ハーモニー・バイオサイエンシズ、小児ナルコレプシー患者に対するWakix（pitolisant）の認可を米国食品医薬品局から取得

ペンシルバニア州プリマス会議、2024年6月24日/PRNewswire/ -- ハーモニー・バイオサイエンシズ（ナスダック：HRMY）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がWakix®の追加新薬申請（sNDA）を承認したと発表しました。ナルコレプシーのある 6 歳以上の小児患者の過度の日中の眠気 (EDS) の治療のための (ピトリサント) 錠剤。 FDA は、EDS の治療の承認と、ナルコレプシーの小児患者 (6 歳以上 18 歳未満) の脱力発作の治療に対する完全な応答を発行するための管理目的で、申請を 2 つの sNDA に分割しました。

FDAは、Bioprojetが実施した第3相試験に基づいて、sNDAの優先審査を許可した。この試験では、脱力発作の有無にかかわらず、6歳から18歳未満のナルコレプシー患者に対するピトリサントの安全性と有効性が評価された。この研究の結果に基づいて、バイオプロジェクトは昨年欧州医薬品庁から承認を取得し、ワキックスの適応を、脱力発作の有無にかかわらず、6 歳以上の小児のナ​​ルコレプシーの治療に拡大することを承認しました。

「優先審査を認めるという FDA の決定を受けて、日中の過剰な眠気を伴う小児ナルコレプシー患者に対するワキックスの FDA のタイムリーな審査と承認に非常に満足しています」と、FDA の社長兼最高経営責任者のジェフリー M. デイノ医学博士は述べています。ハーモニーバイオサイエンス。 「EDSはすべてのナルコレプシー患者が経験する主な症状であり、今回のWakixの承認は、FDAが初めて承認したナルコレプシーの予定外治療選択肢として、この重要な治療選択肢を6歳以上の小児患者が利用できるようになった」

Wakix は、2019 年 8 月に成人ナルコレプシー患者における EDS の治療薬として初めて FDA によって承認され、続いて 2020 年 10 月に成人ナルコレプシー患者における脱力発作の治療薬として FDA によって承認されました。新しい作用機序を備えたファーストインクラスの治療法である Wakix は、選択的ヒスタミン 3 (H₃) 受容体アンタゴニスト/逆アゴニストとして機能し、ヒスタミン システムを標的にして覚醒を促進すると考えられています。

Dayno 氏はさらに、「Wakix の独特の作用機序とその予定外の状態は、治療の選択肢が限られており、すべてが規制物質である小児にとっては特に重要です。ピトリサントの独特の特徴は刺激的な機会をもたらします」と付け加えた。そして私たちは現在、より優れた有効性や新しい適応症などの追加の利点を患者に提供できる可能性のある次世代製剤に取り組んでおり、Wakixフランチャイズを拡大し、まれな睡眠障害の治療におけるリーダー的地位を強化します。」 p>

「バイオプロジェクト社の第 3 相試験で得られた既存のデータの強さに基づいて、小児ナルコレプシー患者における脱力発作の適応について今後の方向性について当庁と協議する予定です」と主任医長のクマール・ブドゥール医師、修士は述べた。ハーモニーバイオサイエンスの科学責任者。 「この患者集団における満たされていない医療ニーズをFDAが認識し、EDSの適応を承認し、ナルコレプシーを患う6歳以上の適切な小児患者全員がWakixを利用できるようになったことに感謝します。」

「小児期にナルコレプシーと診断された息子の親として、あらゆる年齢のナルコレプシーを抱えて生きるすべての人々の権利擁護に取り組み続けている私は、FDAが6歳以上の小児患者に対してワキックスを承認したことを称賛します。 」とウェイクアップ・ナルコレプシーの共同創設者兼エグゼクティブディレクターのモニカ・ガウ氏は語った。 「この新たな承認は、ナルコレプシーの子供たちに有望な予定外の治療選択肢を提供し、これらの子供たちの満たされていない医療ニーズに対処する上で重要な前進を示します。」

ナルコレプシーについてナルコレプシーこれは、約17万人のアメリカ人が罹患している睡眠覚醒状態不安定性の稀な慢性衰弱性神経疾患であり、主な症状は、脱力発作の有無にかかわらず、レム睡眠調節不全（幻覚）の他の症状とともに、日中の過剰な眠気（EDS）を主な症状としている。および睡眠麻痺）、覚醒状態に侵入します。 EDS は、日中に起きていて注意を払うことができない状態であり、ナルコレプシーを患っているすべての人に存在する症状です。ほとんどの患者のナルコレプシーは、睡眠覚醒状態の安定性をサポートする脳内の神経ペプチドであるヒポクレチン/オレキシンの喪失によって引き起こされます。この病気は男性と女性に平等に影響を及ぼし、典型的な症状は思春期または若年成人期に発症します。ただし、適切に診断されるまでに最大 10 年かかる場合があります。

