Harmony Biosciences ontvangt goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor Wakix (pitolisant) bij pediatrische patiënten met narcolepsie

Volg Drugslib op

PLYMOUTH MEETING, Pennsylvania, 24 juni 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar aanvullende New Drug Application (sNDA) voor Wakix® heeft goedgekeurd (pitolisant) tabletten voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie. De FDA heeft de indiening voor administratieve doeleinden opgedeeld in twee sNDA's om goedkeuring te verlenen voor de behandeling van EDS en een volledige respons voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten (6 tot <18 jaar) met narcolepsie.

De FDA heeft prioriteit verleend aan een herziening van de sNDA op basis van een fase 3-studie uitgevoerd door Bioprojet, waarin de veiligheid en werkzaamheid van pitolisant zijn geëvalueerd bij patiënten van 6 tot jonger dan 18 jaar met narcolepsie, met of zonder kataplexie. Op basis van de resultaten van dit onderzoek kreeg Bioprojet vorig jaar goedkeuring van het Europees Geneesmiddelenbureau om de indicatie voor Wakix uit te breiden met de behandeling van narcolepsie bij kinderen van 6 jaar en ouder, met of zonder kataplexie.

"Na het besluit van de FDA om een ​​prioriteitsbeoordeling toe te staan, zijn we erg blij met de tijdige beoordeling en goedkeuring door het Agentschap van Wakix voor pediatrische narcolepsiepatiënten met overmatige slaperigheid overdag", aldus Jeffrey M. Dayno, M.D., President en Chief Executive Officer van Harmonie Biowetenschappen. "EDS is het voornaamste symptoom waar alle patiënten met narcolepsie last van hebben en deze goedkeuring voor Wakix, als de eerste en enige door de FDA goedgekeurde niet-geplande behandelingsoptie voor narcolepsie, maakt deze belangrijke behandelingsoptie beschikbaar voor pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder. met narcolepsie."

Wakix werd in augustus 2019 voor het eerst goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van EDS bij volwassen patiënten met narcolepsie, gevolgd door goedkeuring door de FDA voor de behandeling van kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie in oktober 2020. Wakix is ​​een eersteklas behandeling met een nieuw werkingsmechanisme en functioneert als een selectieve histamine 3 (H₃)-receptorantagonist/inverse agonist waarvan wordt aangenomen dat deze zich richt op het histaminesysteem om de waakzaamheid te bevorderen.

Dayno voegde hieraan toe: "Het unieke werkingsmechanisme van Wakix en de niet-geplande status ervan zijn vooral belangrijk voor een pediatrische populatie die beperkte behandelingsopties heeft gehad, die allemaal gereguleerde stoffen zijn. De unieke kenmerken van pitolisant bieden een opwindende kans en we werken momenteel aan formuleringen van de volgende generatie die mogelijk extra voordelen voor patiënten kunnen bieden, zoals een grotere werkzaamheid en nieuwe indicaties, het uitbreiden van de Wakix-franchise en het versterken van onze leidende positie in de behandeling van zeldzame slaapstoornissen." p>

"We zijn van plan om met het Geneesmiddelenbureau een traject voorwaarts te bespreken voor een kataplexie-indicatie bij pediatrische narcolepsiepatiënten, gebaseerd op de kracht van de bestaande gegevens uit de Fase 3-studie van Bioprojet", aldus Kumar Budur, M.D., M.S., Chief Medical en Wetenschappelijk functionaris van Harmony Biosciences. "We waarderen de erkenning door de FDA van de onvervulde medische behoefte in deze patiëntenpopulatie en hun goedkeuring van de EDS-indicatie, waardoor Wakix beschikbaar wordt voor elke geschikte pediatrische patiënt van 6 jaar en ouder die met narcolepsie leeft."

