Компания Harmony Biosciences получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на применение вакикса (питолизанта) у педиатрических пациентов с нарколепсией

ПЛИМУТ-МИТИНГ, Пенсильвания, 24 июня 2024 г. /PRNewswire/ -- Компания Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило дополнительную заявку на новое лекарство (sNDA) для Wakix®. Таблетки (питолисант) для лечения чрезмерной дневной сонливости (ЧДС) у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией. FDA разделило заявку на два соглашения о неразглашении в административных целях, чтобы выдать разрешение на лечение СЭД и полный ответ на лечение катаплексии у педиатрических пациентов (в возрасте от 6 до 18 лет) с нарколепсией.

FDA предоставило приоритетную проверку sNDA на основании исследования фазы 3, проведенного Bioprojet, в котором оценивалась безопасность и эффективность питолизанта у пациентов в возрасте от 6 до 18 лет с нарколепсией, с катаплексией или без нее. По результатам этого исследования компания Bioprojet получила в прошлом году одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам, расширив показания для Wakix, включив в него лечение нарколепсии у детей в возрасте 6 лет и старше, с катаплексией или без нее.

"После решения FDA о проведении приоритетной проверки мы очень довольны своевременным рассмотрением и одобрением Агентством Wakix для педиатрических пациентов с нарколепсией и чрезмерной сонливостью в дневное время", - сказал Джеффри М. Дэйно, доктор медицинских наук, президент и главный исполнительный директор компании. Гармония Бионауки. «СЭД является основным симптомом, с которым сталкиваются все пациенты с нарколепсией, и это одобрение Wakix, как первого и единственного одобренного FDA варианта внепланового лечения нарколепсии, делает этот важный вариант лечения доступным для педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше, живущих в с нарколепсией."

Wakix был впервые одобрен FDA в августе 2019 года для лечения СЭД у взрослых пациентов с нарколепсией, а в октябре 2020 года FDA одобрило его для лечения катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией. Первый в своем классе препарат с новым механизмом действия. Wakix действует как селективный антагонист/обратный агонист рецептора гистамина 3 (H₃), который, как полагают, воздействует на гистаминовую систему, способствуя бодрствованию.

Дайно добавил: «Уникальный механизм действия Вакикса и его неконтролируемый статус особенно важны для педиатрической популяции, у которой были ограниченные варианты лечения, все из которых являются контролируемыми веществами. Уникальные свойства питолизанта открывают замечательные возможности. , и в настоящее время мы работаем над препаратами следующего поколения, которые потенциально могут предложить пациентам дополнительные преимущества, такие как более высокая эффективность и новые показания, расширить франшизу Wakix и укрепить нашу лидирующую позицию в лечении редких нарушений сна».

«Мы планируем обсудить с Агентством дальнейшие действия по показанию катаплексии у педиатрических пациентов с нарколепсией, основываясь на достоверности существующих данных исследования фазы 3 компании Bioprojet», — сказал Кумар Будур, доктор медицинских наук, главный медицинский и магистр медицинских наук. Научный сотрудник Harmony Biosciences. «Мы ценим признание FDA неудовлетворенных медицинских потребностей этой группы пациентов и одобрение показаний EDS, что делает Wakix доступным для каждого подходящего педиатрического пациента 6 лет и старше, живущего с нарколепсией».

"Как родитель сына, у которого в детстве была диагностирована нарколепсия, и который продолжает работать в защиту интересов всех людей, живущих с нарколепсией всех возрастов, я аплодирую FDA за одобрение Wakix для педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше. », — сказала Моника Гоу, соучредитель и исполнительный директор Wake Up Narcolepsy. «Это новое разрешение предлагает многообещающий вариант внепланового лечения детей с нарколепсией, что знаменует собой важный шаг вперед в удовлетворении неудовлетворенных медицинских потребностей этих детей».

О нарколепсииНарколепсия Это редкое, хроническое, изнурительное неврологическое заболевание, характеризующееся нестабильностью состояния сна и бодрствования, которым страдают примерно 170 000 американцев и которое в первую очередь характеризуется кардинальным симптомом - чрезмерной дневной сонливостью (EDS) с катаплексией или без нее - наряду с другими проявлениями нарушения регуляции быстрого сна (галлюцинации). и сонный паралич), которые нарушают бодрствование. СЭД — это неспособность бодрствовать и быть начеку в течение дня, и это симптом, который присутствует у всех людей, живущих с нарколепсией. У большинства пациентов нарколепсия вызвана потерей гипокретина/орексина, нейропептида в головном мозге, который поддерживает стабильность состояния сна и бодрствования. Это заболевание в равной степени поражает мужчин и женщин, с типичным появлением симптомов в подростковом или молодом возрасте; однако для постановки правильного диагноза может потребоваться до десяти лет.

Отаблетках Wakix® (питолизант)Wakix, первый в своем классе препарат, одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения чрезмерного дневного времени. сонливость (СЭД) или катаплексия у взрослых пациентов с нарколепсией, а также для лечения СЭД у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией. В 2010 году ему был присвоен статус орфанного препарата для лечения нарколепсии, а в 2018 году — статус прорывной терапии для лечения катаплексии. Вакикс является селективным антагонистом/обратным агонистом рецептора гистамина 3 (H₃). Механизм действия Вакикса неясен; однако его эффективность может быть опосредована его активностью в отношении H₃-рецепторов, тем самым увеличивая синтез и высвобождение гистамина, нейромедиатора, способствующего пробуждению. Wakix был спроектирован и разработан компанией Bioprojet (Франция). Harmony имеет эксклюзивную лицензию Bioprojet на разработку, производство и коммерциализацию питолизанта в США.

ПОКАЗАНИЯ И ПРИМЕНЕНИЕWakix показан для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) или катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией и для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

ПротивопоказанияWakix противопоказан пациентам с известной гиперчувствительностью к питолизанту или любому компоненту препарата. Сообщалось об анафилаксии. Вакикс также противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью.

Предупреждения и меры предосторожностиWakix удлиняет интервал QT. Избегайте использования Вакикса у пациентов с известным удлинением интервала QT или в сочетании с другими препаратами, которые, как известно, удлиняют интервал QT. Избегайте применения у пациентов с сердечными аритмиями в анамнезе, а также при других обстоятельствах, которые могут увеличить риск возникновения трепетания-мерцания или внезапной смерти, включая симптоматическую брадикардию, гипокалиемию или гипомагниемию, а также наличие врожденного удлинения интервала QT. .

Риск удлинения интервала QT может быть выше у пациентов с печеночной или почечной недостаточностью из-за более высоких концентраций питолизанта; следить за этими пациентами на предмет увеличения QTc. Изменение дозы рекомендуется пациентам с умеренной печеночной недостаточностью и умеренной или тяжелой почечной недостаточностью. Вакикс противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью и не рекомендуется пациентам с терминальной стадией заболевания почек (ТПН).

Побочные реакцииВ плацебо-контролируемых клинических исследованиях, проведенных у взрослых пациентов с нарколепсией с катаплексией или без нее, наиболее частыми побочными реакциями (≥5% и как минимум в два раза больше плацебо) на Вакикс была бессонница ( 6%), тошнота (6%) и беспокойство (5%). Другие побочные реакции, возникавшие у ≥2% и чаще, чем у пациентов, принимавших плацебо, включали головную боль, инфекцию верхних дыхательных путей, скелетно-мышечную боль, увеличение частоты сердечных сокращений, галлюцинации, раздражительность, боль в животе, нарушение сна, снижение аппетита, катаплексию, сухость во рту. и сыпь.

В плацебо-контролируемой фазе клинического исследования, проведенного у педиатрических пациентов 6 лет и старше с нарколепсией с катаплексией или без нее, наиболее частые побочные реакции (≥5% и выше, чем у плацебо) для Wakix были головная боль (19%) и бессонница (7%). Общий профиль побочных реакций Wakix в педиатрическом клиническом исследовании был аналогичен тому, который наблюдался в программе клинических исследований для взрослых.

Лекарственное взаимодействиеОдновременное применение Вакикса с сильными ингибиторами CYP2D6 увеличивает воздействие питолизанта в 2,2 раза. Уменьшите дозу Вакикса вдвое.

Совместное применение Вакикса с сильными индукторами CYP3A4 снижает воздействие питолизанта на 50%. Может потребоваться корректировка дозировки.

Антагонисты рецепторов H1, проникающие через гематоэнцефалический барьер, могут снизить эффективность Вакикса. Пациентам следует избегать применения антагонистов H1-рецепторов центрального действия.

Wakix является пограничным/слабым индуктором CYP3A4. Вакикс может снижать эффективность чувствительных субстратов CYP3A4, включая гормональные контрацептивы. Пациенткам, использующим гормональную контрацепцию, следует рекомендовать использовать альтернативный негормональный метод контрацепции во время лечения Вакиксом и в течение как минимум 21 дня после прекращения лечения.

Использование в определенных группах населения Существует реестр воздействия во время беременности, в котором отслеживаются исходы беременности у женщин, подвергшихся воздействию Wakix во время беременности. Пациентам следует рекомендовать зарегистрироваться в регистре беременности Wakix, если они забеременеют. Чтобы записаться или получить информацию из реестра, пациенты могут позвонить по телефону 1-800-833-7460.

Безопасность и эффективность Wakix не установлена ​​для лечения чрезмерной дневной сонливости у педиатрических пациентов в возрасте до 6 лет. возраста с нарколепсией.

Безопасность и эффективность Wakix для лечения катаплексии у педиатрических пациентов с нарколепсией не установлена.

Wakix активно метаболизируется в печени. Вакикс противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью. Корректировка дозы рекомендуется пациентам с умеренной печеночной недостаточностью.

Wakix не рекомендуется пациентам с терминальной стадией заболевания почек. Корректировка дозы Wakix рекомендуется пациентам с рСКФ <60 мл/мин/1,73 м2.

Снижение дозы рекомендуется пациентам с плохим метаболизмом CYP2D6; у этих пациентов наблюдаются более высокие концентрации Wakix, чем у обычных метаболизаторов CYP2D6.

См. Полная информация о назначении для Wakix для получения дополнительной информации.

Чтобы сообщить о подозреваемых побочных реакциях, свяжитесь с Harmony Biosciences по телефону 1 -800-833-7460 или FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch.

О Harmony BiosciencesМы в Harmony Biosciences специализируемся на разработке и предоставлении методов лечения редких неврологических заболеваний, которые другие часто упускают из виду. Мы верим, что там, где встречаются сочувствие и инновации, может начаться лучшая жизнь для людей, живущих с неврологическими заболеваниями. Наша команда экспертов из самых разных дисциплин и опыта, основанная компанией Paragon Biosciences, LLC в 2017 году со штаб-квартирой в Плимут-Митинг, штат Пенсильвания, руководствуется нашим общим убеждением в том, что инновационная наука открывает терапевтические возможности для наших пациентов, находящихся на лечении. сердце всего, что мы делаем. Для получения дополнительной информации посетите www.harmonybiosciences.com.

Заявление о перспективахНастоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, которые не относятся к вопросам исторических фактов, следует рассматривать как прогнозные заявления, включая заявления относительно нашего продукта Wakix. Эти заявления не являются ни обещаниями, ни гарантиями, но включают в себя известные и неизвестные риски, неопределенности и другие важные факторы, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты, показатели или достижения будут существенно отличаться от любых будущих результатов, показателей или достижений, выраженных или подразумеваемых дальновидным лицом. заявления, включая, помимо прочего, следующее: наши усилия и стратегия по коммерциализации Wakix; степень и степень признания рынком и клиническая полезность Wakix, питолизанта по дополнительным показаниям, если они одобрены, и любых других потенциальных продуктов, которые мы можем разработать или приобрести, если они одобрены; наши планы исследований и разработок, включая наши планы по изучению терапевтического потенциала питолизанта при дополнительных показаниях; наши текущие и запланированные клинические исследования; наша способность расширять объем наших лицензионных соглашений с Bioprojet Société Civile de Recherche («Биопроджет»); наличие выгодного страхового покрытия и возмещения расходов для Wakix; сроки и нашу способность получить разрешения регулирующих органов на питолизант для других показаний, а также на любые другие кандидатные продукты; наши оценки расходов, будущих доходов, требований к капиталу и потребностей в дополнительном финансировании; наша способность выявлять, приобретать и интегрировать дополнительные продукты или продукты-кандидаты со значительным коммерческим потенциалом, которые соответствуют нашим коммерческим целям; наши возможности и стратегия коммерциализации, маркетинга и производства; значительная конкуренция в нашей отрасли; наша позиция в области интеллектуальной собственности; потеря или выход на пенсию ключевых членов руководства; неспособность успешно реализовать нашу стратегию роста, включая любые задержки в запланированном будущем росте; наша неспособность поддерживать эффективный внутренний контроль; влияние государственных законов и постановлений; волатильность и колебания цен на наши обыкновенные акции; значительные затраты и необходимое время управления в результате работы в качестве публичной компании; тот факт, что цена обыкновенных акций Harmony может быть нестабильной и существенно колебаться; заявления, касающиеся нашего предполагаемого выкупа акций и сроков выкупа, а также значительных затрат и необходимого времени управления в результате деятельности в качестве публичной компании. Эти и другие важные факторы, обсуждаемые под заголовком «Факторы риска» в нашем годовом отчете по форме 10-K, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам («SEC») 22 февраля 2024 г., а также другие наши документы, поданные в SEC, могут привести к фактические результаты существенно отличаются от тех, которые указаны в прогнозных заявлениях, сделанных в настоящем пресс-релизе. Любые такие прогнозные заявления представляют собой оценки руководства на дату настоящего пресс-релиза. Хотя мы можем решить обновить такие прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, мы отказываемся от каких-либо обязательств по этому поводу, даже если последующие события приведут к изменению наших взглядов.

ИСТОЧНИК Harmony Biosciences