Harmony Biosciences Nampa Persetujuan Administrasi Pangan lan Narkoba AS kanggo Wakix (pitolisant) Ing Pasien Anak Kanthi Narkolepsi

PLYMOUTH MEETING, Pa., 24 Juni 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Aplikasi Obat Anyar (sNDA) tambahan kanggo Wakix® (pitolisant) tablet kanggo perawatan ngantuk awan sing berlebihan (EDS) ing pasien bocah umur 6 taun lan luwih kanthi narcolepsy. FDA misahake pengajuan kasebut dadi rong sNDA kanggo tujuan administratif kanggo ngetokake persetujuan kanggo perawatan EDS lan respon lengkap kanggo perawatan cataplexy ing pasien pediatrik (umur 6 nganti <18 taun) kanthi narkolepsi.

FDA menehi prioritas review sNDA adhedhasar sinau Phase 3 conducted dening Bioprojet, kang ngevaluasi safety lan khasiat pitolisant ing patients umur 6 kanggo ing 18 taun karo narcolepsy, karo utawa tanpa cataplexy. Adhedhasar asil panaliten iki, Bioprojet nampa persetujuan saka European Medicines Agency taun kepungkur kanggo nambah indikasi kanggo Wakix kalebu perawatan narkolepsi ing bocah-bocah umur 6 taun lan luwih, kanthi utawa tanpa katapleksi.

"Sawise keputusan FDA kanggo menehi review prioritas, kita seneng banget karo review pas wektune Badan lan persetujuan Wakix kanggo pasien narcolepsy pediatrik kanthi ngantuk awan sing gedhe banget," ujare Jeffrey M. Dayno, M.D., Presiden lan Kepala Pegawai Eksekutif saka Harmony Biosciences. "EDS minangka gejala utama sing dialami kabeh pasien narkolepsi lan persetujuan iki kanggo Wakix, minangka pilihan perawatan non-jadwal sing disetujoni FDA kanggo narkolepsi, ndadekake pilihan perawatan penting iki kasedhiya kanggo pasien pediatrik umur 6 taun lan luwih lawas. kanthi narkolepsi."

Wakix pisanan disetujoni dening FDA ing Agustus 2019 kanggo perawatan EDS ing pasien diwasa narkolepsi, banjur disetujoni FDA kanggo perawatan cataplexy ing pasien diwasa narkolepsi ing Oktober 2020. Pangobatan kelas siji kanthi mekanisme aksi anyar, Wakix nduweni fungsi minangka antagonis reseptor histamin 3 (H₃) selektif/agonis invers sing diyakini ngarahake sistem histamin kanggo ningkatake kesadaran.

Dayno nambahake, "Mekanisme unik tumindak Wakix lan status sing ora dijadwalake utamane penting kanggo populasi pediatrik sing duwe pilihan perawatan sing winates, kabeh minangka zat sing dikontrol. Fitur unik saka pitolisant menehi kesempatan sing nyenengake. , lan saiki kita lagi nggarap formulasi generasi sabanjure sing bisa menehi manfaat tambahan kanggo pasien, kayata khasiat lan indikasi anyar sing luwih gedhe, ngluwihi franchise Wakix, lan nguatake posisi kepemimpinan kita ing perawatan gangguan turu sing langka. p>

"Kita rencana kanggo ngrembug karo Agensi babagan cara maju kanggo indikasi cataplexy ing pasien narkolepsi pediatrik adhedhasar kekuwatan data sing ana saka uji coba Fase 3 Bioprojet," ujare Kumar Budur, M.D., M.S., Kepala Kedokteran lan Petugas Ilmiah Harmony Biosciences. "We appreciate pengakuan FDA babagan kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake ing populasi pasien iki lan disetujoni kanggo indikasi EDS, nggawe Wakix kasedhiya kanggo saben pasien pediatrik sing cocog 6 taun utawa luwih sing urip kanthi narkolepsi."

