Harmony Biosciences, Narkolepsili Pediatrik Hastalarda Wakix (pitolisant) için ABD Gıda ve İlaç İdaresi Onayı Aldı

PLYMOUTH TOPLANTISI, Pa., 24 Haziran 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Wakix® için ek Yeni İlaç Başvurusunu (sNDA) onayladığını duyurdu. Narkolepsili 6 yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda aşırı gündüz uykululuğunun (EDS) tedavisi için (pitolisant) tabletler. FDA, narkolepsili pediyatrik hastalarda (6 ila <18 yaş arası) EDS tedavisine yönelik bir onay ve katapleksinin tedavisine tam bir yanıt vermek üzere idari amaçlar için başvuruyu iki sNDA'ya ayırdı.

FDA, katapleksili veya katapleksisiz narkolepsili 6 ila 18 yaş arası hastalarda pitolisant'ın güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren, Bioprojet tarafından yürütülen Faz 3 çalışmasına dayanarak sNDA'nın öncelikli incelemesine izin verdi. Bu çalışmanın sonuçlarına göre Bioprojet, geçen yıl Avrupa İlaç Ajansı'ndan Wakix'in endikasyonunu katapleksili veya katapleksisiz 6 yaş ve üzeri çocuklarda narkolepsi tedavisini de kapsayacak şekilde genişleten onayı aldı.

"FDA'nın öncelikli inceleme verme kararının ardından, Ajansın Wakix'i gündüz aşırı uykululuğu olan pediatrik narkolepsi hastaları için zamanında incelemesinden ve onaylamasından çok memnunuz" dedi MD, Jeffrey M. Dayno, MD, Başkan ve İcra Kurulu Başkanı Harmony Biyobilimler. "EDS, narkolepsili tüm hastaların yaşadığı birincil semptomdur ve narkolepsi için ilk ve tek FDA onaylı plansız tedavi seçeneği olan Wakix'in bu onayı, bu önemli tedavi seçeneğini 6 yaş ve üzeri yaşayan pediatrik hastalar için de kullanılabilir hale getirmektedir. "

Wakix, narkolepsili yetişkin hastalarda EDS tedavisi için ilk olarak Ağustos 2019'da FDA tarafından onaylandı ve ardından Ekim 2020'de narkolepsili yetişkin hastalarda katapleksinin tedavisi için FDA onayı aldı. Yeni bir etki mekanizmasıyla sınıfında ilk olan bir tedavi olan Wakix, seçici bir histamin 3 (H₃) reseptör antagonisti/ters agonisti olarak işlev görür ve uyanıklığı teşvik etmek için histamin sistemini hedef aldığına inanılır.

Dayno şunları ekledi: "Wakix'in benzersiz etki mekanizması ve programlanmamış durumu, tümü kontrollü maddeler olan sınırlı tedavi seçeneklerine sahip pediatrik popülasyon için özellikle önemlidir. Pitolisant'ın benzersiz özellikleri heyecan verici bir fırsat sunuyor ve şu anda hastalara daha fazla etkinlik ve yeni endikasyonlar gibi potansiyel olarak ek faydalar sunabilecek, Wakix serisini genişletebilecek ve nadir uyku bozukluklarının tedavisinde liderlik konumumuzu güçlendirebilecek yeni nesil formülasyonlar üzerinde çalışıyoruz."

"Bioprojet'in 3. Aşama deneyinden elde edilen mevcut verilerin gücüne dayanarak pediatrik narkolepsi hastalarında katapleksi endikasyonu için Ajans ile ileriye dönük bir yol tartışmayı planlıyoruz" dedi Baş Tıp ve M.D., M.S. Kumar Budur. Harmony Biosciences'ın Bilimsel Görevlisi. "FDA'nın bu hasta popülasyonundaki karşılanmamış tıbbi ihtiyacı tanımasını ve Wakix'i narkolepsi ile yaşayan 6 yaş ve üzeri tüm uygun pediatrik hastaların kullanımına sunarak EDS endikasyonunu onaylamasını takdir ediyoruz."

"Çocukluğunda narkolepsi tanısı konan ve her yaştan narkolepsi ile yaşayan tüm insanlar için savunuculuk yapmaya devam eden bir oğlunun ebeveyni olarak, Wakix'i 6 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda onayladığı için FDA'yı alkışlıyorum " dedi Wake Up Narcolepsy'nin Kurucu Ortağı ve İcra Direktörü Monica Gow. "Bu yeni onay, narkolepsili çocuklar için umut verici, planlanmamış bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu çocukların karşılanmayan tıbbi ihtiyaçlarının karşılanması konusunda ileriye doğru atılmış önemli bir adıma işaret ediyor."

Narkolepsi HakkındaNarkolepsi yaklaşık 170.000 Amerikalıyı etkileyen, nadir, kronik, zayıflatıcı nörolojik bir uyku-uyanıklık durumu dengesizliği hastalığıdır ve temel olarak katapleksi ile birlikte veya katapleksi olmadan ana semptom aşırı gündüz uykululuğu (EDS) ile birlikte REM uykusu düzensizliğinin diğer belirtileri (halüsinasyonlar) ile karakterize edilir. ve uyku felci), uyanıklığı bozan durumlardır. EDS, gün içinde uyanık ve tetikte kalamama durumudur ve narkolepsi ile yaşayan tüm insanlarda görülen semptomdur. Çoğu hastada narkolepsi, beyinde uyku-uyanıklık durumu stabilitesini destekleyen bir nöropeptid olan hipokretin/oreksin kaybından kaynaklanır. Bu hastalık erkekleri ve kadınları eşit derecede etkiler; tipik belirtileri ergenlik veya genç yetişkinlik döneminde başlar; ancak doğru şekilde teşhis konulması on yılı bulabilir.

Wakix® (pitolisant) Tabletler Hakkında Sınıfının ilki olan Wakix, aşırı gündüz vakti tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanmıştır. narkolepsisi olan yetişkin hastalarda uykululuk (EDS) veya katapleksi ve narkolepsisi olan 6 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda EDS tedavisi için. 2010 yılında narkolepsi tedavisi için yetim ilaç tanımı ve 2018'de katapleksi tedavisi için çığır açan tedavi tanımı verildi. Wakix, seçici bir histamin 3 (H₃) reseptör antagonisti/ters agonistidir. Wakix'in etki mekanizması belirsizdir; bununla birlikte etkinliği, H₃ reseptörlerindeki aktivitesi aracılığıyla sağlanabilir, böylece uyanmayı teşvik eden bir nörotransmiter olan histaminin sentezi ve salınımı arttırılabilir. Wakix, Bioprojet (Fransa) tarafından tasarlanmış ve geliştirilmiştir. Harmony, Amerika Birleşik Devletleri'nde pitolisant geliştirmek, üretmek ve ticarileştirmek için Bioprojet'ten özel bir lisansa sahiptir.

ENDİKASYONLARI VE KULLANIMIWakix, aşırı gündüz uykululuğunun (EDS) veya tedavisinde endikedir. narkolepsisi olan yetişkin hastalarda katapleksi ve narkolepsisi olan 6 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda aşırı gündüz uykululuğunun (EDS) tedavisi için.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

KontrendikasyonlarWakix, pitolisant veya formülasyonun herhangi bir bileşenine karşı aşırı duyarlılığı olduğu bilinen hastalarda kontrendikedir. Anafilaksi bildirildi. Wakix ayrıca ciddi karaciğer yetmezliği olan hastalarda da kontrendikedir.

Uyarılar ve ÖnlemlerWakix QT aralığını uzatır. QT uzaması olduğu bilinen hastalarda veya QT aralığını uzattığı bilinen diğer ilaçlarla kombinasyon halinde Wakix kullanmaktan kaçının. Kardiyak aritmi öyküsü olan hastalarda ve ayrıca semptomatik bradikardi, hipokalemi veya hipomagnezemi ve QT aralığında konjenital uzama varlığı dahil olmak üzere torsade de pointes veya ani ölüm oluşma riskini artırabilecek diğer durumlarda kullanımdan kaçının. .