"Als ouder van een zoon bij wie in de kindertijd de diagnose narcolepsie werd gesteld en die zich blijft inzetten voor alle mensen met narcolepsie van alle leeftijden, juich ik de FDA toe voor het goedkeuren van Wakix bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder ”, zegt Monica Gow, medeoprichter en uitvoerend directeur van Wake Up Narcolepsie. "Deze nieuwe goedkeuring biedt een veelbelovende, niet-geplande behandelingsoptie voor kinderen met narcolepsie, wat een belangrijke stap voorwaarts betekent in het aanpakken van de onvervulde medische behoeften van deze kinderen."

Over narcolepsieNarcolepsie is een zeldzame, chronische, slopende neurologische ziekte van instabiliteit in de slaap-waaktoestand die ongeveer 170.000 Amerikanen treft en die voornamelijk wordt gekenmerkt door het hoofdsymptoom ervan, overmatige slaperigheid overdag (EDS), met of zonder kataplexie – samen met andere manifestaties van ontregeling van de REM-slaap (hallucinaties). en slaapverlamming), die het wakker zijn verstoren. EDS is het onvermogen om overdag wakker en alert te blijven en is het symptoom dat aanwezig is bij alle mensen die met narcolepsie leven. Bij de meeste patiënten wordt narcolepsie veroorzaakt door het verlies van hypocretine/orexine, een neuropeptide in de hersenen dat de stabiliteit van de slaap-waaktoestand ondersteunt. Deze ziekte treft mannen en vrouwen in gelijke mate, waarbij de typische symptomen beginnen in de adolescentie of jonge volwassenheid; het kan echter wel tien jaar duren voordat de juiste diagnose wordt gesteld.

Overover Wakix® (pitolisant) tablettenWakix, een eersteklas medicijn, is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration voor de behandeling van overmatig overdag slaperigheid (EDS) of kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie en voor de behandeling van EDS bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie. Het kreeg in 2010 de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van narcolepsie en in 2018 de status van baanbrekende therapie voor de behandeling van kataplexie. Wakix is ​​een selectieve histamine 3 (H₃)-receptorantagonist/inverse agonist. Het werkingsmechanisme van Wakix is ​​onduidelijk; de werkzaamheid ervan zou echter kunnen worden gemedieerd door de activiteit ervan op H₃-receptoren, waardoor de synthese en afgifte van histamine, een neurotransmitter die zog bevordert, wordt verhoogd. Wakix is ​​ontworpen en ontwikkeld door Bioprojet (Frankrijk). Harmony heeft een exclusieve licentie van Bioprojet voor de ontwikkeling, productie en commercialisering van pitolisant in de Verenigde Staten.

INDICATIES EN GEBRUIKWakix is ​​geïndiceerd voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) of kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie en voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Contra-indicatiesWakix is ​​gecontra-indiceerd bij patiënten met een bekende overgevoeligheid voor pitolisant of voor enig bestanddeel van de formulering. Anafylaxie is gemeld. Wakix is ​​ook gecontra-indiceerd bij patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelenWakix verlengt het QT-interval. Vermijd het gebruik van Wakix bij patiënten met een bekende QT-verlenging of in combinatie met andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het QT-interval verlengen. Vermijd gebruik bij patiënten met een voorgeschiedenis van hartritmestoornissen, evenals andere omstandigheden die het risico op het optreden van torsade de pointes of plotselinge dood kunnen verhogen, waaronder symptomatische bradycardie, hypokaliëmie of hypomagnesiëmie, en de aanwezigheid van een aangeboren verlenging van het QT-interval. .

Het risico op QT-verlenging kan groter zijn bij patiënten met een lever- of nierfunctiestoornis als gevolg van hogere concentraties pitolisant; controleer deze patiënten op een verhoogd QTc-interval. Aanpassing van de dosering wordt aanbevolen bij patiënten met een matige leverfunctiestoornis en een matige of ernstige nierfunctiestoornis. Wakix is ​​gecontra-indiceerd bij patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis en wordt niet aanbevolen bij patiënten met terminale nierziekte (ESRD).