"Minangka wong tuwa saka anak lanang sing didiagnosis narkolepsi nalika isih cilik, sing terus kerja ing advokasi kanggo kabeh wong sing narkolepsi kabeh umur, aku ngajeni FDA kanggo nyetujoni Wakix ing pasien pediatrik umur 6 taun utawa luwih. , "ujare Monica Gow, Co-Founder lan Direktur Eksekutif Wake Up Narcolepsy. "Persetujuan anyar iki nawakake pilihan perawatan sing ora dijadwalake kanggo bocah-bocah sing narkolepsi, menehi tandha langkah penting kanggo ngatasi kabutuhan medis sing ora bisa ditindakake kanggo bocah-bocah iki."

Babagan NarkolepsiNarkolepsi Iki minangka penyakit neurologis sing langka, kronis, lan ngrusak kahanan ora stabil turu sing nyebabake kira-kira 170.000 wong Amerika lan utamane ditondoi dening gejala utama ngantuk awan (EDS), kanthi utawa tanpa cataplexy - bebarengan karo manifestasi liyane saka disregulasi turu REM (halusinasi). lan kelumpuhan turu), sing mlebu ing wakefulness. EDS yaiku ora bisa tetep siyaga lan waspada ing wayah awan lan minangka gejala sing ana ing kabeh wong sing narkolepsi. Ing umume pasien, narkolepsi disebabake dening kelangan hypocretin / orexin, neuropeptida ing otak sing ndhukung stabilitas turu-tangi. Penyakit iki mengaruhi lanang lan wadon padha, kanthi gejala khas nalika remaja utawa diwasa enom; Nanging, bisa nganti sepuluh taun kanggo didiagnosis kanthi bener.

Ababagan Wakix® (pitolisant) TabletWakix, obat kelas kapisan, disetujoni dening US Food and Drug Administration kanggo perawatan awan sing berlebihan. ngantuk (EDS) utawa cataplexy ing pasien diwasa kanthi narkolepsi lan kanggo perawatan EDS ing pasien pediatrik umur 6 taun lan luwih kanthi narkolepsi. Iki diwenehi sebutan obat yatim piatu kanggo perawatan narkolepsi ing 2010, lan sebutan terapi terobosan kanggo perawatan cataplexy ing 2018. Wakix minangka antagonis reseptor histamin 3 (H₃) selektif / agonis invers. Mekanisme tumindak Wakix ora jelas; Nanging, khasiat kasebut bisa ditengahi liwat aktivitas ing reseptor H₃, saéngga nambah sintesis lan pelepasan histamin, neurotransmiter sing nyurung tangi. Wakix dirancang lan dikembangake dening Bioprojet (Prancis). Harmony duwe lisensi eksklusif saka Bioprojet kanggo ngembangake, nggawe lan komersialisasi pitolisant ing Amerika Serikat.

INDIKASI LAN PENGGUNAANWakix dituduhake kanggo perawatan ngantuk awan sing berlebihan (EDS) utawa cataplexy ing pasien diwasa kanthi narkolepsi lan kanggo perawatan ngantuk awan sing berlebihan (EDS) ing pasien bocah umur 6 taun lan luwih kanthi narkolepsi.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

KontraindikasiWakix dikontraindikasi ing pasien kanthi hipersensitivitas sing dikenal kanggo pitolisant utawa komponen saka formulasi. Anafilaksis wis dilaporake. Wakix uga dikontraindikasi kanggo pasien sing ngalami gangguan ati sing abot.

Pènget lan PancegahanWakix ndawakake interval QT. Aja nggunakake Wakix ing pasien kanthi prolongasi QT sing dikenal utawa ing kombinasi karo obat liya sing dikenal kanggo nambah interval QT. Aja nggunakake ing pasien sing duwe riwayat aritmia jantung, uga kahanan liyane sing bisa nambah risiko kedadeyan torsade de pointes utawa mati dadakan, kalebu bradikardia gejala, hypokalemia utawa hypomagnesemia, lan anané prolongasi bawaan saka interval QT. .

Risiko prolongasi QT bisa uga luwih gedhe ing pasien kanthi gangguan hepatik utawa ginjel amarga konsentrasi pitolisant sing luwih dhuwur; ngawasi pasien kasebut kanggo nambah QTc. Modifikasi dosis dianjurake ing pasien kanthi gangguan hepatik moderat lan gangguan ginjel moderat utawa abot. Wakix dikontraindikasi kanggo pasien sing duwe gangguan ati sing abot lan ora dianjurake kanggo pasien penyakit ginjel tahap pungkasan (ESRD).

