Harmony Biosciences reçoit l'approbation de la Food and Drug Administration des États-Unis pour Wakix (pitolisant) chez les patients pédiatriques atteints de narcolepsie

PLYMOUTH MEETING, Pennsylvanie, 24 juin 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq : HRMY) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour Wakix®. (pitolisant) comprimés pour le traitement de la somnolence diurne excessive (SED) chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. La FDA a séparé la soumission en deux sNDA à des fins administratives afin de délivrer une approbation pour le traitement de l'EDS et une réponse complète pour le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques (âgés de 6 à <18 ans) atteints de narcolepsie.

La FDA a accordé un examen prioritaire de la sNDA sur la base d'une étude de phase 3 menée par Bioprojet, qui a évalué la sécurité et l'efficacité du pitolisant chez des patients âgés de 6 à moins de 18 ans atteints de narcolepsie, avec ou sans cataplexie. Sur la base des résultats de cette étude, Bioprojet a reçu l'année dernière l'approbation de l'Agence européenne des médicaments étendant l'indication de Wakix pour inclure le traitement de la narcolepsie chez les enfants âgés de 6 ans et plus, avec ou sans cataplexie.

« Suite à la décision de la FDA d'accorder un examen prioritaire, nous sommes très satisfaits de l'examen et de l'approbation opportuns de Wakix par l'Agence pour le traitement des patients pédiatriques atteints de narcolepsie souffrant de somnolence diurne excessive », a déclaré Jeffrey M. Dayno, M.D., président et chef de la direction de Harmonie Biosciences. " L'EDS est le principal symptôme ressenti par tous les patients atteints de narcolepsie et cette approbation de Wakix, en tant que première et unique option de traitement non programmée approuvée par la FDA pour la narcolepsie, rend cette option de traitement importante accessible aux patients pédiatriques de 6 ans et plus vivant avec narcolepsie."

Wakix a été approuvé pour la première fois par la FDA en août 2019 pour le traitement de l'EDS chez les patients adultes atteints de narcolepsie, suivi de l'approbation de la FDA pour le traitement de la cataplexie chez les patients adultes atteints de narcolepsie en octobre 2020. Traitement premier de sa catégorie doté d'un nouveau mécanisme d'action, Wakix fonctionne comme un antagoniste/agoniste inverse sélectif des récepteurs de l'histamine 3 (H₃) censé cibler le système histaminique pour favoriser l'éveil.

Dayno a ajouté : « Le mécanisme d'action unique de Wakix et son statut non programmé sont particulièrement importants pour une population pédiatrique qui dispose d'options de traitement limitées, qui sont toutes des substances contrôlées. Les caractéristiques uniques du pitolisant présentent une opportunité passionnante. , et nous travaillons actuellement sur les formulations de nouvelle génération qui pourraient potentiellement offrir des avantages supplémentaires aux patients, tels qu'une plus grande efficacité et de nouvelles indications, étendre la franchise Wakix et renforcer notre position de leader dans le traitement des troubles rares du sommeil. p>

"Nous prévoyons de discuter avec l'Agence d'une voie à suivre pour une indication de cataplexie chez les patients pédiatriques atteints de narcolepsie, sur la base de la solidité des données existantes de l'essai de phase 3 de Bioprojet", a déclaré Kumar Budur, M.D., M.S., chef médical et Responsable scientifique d'Harmony Biosciences. "Nous apprécions la reconnaissance par la FDA du besoin médical non satisfait dans cette population de patients et son approbation de l'indication EDS, rendant Wakix disponible à tous les patients pédiatriques appropriés de 6 ans et plus vivant avec la narcolepsie."

"En tant que parent d'un fils qui a reçu un diagnostic de narcolepsie dans son enfance, et qui continue de défendre toutes les personnes de tous âges atteintes de narcolepsie, j'applaudis la FDA pour avoir approuvé Wakix chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus. ", a déclaré Monica Gow, cofondatrice et directrice exécutive de Wake Up Narcolepsy. "Cette nouvelle approbation offre une option prometteuse de traitement non programmé pour les enfants atteints de narcolepsie, marquant une avancée importante pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits de ces enfants."

À propos de la narcolepsieNarcolepsie est une maladie neurologique rare, chronique et débilitante d'instabilité de l'état veille-sommeil qui touche environ 170 000 Américains et qui se caractérise principalement par son symptôme cardinal de somnolence diurne excessive (EDS), avec ou sans cataplexie - ainsi que d'autres manifestations de dérégulation du sommeil paradoxal (hallucinations). et paralysie du sommeil), qui empiètent sur l'éveil. L’EDS est l’incapacité de rester éveillé et alerte pendant la journée et constitue le symptôme présent chez toutes les personnes vivant avec la narcolepsie. Chez la plupart des patients, la narcolepsie est causée par la perte d’hypocrétine/orexine, un neuropeptide présent dans le cerveau qui soutient la stabilité de l’état veille-sommeil. Cette maladie touche également les hommes et les femmes, avec des symptômes typiques apparaissant à l’adolescence ou au début de l’âge adulte ; cependant, cela peut prendre jusqu'à une décennie pour être correctement diagnostiqué.

À propos des comprimés Wakix® (pitolisant)Wakix, un médicament premier de sa classe, est approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement des troubles diurnes excessifs. somnolence (EDS) ou cataplexie chez les patients adultes atteints de narcolepsie et pour le traitement de l'EDS chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Il a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la narcolepsie en 2010 et la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement de la cataplexie en 2018. Wakix est un antagoniste/agoniste inverse sélectif des récepteurs de l'histamine 3 (H₃). Le mécanisme d’action de Wakix n’est pas clair ; cependant, son efficacité pourrait être médiée par son activité au niveau des récepteurs H₃, augmentant ainsi la synthèse et la libération d'histamine, un neurotransmetteur favorisant l'éveil. Wakix a été conçu et développé par Bioprojet (France). Harmony possède une licence exclusive de Bioprojet pour développer, fabriquer et commercialiser du pitolisant aux États-Unis.

INDICATIONS ET UTILISATIONWakix est indiqué pour le traitement de la somnolence diurne excessive (SED) ou cataplexie chez les patients adultes atteints de narcolepsie et pour le traitement de la somnolence diurne excessive (SED) chez les patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie.

INFORMATIONS IMPORTANTES SUR LA SÉCURITÉ

Contre-indications Wakix est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité connue au pitolisant ou à l'un des composants de la formulation. Une anaphylaxie a été rapportée. Wakix est également contre-indiqué chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère.

Avertissements et précautionsWakix prolonge l'intervalle QT. Évitez d'utiliser Wakix chez les patients présentant un allongement connu de l'intervalle QT ou en association avec d'autres médicaments connus pour prolonger l'intervalle QT. Évitez l'utilisation chez les patients ayant des antécédents d'arythmies cardiaques, ainsi que dans d'autres circonstances pouvant augmenter le risque de torsade de pointes ou de mort subite, notamment une bradycardie symptomatique, une hypokaliémie ou une hypomagnésémie, et la présence d'un allongement congénital de l'intervalle QT. .

Le risque d'allongement de l'intervalle QT peut être plus élevé chez les patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale en raison de concentrations plus élevées de pitolisant ; surveiller ces patients pour une augmentation de l'intervalle QTc. Une modification posologique est recommandée chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée et une insuffisance rénale modérée ou sévère. Wakix est contre-indiqué chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère et n'est pas recommandé chez les patients atteints d'insuffisance rénale terminale (IRT).

Effets indésirablesDans les essais cliniques contrôlés par placebo menés chez des patients adultes atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie, les effets indésirables les plus courants (≥ 5 % et au moins deux fois le placebo) pour Wakix étaient l'insomnie ( 6 %), des nausées (6 %) et de l'anxiété (5 %). Les autres effets indésirables survenus à ≥ 2 % et plus fréquemment que chez les patients traités par placebo comprenaient des maux de tête, une infection des voies respiratoires supérieures, des douleurs musculo-squelettiques, une augmentation de la fréquence cardiaque, des hallucinations, une irritabilité, des douleurs abdominales, des troubles du sommeil, une diminution de l'appétit, une cataplexie, une bouche sèche. et éruption cutanée.

Dans la phase contrôlée par placebo de l'essai clinique mené chez des patients pédiatriques de 6 ans et plus atteints de narcolepsie avec ou sans cataplexie, les effets indésirables les plus courants (≥ 5 % et plus que le placebo) pour Wakix étaient les maux de tête (19 %) et l'insomnie (7 %). Le profil global des effets indésirables de Wakix dans l'essai clinique pédiatrique était similaire à celui observé dans le programme d'essais cliniques chez les adultes.

Interactions médicamenteusesL'administration concomitante de Wakix avec de puissants inhibiteurs du CYP2D6 augmente l'exposition au pitolisant de 2,2 fois. Réduisez la dose de Wakix de moitié.

L'utilisation concomitante de Wakix avec de puissants inducteurs du CYP3A4 diminue l'exposition au pitolisant de 50 %. Des ajustements posologiques peuvent être nécessaires.

Les antagonistes des récepteurs H1 qui traversent la barrière hémato-encéphalique peuvent réduire l'efficacité de Wakix. Les patients doivent éviter les antagonistes des récepteurs H1 à action centrale.

Wakix est un inducteur limite/faible du CYP3A4. Wakix peut réduire l'efficacité des substrats sensibles du CYP3A4, y compris les contraceptifs hormonaux. Il convient de conseiller aux patientes utilisant une contraception hormonale d'utiliser une méthode contraceptive non hormonale alternative pendant le traitement par Wakix et pendant au moins 21 jours après l'arrêt du traitement.

Utilisation dans des populations spécifiquesIl existe un registre d'exposition pendant la grossesse qui surveille les issues de grossesse chez les femmes exposées à Wakix pendant la grossesse. Les patientes doivent être encouragées à s’inscrire au registre des grossesses Wakix si elles tombent enceintes. Pour s'inscrire ou obtenir des informations du registre, les patients peuvent appeler le 1-800-833-7460.