BijwerkingenIn de placebogecontroleerde klinische onderzoeken die werden uitgevoerd bij volwassen patiënten met narcolepsie met of zonder kataplexie, waren de meest voorkomende bijwerkingen (≥5% en minstens tweemaal placebo) voor Wakix slapeloosheid ( 6%), misselijkheid (6%) en angst (5%). Andere bijwerkingen die optraden bij ≥2% en vaker dan bij patiënten die met placebo werden behandeld, waren onder meer hoofdpijn, infectie van de bovenste luchtwegen, pijn aan het bewegingsapparaat, verhoogde hartslag, hallucinaties, prikkelbaarheid, buikpijn, slaapstoornissen, verminderde eetlust, kataplexie, droge mond en huiduitslag.

In de placebogecontroleerde fase van het klinische onderzoek, uitgevoerd bij pediatrische patiënten van 6 jaar en ouder met narcolepsie met of zonder kataplexie, waren de meest voorkomende bijwerkingen (≥5% en meer dan bij placebo) voor Wakix waren hoofdpijn (19%) en slapeloosheid (7%). Het algemene bijwerkingenprofiel van Wakix in het klinische onderzoek bij kinderen was vergelijkbaar met dat gezien in het klinische onderzoeksprogramma voor volwassenen.

GeneesmiddelinteractiesGelijktijdige toediening van Wakix met sterke CYP2D6-remmers verhoogt de blootstelling aan pitolisant met een factor 2,2. Verlaag de dosis Wakix met de helft.

Gelijktijdig gebruik van Wakix met sterke CYP3A4-inductoren vermindert de blootstelling aan pitolisant met 50%. Aanpassingen van de dosering kunnen nodig zijn.

H1-receptorantagonisten die de bloed-hersenbarrière passeren, kunnen de werkzaamheid van Wakix verminderen. Patiënten moeten centraal werkende H1-receptorantagonisten vermijden.

Wakix is ​​een borderline/zwakke inductor van CYP3A4. Wakix kan de werkzaamheid van gevoelige CYP3A4-substraten, waaronder hormonale anticonceptiva, verminderen. Patiënten die hormonale anticonceptie gebruiken, moeten worden geadviseerd een alternatieve, niet-hormonale anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de behandeling met Wakix en gedurende ten minste 21 dagen na het stopzetten van de behandeling.

Gebruik bij specifieke populatiesEr is een zwangerschapsblootstellingsregister dat de zwangerschapsresultaten monitort bij vrouwen die tijdens de zwangerschap aan Wakix worden blootgesteld. Patiënten moeten worden aangemoedigd om zich in te schrijven in het Wakix-zwangerschapsregister als ze zwanger worden. Om zich in te schrijven of informatie uit het register te verkrijgen, kunnen patiënten bellen met 1-800-833-7460.

De veiligheid en werkzaamheid van Wakix zijn niet vastgesteld voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag bij pediatrische patiënten jonger dan 6 jaar op leeftijd met narcolepsie.

De veiligheid en effectiviteit van Wakix zijn niet vastgesteld voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten met narcolepsie.

Wakix wordt uitgebreid gemetaboliseerd door de lever. Wakix is ​​gecontra-indiceerd bij patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis. Bij patiënten met een matige leverfunctiestoornis wordt een dosisaanpassing aanbevolen.

Wakix wordt niet aanbevolen bij patiënten met nierziekte in het eindstadium. Dosisaanpassing van Wakix wordt aanbevolen bij patiënten met een eGFR <60 ml/minuut/1,73 m2.

Dosisverlaging wordt aanbevolen bij patiënten waarvan bekend is dat ze slechte CYP2D6-metaboliseerders zijn; deze patiënten hebben hogere concentraties Wakix dan normale CYP2D6-metaboliseerders.

Zie de Volledige voorschrijfinformatie voor Wakix voor meer informatie.

