Firma Harmony Biosciences otrzymuje zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na lek Wakix (pitolisant) u dzieci chorych na narkolepsję

PLYMOUTH MEETING, Pensylwania, 24 czerwca 2024 r. /PRNewswire/ -- Firma Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła dodatkowy wniosek o nowy lek (sNDA) dla preparatu Wakix® (pitolisant) w tabletkach do leczenia nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) u dzieci i młodzieży w wieku 6 lat i starszych z narkolepsją. FDA podzieliła zgłoszenie na dwie sNDA ze względów administracyjnych w celu wydania zgody na leczenie EDS i uzyskania pełnej odpowiedzi na leczenie katapleksji u dzieci i młodzieży (w wieku od 6 do <18 lat) z narkolepsją.

FDA przyznała priorytetowy przegląd sNDA na podstawie badania fazy 3 przeprowadzonego przez Bioprojet, w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność pitolisantu u pacjentów w wieku od 6 do poniżej 18 lat z narkolepsją z katapleksją lub bez. Na podstawie wyników tego badania firma Bioprojet uzyskała w zeszłym roku zgodę Europejskiej Agencji Leków na rozszerzenie wskazania preparatu Wakix o leczenie narkolepsji u dzieci w wieku 6 lat i starszych, z katapleksją lub bez niej.

„W związku z decyzją FDA o przyznaniu priorytetowego przeglądu jesteśmy bardzo zadowoleni z terminowej oceny i zatwierdzenia przez Agencję leku Wakix dla dzieci i młodzieży z narkolepsją z nadmierną sennością w ciągu dnia” – powiedział dr Jeffrey M. Dayno, prezes i dyrektor generalny firmy Nauki biologiczne Harmony. „EDS jest głównym objawem doświadczanym przez wszystkich pacjentów z narkolepsją, a zatwierdzenie leku Wakix jako pierwszej i jedynej nieplanowanej opcji leczenia narkolepsji zatwierdzonej przez FDA sprawia, że ​​ta ważna opcja leczenia jest dostępna dla dzieci w wieku 6 lat i starszych żyjących z narkolepsją.”

Wakix został po raz pierwszy zatwierdzony przez FDA w sierpniu 2019 r. do leczenia EDS u dorosłych pacjentów z narkolepsją, a następnie zatwierdzony przez FDA do leczenia katapleksji u dorosłych pacjentów z narkolepsją w październiku 2020 r. Jako pierwszy w swojej klasie lek o nowatorskim mechanizmie działania, Wakix działa jako selektywny antagonista/odwrotny agonista receptora histaminy 3 (H₃), który, jak się uważa, działa na układ histaminowy w celu promowania czuwania.

Dayno dodał: „Unikalny mechanizm działania leku Wakix i jego niezaplanowany charakter są szczególnie ważne w przypadku populacji pediatrycznej, która ma ograniczone możliwości leczenia, a wszystkie leki są substancjami kontrolowanymi. Unikalne cechy pitolisantu stanowią ekscytującą możliwość , a obecnie pracujemy nad preparatami nowej generacji, które mogłyby potencjalnie zapewnić pacjentom dodatkowe korzyści, takie jak większa skuteczność i nowe wskazania, rozszerzyć franczyzę Wakix i wzmocnić naszą pozycję lidera w leczeniu rzadkich zaburzeń snu.”

„Planujemy omówić z Agencją dalszą drogę we wskazaniu katapleksja u dzieci i młodzieży z narkolepsją w oparciu o siłę istniejących danych z badania fazy 3 firmy Bioprojet” – powiedział Kumar Budur, lekarz medycyny, dyrektor ds. medycznych i Dyrektor naukowy Harmony Biosciences. „Doceniamy uznanie przez FDA niezaspokojonych potrzeb medycznych w tej populacji pacjentów i zatwierdzenie przez nią wskazania EDS, dzięki czemu Wakix jest dostępny dla każdego odpowiedniego pacjenta pediatrycznego w wieku 6 lat i starszego, cierpiącego na narkolepsję.”

„Jako rodzic syna, u którego w dzieciństwie zdiagnozowano narkolepsję i który w dalszym ciągu działa na rzecz wszystkich osób cierpiących na narkolepsję w każdym wieku, wyrażam uznanie dla FDA za zatwierdzenie leku Wakix u dzieci w wieku 6 lat i starszych ”- powiedziała Monica Gow, współzałożycielka i dyrektor wykonawcza Wake Up Narcolepsy. „To nowe zatwierdzenie oferuje obiecującą opcję leczenia pozaplanowego dla dzieci chorych na narkolepsję, stanowiąc ważny krok naprzód w zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych tych dzieci”.

O narkolepsjiNarkolepsję to rzadka, przewlekła, wyniszczająca choroba neurologiczna polegająca na niestabilności stanu snu i czuwania, która dotyka około 170 000 Amerykanów i charakteryzuje się przede wszystkim głównym objawem nadmierna senność w ciągu dnia (EDS), z katapleksją lub bez niej, wraz z innymi objawami rozregulowania snu REM (omamy) i paraliż senny), które zakłócają czuwanie. EDS to niemożność pozostania przytomnym i czujnym w ciągu dnia. Jest to objaw występujący u wszystkich osób cierpiących na narkolepsję. U większości pacjentów narkolepsja jest spowodowana utratą hipokretyny/oreksyny, neuropeptydu w mózgu, który zapewnia stabilność stanu snu i czuwania. Choroba ta dotyka w równym stopniu mężczyzn i kobiety, a jej objawy zaczynają się zazwyczaj w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości; jednak prawidłowe zdiagnozowanie może zająć nawet dekadę.

Ao tabletkach Wakix® (pitolisant)Wakix, pierwszy w swojej klasie lek, został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do leczenia nadmiernej aktywności w ciągu dnia senność (EDS) lub katapleksja u dorosłych pacjentów z narkolepsją oraz w leczeniu EDS u dzieci i młodzieży w wieku 6 lat i starszych z narkolepsją. W 2010 r. uzyskał status leku sierocego w leczeniu narkolepsji, a w 2018 r. leku przełomowego w leczeniu katapleksji. Wakix jest selektywnym antagonistą/odwrotnym agonistą receptora histaminy 3 (H₃). Mechanizm działania Wakixu jest niejasny; jednakże jego skuteczność może wynikać z jego aktywności na receptorach H₃, zwiększając w ten sposób syntezę i uwalnianie histaminy, neuroprzekaźnika pobudzającego. Wakix został zaprojektowany i opracowany przez Bioprojet (Francja). Harmony posiada wyłączną licencję od Bioprojet na opracowywanie, produkcję i komercjalizację pitolisantu w Stanach Zjednoczonych.

WSKAZANIA I STOSOWANIEWakix jest wskazany w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) lub katapleksja u dorosłych pacjentów z narkolepsją oraz w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) u dzieci i młodzieży w wieku 6 lat i starszych z narkolepsją.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

PrzeciwwskazaniaWakix jest przeciwwskazany u pacjentów ze stwierdzoną nadwrażliwością na pitolisant lub którykolwiek składnik preparatu. Zgłaszano anafilaksję. Wakix jest również przeciwwskazany u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby.

Ostrzeżenia i środki ostrożnościWakix wydłuża odstęp QT. Należy unikać stosowania leku Wakix u pacjentów ze stwierdzonym wydłużeniem odstępu QT lub w skojarzeniu z innymi lekami, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT. Należy unikać stosowania u pacjentów, u których w wywiadzie występowały zaburzenia rytmu serca, a także inne okoliczności mogące zwiększać ryzyko wystąpienia torsade de pointes lub nagłej śmierci, w tym objawowa bradykardia, hipokaliemia lub hipomagnezemia oraz obecność wrodzonego wydłużenia odstępu QT .

Ryzyko wydłużenia odstępu QT może być większe u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek ze względu na wyższe stężenia pitolisantu; monitorować tych pacjentów pod kątem wydłużenia odstępu QTc. Zaleca się modyfikację dawkowania u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby oraz umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności nerek. Wakix jest przeciwwskazany u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby i nie jest zalecany u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek (ESRD).

Działania niepożądaneW badaniach klinicznych kontrolowanych placebo, przeprowadzonych z udziałem dorosłych pacjentów z narkolepsją z katapleksją lub bez, najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥5% i co najmniej dwukrotnie w porównaniu z placebo) preparatu Wakix była bezsenność ( 6%), nudności (6%) i niepokój (5%). Inne działania niepożądane, które występowały u ≥2% i częściej niż u pacjentów leczonych placebo, obejmowały ból głowy, zakażenie górnych dróg oddechowych, ból mięśniowo-szkieletowy, przyspieszenie akcji serca, omamy, drażliwość, ból brzucha, zaburzenia snu, zmniejszenie apetytu, katapleksja, suchość w ustach i wysypka.

W fazie badania klinicznego kontrolowanego placebo, przeprowadzonego z udziałem dzieci i młodzieży w wieku 6 lat i starszych z narkolepsją z katapleksją lub bez, najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥5% i więcej niż w przypadku placebo) w przypadku Wakix były to: ból głowy (19%) i bezsenność (7%). Ogólny profil działań niepożądanych preparatu Wakix w badaniu klinicznym u dzieci i młodzieży był podobny do obserwowanego w programie badań klinicznych u dorosłych.

Interakcje lekówJednoczesne podawanie preparatu Wakix z silnymi inhibitorami CYP2D6 zwiększa ekspozycję na pitolisant 2,2-krotnie. Zmniejszyć dawkę preparatu Wakix o połowę.

Jednoczesne stosowanie preparatu Wakix z silnymi induktorami CYP3A4 zmniejsza ekspozycję na pitolisant o 50%. Może być konieczne dostosowanie dawkowania.

Antagoniści receptora H1 przekraczający barierę krew-mózg mogą zmniejszać skuteczność leku Wakix. Pacjenci powinni unikać działających ośrodkowo antagonistów receptora H1.

Wakix jest granicznym/słabym induktorem CYP3A4. Wakix może zmniejszać skuteczność wrażliwych substratów CYP3A4, w tym hormonalnych środków antykoncepcyjnych. Pacjentkom stosującym antykoncepcję hormonalną należy doradzić, aby podczas leczenia produktem Wakix i przez co najmniej 21 dni po jego zakończeniu stosowały alternatywną niehormonalną metodę antykoncepcji.

Stosowanie w określonych populacjachIstnieje rejestr narażenia w ciąży, w którym monitoruje się przebieg ciąży u kobiet narażonych na działanie leku Wakix w czasie ciąży. Pacjentki należy zachęcać do wpisania się do rejestru ciąż Wakix w przypadku zajścia w ciążę. Aby zapisać się do rejestru lub uzyskać informacje z rejestru, pacjenci mogą dzwonić pod numer 1-800-833-7460.

Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności leku Wakix w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia u dzieci i młodzieży w wieku poniżej 6 lat roku życia z narkolepsją.

Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Wakix w leczeniu katapleksji u dzieci i młodzieży chorych na narkolepsję.

Wakix jest w znacznym stopniu metabolizowany w wątrobie. Wakix jest przeciwwskazany u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby. Zaleca się dostosowanie dawkowania u pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby.

Nie zaleca się stosowania preparatu Wakix u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek. Zaleca się dostosowanie dawki preparatu Wakix u pacjentów z eGFR <60 ml/min/1,73 m2.

Zaleca się zmniejszenie dawki u pacjentów, o których wiadomo, że słabo metabolizują CYP2D6; u tych pacjentów stężenie leku Wakix jest wyższe niż u osób metabolizujących normalnie z udziałem CYP2D6.

Zapoznaj się z Pełne informacje dotyczące przepisywania leku dla leku Wakix, aby uzyskać więcej informacji.

Aby zgłosić podejrzewane działania niepożądane, należy skontaktować się z firmą Harmony Biosciences pod numerem 1 -800-833-7460 lub FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch.