AWakix® (pitolisant) 錠剤についてファーストインクラスの医薬品である Wakix は、日中の過度の治療のために米国食品医薬品局によって承認されています。成人ナルコレプシー患者の眠気（EDS）または脱力発作、およびナルコレプシーのある6歳以上の小児患者のEDSの治療に使用されます。 2010 年にナルコレプシーの治療薬として希少疾病用医薬品の指定を取得し、2018 年に脱力発作治療薬の画期的治療薬の指定を取得しました。Wakix は選択的ヒスタミン 3 (H3) 受容体アンタゴニスト/逆アゴニストです。 Wakix の作用機序は不明です。しかし、その有効性は H3 受容体での活性を介して媒介され、それによって覚醒を促進する神経伝達物質であるヒスタミンの合成と放出が増加する可能性があります。 Wakix は Bioprojet (フランス) によって設計および開発されました。 Harmony は、米国でピトリサントを開発、製造、商業化するための独占的ライセンスを Bioprojet から取得しています。

適応症と使用法Wakix は、日中の過度の眠気 (EDS) またはその治療に適応されています。成人ナルコレプシー患者の脱力発作、および 6 歳以上の小児ナルコレプシー患者の過度の日中の眠気 (EDS) の治療に使用されます。

重要な安全性情報

禁忌Wakix は、ピトリサントまたは製剤のいずれかの成分に対して過敏症があることがわかっている患者には禁忌です。アナフィラキシーが報告されています。 Wakix は、重度の肝障害のある患者にも禁忌です。

警告と予防措置Wakix は QT 間隔を延長します。 QT延長が知られている患者へのWakixの使用、またはQT間隔を延長することが知られている他の薬剤との併用は避けてください。不整脈の既往歴がある患者や、症候性徐脈、低カリウム血症、低マグネシウム血症、先天性 QT 間隔延長など、トルサード ド ポワントや突然死の発生リスクを高める可能性のあるその他の状況がある患者への使用は避けてください。

肝臓または腎臓に障害のある患者では、高濃度のピトリサントにより QT 延長のリスクがより高くなる可能性があります。これらの患者の QTc の上昇を監視します。中等度の肝障害および中等度または重度の腎障害のある患者には、用量の変更が推奨されます。 Wakix は重度の肝障害のある患者には禁忌であり、末期腎疾患 (ESRD) の患者には推奨されません。

副作用脱力発作の有無に関係なく成人ナルコレプシー患者を対象に実施されたプラセボ対照臨床試験では、Wakix で最も一般的な副作用 (5% 以上、プラセボの少なくとも 2 倍) は不眠症でした ( 6%)、吐き気 (6%)、不安 (5%)。プラセボで治療された患者よりも2％以上、より頻繁に発生したその他の副作用には、頭痛、上気道感染症、筋骨格痛、心拍数上昇、幻覚、過敏症、腹痛、睡眠障害、食欲低下、脱力発作、口渇が含まれます。

脱力発作の有無にかかわらず、ナルコレプシーの 6 歳以上の小児患者を対象に実施された臨床試験のプラセボ対照相では、最も一般的な副作用 (5% 以上、プラセボより大きい) Wakix の場合、頭痛 (19%) と不眠症 (7%) でした。小児臨床試験におけるワキックスの全体的な副作用プロファイルは、成人臨床試験プログラムで見られたものと同様でした。

薬物相互作用Wakix と強力な CYP2D6 阻害剤を同時投与すると、ピットリザントへの曝露が 2.2 倍増加します。 Wakix の用量を半分に減らします。

Wakix と強力な CYP3A4 誘導剤を併用すると、ピトリザントへの曝露が 50% 減少します。投与量の調整が必要な場合があります。

血液脳関門を通過する H1 受容体拮抗薬は、Wakix の有効性を低下させる可能性があります。患者は中枢作用性 H1 受容体拮抗薬の使用を避ける必要があります。

Wakix は、CYP3A4 の境界域にある/弱い誘導剤です。 Wakix は、ホルモン避妊薬を含む、敏感な CYP3A4 基質の有効性を低下させる可能性があります。ホルモン避妊薬を使用している患者には、Wakix による治療中および治療中止後少なくとも 21 日間は、別の非ホルモン避妊法を使用するようアドバイスする必要があります。

特定の集団での使用妊娠中に Wakix に曝露された女性の妊娠結果を監視する妊娠曝露レジストリがあります。患者は、妊娠した場合には、Wakix 妊娠登録簿に登録するよう奨励されるべきです。レジストリに登録するか、レジストリから情報を取得するには、患者は 1-800-833-7460 に電話することができます。

6 歳未満の小児患者における日中の過度の眠気の治療に対する Wakix の安全性と有効性は確立されていません。ナルコレプシーを患う年齢です。

Wakix の安全性と有効性は、小児ナルコレプシー患者の脱力発作の治療については確立されていません。

Wakix は肝臓によって広範囲に代謝されます。ワキックスは重度の肝障害のある患者には禁忌です。中等度の肝障害のある患者には、用量の調整が推奨されます。

Wakix は末期腎疾患の患者には推奨されません。 eGFR が 60 mL/分/1.73 m2 未満の患者には、Wakix の用量調整が推奨されます。

CYP2D6 代謝が不良であることが知られている患者には、用量の減量が推奨されます。これらの患者は、通常の CYP2D6 代謝者よりも高い濃度の Wakix を持っています。

Wakix の完全な処方情報で詳細をご覧ください。

副作用の疑いを報告するには、Harmony Biosciences (1) までご連絡ください。 -800-833-7460 または FDA（1-800-FDA-1088） または www.fda.gov/medwatch.

ハーモニー バイオサイエンスについてハーモニー バイオサイエンスでは、他社が見落としがちな希少な神経疾患の治療法の開発と提供を専門としています。私たちは、共感と革新が出会う場所で、神経疾患とともに生きる人々のより良い生活が始まると信じています。 2017 年に Paragon Biosciences, LLC によって設立され、ペンシルバニア州プリマス ミーティングに本社を置く、さまざまな専門分野と経験を持つ専門家チームは、革新的な科学が患者の治療の可能性につながるという共通の信念によって動かされています。私たちが行うことすべての中心です。詳細については、www.harmonybiosciences.com.

将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、以下の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実に関連しないすべての記述は、当社製品 Wakix に関する記述も含め、将来の見通しに関する記述とみなされます。これらの記述は約束でも保証でもありませんが、既知および未知のリスク、不確実性、および当社の実際の結果、業績、達成が、将来の見通しによって明示または黙示された将来の結果、業績、達成と大きく異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要素を含んでいます。以下を含むがこれらに限定されない声明: Wakix の商品化への取り組みと戦略。追加適応症におけるピトリサントであるWakix（承認されている場合）、および当社が開発または取得する可能性のあるその他の製品候補（承認されている場合）の市場での受け入れ率および程度、および臨床的有用性。追加の適応症におけるピトリサントの治療可能性を探求する計画を含む、当社の研究開発計画。現在進行中および計画されている臨床試験。 Bioprojet Société Civile de Recherche (「Bioprojet」) とのライセンス契約の範囲を拡大する能力。 Wakix に対する有利な保険補償と払い戻しの利用可能性。他の適応症および他の製品候補に対するピトリサントの規制当局の承認のタイミングとそれを取得する当社の能力。経費、将来の収益、資本要件、および追加の資金調達ニーズに関する見積り。当社の商業目的と一致する、大きな商業的可能性を備えた追加の製品または製品候補を特定、取得、統合する当社の能力。当社の商品化、マーケティング、製造能力と戦略。私たちの業界における重大な競争。当社の知的財産権の立場。主要な経営陣の喪失または退職。計画されている将来の成長の遅れを含め、成長戦略をうまく実行できなかった。効果的な内部統制を維持できなかった。政府の法律や規制の影響。当社普通株式の価格のボラティリティと変動。公開会社として運営する結果として生じる多大なコストと必要な管理時間。ハーモニーの普通株式の価格は変動し、大幅に変動する可能性があるという事実。当社が予定している株式買戻しと買戻しの期間、公開会社として運営する結果として生じる多大な費用と必要な管理時間に関する記述。 2024 年 2 月 22 日に証券取引委員会 (以下「SEC」) に提出したフォーム 10-K の年次報告書の「リスク要因」というキャプションで説明されているこれらおよびその他の重要な要因、および当社の SEC へのその他の提出書類は、実際の結果は、このプレスリリースで行われた将来の見通しに関する記述によって示された結果とは大きく異なる場合があります。かかる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点での経営陣の予測を表しています。当社は、将来のある時点でそのような将来予想に関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、たとえその後の出来事によって当社の見解が変更されたとしても、そうする義務は負いません。

出典 Harmony Biosciences