Harmony Biosciences Menerima Persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS untuk Wakix (pitolisant) pada Pasien Anak dengan Narkolepsi

PLYMOUTH MEETING, Pa., 24 Juni 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Aplikasi Obat Baru (sNDA) tambahan untuk Wakix® (pitolisant) tablet untuk pengobatan kantuk berlebihan di siang hari (EDS) pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas dengan narkolepsi. FDA memisahkan pengajuan tersebut menjadi dua sNDA untuk tujuan administratif guna mengeluarkan persetujuan pengobatan EDS dan tanggapan lengkap untuk pengobatan cataplexy pada pasien anak (6 hingga <18 tahun) dengan narkolepsi.

FDA memberikan tinjauan prioritas terhadap sNDA berdasarkan studi Fase 3 yang dilakukan oleh Bioprojet, yang mengevaluasi keamanan dan kemanjuran pitolisant pada pasien berusia 6 hingga di bawah 18 tahun yang menderita narkolepsi, dengan atau tanpa katapleksi. Berdasarkan hasil penelitian ini, Bioprojet mendapat persetujuan dari Badan Obat Eropa tahun lalu untuk memperluas indikasi Wakix untuk mencakup pengobatan narkolepsi pada anak usia 6 tahun ke atas, dengan atau tanpa katapleksi.

"Menyusul keputusan FDA untuk memberikan tinjauan prioritas, kami sangat senang dengan peninjauan tepat waktu dan persetujuan Badan terhadap Wakix untuk pasien narkolepsi anak dengan rasa kantuk berlebihan di siang hari," kata Jeffrey M. Dayno, M.D., Presiden dan Chief Executive Officer dari Biosains Harmoni. "EDS adalah gejala utama yang dialami oleh semua pasien narkolepsi dan persetujuan untuk Wakix ini, sebagai pilihan pengobatan narkolepsi pertama dan satu-satunya yang disetujui FDA, menjadikan pilihan pengobatan penting ini tersedia bagi pasien anak-anak berusia 6 tahun ke atas yang masih hidup." dengan narkolepsi."

Wakix pertama kali disetujui oleh FDA pada bulan Agustus 2019 untuk pengobatan EDS pada pasien dewasa dengan narkolepsi, diikuti dengan persetujuan FDA untuk pengobatan katapleksi pada pasien dewasa dengan narkolepsi pada bulan Oktober 2020. Perawatan pertama di kelasnya dengan mekanisme aksi baru, Wakix berfungsi sebagai antagonis reseptor histamin 3 (H₃) selektif/agonis terbalik yang diyakini menargetkan sistem histamin untuk meningkatkan kesadaran.

Dayno menambahkan, "Mekanisme kerja Wakix yang unik dan statusnya yang tidak terjadwal sangat penting bagi populasi anak-anak yang memiliki pilihan pengobatan terbatas, yang semuanya merupakan zat yang dikendalikan. Fitur unik dari pitolisant menghadirkan peluang yang menarik , dan saat ini kami sedang mengerjakan formulasi generasi berikutnya yang berpotensi menawarkan manfaat tambahan bagi pasien, seperti kemanjuran yang lebih baik dan indikasi baru, memperluas jangkauan Wakix, dan memperkuat posisi kepemimpinan kami dalam pengobatan gangguan tidur langka."

"Kami berencana untuk mendiskusikan dengan Badan ini mengenai jalur ke depan untuk indikasi katapleksi pada pasien narkolepsi anak berdasarkan kekuatan data yang ada dari uji coba Fase 3 Bioprojet," kata Kumar Budur, M.D., M.S., Kepala Medis dan Petugas Ilmiah Harmoni Biosains. "Kami menghargai pengakuan FDA atas kebutuhan medis yang belum terpenuhi pada populasi pasien ini dan persetujuan mereka terhadap indikasi EDS, sehingga Wakix tersedia bagi setiap pasien anak berusia 6 tahun ke atas yang menderita narkolepsi."