O Harmony BiosciencesW Harmony Biosciences specjalizujemy się w opracowywaniu i dostarczaniu metod leczenia rzadkich chorób neurologicznych, które inni często przeoczają. Wierzymy, że tam, gdzie spotykają się empatia i innowacja, może rozpocząć się lepsze życie osób cierpiących na choroby neurologiczne. Założony przez Paragon Biosciences, LLC w 2017 roku i z siedzibą w Plymouth Meeting w Pensylwanii, nasz zespół ekspertów z różnych dziedzin i doświadczeń kieruje się wspólnym przekonaniem, że innowacyjna nauka przekłada się na możliwości terapeutyczne dla naszych pacjentów, którzy są na serce wszystkiego, co robimy. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.harmonybiosciences.com.

Oświadczenie dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, które nie odnoszą się do faktów historycznych, należy uważać za stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym stwierdzenia dotyczące naszego produktu Wakix. Stwierdzenia te nie stanowią obietnic ani gwarancji, ale wiążą się ze znanym i nieznanym ryzykiem, niepewnością i innymi ważnymi czynnikami, które mogą spowodować, że nasze rzeczywiste wyniki, wydajność lub osiągnięcia będą się istotnie różnić od jakichkolwiek przyszłych wyników, wyników lub osiągnięć wyrażonych lub sugerowanych w prognozach oświadczenia, w tym między innymi: nasze wysiłki komercjalizacyjne i strategia dla Wakix; stopień i stopień akceptacji rynkowej oraz użyteczności klinicznej leku Wakix, pitolisantu w dodatkowych wskazaniach, jeśli został zatwierdzony, oraz wszelkich innych kandydatów na produkty, które możemy opracować lub nabyć, jeśli zostaną zatwierdzone; nasze plany badawczo-rozwojowe, w tym plany zbadania potencjału terapeutycznego pitolisantu w dodatkowych wskazaniach; nasze trwające i planowane badania kliniczne; nasza zdolność do rozszerzenia zakresu naszych umów licencyjnych z Bioprojet Société Civile de Recherche („Bioprojet”); dostępność korzystnej ochrony ubezpieczeniowej i zwrotu kosztów dla Wakix; termin i nasza zdolność do uzyskania zgód regulacyjnych dla pitolisantu do innych wskazań, a także wszelkich innych kandydatów na produkt; nasze szacunki dotyczące wydatków, przyszłych przychodów, potrzeb kapitałowych i dodatkowych potrzeb finansowych; nasza zdolność do identyfikowania, pozyskiwania i integrowania dodatkowych produktów lub kandydatów na produkty o znacznym potencjale komercyjnym, zgodnych z naszymi celami handlowymi; nasze możliwości i strategia w zakresie komercjalizacji, marketingu i produkcji; znacząca konkurencja w naszej branży; nasza pozycja w zakresie własności intelektualnej; utrata lub odejście kluczowych członków kierownictwa; niepowodzenie w pomyślnej realizacji naszej strategii rozwoju, w tym jakiekolwiek opóźnienia w planowanym przyszłym rozwoju; nasz brak skutecznej kontroli wewnętrznej; wpływ przepisów ustawowych i wykonawczych rządu; zmienność i wahania cen naszych akcji zwykłych; znaczne koszty i wymagany czas zarządzania w związku z funkcjonowaniem w formie spółki publicznej; fakt, że cena akcji zwykłych Harmony może charakteryzować się zmiennością i znacznym wahaniem; oświadczenia dotyczące planowanego przez nas odkupu akcji i harmonogramu odkupu oraz znaczących kosztów i wymaganego czasu zarządzania w związku z prowadzeniem działalności w formie spółki publicznej. Te i inne ważne czynniki omówione pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w naszym raporcie rocznym na formularzu 10-K złożonym do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd („SEC”) w dniu 22 lutego 2024 r. oraz w innych naszych zgłoszeniach do SEC mogą powodować rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych wskazanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. Wszelkie takie stwierdzenia dotyczące przyszłości stanowią szacunki Zarządu na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Chociaż w pewnym momencie w przyszłości możemy zdecydować się na aktualizację takich stwierdzeń wybiegających w przyszłość, nie jesteśmy do tego zobowiązani, nawet jeśli późniejsze zdarzenia spowodują zmianę naszych poglądów.

ŹRÓDŁO Harmony Biosciences