하모니 바이오사이언스, 소아 기면증 환자 치료에 사용되는 Wakix(피톨리산제)에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인 획득

플리머스 미팅, 펜실베니아주, 2024년 6월 24일 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences(Nasdaq: HRMY)는 미국 식품의약국(FDA)이 Wakix®에 대한 추가 신약 신청(sNDA)을 승인했다고 오늘 발표했습니다. 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자의 과도한 주간 졸음(EDS) 치료를 위한 (피톨리산트) 정제. FDA는 EDS 치료에 대한 승인과 기면증이 있는 소아 환자(6~18세 미만)의 탈력발작 치료에 대한 완전한 반응을 발표하기 위해 관리 목적으로 제출서를 두 개의 sNDA로 분리했습니다.

FDA는 탈력발작 유무에 관계없이 기면증이 있는 6세~18세 미만 환자를 대상으로 피톨리산트의 안전성과 효능을 평가한 Bioprojet의 3상 연구를 기반으로 sNDA에 대한 우선 검토를 승인했습니다. 이번 연구 결과를 바탕으로 바이오프로젯은 지난해 유럽의약품청으로부터 탈력발작 유무에 관계없이 6세 이상 어린이의 기면증 치료에 와킥스의 적응증을 확대하는 승인을 받았다.

“FDA가 우선심사를 결정한 데 이어 주간 졸음증이 심한 소아 기면증 환자에 대한 FDA의 시기적절한 검토와 승인에 대해 매우 기쁘게 생각합니다.”라고 제프리 M. 데이노(Jeffrey M. Dayno) 의학박사 겸 최고경영자(CEO)는 말했습니다. 하모니 바이오사이언스. "EDS는 모든 기면증 환자가 경험하는 주요 증상이며, Wakix에 대한 이번 승인은 기면증에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 비정기 치료 옵션으로서 이 중요한 치료 옵션을 6세 이상의 소아 환자에게 제공하게 되었습니다. 와키스는 기면증이 있는 성인 환자의 EDS 치료용으로 2019년 8월 FDA의 첫 승인을 받았으며, 이어 2020년 10월 기면증이 있는 성인 환자의 탈력발작 치료용으로 FDA 승인을 받았습니다. 새로운 작용 메커니즘을 갖춘 업계 최초의 치료제인 와킥스(Wakix)는 히스타민 시스템을 표적으로 삼아 각성을 촉진하는 것으로 알려진 선택적 히스타민 3(H₃) 수용체 길항제/역작용제 역할을 합니다.

데이노는 “와킥스의 독특한 작용 기전과 비예정 상태는 치료 옵션이 제한된 소아 집단에 특히 중요하며, 이들 모두는 통제된 약물이다. 피톨리산트의 독특한 특징은 흥미로운 기회를 제시한다”고 덧붙였다. 현재 우리는 더 큰 효능과 새로운 적응증 등 잠재적으로 환자에게 추가 혜택을 제공하고, Wakix 프랜차이즈를 확장하고, 희귀 수면 장애 치료에서 리더십 위치를 강화할 수 있는 차세대 제제를 개발하고 있습니다." p>

"우리는 Bioprojet의 3상 시험에서 나온 기존 데이터의 강점을 기반으로 소아 기면증 환자의 탈력발작 징후에 대한 향후 경로를 FDA와 논의할 계획입니다."라고 Kumar Budur, M.D., M.S., 수석 의료 및 M.S. Harmony Biosciences의 과학 책임자. "우리는 FDA가 이 환자 집단의 충족되지 않은 의학적 요구를 인식하고 EDS 적응증을 승인하여 기면증을 앓고 있는 6세 이상의 모든 적절한 소아 환자에게 Wakix를 제공하게 된 것에 감사드립니다."

