Harmony Biosciences riceve l'approvazione dalla Food and Drug Administration statunitense per Wakix (pitolisant) nei pazienti pediatrici affetti da narcolessia

PLYMOUTH MEETING, Pennsylvania, 24 giugno 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la sua domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per Wakix® (pitolisant) compresse per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia. La FDA ha separato la richiesta in due sNDA a fini amministrativi per rilasciare un'approvazione per il trattamento dell'EDS e una risposta completa per il trattamento della cataplessia nei pazienti pediatrici (da 6 a <18 anni di età) affetti da narcolessia.

La FDA ha concesso una revisione prioritaria della sNDA sulla base di uno studio di Fase 3 condotto da Bioprojet, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di pitolisant in pazienti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni affetti da narcolessia, con o senza cataplessia. Sulla base dei risultati di questo studio, lo scorso anno Bioprojet ha ricevuto l'approvazione dell'Agenzia europea per i medicinali che estende l'indicazione di Wakix per includere il trattamento della narcolessia nei bambini di età pari o superiore a 6 anni, con o senza cataplessia.

"A seguito della decisione della FDA di concedere una revisione prioritaria, siamo molto soddisfatti della tempestiva revisione e approvazione di Wakix da parte dell'Agenzia per i pazienti affetti da narcolessia pediatrica con eccessiva sonnolenza diurna," ha affermato Jeffrey M. Dayno, M.D., Presidente e Amministratore delegato di Bioscienze dell'armonia. "L'EDS è il sintomo primario sperimentato da tutti i pazienti affetti da narcolessia e questa approvazione di Wakix, come prima e unica opzione terapeutica non programmata per la narcolessia approvata dalla FDA, rende questa importante opzione terapeutica disponibile per i pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni." con narcolessia."

Wakix è stato approvato per la prima volta dalla FDA nell'agosto 2019 per il trattamento dell'EDS in pazienti adulti affetti da narcolessia, seguito dall'approvazione della FDA per il trattamento della cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia nell'ottobre 2020. Un trattamento di prima classe con un nuovo meccanismo d'azione, Wakix funziona come un antagonista/agonista inverso selettivo del recettore dell'istamina 3 (H₃) che si ritiene colpisca il sistema dell'istamina per favorire la veglia.

Dayno ha aggiunto: "L'esclusivo meccanismo d'azione di Wakix e il suo status non programmato sono particolarmente importanti per una popolazione pediatrica che ha avuto opzioni terapeutiche limitate, che sono tutte sostanze controllate. Le caratteristiche uniche di pitolisant rappresentano un'entusiasmante opportunità , e stiamo attualmente lavorando alle formulazioni di prossima generazione che potrebbero potenzialmente offrire ulteriori vantaggi ai pazienti, come una maggiore efficacia e nuove indicazioni, estendere il franchising Wakix e rafforzare la nostra posizione di leadership nel trattamento dei disturbi rari del sonno."

"Abbiamo in programma di discutere con l'Agenzia un percorso da seguire per un'indicazione di cataplessia nei pazienti affetti da narcolessia pediatrica sulla base della forza dei dati esistenti dello studio di Fase 3 di Bioprojet," ha affermato Kumar Budur, M.D., M.S., Chief Medical and Responsabile Scientifico di Harmony Biosciences. "Apprezziamo il riconoscimento da parte della FDA del bisogno medico insoddisfatto in questa popolazione di pazienti e la sua approvazione dell'indicazione EDS, rendendo Wakix disponibile per ogni paziente pediatrico idoneo di età pari o superiore a 6 anni che vive con narcolessia."

"Come genitore di un figlio a cui è stata diagnosticata la narcolessia durante l'infanzia, che continua a lavorare a sostegno di tutte le persone affette da narcolessia di tutte le età, mi congratulo con la FDA per aver approvato Wakix nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni ", ha affermato Monica Gow, cofondatrice e direttrice esecutiva di Wake Up Narcolepsy. "Questa nuova approvazione offre una promettente opzione di trattamento non programmato per i bambini affetti da narcolessia, segnando un importante passo avanti nell'affrontare le esigenze mediche insoddisfatte di questi bambini."

Informazioni sulla narcolessiaNarcolessia è una malattia neurologica rara, cronica e debilitante caratterizzata dall'instabilità dello stato sonno-veglia che colpisce circa 170.000 americani ed è caratterizzata principalmente dal sintomo principale dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS), con o senza cataplessia, insieme ad altre manifestazioni di disregolazione del sonno REM (allucinazioni e paralisi del sonno), che si intromettono nella veglia. L'EDS è l'incapacità di rimanere svegli e vigili durante il giorno ed è il sintomo presente in tutte le persone che convivono con la narcolessia. Nella maggior parte dei pazienti, la narcolessia è causata dalla perdita di ipocretina/orexina, un neuropeptide nel cervello che supporta la stabilità dello stato sonno-veglia. Questa malattia colpisce in egual misura uomini e donne, con esordio tipico dei sintomi nell'adolescenza o nella giovane età adulta; tuttavia, può essere necessario fino a un decennio per una diagnosi corretta.

Informazionisu Wakix® (pitolisant) compresseWakix, un farmaco di prima classe, è approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento dell'eccessiva assunzione diurna sonnolenza (EDS) o cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia e per il trattamento dell'EDS in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia. Gli è stata concessa la designazione di farmaco orfano per il trattamento della narcolessia nel 2010 e la designazione di terapia innovativa per il trattamento della cataplessia nel 2018. Wakix è un antagonista/agonista inverso selettivo del recettore dell'istamina 3 (H₃). Il meccanismo d'azione di Wakix non è chiaro; tuttavia, la sua efficacia potrebbe essere mediata dalla sua attività sui recettori H₃, aumentando così la sintesi e il rilascio di istamina, un neurotrasmettitore che promuove la scia. Wakix è stato progettato e sviluppato da Bioprojet (Francia). Harmony ha una licenza esclusiva da Bioprojet per sviluppare, produrre e commercializzare pitolisant negli Stati Uniti.

INDICAZIONI E UTILIZZOWakix è indicato per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) o cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia e per il trattamento della sonnolenza diurna eccessiva (EDS) in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

ControindicazioniWakix è controindicato nei pazienti con nota ipersensibilità al pitolisant o a qualsiasi componente della formulazione. È stata segnalata anafilassi. Wakix è controindicato anche nei pazienti con grave insufficienza epatica.

Avvertenze e precauzioniWakix prolunga l'intervallo QT. Evitare l'uso di Wakix in pazienti con noto prolungamento dell'intervallo QT o in combinazione con altri farmaci noti per prolungare l'intervallo QT. Evitare l'uso in pazienti con una storia di aritmie cardiache, così come altre circostanze che possono aumentare il rischio dell'insorgenza di torsioni di punta o morte improvvisa, inclusa bradicardia sintomatica, ipokaliemia o ipomagnesemia e la presenza di prolungamento congenito dell'intervallo QT .

Il rischio di prolungamento dell'intervallo QT può essere maggiore nei pazienti con insufficienza epatica o renale a causa delle concentrazioni più elevate di pitolisant; monitorare questi pazienti per un aumento del QTc. Si raccomanda una modifica del dosaggio nei pazienti con compromissione epatica moderata e compromissione renale moderata o grave. Wakix è controindicato nei pazienti con grave insufficienza epatica e non è raccomandato nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale (ESRD).

Reazioni avverseNegli studi clinici controllati con placebo condotti in pazienti adulti affetti da narcolessia con o senza cataplessia, le reazioni avverse più comuni (≥5% e almeno due volte il placebo) per Wakix sono state l'insonnia ( 6%), nausea (6%) e ansia (5%). Altre reazioni avverse che si sono verificate in una percentuale ≥ 2% e più frequentemente rispetto ai pazienti trattati con placebo includevano mal di testa, infezione del tratto respiratorio superiore, dolore muscoloscheletrico, aumento della frequenza cardiaca, allucinazioni, irritabilità, dolore addominale, disturbi del sonno, diminuzione dell'appetito, cataplessia, secchezza delle fauci. , ed eruzione cutanea.

Nella fase controllata con placebo dello studio clinico condotto in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia con o senza cataplessia, le reazioni avverse più comuni (≥5% e superiori rispetto al placebo) per Wakix erano mal di testa (19%) e insonnia (7%). Il profilo complessivo delle reazioni avverse di Wakix nello studio clinico pediatrico è stato simile a quello osservato nel programma di studio clinico sugli adulti.

Interazioni farmacologicheLa somministrazione concomitante di Wakix con potenti inibitori del CYP2D6 aumenta l'esposizione a pitolisant di 2,2 volte. Ridurre la dose di Wakix della metà.

L'uso concomitante di Wakix con potenti induttori del CYP3A4 riduce l'esposizione di pitolisant del 50%. Potrebbero essere necessari aggiustamenti del dosaggio.

Gli antagonisti dei recettori H1 che attraversano la barriera ematoencefalica possono ridurre l'efficacia di Wakix. I pazienti devono evitare gli antagonisti dei recettori H1 ad azione centrale.

Wakix è un induttore borderline/debole del CYP3A4. Wakix può ridurre l'efficacia dei substrati sensibili del CYP3A4, compresi i contraccettivi ormonali. Ai pazienti che utilizzano contraccettivi ormonali deve essere consigliato di utilizzare un metodo contraccettivo non ormonale alternativo durante il trattamento con Wakix e per almeno 21 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

Uso in popolazioni specificheEsiste un registro dell'esposizione in gravidanza che monitora gli esiti della gravidanza nelle donne esposte a Wakix durante la gravidanza. Le pazienti dovrebbero essere incoraggiate ad iscriversi al registro delle gravidanze Wakix in caso di gravidanza. Per iscriversi o ottenere informazioni dal registro, i pazienti possono chiamare il numero 1-800-833-7460.

La sicurezza e l'efficacia di Wakix non sono state stabilite per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna nei pazienti pediatrici di età inferiore a 6 anni. maggiorenni affetti da narcolessia.

La sicurezza e l'efficacia di Wakix non sono state stabilite per il trattamento della cataplessia in pazienti pediatrici affetti da narcolessia.

Wakix è ampiamente metabolizzato dal fegato. Wakix è controindicato nei pazienti con grave insufficienza epatica. Si raccomanda un aggiustamento del dosaggio nei pazienti con compromissione epatica moderata.

Wakix non è raccomandato nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale. Si raccomanda un aggiustamento del dosaggio di Wakix nei pazienti con eGFR <60 mL/minuto/1,73 m2.

Si raccomanda una riduzione del dosaggio nei pazienti noti per essere metabolizzatori lenti del CYP2D6; questi pazienti hanno concentrazioni di Wakix più elevate rispetto ai normali metabolizzatori del CYP2D6.

Consulta la Informazioni complete sulla prescrizione per Wakix per ulteriori informazioni.

Per segnalare sospette reazioni avverse, contattare Harmony Biosciences al numero 1 -800-833-7460 o FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Informazioni su Harmony BiosciencesNoi di Harmony Biosciences siamo specializzati nello sviluppo e nella fornitura di trattamenti per malattie neurologiche rare che altri spesso trascurano. Crediamo che dall’incontro tra empatia e innovazione possa iniziare una vita migliore per le persone affette da malattie neurologiche. Fondato da Paragon Biosciences, LLC nel 2017 e con sede a Plymouth Meeting, Pennsylvania, il nostro team di esperti provenienti da un'ampia varietà di discipline ed esperienze è guidato dalla nostra convinzione condivisa che la scienza innovativa si traduce in possibilità terapeutiche per i nostri pazienti, che sono al cuore di tutto ciò che facciamo. Per ulteriori informazioni, visita www.harmonybiosciences.com.

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FONTE Harmony Biosciences