800-833-7460 ή ο FDA στο 1-800-FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch.

Σχετικά με την Harmony BiosciencesΣτην Harmony Biosciences, ειδικευόμαστε στην ανάπτυξη και την παροχή θεραπειών για σπάνιες νευρολογικές ασθένειες που οι άλλοι συχνά παραβλέπουν. Πιστεύουμε ότι όπου συναντώνται η ενσυναίσθηση και η καινοτομία, μπορεί να ξεκινήσει μια καλύτερη ζωή για τα άτομα που ζουν με νευρολογικές παθήσεις. Ιδρύθηκε από την Paragon Biosciences, LLC, το 2017 και εδρεύει στο Plymouth Meeting, PA, η ομάδα των ειδικών μας από μια μεγάλη ποικιλία επιστημονικών κλάδων και εμπειριών καθοδηγείται από την κοινή μας πεποίθηση ότι η καινοτόμος επιστήμη μεταφράζεται σε θεραπευτικές δυνατότητες για τους ασθενείς μας, οι οποίοι βρίσκονται στο καρδιά όλων όσων κάνουμε. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.harmonybiosciences.com.

Δήλωση για το μέλλονΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις με την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου που δεν σχετίζονται με ιστορικά γεγονότα θα πρέπει να θεωρούνται μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με το προϊόν μας Wakix. Αυτές οι δηλώσεις δεν είναι ούτε υποσχέσεις ούτε εγγυήσεις, αλλά εμπεριέχουν γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους σημαντικούς παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα, τις επιδόσεις ή τα επιτεύγματά μας να διαφέρουν ουσιωδώς από τυχόν μελλοντικά αποτελέσματα, απόδοση ή επιτεύγματα που εκφράζονται ή υπονοούνται από το μέλλον. δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, των ακόλουθων: οι προσπάθειες εμπορευματοποίησης και η στρατηγική μας για την Wakix. το ποσοστό και ο βαθμός αποδοχής στην αγορά και κλινικής χρησιμότητας του Wakix, pitolisant σε πρόσθετες ενδείξεις, εάν εγκριθεί, και οποιωνδήποτε άλλων υποψηφίων προϊόντων που ενδέχεται να αναπτύξουμε ή να αποκτήσουμε, εάν εγκριθεί· τα σχέδιά μας έρευνας και ανάπτυξης, συμπεριλαμβανομένων των σχεδίων μας για τη διερεύνηση του θεραπευτικού δυναμικού του pitolisant σε πρόσθετες ενδείξεις. τις συνεχιζόμενες και προγραμματισμένες κλινικές δοκιμές μας· την ικανότητά μας να επεκτείνουμε το πεδίο εφαρμογής των συμφωνιών άδειας χρήσης με την Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet")· τη διαθεσιμότητα ευνοϊκής ασφαλιστικής κάλυψης και αποζημίωσης για το Wakix· το χρονοδιάγραμμα και την ικανότητά μας να λαμβάνουμε ρυθμιστικές εγκρίσεις για το pitolisant για άλλες ενδείξεις, καθώς και οποιοδήποτε άλλο υποψήφιο προϊόν. τις εκτιμήσεις μας σχετικά με τα έξοδα, τα μελλοντικά έσοδα, τις κεφαλαιακές απαιτήσεις και τις πρόσθετες χρηματοδοτικές ανάγκες· την ικανότητά μας να εντοπίζουμε, να αποκτούμε και να ενσωματώνουμε πρόσθετα προϊόντα ή υποψήφια προϊόντα με σημαντικές εμπορικές δυνατότητες που συνάδουν με τους εμπορικούς μας στόχους. τις δυνατότητες και τη στρατηγική μας για την εμπορευματοποίηση, το μάρκετινγκ και την κατασκευή· σημαντικός ανταγωνισμός στον κλάδο μας· τη θέση μας στην πνευματική ιδιοκτησία· απώλεια ή συνταξιοδότηση βασικών μελών της διοίκησης· αδυναμία εκτέλεσης με επιτυχία της αναπτυξιακής μας στρατηγικής, συμπεριλαμβανομένων τυχόν καθυστερήσεων στην προγραμματισμένη μελλοντική μας ανάπτυξη· η αποτυχία μας να διατηρήσουμε αποτελεσματικούς εσωτερικούς ελέγχους· ο αντίκτυπος των κυβερνητικών νόμων και κανονισμών· αστάθεια και διακυμάνσεις στην τιμή της κοινής μετοχής μας. το σημαντικό κόστος και ο απαιτούμενος χρόνος διαχείρισης ως αποτέλεσμα της λειτουργίας ως δημόσιας εταιρείας· το γεγονός ότι η τιμή της κοινής μετοχής της Harmony μπορεί να είναι ασταθής και να παρουσιάζει σημαντικές διακυμάνσεις· δηλώσεις που σχετίζονται με τις προβλεπόμενες επαναγορές μετοχών και το χρονοδιάγραμμα επαναγοράς και το σημαντικό κόστος και τον απαιτούμενο χρόνο διαχείρισης ως αποτέλεσμα της λειτουργίας ως δημόσιας εταιρείας. Αυτοί και άλλοι σημαντικοί παράγοντες που συζητήθηκαν κάτω από τη λεζάντα "Παράγοντες κινδύνου" στην ετήσια έκθεσή μας για το έντυπο 10-K που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (η "SEC") στις 22 Φεβρουαρίου 2024 και οι άλλες καταθέσεις μας στην SEC θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που υποδεικνύονται από τις μελλοντικές δηλώσεις που έγιναν σε αυτό το δελτίο τύπου. Οποιεσδήποτε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις αντιπροσωπεύουν τις εκτιμήσεις της διοίκησης κατά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου. Παρόλο που ενδέχεται να επιλέξουμε να ενημερώσουμε τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον κάποια στιγμή στο μέλλον, αποποιούμαστε κάθε υποχρέωση να το πράξουμε, ακόμη και αν μεταγενέστερα γεγονότα προκαλέσουν αλλαγή των απόψεών μας.

ΠΗΓΗ Harmony Biosciences