"어린 시절 기면증 진단을 받고 모든 연령대의 기면증을 앓고 있는 모든 사람들을 옹호하기 위해 계속 노력하고 있는 아들의 부모로서 저는 6세 이상의 소아 환자에게 Wakix를 승인한 FDA에 박수를 보냅니다. "라고 Wake Up Narcolepsy의 공동 창립자이자 전무이사인 Monica Gow는 말했습니다. "이 새로운 승인은 기면증이 있는 어린이에게 유망한 비예정 치료 옵션을 제공하며, 이 어린이의 충족되지 않은 의학적 요구를 해결하는 데 중요한 진전을 이뤘습니다."

기면증 정보기면증 이는 약 170,000명의 미국인에게 영향을 미치는 희귀하고 만성적이며 심신을 쇠약하게 하는 수면-각성 상태 불안정성 신경 질환으로 주로 REM 수면 조절 장애(환각)의 다른 증상과 함께 탈력발작을 동반하거나 동반하지 않는 주요 증상인 과도한 주간 졸음(EDS)을 특징으로 합니다. 및 수면 마비), 이는 각성을 방해합니다. EDS는 낮 동안 깨어 있고 정신을 차릴 수 없는 상태이며 기면증을 앓고 있는 모든 사람들에게 나타나는 증상입니다. 대부분의 환자에서 기면증은 수면-각성 상태 안정성을 지원하는 뇌의 신경펩티드인 하이포크레틴/오렉신의 손실로 인해 발생합니다. 이 질병은 남성과 여성에게 동일하게 영향을 미치며 청소년기나 젊은 성인기에 전형적인 증상이 나타납니다. 그러나 제대로 진단되기까지는 최대 10년이 걸릴 수 있습니다.

AWakix®(피톨리산제) 정제 정보최고 수준의 약물인 Wakix는 과도한 낮시간 치료용으로 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 받았습니다. 기면증이 있는 성인 환자의 졸음(EDS) 또는 탈력발작 및 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자의 EDS 치료에 사용됩니다. 2010년 기면증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았고, 2018년 탈력발작 치료를 위한 혁신치료제 지정을 받았다. 와킥스는 선택적 히스타민 3(H₃) 수용체 길항제/역작용제이다. Wakix의 작용 메커니즘은 불분명합니다. 그러나 그 효능은 H3 수용체에서의 활동을 통해 매개될 수 있으며, 이에 따라 신경 전달 물질을 촉진하는 항적물질인 히스타민의 합성 및 방출이 증가합니다. Wakix는 Bioprojet(프랑스)에서 설계하고 개발했습니다. Harmony는 미국에서 피톨리산제를 개발, 제조 및 상업화할 수 있는 Bioprojet의 독점 라이선스를 보유하고 있습니다.

적용증 및 사용법Wakix는 과도한 주간 졸음(EDS) 또는 기면증이 있는 성인 환자의 탈력발작 및 기면증이 있는 6세 이상 소아 환자의 과도한 주간 졸음(EDS) 치료에 사용됩니다.

중요 안전 정보

금기 사항Wakix는 피톨리산트 또는 제제의 모든 구성 요소에 과민증이 있는 것으로 알려진 환자에게 금기입니다. 아나필락시스가 보고되었습니다. 와킥스는 중증 간 장애 환자에게도 금기이다.

경고 및 주의사항Wakix는 QT 간격을 연장합니다. QT 연장이 알려진 환자에게 이 약의 사용을 피하거나 QT 간격을 연장시키는 것으로 알려진 다른 약물과의 병용을 피하십시오. 심장 부정맥의 병력이 있는 환자뿐만 아니라 증상성 서맥, 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증을 포함하여 Torsade de pointes 또는 급사의 발생 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상황 및 선천적 QT 간격 연장의 존재가 있는 환자에게는 사용을 피하십시오. .

피톨리산트 농도가 높기 때문에 간 또는 신장 장애가 있는 환자의 경우 QT 연장 위험이 더 클 수 있습니다. 이들 환자의 QTc 증가를 모니터링하십시오. 중등도 간 장애 및 중등도 또는 중증 신장 장애가 있는 환자에게는 용량 조절이 권장됩니다. 와킥스는 중증 간 장애 환자에게는 금기이며 말기 신장 질환(ESRD) 환자에게는 권장되지 않습니다.

부작용탈력발작을 동반하거나 동반하지 않는 기면증 성인 환자를 대상으로 실시한 위약대조 임상시험에서 와킥스에 대한 가장 흔한 이상반응(5% 이상 및 위약의 2배 이상)은 불면증이었습니다. 6%), 메스꺼움(6%), 불안(5%)입니다. 위약 투여군보다 2% 이상 발생하고 더 자주 발생한 기타 이상반응으로는 두통, 상기도 감염, 근골격계 통증, 심박수 증가, 환각, 과민성, 복통, 수면 장애, 식욕 감소, 탈력 발작, 구강 건조 등이 있었습니다. 및 발진.

허탈발작을 동반하거나 동반하지 않는 기면증이 있는 6세 이상의 소아 환자를 대상으로 실시한 위약대조 임상시험에서 가장 흔한 이상반응(위약 대비 ≥5% 이상)이 나타났습니다. Wakix의 경우 두통(19%)과 불면증(7%)이 나타났습니다. 소아 임상시험에서 와킥스의 전반적인 이상반응 프로필은 성인 임상시험 프로그램에서 나타난 것과 유사했습니다.

약물 상호작용강력한 CYP2D6 억제제와 Wakix를 병용 투여하면 피톨리산제 노출이 2.2배 증가합니다. 와킥스 용량을 절반으로 줄이세요.

강력한 CYP3A4 유도제와 와킥스를 병용하면 피톨리산트 노출이 50% 감소합니다. 복용량 조정이 필요할 수 있습니다.

혈뇌관문을 통과하는 H1 수용체 길항제는 Wakix의 효과를 감소시킬 수 있습니다. 환자들은 중추적으로 작용하는 H1 수용체 길항제를 피해야 합니다.

Wakix는 CYP3A4의 경계선/약한 유도제입니다. Wakix는 호르몬 피임약을 포함하여 민감한 CYP3A4 기질의 효과를 감소시킬 수 있습니다. 호르몬 피임법을 사용하는 환자에게는 이 약 치료 중 및 치료 중단 후 최소 21일 동안 대체 비호르몬 피임법을 사용하도록 권고해야 합니다.

특정 집단에서의 사용임신 중에 Wakix에 노출된 여성의 임신 결과를 모니터링하는 임신 노출 등록이 있습니다. 환자가 임신한 경우 Wakix 임신 등록부에 등록하도록 권장해야 합니다. 등록하거나 레지스트리에서 정보를 얻으려면 환자가 1-800-833-7460으로 전화할 수 있습니다.

6세 미만 소아 환자의 과도한 주간 졸음 치료에 대한 Wakix의 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다. 기면증이 있는 나이입니다.

기면증이 있는 소아 환자의 허탈발작 치료에 대한 Wakix의 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다.

Wakix는 간에서 광범위하게 대사됩니다. 와킥스는 중증의 간장애 환자에게 금기이다. 중등도의 간장애 환자에게는 용량 조절이 권장됩니다.

Wakix는 말기 신장질환 환자에게는 권장되지 않습니다. eGFR이 60mL/분/1.73m2 미만인 환자에게는 와킥스의 용량 조정이 권장됩니다.

CYP2D6 대사 능력이 떨어지는 것으로 알려진 환자에게는 용량 감소가 권장됩니다. 이 환자들은 정상적인 CYP2D6 대사물질보다 더 높은 농도의 Wakix를 가지고 있습니다.

전체 처방 정보에서 Wakix에 대한 자세한 내용을 확인하세요.

의심되는 부작용을 신고하려면 1번으로 Harmony Biosciences에 문의하세요. -800-833-7460 또는 FDA(1-800-FDA-1088) 또는 www.fda.gov/medwatch.

Harmony Biosciences 정보Harmony Biosciences는 다른 사람들이 종종 간과하는 희귀 신경 질환에 대한 치료법을 개발하고 제공하는 데 특화되어 있습니다. 우리는 공감과 혁신이 만나면 신경질환을 앓고 있는 사람들의 더 나은 삶이 시작될 수 있다고 믿습니다. 2017년에 Paragon Biosciences, LLC가 설립하고 펜실베니아주 플리머스 미팅에 본사를 두고 있는 당사의 다양한 분야와 경험을 갖춘 전문가 팀은 혁신적인 과학이 우리가 하는 모든 일의 핵심입니다. 자세한 내용은 www.harmonybiosciences.com.

미래 예측 진술이 보도 자료에는 다음과 같은 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 사실과 관련되지 않은 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 당사 제품 Wakix에 관한 진술을 포함하여 미래 예측 진술로 간주되어야 합니다. 이러한 진술은 약속이나 보증이 아니지만, 당사의 실제 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측자가 표현하거나 암시하는 미래의 결과, 성과 또는 성취와 실질적으로 다를 수 있는 알려지거나 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소를 포함합니다. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 진술: Wakix에 대한 당사의 상용화 노력 및 전략; Wakix, 추가 적응증에 대한 피톨리제트(승인된 경우) 및 당사가 개발하거나 획득할 수 있는 기타 제품 후보(승인된 경우)의 시장 수용률 및 임상적 유용성의 비율 및 정도 추가 적응증에서 피톨리산트의 치료 잠재력을 탐구하려는 계획을 포함한 연구 개발 계획; 진행 중이고 계획된 임상 시험; Bioprojet Société Civile de Recherche("Bioprojet")와의 라이센스 계약 범위를 확장할 수 있는 능력 Wakix에 대한 유리한 보험 보장 및 환급의 가용성; 다른 적응증 및 기타 제품 후보에 대한 피톨리산트의 규제 승인 획득 시기 및 능력; 비용, 미래 수익, 자본 요구 사항 및 추가 자금 조달 요구에 관한 당사의 추정치 당사의 상업적 목적과 일치하는 상당한 상업적 잠재력을 지닌 추가 제품 또는 제품 후보를 식별, 획득 및 통합하는 당사의 능력 당사의 상업화, 마케팅, 제조 역량 및 전략; 우리 업계의 상당한 경쟁; 당사의 지적재산권 위치; 주요 경영진의 손실 또는 퇴직; 계획된 미래 성장의 지연을 포함하여 성장 전략을 성공적으로 실행하지 못함 효과적인 내부 통제를 유지하지 못하는 경우; 정부 법률 및 규정의 영향; 당사 보통주 가격의 변동성 및 변동; 공개 회사로 운영한 결과 상당한 비용과 필요한 관리 시간; Harmony의 보통주 가격은 변동성이 크고 크게 변동할 수 있다는 사실; 우리가 계획한 자사주 매입 및 자사주 매입 기간, 공개 회사 운영으로 인해 발생하는 상당한 비용 및 필요한 관리 시간과 관련된 진술입니다. 2024년 2월 22일에 증권거래위원회("SEC")에 제출된 양식 10-K의 연례 보고서와 SEC에 제출한 기타 서류에서 "위험 요소"라는 캡션 아래 논의된 이러한 요소 및 기타 중요한 요소로 인해 실제 결과는 본 보도자료에 포함된 미래예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 미래예측 진술은 본 보도자료 발행일 현재 경영진의 추정치를 나타냅니다. 당사는 미래의 어느 시점에 그러한 미래 예측 진술을 업데이트하기로 선택할 수 있지만, 후속 사건으로 인해 당사의 견해가 바뀌더라도 그렇게 할 의무는 없습니다.

출처 Harmony Biosciences