Harmony Biosciences recibe la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para Wakix (pitolisant) en pacientes pediátricos con narcolepsia

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PLYMOUTH MEETING, Pensilvania, 24 de junio de 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó su Solicitud de nuevo medicamento (sNDA) complementaria para Wakix® (pitolisant) tabletas para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) en pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores con narcolepsia. La FDA separó la presentación en dos sNDA con fines administrativos para emitir una aprobación para el tratamiento de EDS y una respuesta completa para el tratamiento de cataplexia en pacientes pediátricos (6 a <18 años de edad) con narcolepsia.

La FDA otorgó una revisión prioritaria a la sNDA basándose en un estudio de fase 3 realizado por Bioprojet, que evaluó la seguridad y eficacia de pitolisant en pacientes de 6 a menos de 18 años con narcolepsia, con o sin cataplexia. Según los resultados de este estudio, Bioprojet recibió el año pasado la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos para ampliar la indicación de Wakix para incluir el tratamiento de la narcolepsia en niños de 6 años en adelante, con o sin cataplexia.

"Tras la decisión de la FDA de conceder una revisión prioritaria, estamos muy satisfechos con la oportuna revisión y aprobación de Wakix por parte de la Agencia para pacientes pediátricos con narcolepsia y somnolencia diurna excesiva", afirmó Jeffrey M. Dayno, M.D., presidente y director ejecutivo de Biociencias de la armonía. "El EDS es el síntoma principal que experimentan todos los pacientes con narcolepsia y esta aprobación de Wakix, como la primera y única opción de tratamiento no programada para la narcolepsia aprobada por la FDA, hace que esta importante opción de tratamiento esté disponible para pacientes pediátricos de 6 años o más que viven con narcolepsia."

Wakix fue aprobado por primera vez por la FDA en agosto de 2019 para el tratamiento de EDS en pacientes adultos con narcolepsia, seguido de la aprobación de la FDA para el tratamiento de cataplexia en pacientes adultos con narcolepsia en octubre de 2020. Wakix, el primer tratamiento de su clase con un nuevo mecanismo de acción, funciona como un antagonista/agonista inverso selectivo del receptor de histamina 3 (H₃) que se cree que se dirige al sistema de histamina para promover la vigilia.

Dayno añadió: "El mecanismo de acción único de Wakix y su estado no programado son especialmente importantes para una población pediátrica que ha tenido opciones de tratamiento limitadas, todas las cuales son sustancias controladas. Las características únicas de pitolisant presentan una oportunidad emocionante , y actualmente estamos trabajando en formulaciones de próxima generación que podrían ofrecer beneficios adicionales a los pacientes, como una mayor eficacia y nuevas indicaciones, ampliar la franquicia Wakix y fortalecer nuestra posición de liderazgo en el tratamiento de trastornos raros del sueño". p>

"Tenemos previsto discutir con la Agencia un camino a seguir para una indicación de cataplejía en pacientes pediátricos con narcolepsia basándose en la solidez de los datos existentes del ensayo de fase 3 de Bioprojet", dijo Kumar Budur, M.D., M.S., jefe médico y Oficial científico de Harmony Biosciences. "Apreciamos el reconocimiento por parte de la FDA de la necesidad médica no cubierta en esta población de pacientes y su aprobación de la indicación EDS, lo que hace que Wakix esté disponible para todos los pacientes pediátricos de 6 años o más que viven con narcolepsia".

"Como padre de un hijo al que le diagnosticaron narcolepsia en la infancia, y que continúa trabajando en defensa de todas las personas que viven con narcolepsia de todas las edades, aplaudo a la FDA por aprobar Wakix en pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores. ", dijo Monica Gow, cofundadora y directora ejecutiva de Wake Up Narcolepsy. "Esta nueva aprobación ofrece una prometedora opción de tratamiento no programado para niños con narcolepsia, lo que marca un importante paso adelante para abordar las necesidades médicas no cubiertas de estos niños".

Acerca de la narcolepsiaNarcolepsia es una enfermedad neurológica rara, crónica y debilitante de inestabilidad del estado de sueño-vigilia que afecta aproximadamente a 170.000 estadounidenses y se caracteriza principalmente por su síntoma cardinal: somnolencia diurna excesiva (SED), con o sin cataplejía, junto con otras manifestaciones de desregulación del sueño REM (alucinaciones). y parálisis del sueño), que interfieren en la vigilia. El EDS es la incapacidad de permanecer despierto y alerta durante el día y es el síntoma presente en todas las personas que viven con narcolepsia. En la mayoría de los pacientes, la narcolepsia es causada por la pérdida de hipocretina/orexina, un neuropéptido en el cerebro que favorece la estabilidad del estado de sueño-vigilia. Esta enfermedad afecta por igual a hombres y mujeres, con síntomas típicos de inicio en la adolescencia o edad adulta temprana; sin embargo, puede llevar hasta una década diagnosticarse adecuadamente.