Reaksi salabetipunIng uji klinis sing dikontrol plasebo sing ditindakake ing pasien diwasa kanthi narkolepsi kanthi utawa tanpa cataplexy, reaksi salabetipun sing paling umum (≥5% lan paling ora kaping pindho plasebo) kanggo Wakix yaiku insomnia ( 6%), mual (6%), lan kuatir (5%). Reaksi salabetipun liyane sing dumadi ing ≥2% lan luwih kerep tinimbang ing pasien sing diobati karo plasebo kalebu sirah, infeksi saluran napas ndhuwur, nyeri muskuloskeletal, detak jantung mundhak, halusinasi, irritability, nyeri weteng, gangguan turu, nyuda napsu, cataplexy, tutuk garing. , lan ruam.

Ing tahap uji klinis sing dikontrol plasebo sing ditindakake ing pasien pediatrik 6 taun utawa luwih kanthi narkolepsi kanthi utawa tanpa cataplexy, reaksi salabetipun sing paling umum (≥5% lan luwih saka plasebo) kanggo Wakix padha sirah (19%) lan insomnia (7%). Profil reaksi salabetipun sakabèhé Wakix ing uji klinis pediatrik padha karo sing katon ing program uji klinis diwasa.

Interaksi NarkobaWakix sing bebarengan karo inhibitor CYP2D6 sing kuwat nambah paparan pitolisant kanthi 2,2 kali lipat. Ngurangi dosis Wakix nganti setengah.

Penggunaan Wakix kanthi induksi CYP3A4 sing kuat nyuda paparan pitolisant nganti 50%. Pangaturan dosis bisa uga dibutuhake.

Antagonis reseptor H1 sing ngliwati alangan getih-otak bisa nyuda efektifitas Wakix. Pasien kudu ngindhari antagonis reseptor H1 sing tumindak ing tengah.

Wakix minangka inducer wates / lemah saka CYP3A4. Wakix bisa nyuda efektifitas substrat CYP3A4 sing sensitif, kalebu kontrasepsi hormonal. Pasien sing nggunakake kontrasepsi hormonal kudu disaranake nggunakake metode kontrasepsi non-hormonal alternatif sajrone perawatan karo Wakix lan paling ora 21 dina sawise mungkasi perawatan.

Gunakake ing Populasi TertentuAna registri paparan meteng sing ngawasi asil meteng ing wanita sing kena Wakix nalika meteng. Patients kudu diwanti-wanti kanggo ndhaftar ing pendaptaran meteng Wakix yen lagi ngandhut. Kanggo ndhaptar utawa entuk informasi saka registri, pasien bisa nelpon 1-800-833-7460.

Keamanan lan efektifitas Wakix durung ditetepake kanggo perawatan ngantuk awan sing berlebihan ing pasien bocah sing umure kurang saka 6 taun. umur karo narkolepsi.

Keamanan lan keefektifan Wakix durung ditetepake kanggo perawatan katapleksi ing pasien bocah sing narkolepsi.

Wakix dimetabolisme sacara ekstensif dening ati. Wakix dikontraindikasi ing pasien kanthi gangguan ati sing abot. Penyesuaian dosis dianjurake kanggo pasien sing duwe gangguan hepatik moderat.

Wakix ora dianjurake kanggo pasien sing nandhang penyakit ginjel tahap pungkasan. Penyesuaian dosis Wakix dianjurake ing pasien kanthi eGFR <60 mL/menit/1.73 m2.

Pengurangan dosis dianjurake kanggo pasien sing dikenal minangka metabolizer CYP2D6 sing ora apik; pasien kasebut duwe konsentrasi Wakix sing luwih dhuwur tinimbang metabolizer CYP2D6 normal.

Mangga deleng Informasi Resep Lengkap kanggo Wakix kanggo informasi luwih lengkap.

Kanggo nglaporake reaksi sing dicurigai saleh, hubungi Harmony Biosciences ing 1 -800-833-7460 utawa FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch.

