Harmony Biosciences primește aprobarea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA pentru Wakix (pitolisant) la pacienții pediatrici cu narcolepsie

Urmăriți Drugslib pe

Întâlnirea PLYMOUTH, Pennsylvania, 24 iunie 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat cererea suplimentară pentru un nou medicament (sNDA) pentru Wakix® (pitolisant) comprimate pentru tratamentul somnolenței excesive diurne (EDS) la copii și adolescenți cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie. FDA a separat depunerea în două sNDA în scopuri administrative pentru a emite o aprobare pentru tratamentul EDS și un răspuns complet pentru tratamentul cataplexiei la pacienții pediatrici (cu vârste cuprinse între 6 și <18 ani) cu narcolepsie.

FDA a acordat revizuirea prioritară a sNDA pe baza unui studiu de fază 3 realizat de Bioprojet, care a evaluat siguranța și eficacitatea pitolisantului la pacienții cu vârste cuprinse între 6 și sub 18 ani cu narcolepsie, cu sau fără cataplexie. Pe baza rezultatelor acestui studiu, Bioprojet a primit anul trecut aprobarea de la Agenția Europeană pentru Medicamente, extinzând indicația pentru Wakix pentru a include tratamentul narcolepsiei la copiii cu vârsta de 6 ani și peste, cu sau fără cataplexie.

„În urma deciziei FDA de a acorda o revizuire prioritară, suntem foarte mulțumiți de revizuirea și aprobarea în timp util de către agenție a Wakix pentru pacienții pediatrici cu narcolepsie cu somnolență excesivă în timpul zilei”, a declarat Jeffrey M. Dayno, MD, președinte și director executiv al Harmony Biosciences. „EDS este simptomul principal cu care se confruntă toți pacienții cu narcolepsie și această aprobare pentru Wakix, ca prima și singura opțiune de tratament neprogramat aprobată de FDA pentru narcolepsie, face ca această opțiune de tratament importantă să fie disponibilă pacienților pediatrici cu vârsta de 6 ani și peste. cu narcolepsie.”

Wakix a fost aprobat pentru prima dată de FDA în august 2019 pentru tratamentul EDS la pacienții adulți cu narcolepsie, urmat de aprobarea FDA pentru tratamentul cataplexiei la pacienții adulți cu narcolepsie în octombrie 2020. Un tratament de primă clasă cu un mecanism de acțiune nou, Wakix funcționează ca un antagonist/agonist invers selectiv al receptorului histaminei 3 (H₃) despre care se crede că vizează sistemul histaminic pentru a promova starea de veghe.

Dayno a adăugat: „Mecanismul unic de acțiune al Wakix și statutul său neprogramat sunt deosebit de importante pentru o populație pediatrică care a avut opțiuni limitate de tratament, toate acestea fiind substanțe controlate. Caracteristicile unice ale pitolisantului prezintă o oportunitate interesantă. , iar în prezent lucrăm la formulările de ultimă generație care ar putea oferi beneficii suplimentare pacienților, cum ar fi o eficacitate mai mare și indicații noi, extinderea francizei Wakix și consolidarea poziției noastre de lider în tratamentul tulburărilor rare de somn.”

„Plănuim să discutăm cu agenția o cale de urmat pentru o indicație de cataplexie la pacienții pediatrici cu narcolepsie, pe baza puterii datelor existente din studiul de fază 3 al Bioprojet”, a declarat Kumar Budur, MD, M.S., Chief Medical și Ofițer științific al Harmony Biosciences. „Apreciem recunoașterea de către FDA a nevoii medicale nesatisfăcute în această populație de pacienți și aprobarea de către aceasta a indicației EDS, făcând Wakix disponibil pentru fiecare pacient pediatric adecvat de 6 ani și peste care trăiește cu narcolepsie.”