Aacerca de las tabletas Wakix® (pitolisant)Wakix, un medicamento de primera clase, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para el tratamiento del exceso de actividad diurna. somnolencia (EDS) o cataplexia en pacientes adultos con narcolepsia y para el tratamiento de EDS en pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores con narcolepsia. Se le concedió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la narcolepsia en 2010 y la designación de terapia innovadora para el tratamiento de la cataplejía en 2018. Wakix es un antagonista/agonista inverso selectivo del receptor de histamina 3 (H₃). El mecanismo de acción de Wakix no está claro; sin embargo, su eficacia podría estar mediada por su actividad en los receptores H₃, aumentando así la síntesis y liberación de histamina, un neurotransmisor que promueve la vigilia. Wakix fue diseñado y desarrollado por Bioprojet (Francia). Harmony tiene una licencia exclusiva de Bioprojet para desarrollar, fabricar y comercializar pitolisant en Estados Unidos.

INDICACIONES Y USOWakix está indicado para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) o cataplexia en pacientes adultos con narcolepsia y para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) en pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores con narcolepsia.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

ContraindicacionesWakix está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad conocida al pitolisant o cualquier componente de la formulación. Se ha informado anafilaxia. Wakix también está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática grave.

Advertencias y PrecaucionesWakix prolonga el intervalo QT. Evite el uso de Wakix en pacientes con prolongación conocida del intervalo QT o en combinación con otros medicamentos que se sabe que prolongan el intervalo QT. Evite su uso en pacientes con antecedentes de arritmias cardíacas, así como otras circunstancias que puedan aumentar el riesgo de aparición de torsade de pointes o muerte súbita, incluyendo bradicardia sintomática, hipopotasemia o hipomagnesemia, y la presencia de prolongación congénita del intervalo QT. .

El riesgo de prolongación del intervalo QT puede ser mayor en pacientes con insuficiencia hepática o renal debido a concentraciones más altas de pitolisant; controlar a estos pacientes para detectar un aumento del QTc. Se recomienda modificar la dosis en pacientes con insuficiencia hepática moderada e insuficiencia renal moderada o grave. Wakix está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática grave y no se recomienda en pacientes con enfermedad renal terminal (ESRD).

Reacciones adversasEn los ensayos clínicos controlados con placebo realizados en pacientes adultos con narcolepsia con o sin cataplexia, las reacciones adversas más comunes (≥5% y al menos dos veces con placebo) para Wakix fueron insomnio ( 6%), náuseas (6%) y ansiedad (5%). Otras reacciones adversas que ocurrieron en ≥2% y con mayor frecuencia que en los pacientes tratados con placebo incluyeron dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, dolor musculoesquelético, aumento de la frecuencia cardíaca, alucinaciones, irritabilidad, dolor abdominal, alteraciones del sueño, disminución del apetito, cataplejía, sequedad de boca. y erupción cutánea.

En la fase controlada con placebo del ensayo clínico realizado en pacientes pediátricos de 6 años o más con narcolepsia con o sin cataplejía, las reacciones adversas más comunes (≥5% y mayores que el placebo) para Wakix fueron dolor de cabeza (19%) e insomnio (7%). El perfil general de reacciones adversas de Wakix en el ensayo clínico pediátrico fue similar al observado en el programa de ensayos clínicos en adultos.

Interacciones medicamentosasLa administración concomitante de Wakix con inhibidores potentes de CYP2D6 aumenta la exposición a pitolisant en 2,2 veces. Reduzca la dosis de Wakix a la mitad.

El uso concomitante de Wakix con inductores potentes de CYP3A4 reduce la exposición a pitolisant en un 50 %. Es posible que se requieran ajustes de dosis.

Los antagonistas del receptor H1 que cruzan la barrera hematoencefálica pueden reducir la eficacia de Wakix. Los pacientes deben evitar los antagonistas del receptor H1 de acción central.

Wakix es un inductor débil o límite de CYP3A4. Wakix puede reducir la eficacia de los sustratos sensibles del CYP3A4, incluidos los anticonceptivos hormonales. Se debe recomendar a las pacientes que utilizan anticonceptivos hormonales que utilicen un método anticonceptivo no hormonal alternativo durante el tratamiento con Wakix y durante al menos 21 días después de interrumpir el tratamiento.

Uso en poblaciones específicasExiste un registro de exposición durante el embarazo que monitorea los resultados del embarazo en mujeres que están expuestas a Wakix durante el embarazo. Se debe alentar a las pacientes a inscribirse en el registro de embarazos de Wakix si quedan embarazadas. Para inscribirse u obtener información del registro, los pacientes pueden llamar al 1-800-833-7460.

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Wakix para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva en pacientes pediátricos menores de 6 años. mayor de edad con narcolepsia.