"Sebagai orang tua dari seorang putra yang didiagnosis menderita narkolepsi di masa kanak-kanak, yang terus bekerja dalam advokasi untuk semua orang yang hidup dengan narkolepsi dari segala usia, saya memuji FDA karena menyetujui Wakix pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas ,' kata Monica Gow, Salah Satu Pendiri dan Direktur Eksekutif Wake Up Narcolepsy. "Persetujuan baru ini menawarkan pilihan pengobatan tidak terjadwal yang menjanjikan untuk anak-anak penderita narkolepsi, menandai langkah maju yang penting dalam mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi pada anak-anak ini."

Tentang NarkolepsiNarkolepsi adalah penyakit neurologis langka, kronis, melemahkan ketidakstabilan keadaan tidur-bangun yang berdampak pada sekitar 170.000 orang Amerika dan terutama ditandai dengan gejala utama kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS), dengan atau tanpa katapleksi – bersama dengan manifestasi lain dari disregulasi tidur REM (halusinasi dan kelumpuhan tidur), yang mengganggu kesadaran. EDS adalah ketidakmampuan untuk tetap terjaga dan waspada di siang hari dan merupakan gejala yang muncul pada semua penderita narkolepsi. Pada sebagian besar pasien, narkolepsi disebabkan oleh hilangnya hipokretin/orexin, suatu neuropeptida di otak yang mendukung stabilitas keadaan tidur-bangun. Penyakit ini menyerang pria dan wanita secara setara, dengan gejala khas timbul pada masa remaja atau dewasa muda; namun, diperlukan waktu hingga satu dekade untuk dapat didiagnosis dengan benar.

Tentang Tablet Wakix® (pitolisant)Wakix, obat kelas satu, disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. untuk pengobatan siang hari yang berlebihan kantuk (EDS) atau cataplexy pada pasien dewasa dengan narkolepsi dan untuk pengobatan EDS pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas dengan narkolepsi. Itu diberikan penunjukan obat yatim piatu untuk pengobatan narkolepsi pada tahun 2010, dan penunjukan terapi terobosan untuk pengobatan cataplexy pada tahun 2018. Wakix adalah antagonis reseptor histamin 3 (H₃) selektif/agonis terbalik. Mekanisme kerja Wakix tidak jelas; namun, kemanjurannya dapat dimediasi melalui aktivitasnya pada reseptor H₃, sehingga meningkatkan sintesis dan pelepasan histamin, suatu neurotransmitter yang meningkatkan kesadaran. Wakix dirancang dan dikembangkan oleh Bioprojet (Prancis). Harmony memiliki lisensi eksklusif dari Bioprojet untuk mengembangkan, memproduksi dan mengkomersialkan pitolisant di Amerika Serikat.

INDIKASI DAN PENGGUNAANWakix diindikasikan untuk pengobatan kantuk di siang hari yang berlebihan (EDS) atau cataplexy pada pasien dewasa dengan narkolepsi dan untuk pengobatan kantuk berlebihan di siang hari (EDS) pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas dengan narkolepsi.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

KontraindikasiWakix dikontraindikasikan pada pasien yang diketahui hipersensitif terhadap pitolisant atau komponen formulasi apa pun. Anafilaksis telah dilaporkan. Wakix juga dikontraindikasikan pada pasien dengan gangguan hati berat.

Peringatan dan Tindakan PencegahanWakix memperpanjang interval QT. Hindari penggunaan Wakix pada pasien yang diketahui mengalami pemanjangan QT atau dalam kombinasi dengan obat lain yang diketahui dapat memperpanjang interval QT. Hindari penggunaan pada pasien dengan riwayat aritmia jantung, serta keadaan lain yang dapat meningkatkan risiko terjadinya torsade de pointes atau kematian mendadak, termasuk gejala bradikardia, hipokalemia atau hipomagnesemia, dan adanya pemanjangan interval QT bawaan. .

Risiko perpanjangan QT mungkin lebih besar pada pasien dengan gangguan hati atau ginjal karena konsentrasi pitolisant yang lebih tinggi; pantau pasien ini untuk peningkatan QTc. Modifikasi dosis dianjurkan pada pasien dengan gangguan hati sedang dan gangguan ginjal sedang atau berat. Wakix dikontraindikasikan pada pasien dengan gangguan hati berat dan tidak direkomendasikan pada pasien dengan penyakit ginjal stadium akhir (ESRD).

Reaksi MerugikanDalam uji klinis terkontrol plasebo yang dilakukan pada pasien dewasa dengan narkolepsi dengan atau tanpa cataplexy, reaksi merugikan yang paling umum (≥5% dan setidaknya dua kali plasebo) terhadap Wakix adalah insomnia ( 6%), mual (6%), dan kecemasan (5%). Reaksi merugikan lainnya yang terjadi pada ≥2% dan lebih sering dibandingkan pada pasien yang diobati dengan plasebo termasuk sakit kepala, infeksi saluran pernapasan atas, nyeri muskuloskeletal, denyut jantung meningkat, halusinasi, lekas marah, sakit perut, gangguan tidur, penurunan nafsu makan, katapleksi, mulut kering , dan ruam.

Dalam uji klinis fase terkontrol plasebo yang dilakukan pada pasien anak berusia 6 tahun ke atas dengan narkolepsi dengan atau tanpa cataplexy, efek samping yang paling umum (≥5% dan lebih besar dari plasebo) untuk Wakix adalah sakit kepala (19%) dan insomnia (7%). Profil reaksi merugikan Wakix secara keseluruhan dalam uji klinis pediatrik serupa dengan yang terlihat dalam program uji klinis dewasa.

Interaksi ObatPemberian Wakix secara bersamaan dengan inhibitor CYP2D6 yang kuat meningkatkan paparan pitolisan sebesar 2,2 kali lipat. Kurangi dosis Wakix hingga setengahnya.

Penggunaan Wakix secara bersamaan dengan penginduksi CYP3A4 yang kuat mengurangi paparan pitolisant sebesar 50%. Penyesuaian dosis mungkin diperlukan.

Antagonis reseptor H1 yang melintasi sawar darah-otak dapat mengurangi efektivitas Wakix. Pasien harus menghindari antagonis reseptor H1 yang bekerja secara sentral.

Wakix adalah penginduksi CYP3A4 yang berada pada ambang batas/lemah. Wakix dapat mengurangi efektivitas substrat CYP3A4 yang sensitif, termasuk kontrasepsi hormonal. Pasien yang menggunakan kontrasepsi hormonal harus disarankan untuk menggunakan metode kontrasepsi alternatif non-hormonal selama pengobatan dengan Wakix dan setidaknya 21 hari setelah penghentian pengobatan.

Penggunaan pada Populasi TertentuAda daftar paparan kehamilan yang memantau hasil kehamilan pada wanita yang terpapar Wakix selama kehamilan. Pasien harus didorong untuk mendaftar di pencatatan kehamilan Wakix jika mereka hamil. Untuk mendaftar atau mendapatkan informasi dari registrasi, pasien dapat menghubungi 1-800-833-7460.

Keamanan dan efektivitas Wakix belum ditetapkan untuk pengobatan kantuk berlebihan di siang hari pada pasien anak berusia kurang dari 6 tahun usia dengan narkolepsi.

Keamanan dan efektivitas Wakix belum diketahui untuk pengobatan katapleksi pada pasien anak dengan narkolepsi.

Wakix dimetabolisme secara ekstensif di hati. Wakix dikontraindikasikan pada pasien dengan gangguan hati berat. Penyesuaian dosis dianjurkan pada pasien dengan gangguan hati sedang.

Wakix tidak dianjurkan pada pasien dengan penyakit ginjal stadium akhir. Penyesuaian dosis Wakix direkomendasikan pada pasien dengan eGFR <60 mL/menit/1,73 m2.

Pengurangan dosis direkomendasikan pada pasien yang diketahui memiliki metabolisme CYP2D6 yang buruk; pasien ini memiliki konsentrasi Wakix yang lebih tinggi dibandingkan pemetabolisme CYP2D6 normal.

Silakan lihat Informasi Peresepan Lengkap untuk Wakix untuk informasi lebih lanjut.

Untuk melaporkan dugaan reaksi merugikan, hubungi Harmony Biosciences di 1 -800-833-7460 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Tentang Harmony BiosciencesDi Harmony Biosciences, kami mengkhususkan diri dalam mengembangkan dan memberikan pengobatan untuk penyakit neurologis langka yang sering diabaikan orang lain. Kami percaya bahwa ketika empati dan inovasi bertemu, kehidupan yang lebih baik dapat dimulai bagi penderita penyakit saraf. Didirikan oleh Paragon Biosciences, LLC, pada tahun 2017 dan berkantor pusat di Plymouth Meeting, PA, tim ahli kami dari berbagai disiplin ilmu dan pengalaman didorong oleh keyakinan bersama bahwa ilmu pengetahuan inovatif diterjemahkan ke dalam kemungkinan terapeutik bagi pasien kami, yang berada di inti dari semua yang kita lakukan. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.harmonybiosciences.com.

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini yang tidak berhubungan dengan fakta sejarah harus dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai produk kami Wakix. Pernyataan-pernyataan ini bukanlah janji atau jaminan, namun mengandung risiko, ketidakpastian, dan faktor penting lainnya yang diketahui dan tidak diketahui yang dapat menyebabkan hasil, kinerja, atau pencapaian aktual kami berbeda secara material dengan hasil, kinerja, atau pencapaian di masa depan yang diungkapkan atau tersirat dalam proyeksi masa depan. pernyataan, termasuk, namun tidak terbatas pada, berikut ini: upaya komersialisasi dan strategi kami untuk Wakix; tingkat dan tingkat penerimaan pasar dan kegunaan klinis Wakix, pitolisant dalam indikasi tambahan, jika disetujui, dan kandidat produk lain yang mungkin kami kembangkan atau peroleh, jika disetujui; rencana penelitian dan pengembangan kami, termasuk rencana kami untuk mengeksplorasi potensi terapeutik pitolisant untuk indikasi tambahan; uji klinis kami yang sedang berlangsung dan terencana; kemampuan kami untuk memperluas cakupan perjanjian lisensi kami dengan Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet"); ketersediaan perlindungan asuransi yang menguntungkan dan penggantian biaya untuk Wakix; waktu dan kemampuan kami untuk mendapatkan persetujuan peraturan untuk pitolisant untuk indikasi lain serta kandidat produk lainnya; perkiraan kami mengenai pengeluaran, pendapatan masa depan, kebutuhan modal dan kebutuhan pembiayaan tambahan; kemampuan kami untuk mengidentifikasi, memperoleh dan mengintegrasikan produk tambahan atau kandidat produk dengan potensi komersial signifikan yang konsisten dengan tujuan komersial kami; kemampuan dan strategi komersialisasi, pemasaran dan manufaktur kami; persaingan yang signifikan dalam industri kita; posisi kekayaan intelektual kami; kehilangan atau pensiunnya anggota manajemen utama; kegagalan dalam melaksanakan strategi pertumbuhan kami dengan sukses, termasuk penundaan dalam rencana pertumbuhan kami di masa depan; kegagalan kami dalam mempertahankan pengendalian internal yang efektif; dampak peraturan perundang-undangan pemerintah; volatilitas dan fluktuasi harga saham biasa kita; biaya yang signifikan dan waktu manajemen yang diperlukan akibat beroperasi sebagai perusahaan publik; fakta bahwa harga saham biasa Harmony mungkin berfluktuasi dan berfluktuasi secara substansial; pernyataan terkait dengan rencana pembelian kembali saham dan jangka waktu pembelian kembali serta biaya yang signifikan dan waktu manajemen yang diperlukan sebagai akibat dari beroperasi sebagai perusahaan publik. Faktor-faktor ini dan faktor penting lainnya yang dibahas dengan judul "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa ("SEC") pada tanggal 22 Februari 2024, dan pengajuan kami yang lain ke SEC dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat dalam siaran pers ini. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut merupakan perkiraan manajemen pada tanggal siaran pers ini. Meskipun kami mungkin memilih untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan tersebut di masa mendatang, kami melepaskan kewajiban apa pun untuk melakukan hal tersebut, meskipun kejadian selanjutnya menyebabkan pandangan kami berubah.

SUMBER Biosains Harmoni