Als u vermoedelijke bijwerkingen wilt melden, kunt u contact opnemen met Harmony Biosciences op 1 -800-833-7460 of de FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

Over Harmony BiosciencesBij Harmony Biosciences zijn we gespecialiseerd in het ontwikkelen en leveren van behandelingen voor zeldzame neurologische ziekten die anderen vaak over het hoofd zien. Wij geloven dat waar empathie en innovatie elkaar ontmoeten, een beter leven kan beginnen voor mensen met neurologische aandoeningen. Ons team van experts uit een grote verscheidenheid aan disciplines en ervaringen, opgericht door Paragon Biosciences, LLC, in 2017 en met het hoofdkantoor in Plymouth Meeting, PA, wordt gedreven door onze gedeelde overtuiging dat innovatieve wetenschap zich vertaalt in therapeutische mogelijkheden voor onze patiënten, die zich op het hoogste niveau bevinden. hart van alles wat we doen. Ga voor meer informatie naar www.harmonybiosciences.com.

Toekomstgerichte verklaringDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de betekenis van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht die geen betrekking hebben op historische feiten moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot ons product Wakix. Deze verklaringen zijn geen beloftes of garanties, maar brengen bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren met zich mee die ervoor kunnen zorgen dat onze werkelijke resultaten, prestaties of prestaties wezenlijk verschillen van toekomstige resultaten, prestaties of prestaties die worden uitgedrukt of geïmpliceerd door de toekomstgerichte verklaringen, inclusief, maar niet beperkt tot, het volgende: onze commercialiseringsinspanningen en strategie voor Wakix; de snelheid en mate van marktacceptatie en klinische bruikbaarheid van Wakix, pitolisant bij aanvullende indicaties, indien goedgekeurd, en alle andere kandidaat-producten die we mogelijk ontwikkelen of verwerven, indien goedgekeurd; onze onderzoeks- en ontwikkelingsplannen, inclusief onze plannen om het therapeutische potentieel van pitolisant bij aanvullende indicaties te onderzoeken; onze lopende en geplande klinische onderzoeken; ons vermogen om de reikwijdte van onze licentieovereenkomsten met Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet") uit te breiden; de beschikbaarheid van gunstige verzekeringsdekking en terugbetaling voor Wakix; de timing van en ons vermogen om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen voor pitolisant voor andere indicaties, evenals voor andere kandidaat-producten; onze schattingen met betrekking tot uitgaven, toekomstige inkomsten, kapitaalbehoeften en aanvullende financieringsbehoeften; ons vermogen om aanvullende producten of productkandidaten met aanzienlijk commercieel potentieel te identificeren, te verwerven en te integreren die consistent zijn met onze commerciële doelstellingen; onze commercialiserings-, marketing- en productiecapaciteiten en -strategie; aanzienlijke concurrentie in onze branche; onze positie op het gebied van intellectueel eigendom; verlies of pensionering van belangrijke leden van het management; het onvermogen om onze groeistrategie met succes uit te voeren, inclusief eventuele vertragingen in onze geplande toekomstige groei; ons onvermogen om effectieve interne controles te handhaven; de impact van wet- en regelgeving van de overheid; volatiliteit en schommelingen in de prijs van onze gewone aandelen; de aanzienlijke kosten en benodigde managementtijd als gevolg van het opereren als beursgenoteerd bedrijf; het feit dat de prijs van de gewone aandelen van Harmony volatiel kan zijn en aanzienlijk kan fluctueren; verklaringen met betrekking tot onze voorgenomen terugkoop van aandelen en het tijdsbestek voor terugkoop en de aanzienlijke kosten en vereiste managementtijd als gevolg van het opereren als een beursgenoteerd bedrijf. Deze en andere belangrijke factoren die worden besproken onder de titel 'Risicofactoren' in ons jaarverslag op formulier 10-K, ingediend bij de Securities and Exchange Commission (de 'SEC') op 22 februari 2024, en onze andere deponeringen bij de SEC, kunnen leiden tot de werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die worden aangegeven in de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen de schattingen van het management op de datum van dit persbericht. Hoewel we ervoor kunnen kiezen om dergelijke toekomstgerichte verklaringen op een bepaald moment in de toekomst bij te werken, wijzen we elke verplichting daartoe af, zelfs als latere gebeurtenissen ertoe leiden dat onze opvattingen veranderen.

BRON Harmony Biosciences

  • Facebook
  • Twitter
  • LinkedIn
  • Google+

    Geplaatst : 2024-06-25 07:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden