Harmony Biosciences Menerima Kelulusan Pentadbiran Makanan Dan Ubat A.S. untuk Wakix (pitolisant) Dalam Pesakit Pediatrik Dengan Narkolepsi

MESYUARAT PLYMOUTH, Pa., 24 Jun 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Aplikasi Ubat Baharu (sNDA) tambahannya untuk Wakix® (pitolisant) tablet untuk rawatan mengantuk siang hari (EDS) yang berlebihan dalam pesakit kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas dengan narkolepsi. FDA memisahkan penyerahan kepada dua sNDA untuk tujuan pentadbiran untuk mengeluarkan kelulusan bagi rawatan EDS dan tindak balas lengkap untuk rawatan cataplexy dalam pesakit kanak-kanak (6 hingga <18 tahun) dengan narkolepsi.

FDA memberikan semakan keutamaan sNDA berdasarkan kajian Fasa 3 yang dijalankan oleh Bioprojet, yang menilai keselamatan dan keberkesanan pitolisant pada pesakit berumur 6 hingga bawah 18 tahun dengan narkolepsi, dengan atau tanpa cataplexy. Berdasarkan hasil kajian ini, Bioprojet menerima kelulusan daripada Agensi Ubat Eropah tahun lepas melanjutkan petunjuk untuk Wakix untuk memasukkan rawatan narkolepsi pada kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas, dengan atau tanpa cataplexy.

"Berikutan keputusan FDA untuk memberikan semakan keutamaan, kami sangat gembira dengan semakan dan kelulusan Wakix tepat pada masanya oleh Agensi untuk pesakit narkolepsi pediatrik dengan rasa mengantuk berlebihan pada siang hari," kata Jeffrey M. Dayno, M.D., Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif Biosains Harmoni. "EDS ialah simptom utama yang dialami oleh semua pesakit dengan narkolepsi dan kelulusan ini untuk Wakix, sebagai pilihan rawatan tidak berjadual yang pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA untuk narkolepsi, menjadikan pilihan rawatan penting ini tersedia untuk pesakit kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas. dengan narkolepsi."

Wakix pertama kali diluluskan oleh FDA pada Ogos 2019 untuk rawatan EDS pada pesakit dewasa dengan narkolepsi, diikuti dengan kelulusan FDA untuk rawatan cataplexy pada pesakit dewasa dengan narkolepsi pada Oktober 2020. Rawatan kelas pertama dengan mekanisme tindakan baharu, Wakix berfungsi sebagai antagonis reseptor histamin 3 (H₃) selektif/agonis songsang yang dipercayai menyasarkan sistem histamin untuk menggalakkan terjaga.

Dayno menambah, "Mekanisme unik tindakan Wakix dan status tidak berjadualnya amat penting untuk populasi pediatrik yang mempunyai pilihan rawatan terhad, yang kesemuanya adalah bahan terkawal. Ciri unik pitolisant memberikan peluang yang menarik. , dan kami sedang mengusahakan formulasi generasi akan datang yang berpotensi menawarkan faedah tambahan kepada pesakit, seperti keberkesanan yang lebih tinggi dan petunjuk baharu, melanjutkan francais Wakix dan mengukuhkan kedudukan kepimpinan kami dalam rawatan gangguan tidur yang jarang berlaku."

"Kami merancang untuk berbincang dengan Agensi laluan ke hadapan untuk petunjuk katapleksi dalam pesakit narkolepsi pediatrik berdasarkan kekuatan data sedia ada daripada percubaan Fasa 3 Bioprojet," kata Kumar Budur, M.D., M.S., Ketua Perubatan dan Pegawai Saintifik Biosains Harmoni. "Kami menghargai pengiktirafan FDA terhadap keperluan perubatan yang tidak dipenuhi dalam populasi pesakit ini dan kelulusan mereka terhadap petunjuk EDS, menjadikan Wakix tersedia untuk setiap pesakit pediatrik yang sesuai 6 tahun ke atas yang hidup dengan narkolepsi."

"Sebagai ibu bapa kepada anak lelaki yang didiagnosis menghidap narkolepsi pada zaman kanak-kanak, yang terus bekerja dalam advokasi untuk semua orang yang menghidap narkolepsi pada semua peringkat umur, saya memuji FDA kerana meluluskan Wakix dalam pesakit kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas. ," kata Monica Gow, Pengasas Bersama dan Pengarah Eksekutif Wake Up Narcolepsy. "Kelulusan baharu ini menawarkan pilihan rawatan tidak berjadual yang menjanjikan untuk kanak-kanak dengan narkolepsi, menandakan satu langkah penting ke hadapan dalam menangani keperluan perubatan kanak-kanak ini yang tidak dipenuhi."

Mengenai NarkolepsiNarkolepsi adalah penyakit neurologi yang jarang berlaku, kronik, melemahkan ketidakstabilan keadaan tidur-bangun yang memberi kesan kepada kira-kira 170,000 rakyat Amerika dan terutamanya dicirikan oleh simptom utamanya mengantuk siang hari yang berlebihan (EDS), dengan atau tanpa katapleksi - bersama-sama dengan manifestasi lain disregulasi tidur REM (halusinasi). dan lumpuh tidur), yang menceroboh dalam keadaan terjaga. EDS ialah ketidakupayaan untuk berjaga dan berjaga-jaga pada siang hari dan merupakan gejala yang terdapat pada semua orang yang hidup dengan narkolepsi. Dalam kebanyakan pesakit, narkolepsi disebabkan oleh kehilangan hypocretin/orexin, neuropeptida dalam otak yang menyokong kestabilan keadaan tidur-bangun. Penyakit ini memberi kesan kepada lelaki dan wanita secara sama rata, dengan permulaan simptom tipikal pada masa remaja atau dewasa muda; namun, ia boleh mengambil masa sehingga satu dekad untuk didiagnosis dengan betul.

Atentang Wakix® (pitolisant) TabletWakix, ubat kelas pertama, diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. untuk rawatan siang hari yang berlebihan mengantuk (EDS) atau cataplexy pada pesakit dewasa dengan narkolepsi dan untuk rawatan EDS pada pesakit kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas dengan narkolepsi. Ia telah diberikan penamaan ubat anak yatim untuk rawatan narkolepsi pada tahun 2010, dan penetapan terapi terobosan untuk rawatan cataplexy pada tahun 2018. Wakix ialah antagonis reseptor histamin 3 (H₃) terpilih/agonis songsang. Mekanisme tindakan Wakix tidak jelas; namun, keberkesanannya boleh dimediasi melalui aktivitinya pada reseptor H₃, dengan itu meningkatkan sintesis dan pembebasan histamin, neurotransmitter yang menggalakkan bangun. Wakix telah direka dan dibangunkan oleh Bioprojet (Perancis). Harmony mempunyai lesen eksklusif daripada Bioprojet untuk membangunkan, mengeluarkan dan mengkomersialkan pitolisant di Amerika Syarikat.

INDIKASI DAN PENGGUNAANWakix ditunjukkan untuk rawatan mengantuk siang hari (EDS) yang berlebihan atau cataplexy dalam pesakit dewasa dengan narkolepsi dan untuk rawatan mengantuk siang hari (EDS) yang berlebihan dalam pesakit kanak-kanak berumur 6 tahun ke atas dengan narkolepsi.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING

KontraindikasiWakix dikontraindikasikan pada pesakit yang diketahui hipersensitiviti kepada pitolisant atau mana-mana komponen formulasi. Anafilaksis telah dilaporkan. Wakix juga dikontraindikasikan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik yang teruk.

Amaran dan Langkah Berjaga-jagaWakix memanjangkan selang QT. Elakkan penggunaan Wakix pada pesakit dengan pemanjangan QT yang diketahui atau dalam kombinasi dengan ubat lain yang diketahui memanjangkan selang QT. Elakkan penggunaan pada pesakit yang mempunyai sejarah aritmia jantung, serta keadaan lain yang boleh meningkatkan risiko berlakunya torsade de pointes atau kematian mengejut, termasuk bradikardia gejala, hipokalemia atau hipomagnesemia, dan kehadiran pemanjangan kongenital selang QT. .

Risiko pemanjangan QT mungkin lebih besar pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik atau buah pinggang disebabkan kepekatan pitolisant yang lebih tinggi; pantau pesakit ini untuk peningkatan QTc. Pengubahsuaian dos disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana dan kerosakan buah pinggang yang sederhana atau teruk. Wakix dikontraindikasikan pada pesakit yang mengalami gangguan hati yang teruk dan tidak disyorkan pada pesakit dengan penyakit buah pinggang peringkat akhir (ESRD).

Tindak Balas BurukDalam ujian klinikal terkawal plasebo yang dijalankan pada pesakit dewasa dengan narkolepsi dengan atau tanpa cataplexy, tindak balas buruk yang paling biasa (≥5% dan sekurang-kurangnya dua kali plasebo) untuk Wakix adalah insomnia ( 6%), loya (6%), dan kebimbangan (5%). Reaksi buruk lain yang berlaku pada ≥2% dan lebih kerap daripada pesakit yang dirawat dengan plasebo termasuk sakit kepala, jangkitan saluran pernafasan atas, sakit muskuloskeletal, degupan jantung meningkat, halusinasi, kerengsaan, sakit perut, gangguan tidur, penurunan selera makan, katapleksi, mulut kering. , dan ruam.

Dalam fasa terkawal plasebo ujian klinikal yang dijalankan pada pesakit kanak-kanak 6 tahun ke atas dengan narkolepsi dengan atau tanpa cataplexy, tindak balas buruk yang paling biasa (≥5% dan lebih besar daripada plasebo) untuk Wakix adalah sakit kepala (19%) dan insomnia (7%). Profil reaksi buruk keseluruhan Wakix dalam percubaan klinikal pediatrik adalah serupa dengan yang dilihat dalam program percubaan klinikal dewasa.

Interaksi DadahPentadbiran serentak Wakix dengan perencat CYP2D6 yang kuat meningkatkan pendedahan pitolisan sebanyak 2.2 kali ganda. Kurangkan dos Wakix sebanyak separuh.

Penggunaan serentak Wakix dengan inducers CYP3A4 yang kuat mengurangkan pendedahan pitolisant sebanyak 50%. Pelarasan dos mungkin diperlukan.

Antagonis reseptor H1 yang melintasi penghalang darah-otak boleh mengurangkan keberkesanan Wakix. Pesakit harus mengelakkan antagonis reseptor H1 bertindak secara terpusat.

Wakix ialah inducer sempadan/lemah CYP3A4. Wakix boleh mengurangkan keberkesanan substrat CYP3A4 yang sensitif, termasuk kontraseptif hormon. Pesakit yang menggunakan kontraseptif hormon harus dinasihatkan untuk menggunakan kaedah kontraseptif bukan hormon alternatif semasa rawatan dengan Wakix dan sekurang-kurangnya 21 hari selepas menghentikan rawatan.

Penggunaan dalam Populasi TertentuTerdapat pendaftaran pendedahan kehamilan yang memantau hasil kehamilan pada wanita yang terdedah kepada Wakix semasa kehamilan. Pesakit harus digalakkan untuk mendaftar dalam daftar kehamilan Wakix jika mereka hamil. Untuk mendaftar atau mendapatkan maklumat daripada pejabat pendaftaran, pesakit boleh menghubungi 1-800-833-7460.

Keselamatan dan keberkesanan Wakix belum ditetapkan untuk rawatan mengantuk siang hari yang berlebihan pada pesakit kanak-kanak kurang daripada 6 tahun umur dengan narkolepsi.

Keselamatan dan keberkesanan Wakix belum ditetapkan untuk rawatan cataplexy dalam pesakit kanak-kanak dengan narkolepsi.

Wakix dimetabolismekan secara meluas oleh hati. Wakix dikontraindikasikan pada pesakit yang mengalami kerosakan hati yang teruk. Pelarasan dos disyorkan pada pesakit yang mengalami gangguan hepatik sederhana.

Wakix tidak disyorkan pada pesakit dengan penyakit buah pinggang peringkat akhir. Pelarasan dos Wakix disyorkan pada pesakit dengan eGFR <60 mL/minit/1.73 m2.

Pengurangan dos disyorkan pada pesakit yang dikenali sebagai metabolizer CYP2D6 yang lemah; pesakit ini mempunyai kepekatan Wakix yang lebih tinggi daripada metabolizer CYP2D6 biasa.

Sila lihat Maklumat Penetapan Penuh untuk Wakix untuk mendapatkan maklumat lanjut.

Untuk melaporkan tindak balas buruk yang disyaki, hubungi Harmony Biosciences di 1 -800-833-7460 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Mengenai Harmony BiosciencesDi Harmony Biosciences, kami pakar dalam membangunkan dan menyampaikan rawatan untuk penyakit saraf jarang yang orang lain sering terlepas pandang. Kami percaya bahawa apabila empati dan inovasi bertemu, kehidupan yang lebih baik boleh bermula untuk mereka yang menghidap penyakit saraf. Ditubuhkan oleh Paragon Biosciences, LLC, pada 2017 dan beribu pejabat di Plymouth Meeting, PA, pasukan pakar kami daripada pelbagai disiplin dan pengalaman didorong oleh keyakinan bersama kami bahawa sains inovatif diterjemahkan kepada kemungkinan terapeutik untuk pesakit kami, yang berada di hati setiap yang kita lakukan. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.harmonybiosciences.com.

Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam makna Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini yang tidak berkaitan dengan perkara fakta sejarah harus dianggap sebagai kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai produk kami Wakix. Kenyataan ini bukan janji mahupun jaminan, tetapi melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor penting lain yang mungkin menyebabkan keputusan, prestasi atau pencapaian sebenar kami berbeza secara material daripada sebarang keputusan, prestasi atau pencapaian masa depan yang dinyatakan atau tersirat oleh pandangan yang berpandangan ke hadapan. kenyataan, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, yang berikut: usaha dan strategi pengkomersilan kami untuk Wakix; kadar dan tahap penerimaan pasaran dan utiliti klinikal Wakix, pitolisant dalam tanda tambahan, jika diluluskan, dan mana-mana calon produk lain yang mungkin kami bangunkan atau perolehi, jika diluluskan; rancangan penyelidikan dan pembangunan kami, termasuk rancangan kami untuk meneroka potensi terapeutik pitolisant dalam petunjuk tambahan; ujian klinikal kami yang berterusan dan terancang; keupayaan kami untuk meluaskan skop perjanjian lesen kami dengan Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet"); ketersediaan perlindungan insurans yang menggalakkan dan pembayaran balik untuk Wakix; masa dan keupayaan kami untuk mendapatkan kelulusan kawal selia untuk pitolisant untuk petunjuk lain serta mana-mana calon produk lain; anggaran kami mengenai perbelanjaan, hasil masa hadapan, keperluan modal dan keperluan pembiayaan tambahan; keupayaan kami untuk mengenal pasti, memperoleh dan mengintegrasikan produk atau calon produk tambahan dengan potensi komersial yang ketara yang konsisten dengan objektif komersial kami; keupayaan dan strategi pengkomersilan, pemasaran dan pembuatan kami; persaingan yang ketara dalam industri kami; kedudukan harta intelek kami; kehilangan atau persaraan ahli pengurusan utama; kegagalan untuk melaksanakan strategi pertumbuhan kami dengan jayanya, termasuk sebarang kelewatan dalam pertumbuhan masa hadapan kami yang dirancang; kegagalan kami untuk mengekalkan kawalan dalaman yang berkesan; kesan undang-undang dan peraturan kerajaan; turun naik dan turun naik dalam harga saham biasa kami; kos yang besar dan masa pengurusan yang diperlukan akibat daripada operasi sebagai syarikat awam; hakikat bahawa harga saham biasa Harmony mungkin tidak menentu dan turun naik dengan ketara; penyata yang berkaitan dengan jangka masa pembelian semula dan pembelian semula saham kami yang dihasratkan dan kos yang ketara serta masa pengurusan yang diperlukan akibat daripada beroperasi sebagai syarikat awam. Ini dan faktor penting lain yang dibincangkan di bawah kapsyen "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan kami mengenai Borang 10-K yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa ("SEC") pada 22 Februari 2024, dan pemfailan kami yang lain dengan SEC boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan berpandangan ke hadapan yang dibuat dalam siaran akhbar ini. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu mewakili anggaran pengurusan pada tarikh siaran akhbar ini. Walaupun kami mungkin memilih untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu pada satu ketika pada masa hadapan, kami menafikan sebarang kewajipan untuk berbuat demikian, walaupun peristiwa berikutnya menyebabkan pandangan kami berubah.

SUMBER Harmoni Biosains