„În calitate de părinte al unui fiu care a fost diagnosticat cu narcolepsie în copilărie, care continuă să lucreze în sprijinul tuturor persoanelor care trăiesc cu narcolepsie de toate vârstele, aplaud FDA pentru aprobarea Wakix la copii și adolescenți cu vârsta de 6 ani și peste. ”, a declarat Monica Gow, co-fondator și director executiv al Wake Up Narcolepsy. „Această nouă aprobare oferă o opțiune promițătoare de tratament neprogramat pentru copiii cu narcolepsie, marcând un pas important înainte în abordarea nevoilor medicale nesatisfăcute ale acestor copii.”

Despre narcolepsieNarcolepsie. este o boală neurologică rară, cronică, debilitantă a instabilității stării de somn-veghe, care afectează aproximativ 170.000 de americani și se caracterizează în primul rând prin simptomul său cardinal somnolență excesivă diurnă (EDS), cu sau fără cataplexie – împreună cu alte manifestări ale dereglării somnului REM (halucinații). și paralizia somnului), care intră în stare de veghe. EDS este incapacitatea de a rămâne treaz și alert în timpul zilei și este simptomul care este prezent la toate persoanele care trăiesc cu narcolepsie. La majoritatea pacienților, narcolepsia este cauzată de pierderea hipocretinei/orexinei, o neuropeptidă din creier care susține stabilitatea stării somn-veghe. Această boală afectează în mod egal bărbații și femeile, cu debut tipic în adolescență sau la vârsta adultă tânără; cu toate acestea, poate dura până la un deceniu pentru a fi diagnosticat corect.

Adespre comprimatele Wakix® (pitolisant)Wakix, un medicament de primă clasă, este aprobat de U.S. Food and Drug Administration pentru tratamentul zilei excesive somnolență (EDS) sau cataplexie la pacienții adulți cu narcolepsie și pentru tratamentul EDS la copii și adolescenți cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie. I s-a acordat denumirea de medicament orfan pentru tratamentul narcolepsiei în 2010 și denumirea de terapie inovatoare pentru tratamentul cataplexiei în 2018. Wakix este un antagonist/agonist invers selectiv al receptorului histamină 3 (H₃). Mecanismul de acțiune al Wakix este neclar; cu toate acestea, eficacitatea sa ar putea fi mediată prin activitatea sa la receptorii H₃, crescând astfel sinteza și eliberarea histaminei, un neurotransmițător care promovează trezirea. Wakix a fost proiectat și dezvoltat de Bioprojet (Franța). Harmony are o licență exclusivă de la Bioprojet pentru a dezvolta, produce și comercializa pitolisant în Statele Unite.

INDICAȚII ȘI UTILIZAREWakix este indicat pentru tratamentul somnolenței excesive diurne (EDS) sau cataplexie la pacienții adulți cu narcolepsie și pentru tratamentul somnolenței excesive diurne (EDS) la copii și adolescenți cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

ContraindicațiiWakix este contraindicat la pacienții cu hipersensibilitate cunoscută la pitolisant sau la oricare component al formulării. S-a raportat anafilaxie. Wakix este, de asemenea, contraindicat la pacienții cu insuficiență hepatică severă.

Avertismente și precauțiiWakix prelungește intervalul QT. Evitați utilizarea Wakix la pacienții cu prelungire cunoscută a intervalului QT sau în asociere cu alte medicamente despre care se știe că prelungesc intervalul QT. Evitați utilizarea la pacienții cu antecedente de aritmii cardiace, precum și în alte circumstanțe care pot crește riscul de apariție a torsadei vârfurilor sau a morții subite, inclusiv bradicardie simptomatică, hipokaliemie sau hipomagnezemie și prezența prelungirii congenitale a intervalului QT. .

Riscul de prelungire a intervalului QT poate fi mai mare la pacienții cu insuficiență hepatică sau renală din cauza concentrațiilor mai mari de pitolisant; monitorizați acești pacienți pentru creșterea QTc. Modificarea dozei este recomandată la pacienții cu insuficiență hepatică moderată și insuficiență renală moderată sau severă. Wakix este contraindicat la pacienții cu insuficiență hepatică severă și nu este recomandat la pacienții cu boală renală în stadiu terminal (IRST).

Reacții adverseÎn studiile clinice controlate cu placebo efectuate la pacienți adulți cu narcolepsie cu sau fără cataplexie, cele mai frecvente reacții adverse (≥5% și de cel puțin două ori placebo) pentru Wakix au fost insomnia ( 6%), greață (6%) și anxietate (5%). Alte reacții adverse care au apărut la ≥2% și mai frecvent decât la pacienții tratați cu placebo au inclus cefalee, infecție a tractului respirator superior, durere musculo-scheletică, creșterea frecvenței cardiace, halucinații, iritabilitate, dureri abdominale, tulburări de somn, scăderea apetitului, cataplexie, gură uscată. , și erupții cutanate.

În faza controlată cu placebo a studiului clinic efectuat la copii și adolescenți cu vârsta de 6 ani și peste cu narcolepsie cu sau fără cataplexie, cele mai frecvente reacții adverse (≥5% și mai mult decât placebo) pentru Wakix au fost dureri de cap (19%) și insomnie (7%). Profilul general de reacții adverse ale Wakix în studiul clinic la copii a fost similar cu cel observat în programul de studii clinice pentru adulți.

Interacțiuni medicamentoaseAdministrarea concomitentă de Wakix cu inhibitori puternici ai CYP2D6 crește expunerea la pitolisant de 2,2 ori. Reduceți doza de Wakix la jumătate.

Utilizarea concomitentă a Wakix cu inductori puternici ai CYP3A4 scade expunerea la pitolisant cu 50%. Pot fi necesare ajustări ale dozelor.

Antagoniştii receptorilor H1 care traversează bariera hemato-encefalică pot reduce eficacitatea Wakix. Pacienții trebuie să evite antagoniştii receptorilor H1 cu acţiune centrală.

Wakix este un inductor limită/slab al CYP3A4. Wakix poate reduce eficacitatea substraturilor sensibile ale CYP3A4, inclusiv contraceptivele hormonale. Pacienții care utilizează contracepție hormonală trebuie sfătuiți să utilizeze o metodă contraceptivă alternativă non-hormonală în timpul tratamentului cu Wakix și timp de cel puțin 21 de zile după întreruperea tratamentului.

Utilizarea în anumite populațiiExistă un registru de expunere la sarcină care monitorizează rezultatele sarcinii la femeile care sunt expuse la Wakix în timpul sarcinii. Pacientele trebuie încurajate să se înscrie în registrul de sarcini Wakix dacă rămân însărcinate. Pentru a se înscrie sau a obține informații din registru, pacienții pot suna la 1-800-833-7460.

Siguranța și eficacitatea Wakix nu au fost stabilite pentru tratamentul somnolenței excesive în timpul zilei la copii și adolescenți cu vârsta mai mică de 6 ani. de vârstă cu narcolepsie.

Siguranța și eficacitatea Wakix nu au fost stabilite pentru tratamentul cataplexiei la copii și adolescenți cu narcolepsie.

Wakix este metabolizat pe scară largă de către ficat. Wakix este contraindicat la pacienții cu insuficiență hepatică severă. Se recomandă ajustarea dozelor la pacienții cu insuficiență hepatică moderată.

Wakix nu este recomandat la pacienții cu boală renală în stadiu terminal. Ajustarea dozei de Wakix este recomandată la pacienții cu eGFR <60 ml/minut/1,73 m2.

Se recomandă reducerea dozei la pacienții despre care se știe că sunt metabolizatori slabi ai CYP2D6; aceşti pacienţi au concentraţii mai mari de Wakix decât metabolizatorii normali ai CYP2D6.

Vă rugăm să consultați Informații complete de prescriere pentru Wakix pentru mai multe informații.

Pentru a raporta reacțiile adverse suspectate, contactați Harmony Biosciences la 1 -800-833-7460 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

Despre Harmony BiosciencesLa Harmony Biosciences, suntem specializați în dezvoltarea și furnizarea de tratamente pentru boli neurologice rare pe care alții le ignoră adesea. Credem că acolo unde empatia și inovația se întâlnesc, poate începe o viață mai bună pentru persoanele care trăiesc cu boli neurologice. Înființată de Paragon Biosciences, LLC, în 2017 și cu sediul în Plymouth Meeting, PA, echipa noastră de experți dintr-o mare varietate de discipline și experiențe este condusă de convingerea noastră comună că știința inovatoare se traduce în posibilități terapeutice pentru pacienții noștri, care sunt la inima a tot ceea ce facem. Pentru mai multe informații, accesați www.harmonybiosciences.com.

Declarație prospectivăAcest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul din Private Securities Litigation Reform Act din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat de presă care nu se referă la chestiuni de fapt istorice ar trebui considerate declarații prospective, inclusiv declarații referitoare la produsul nostru Wakix. Aceste declarații nu sunt nici promisiuni, nici garanții, ci implică riscuri cunoscute și necunoscute, incertitudini și alți factori importanți care pot face ca rezultatele, performanța sau realizările noastre reale să fie substanțial diferite de orice rezultate, performanțe sau realizări viitoare exprimate sau implicite de perspectiva prospectivă. declarații, inclusiv, dar fără a se limita la, următoarele: eforturile noastre de comercializare și strategia pentru Wakix; rata și gradul de acceptare pe piață și utilitatea clinică a Wakix, pitolisant în indicații suplimentare, dacă este aprobat, și a oricăror alte produse candidate pe care le putem dezvolta sau achiziționa, dacă este aprobat; planurile noastre de cercetare și dezvoltare, inclusiv planurile noastre de a explora potențialul terapeutic al pitolisantului în indicații suplimentare; studiile noastre clinice în curs și planificate; capacitatea noastră de a extinde domeniul de aplicare al acordurilor noastre de licență cu Bioprojet Société Civile de Recherche („Bioprojet”); disponibilitatea unei asigurări favorabile și a rambursării pentru Wakix; momentul și capacitatea noastră de a obține aprobări de reglementare pentru pitolisant pentru alte indicații, precum și pentru orice alt produs candidat; estimările noastre privind cheltuielile, veniturile viitoare, cerințele de capital și nevoile suplimentare de finanțare; capacitatea noastră de a identifica, achiziționa și integra produse suplimentare sau produse candidate cu potențial comercial semnificativ care sunt în concordanță cu obiectivele noastre comerciale; capacitățile și strategia noastră de comercializare, marketing și producție; concurență semnificativă în industria noastră; pozitia noastra de proprietate intelectuala; pierderea sau retragerea membrilor cheie ai conducerii; neexecutarea cu succes a strategiei noastre de creștere, inclusiv orice întârzieri în creșterea viitoare planificată; eșecul nostru de a menține controale interne eficiente; impactul legilor și reglementărilor guvernamentale; volatilitatea și fluctuațiile prețului acțiunilor noastre comune; costurile semnificative și timpul necesar de gestionare ca urmare a funcționării ca societate publică; faptul că prețul acțiunilor comune ale Harmony poate fi volatil și fluctua substanțial; declarații referitoare la răscumpărările și perioada de răscumpărare de acțiuni, precum și costurile semnificative și timpul necesar de gestionare ca urmare a funcționării ca companie publică. Aceștia și alți factori importanți discutați la titlul „Factori de risc” din Raportul nostru anual pe formularul 10-K depus la Securities and Exchange Commission („SEC”) la 22 februarie 2024, iar celelalte depuneri ale noastre la SEC ar putea cauza rezultatele reale să difere semnificativ de cele indicate de declarațiile prospective făcute în acest comunicat de presă. Orice astfel de declarații anticipative reprezintă estimările conducerii de la data acestui comunicat de presă. Deși este posibil să alegem să actualizăm astfel de declarații prospective la un moment dat în viitor, ne declinăm orice obligație de a face acest lucru, chiar dacă evenimentele ulterioare determină schimbarea opiniilor noastre.

SURSA Harmony Biosciences

  • Facebook
  • Twitter
  • LinkedIn
  • Google+

    Postat : 2024-06-25 07:15

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare