Компания Harmony Biosciences получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на применение вакикса (питолизанта) у педиатрических пациентов с нарколепсией

ПЛИМУТ-МИТИНГ, Пенсильвания, 24 июня 2024 г. /PRNewswire/ -- Компания Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило дополнительную заявку на новое лекарство (sNDA) для Wakix®. Таблетки (питолисант) для лечения чрезмерной дневной сонливости (ЧДС) у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией. FDA разделило заявку на два соглашения о неразглашении в административных целях, чтобы выдать разрешение на лечение СЭД и полный ответ на лечение катаплексии у педиатрических пациентов (в возрасте от 6 до 18 лет) с нарколепсией.

FDA предоставило приоритетную проверку sNDA на основании исследования фазы 3, проведенного Bioprojet, в котором оценивалась безопасность и эффективность питолизанта у пациентов в возрасте от 6 до 18 лет с нарколепсией, с катаплексией или без нее. По результатам этого исследования компания Bioprojet получила в прошлом году одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам, расширив показания для Wakix, включив в него лечение нарколепсии у детей в возрасте 6 лет и старше, с катаплексией или без нее.

"После решения FDA о проведении приоритетной проверки мы очень довольны своевременным рассмотрением и одобрением Агентством Wakix для педиатрических пациентов с нарколепсией и чрезмерной сонливостью в дневное время", - сказал Джеффри М. Дэйно, доктор медицинских наук, президент и главный исполнительный директор компании. Гармония Бионауки. «СЭД является основным симптомом, с которым сталкиваются все пациенты с нарколепсией, и это одобрение Wakix, как первого и единственного одобренного FDA варианта внепланового лечения нарколепсии, делает этот важный вариант лечения доступным для педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше, живущих в с нарколепсией."

Wakix был впервые одобрен FDA в августе 2019 года для лечения СЭД у взрослых пациентов с нарколепсией, а в октябре 2020 года FDA одобрило его для лечения катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией. Первый в своем классе препарат с новым механизмом действия. Wakix действует как селективный антагонист/обратный агонист рецептора гистамина 3 (H₃), который, как полагают, воздействует на гистаминовую систему, способствуя бодрствованию.

Дайно добавил: «Уникальный механизм действия Вакикса и его неконтролируемый статус особенно важны для педиатрической популяции, у которой были ограниченные варианты лечения, все из которых являются контролируемыми веществами. Уникальные свойства питолизанта открывают замечательные возможности. , и в настоящее время мы работаем над препаратами следующего поколения, которые потенциально могут предложить пациентам дополнительные преимущества, такие как более высокая эффективность и новые показания, расширить франшизу Wakix и укрепить нашу лидирующую позицию в лечении редких нарушений сна».

«Мы планируем обсудить с Агентством дальнейшие действия по показанию катаплексии у педиатрических пациентов с нарколепсией, основываясь на достоверности существующих данных исследования фазы 3 компании Bioprojet», — сказал Кумар Будур, доктор медицинских наук, главный медицинский и магистр медицинских наук. Научный сотрудник Harmony Biosciences. «Мы ценим признание FDA неудовлетворенных медицинских потребностей этой группы пациентов и одобрение показаний EDS, что делает Wakix доступным для каждого подходящего педиатрического пациента 6 лет и старше, живущего с нарколепсией».

"Как родитель сына, у которого в детстве была диагностирована нарколепсия, и который продолжает работать в защиту интересов всех людей, живущих с нарколепсией всех возрастов, я аплодирую FDA за одобрение Wakix для педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше. », — сказала Моника Гоу, соучредитель и исполнительный директор Wake Up Narcolepsy. «Это новое разрешение предлагает многообещающий вариант внепланового лечения детей с нарколепсией, что знаменует собой важный шаг вперед в удовлетворении неудовлетворенных медицинских потребностей этих детей».

О нарколепсииНарколепсия Это редкое, хроническое, изнурительное неврологическое заболевание, характеризующееся нестабильностью состояния сна и бодрствования, которым страдают примерно 170 000 американцев и которое в первую очередь характеризуется кардинальным симптомом - чрезмерной дневной сонливостью (EDS) с катаплексией или без нее - наряду с другими проявлениями нарушения регуляции быстрого сна (галлюцинации). и сонный паралич), которые нарушают бодрствование. СЭД — это неспособность бодрствовать и быть начеку в течение дня, и это симптом, который присутствует у всех людей, живущих с нарколепсией. У большинства пациентов нарколепсия вызвана потерей гипокретина/орексина, нейропептида в головном мозге, который поддерживает стабильность состояния сна и бодрствования. Это заболевание в равной степени поражает мужчин и женщин, с типичным появлением симптомов в подростковом или молодом возрасте; однако для постановки правильного диагноза может потребоваться до десяти лет.

Отаблетках Wakix® (питолизант)Wakix, первый в своем классе препарат, одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения чрезмерного дневного времени. сонливость (СЭД) или катаплексия у взрослых пациентов с нарколепсией, а также для лечения СЭД у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией. В 2010 году ему был присвоен статус орфанного препарата для лечения нарколепсии, а в 2018 году — статус прорывной терапии для лечения катаплексии. Вакикс является селективным антагонистом/обратным агонистом рецептора гистамина 3 (H₃). Механизм действия Вакикса неясен; однако его эффективность может быть опосредована его активностью в отношении H₃-рецепторов, тем самым увеличивая синтез и высвобождение гистамина, нейромедиатора, способствующего пробуждению. Wakix был спроектирован и разработан компанией Bioprojet (Франция). Harmony имеет эксклюзивную лицензию Bioprojet на разработку, производство и коммерциализацию питолизанта в США.

ПОКАЗАНИЯ И ПРИМЕНЕНИЕWakix показан для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) или катаплексии у взрослых пациентов с нарколепсией и для лечения чрезмерной дневной сонливости (EDS) у педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с нарколепсией.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

ПротивопоказанияWakix противопоказан пациентам с известной гиперчувствительностью к питолизанту или любому компоненту препарата. Сообщалось об анафилаксии. Вакикс также противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью.

Предупреждения и меры предосторожностиWakix удлиняет интервал QT. Избегайте использования Вакикса у пациентов с известным удлинением интервала QT или в сочетании с другими препаратами, которые, как известно, удлиняют интервал QT. Избегайте применения у пациентов с сердечными аритмиями в анамнезе, а также при других обстоятельствах, которые могут увеличить риск возникновения трепетания-мерцания или внезапной смерти, включая симптоматическую брадикардию, гипокалиемию или гипомагниемию, а также наличие врожденного удлинения интервала QT. .

Риск удлинения интервала QT может быть выше у пациентов с печеночной или почечной недостаточностью из-за более высоких концентраций питолизанта; следить за этими пациентами на предмет увеличения QTc. Изменение дозы рекомендуется пациентам с умеренной печеночной недостаточностью и умеренной или тяжелой почечной недостаточностью. Вакикс противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью и не рекомендуется пациентам с терминальной стадией заболевания почек (ТПН).

Побочные реакцииВ плацебо-контролируемых клинических исследованиях, проведенных у взрослых пациентов с нарколепсией с катаплексией или без нее, наиболее частыми побочными реакциями (≥5% и как минимум в два раза больше плацебо) на Вакикс была бессонница ( 6%), тошнота (6%) и беспокойство (5%). Другие побочные реакции, возникавшие у ≥2% и чаще, чем у пациентов, принимавших плацебо, включали головную боль, инфекцию верхних дыхательных путей, скелетно-мышечную боль, увеличение частоты сердечных сокращений, галлюцинации, раздражительность, боль в животе, нарушение сна, снижение аппетита, катаплексию, сухость во рту. и сыпь.

В плацебо-контролируемой фазе клинического исследования, проведенного у педиатрических пациентов 6 лет и старше с нарколепсией с катаплексией или без нее, наиболее частые побочные реакции (≥5% и выше, чем у плацебо) для Wakix были головная боль (19%) и бессонница (7%). Общий профиль побочных реакций Wakix в педиатрическом клиническом исследовании был аналогичен тому, который наблюдался в программе клинических исследований для взрослых.

Лекарственное взаимодействиеОдновременное применение Вакикса с сильными ингибиторами CYP2D6 увеличивает воздействие питолизанта в 2,2 раза. Уменьшите дозу Вакикса вдвое.

Совместное применение Вакикса с сильными индукторами CYP3A4 снижает воздействие питолизанта на 50%. Может потребоваться корректировка дозировки.

Антагонисты рецепторов H1, проникающие через гематоэнцефалический барьер, могут снизить эффективность Вакикса. Пациентам следует избегать применения антагонистов H1-рецепторов центрального действия.

Wakix является пограничным/слабым индуктором CYP3A4. Вакикс может снижать эффективность чувствительных субстратов CYP3A4, включая гормональные контрацептивы. Пациенткам, использующим гормональную контрацепцию, следует рекомендовать использовать альтернативный негормональный метод контрацепции во время лечения Вакиксом и в течение как минимум 21 дня после прекращения лечения.

Использование в определенных группах населения Существует реестр воздействия во время беременности, в котором отслеживаются исходы беременности у женщин, подвергшихся воздействию Wakix во время беременности. Пациентам следует рекомендовать зарегистрироваться в регистре беременности Wakix, если они забеременеют. Чтобы записаться или получить информацию из реестра, пациенты могут позвонить по телефону 1-800-833-7460.

Безопасность и эффективность Wakix не установлена для лечения чрезмерной дневной сонливости у педиатрических пациентов в возрасте до 6 лет. возраста с нарколепсией.

Безопасность и эффективность Wakix для лечения катаплексии у педиатрических пациентов с нарколепсией не установлена.

Wakix активно метаболизируется в печени. Вакикс противопоказан пациентам с тяжелой печеночной недостаточностью. Корректировка дозы рекомендуется пациентам с умеренной печеночной недостаточностью.

Wakix не рекомендуется пациентам с терминальной стадией заболевания почек. Корректировка дозы Wakix рекомендуется пациентам с рСКФ <60 мл/мин/1,73 м2.

Снижение дозы рекомендуется пациентам с плохим метаболизмом CYP2D6; у этих пациентов наблюдаются более высокие концентрации Wakix, чем у обычных метаболизаторов CYP2D6.

См. Полная информация о назначении для Wakix для получения дополнительной информации.

Чтобы сообщить о подозреваемых побочных реакциях, свяжитесь с Harmony Biosciences по телефону 1 -800-833-7460 или FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch.

О Harmony BiosciencesМы в Harmony Biosciences специализируемся на разработке и предоставлении методов лечения редких неврологических заболеваний, которые другие часто упускают из виду. Мы верим, что там, где встречаются сочувствие и инновации, может начаться лучшая жизнь для людей, живущих с неврологическими заболеваниями. Наша команда экспертов из самых разных дисциплин и опыта, основанная компанией Paragon Biosciences, LLC в 2017 году со штаб-квартирой в Плимут-Митинг, штат Пенсильвания, руководствуется нашим общим убеждением в том, что инновационная наука открывает терапевтические возможности для наших пациентов, находящихся на лечении. сердце всего, что мы делаем. Для получения дополнительной информации посетите www.harmonybiosciences.com.

Заявление о перспективахНастоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, которые не относятся к вопросам исторических фактов, следует рассматривать как прогнозные заявления, включая заявления относительно нашего продукта Wakix. Эти заявления не являются ни обещаниями, ни гарантиями, но включают в себя известные и неизвестные риски, неопределенности и другие важные факторы, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты, показатели или достижения будут существенно отличаться от любых будущих результатов, показателей или достижений, выраженных или подразумеваемых дальновидным лицом. заявления, включая, помимо прочего, следующее: наши усилия и стратегия по коммерциализации Wakix; степень и степень признания рынком и клиническая полезность Wakix, питолизанта по дополнительным показаниям, если они одобрены, и любых других потенциальных продуктов, которые мы можем разработать или приобрести, если они одобрены; наши планы исследований и разработок, включая наши планы по изучению терапевтического потенциала питолизанта при дополнительных показаниях; наши текущие и запланированные клинические исследования; наша способность расширять объем наших лицензионных соглашений с Bioprojet Société Civile de Recherche («Биопроджет»); наличие выгодного страхового покрытия и возмещения расходов для Wakix; сроки и нашу способность получить разрешения регулирующих органов на питолизант для других показаний, а также на любые другие кандидатные продукты; наши оценки расходов, будущих доходов, требований к капиталу и потребностей в дополнительном финансировании; наша способность выявлять, приобретать и интегрировать дополнительные продукты или продукты-кандидаты со значительным коммерческим потенциалом, которые соответствуют нашим коммерческим целям; наши возможности и стратегия коммерциализации, маркетинга и производства; значительная конкуренция в нашей отрасли; наша позиция в области интеллектуальной собственности; потеря или выход на пенсию ключевых членов руководства; неспособность успешно реализовать нашу стратегию роста, включая любые задержки в запланированном будущем росте; наша неспособность поддерживать эффективный внутренний контроль; влияние государственных законов и постановлений; волатильность и колебания цен на наши обыкновенные акции; значительные затраты и необходимое время управления в результате работы в качестве публичной компании; тот факт, что цена обыкновенных акций Harmony может быть нестабильной и существенно колебаться; заявления, касающиеся нашего предполагаемого выкупа акций и сроков выкупа, а также значительных затрат и необходимого времени управления в результате деятельности в качестве публичной компании. Эти и другие важные факторы, обсуждаемые под заголовком «Факторы риска» в нашем годовом отчете по форме 10-K, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам («SEC») 22 февраля 2024 г., а также другие наши документы, поданные в SEC, могут привести к фактические результаты существенно отличаются от тех, которые указаны в прогнозных заявлениях, сделанных в настоящем пресс-релизе. Любые такие прогнозные заявления представляют собой оценки руководства на дату настоящего пресс-релиза. Хотя мы можем решить обновить такие прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, мы отказываемся от каких-либо обязательств по этому поводу, даже если последующие события приведут к изменению наших взглядов.

ИСТОЧНИК Harmony Biosciences

Facebook

Twitter

Google+

Опубликовано : 2024-06-25 07:15

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Читать далее

Отказ от ответственности

Популярные ключевые слова