Babagan Biosciences HarmonyIng Harmony Biosciences, kita spesialis ngembangake lan ngirim perawatan kanggo penyakit neurologis langka sing asring dilalekake dening wong liya. Kita percaya yen ing ngendi empati lan inovasi ketemu, urip sing luwih apik bisa diwiwiti kanggo wong sing nandhang penyakit saraf. Diadegake dening Paragon Biosciences, LLC, ing 2017 lan kantor pusat ing Plymouth Meeting, PA, tim ahli saka macem-macem disiplin lan pengalaman didorong dening kapercayan bareng yen ilmu inovatif nerjemahake kemungkinan terapi kanggo pasien, sing ana ing ati saka kabeh sing kita lakoni. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.harmonybiosciences.com.

Pernyataan Maju MajuRilis pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep ing makna saka Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Kabeh pernyataan sing ana ing siaran pers iki sing ora ana hubungane karo fakta sejarah kudu dianggep minangka pernyataan sing maju, kalebu pernyataan babagan produk Wakix. Pernyataan kasebut dudu janji utawa jaminan, nanging kalebu risiko sing dingerteni lan ora dingerteni, kahanan sing durung mesthi lan faktor penting liyane sing bisa nyebabake asil, kinerja, utawa prestasi sing nyata beda karo asil, kinerja, utawa prestasi ing mangsa ngarep sing digambarake utawa diwenehake dening ngarep-arep. statements, kalebu, nanging ora winates kanggo, ing ngisor iki: efforts komersialisasi lan strategi kanggo Wakix; tingkat lan tingkat acceptance pasar lan sarana Clinical saka Wakix, pitolisant ing indikasi tambahan, yen disetujoni, lan calon produk liyane kita bisa berkembang utawa ndarbeni, yen disetujoni; rencana riset lan pangembangan kita, kalebu rencana kita kanggo njelajah potensial terapeutik pitolisant ing indikasi tambahan; uji klinis sing terus-terusan lan direncanakake; kemampuan kita kanggo nggedhekake ruang lingkup perjanjian lisensi karo Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet"); kasedhiyan jangkoan insurance sarujuk lan mbalekaken kanggo Wakix; wektu lan kemampuan kanggo njupuk persetujuan peraturan kanggo pitolisant kanggo indikasi liyane uga calon produk liyane; prakiraan kita babagan biaya, revenue mangsa ngarep, syarat modal lan kabutuhan pendanaan tambahan; kemampuan kita kanggo ngenali, ndarbeni lan nggabungake produk tambahan utawa calon produk kanthi potensial komersial sing signifikan sing konsisten karo tujuan komersial kita; kapabilitas lan strategi komersialisasi, marketing lan manufaktur kita; kompetisi sing signifikan ing industri kita; posisi properti intelektual kita; mundhut utawa pensiun saka anggota kunci manajemen; Gagal nglakokake strategi pertumbuhan kanthi sukses, kalebu penundaan ing wutah sing direncanakake ing mangsa ngarep; kegagalan kita njaga kontrol internal sing efektif; dampak saka hukum lan peraturan pemerintah; volatility lan fluktuasi ing rega saham biasa kita; biaya sing signifikan lan wektu manajemen sing dibutuhake minangka asil operasi minangka perusahaan umum; kasunyatan manawa rega saham biasa Harmony bisa uga molah malih lan fluktuatif banget; pratelan sing ana gandhengane karo tuku maneh saham sing dituju lan jangka wektu tuku maneh lan biaya sing signifikan lan wektu manajemen sing dibutuhake minangka asil operasi minangka perusahaan umum. Iki lan faktor penting liyane sing dibahas ing caption "Faktor Risiko" ing Laporan Tahunan babagan Formulir 10-K sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa ("SEC") tanggal 22 Februari 2024, lan pengajuan liyane karo SEC bisa nyebabake. asil nyata kanggo beda materially saka sing dituduhake dening statements ngarep-looking digawe ing release penet iki. Sembarang pratelan sing ngarep-arep kasebut nuduhake perkiraan manajemen nalika tanggal siaran pers iki. Sanadyan kita bisa milih kanggo nganyarake pratelan sing ngarep-arep kasebut ing sawetara titik ing mangsa ngarep, kita nolak kewajiban apa wae, sanajan kedadeyan sabanjure nyebabake owah-owahan.

SUMBER Harmony Biosciences