La sécurité et l'efficacité de Wakix n'ont pas été établies pour le traitement de la somnolence diurne excessive chez les patients pédiatriques de moins de 6 ans. majeur atteint de narcolepsie.

La sécurité et l'efficacité de Wakix n'ont pas été établies pour le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques atteints de narcolepsie.

Wakix est largement métabolisé par le foie. Wakix est contre-indiqué chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère. Un ajustement posologique est recommandé chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée.

Wakix n'est pas recommandé chez les patients atteints d'insuffisance rénale terminale. Un ajustement posologique de Wakix est recommandé chez les patients présentant un DFGe < 60 ml/minute/1,73 m2.

Une réduction de la posologie est recommandée chez les patients connus pour être de mauvais métaboliseurs du CYP2D6 ; ces patients ont des concentrations de Wakix plus élevées que les métaboliseurs normaux du CYP2D6.

Veuillez consulter le Informations de prescription complètes pour Wakix pour plus d'informations.

Pour signaler des effets indésirables suspectés, contactez Harmony Biosciences au 1 -800-833-7460 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

À propos d'Harmony BiosciencesChez Harmony Biosciences, nous sommes spécialisés dans le développement et la fourniture de traitements pour les maladies neurologiques rares que d'autres négligent souvent. Nous pensons que lorsque l’empathie et l’innovation se rencontrent, une vie meilleure peut commencer pour les personnes atteintes de maladies neurologiques. Créée par Paragon Biosciences, LLC en 2017 et basée à Plymouth Meeting, en Pennsylvanie, notre équipe d'experts issus d'une grande variété de disciplines et d'expériences est animée par notre conviction commune que la science innovante se traduit par des possibilités thérapeutiques pour nos patients, qui sont au au cœur de tout ce que nous faisons. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.harmonybiosciences.com.

Déclaration prospectiveCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérées comme des déclarations prospectives, y compris les déclarations concernant notre produit Wakix. Ces déclarations ne sont ni des promesses ni des garanties, mais impliquent des risques, des incertitudes et d'autres facteurs importants connus et inconnus qui peuvent faire en sorte que nos résultats, performances ou réalisations réels soient sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs exprimés ou sous-entendus par les déclarations prospectives. déclarations, y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants : nos efforts et notre stratégie de commercialisation pour Wakix ; le taux et le degré d'acceptation sur le marché et l'utilité clinique de Wakix, pitolisant dans des indications supplémentaires, s'il est approuvé, et de tout autre produit candidat que nous pourrions développer ou acquérir, s'il est approuvé ; nos plans de recherche et de développement, y compris nos plans visant à explorer le potentiel thérapeutique du pitolisant dans des indications supplémentaires ; nos essais cliniques en cours et prévus ; notre capacité à étendre la portée de nos accords de licence avec Bioprojet Société Civile de Recherche (« Bioprojet ») ; la disponibilité d’une couverture d’assurance avantageuse et d’un remboursement pour Wakix ; le calendrier et notre capacité à obtenir les approbations réglementaires pour le pitolisant pour d'autres indications ainsi que pour tout autre produit candidat ; nos estimations concernant les dépenses, les revenus futurs, les besoins en capital et les besoins de financement supplémentaires ; notre capacité à identifier, acquérir et intégrer des produits supplémentaires ou des produits candidats présentant un potentiel commercial important et cohérents avec nos objectifs commerciaux ; nos capacités et notre stratégie de commercialisation, de marketing et de fabrication ; une concurrence importante dans notre industrie; notre position en matière de propriété intellectuelle ; perte ou départ à la retraite de membres clés de la direction ; l'incapacité à exécuter avec succès notre stratégie de croissance, y compris tout retard dans notre croissance future prévue ; notre incapacité à maintenir des contrôles internes efficaces ; l'impact des lois et réglementations gouvernementales ; la volatilité et les fluctuations du prix de nos actions ordinaires ; les coûts importants et le temps de gestion requis du fait de l'exploitation en tant que société ouverte ; le fait que le prix des actions ordinaires d'Harmony peut être volatil et fluctuer considérablement ; déclarations relatives à nos rachats d'actions prévus et au calendrier de rachat ainsi qu'aux coûts importants et au temps de gestion requis en raison de notre activité en tant que société ouverte. Ces facteurs ainsi que d'autres facteurs importants abordés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (la « SEC ») le 22 février 2024, et nos autres documents déposés auprès de la SEC pourraient entraîner les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives faites dans ce communiqué de presse. Ces déclarations prospectives représentent les estimations de la direction à la date du présent communiqué de presse. Bien que nous puissions choisir de mettre à jour ces déclarations prospectives à un moment donné dans le futur, nous déclinons toute obligation de le faire, même si des événements ultérieurs entraînent un changement de notre point de vue.

SOURCE Harmony Biosciences