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Wakix para el tratamiento de la cataplexia en pacientes pediátricos con narcolepsia.

Wakix se metaboliza ampliamente en el hígado. Wakix está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática grave. Se recomienda ajustar la dosis en pacientes con insuficiencia hepática moderada.

Wakix no se recomienda en pacientes con enfermedad renal terminal. Se recomienda ajustar la dosis de Wakix en pacientes con eGFR <60 ml/minuto/1,73 m2.

Se recomienda reducir la dosis en pacientes que se sabe que son metabolizadores deficientes del CYP2D6; estos pacientes tienen concentraciones más altas de Wakix que los metabolizadores normales de CYP2D6.

Consulte el Información de prescripción completa de Wakix para obtener más información.

Para informar sospechas de reacciones adversas, comuníquese con Harmony Biosciences al 1 -800-833-7460 o la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Acerca de Harmony BiosciencesEn Harmony Biosciences, nos especializamos en desarrollar y brindar tratamientos para enfermedades neurológicas raras que otros suelen pasar por alto. Creemos que cuando la empatía y la innovación se encuentran, puede comenzar una vida mejor para las personas que padecen enfermedades neurológicas. Establecido por Paragon Biosciences, LLC, en 2017 y con sede en Plymouth Meeting, PA, nuestro equipo de expertos de una amplia variedad de disciplinas y experiencias está impulsado por nuestra convicción compartida de que la ciencia innovadora se traduce en posibilidades terapéuticas para nuestros pacientes, quienes están en el corazón de todo lo que hacemos. Para obtener más información, visite www.harmonybiosciences.com.

Declaración prospectivaEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no se relacionen con cuestiones de hechos históricos deben considerarse declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones relacionadas con nuestro producto Wakix. Estas declaraciones no son promesas ni garantías, pero involucran riesgos, incertidumbres y otros factores importantes conocidos y desconocidos que pueden causar que nuestros resultados, desempeño o logros reales sean materialmente diferentes de cualquier resultado, desempeño o logro futuro expresado o implícito en las proyecciones futuras. declaraciones, que incluyen, entre otras, las siguientes: nuestros esfuerzos y estrategia de comercialización para Wakix; la tasa y el grado de aceptación en el mercado y la utilidad clínica de Wakix, pitolisant en indicaciones adicionales, si se aprueba, y cualquier otro producto candidato que podamos desarrollar o adquirir, si se aprueba; nuestros planes de investigación y desarrollo, incluidos nuestros planes para explorar el potencial terapéutico de pitolisant en indicaciones adicionales; nuestros ensayos clínicos en curso y planificados; nuestra capacidad para ampliar el alcance de nuestros acuerdos de licencia con Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet"); la disponibilidad de cobertura de seguro y reembolso favorables para Wakix; el momento y nuestra capacidad para obtener aprobaciones regulatorias para pitolisant para otras indicaciones, así como para cualquier otro producto candidato; nuestras estimaciones sobre gastos, ingresos futuros, requisitos de capital y necesidades de financiamiento adicionales; nuestra capacidad para identificar, adquirir e integrar productos adicionales o candidatos a productos con potencial comercial significativo que sean consistentes con nuestros objetivos comerciales; nuestras capacidades y estrategia de comercialización, marketing y fabricación; competencia significativa en nuestra industria; nuestra posición en materia de propiedad intelectual; pérdida o jubilación de miembros clave de la dirección; no ejecutar con éxito nuestra estrategia de crecimiento, incluido cualquier retraso en nuestro crecimiento futuro planificado; nuestra incapacidad para mantener controles internos efectivos; el impacto de las leyes y regulaciones gubernamentales; volatilidad y fluctuaciones en el precio de nuestras acciones ordinarias; los importantes costos y el tiempo de gestión requerido como resultado de operar como empresa pública; el hecho de que el precio de las acciones ordinarias de Harmony puede ser volátil y fluctuar sustancialmente; declaraciones relacionadas con nuestras recompras de acciones previstas y el plazo de recompra y los costos significativos y el tiempo de gestión requerido como resultado de operar como una empresa pública. Estos y otros factores importantes analizados bajo el título "Factores de riesgo" en nuestro Informe anual en el Formulario 10-K presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores (la "SEC") el 22 de febrero de 2024, y nuestras otras presentaciones ante la SEC podrían causar Los resultados reales difieren materialmente de los indicados en las declaraciones prospectivas realizadas en este comunicado de prensa. Cualquiera de estas declaraciones prospectivas representa las estimaciones de la gerencia a la fecha de este comunicado de prensa. Si bien podemos optar por actualizar dichas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, renunciamos a cualquier obligación de hacerlo, incluso si eventos posteriores hacen que nuestras opiniones cambien.

FUENTE Harmony Biosciences

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    Al corriente : 2024-06-25 07:15

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