Pitolisant konsantrasyonunun yüksek olması nedeniyle karaciğer veya böbrek yetmezliği olan hastalarda QT uzaması riski daha fazla olabilir; Bu hastaları QTc artışı açısından izleyin. Orta derecede karaciğer yetmezliği ve orta veya şiddetli böbrek yetmezliği olan hastalarda doz ayarlaması önerilir. Wakix, ciddi karaciğer yetmezliği olan hastalarda kontrendikedir ve son dönem böbrek hastalığı (ESRD) olan hastalarda önerilmez.

Advers ReaksiyonlarKatapleksi olan veya olmayan narkolepsili yetişkin hastalarda yürütülen plasebo kontrollü klinik çalışmalarda, Wakix için en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5 ve plasebonun en az iki katı) uykusuzluktur ( %6), mide bulantısı (%6) ve anksiyete (%5). Plasebo ile tedavi edilen hastalarda ≥%2 oranında ve daha sık meydana gelen diğer advers reaksiyonlar arasında baş ağrısı, üst solunum yolu enfeksiyonu, kas-iskelet sistemi ağrısı, kalp atım hızında artış, halüsinasyonlar, sinirlilik, karın ağrısı, uyku bozukluğu, iştah azalması, katapleksi, ağız kuruluğu yer almaktadır. ve döküntü.

Katapleksi ile birlikte veya katapleksi olmaksızın narkolepsisi olan 6 yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda yürütülen klinik çalışmanın plasebo kontrollü fazında, en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5 ve plaseboya göre daha fazla) Wakix için baş ağrısı (%19) ve uykusuzluk (%7) vardı. Pediyatrik klinik araştırmada Wakix'in genel advers reaksiyon profili, yetişkinlere yönelik klinik araştırma programında görülene benzerdi.

İlaç EtkileşimleriWakix'in güçlü CYP2D6 inhibitörleriyle birlikte uygulanması pitolisant maruziyetini 2,2 kat artırır. Wakix dozunu yarı yarıya azaltın.

Wakix'in güçlü CYP3A4 indükleyicileri ile birlikte kullanılması pitolisant maruziyetini %50 azaltır. Dozaj ayarlamaları gerekli olabilir.

Kan-beyin bariyerini geçen H1 reseptör antagonistleri Wakix'in etkinliğini azaltabilir. Hastalar merkezi etkili H1 reseptör antagonistlerinden kaçınmalıdır.

Wakix, CYP3A4'ün sınırda/zayıf bir indükleyicisidir. Wakix, hormonal kontraseptifler de dahil olmak üzere hassas CYP3A4 substratlarının etkinliğini azaltabilir. Hormonal kontrasepsiyon kullanan hastalara, Wakix tedavisi sırasında ve tedavinin kesilmesinden sonraki en az 21 gün boyunca hormonal olmayan alternatif bir kontraseptif yöntem kullanmaları önerilmelidir.

Belirli Popülasyonlarda KullanımHamilelik sırasında Wakix'e maruz kalan kadınların hamilelik sonuçlarını izleyen bir hamilelik maruziyet kaydı bulunmaktadır. Hastaların hamile kalmaları halinde Wakix hamilelik kayıt defterine kaydolmaları teşvik edilmelidir. Kayıt olmak veya kayıttan bilgi almak için hastalar 1-800-833-7460 numaralı telefonu arayabilir.

6 yaşından küçük pediatrik hastalarda aşırı gündüz uykululuğunun tedavisinde Wakix'in güvenliği ve etkinliği belirlenmemiştir. narkolepsi hastasıyım.

Narkolepsili pediatrik hastalarda katapleksinin tedavisi için Wakix'in güvenliği ve etkinliği belirlenmemiştir.

Wakix büyük ölçüde karaciğer tarafından metabolize edilir. Wakix şiddetli karaciğer yetmezliği olan hastalarda kontrendikedir. Orta derecede karaciğer yetmezliği olan hastalarda doz ayarlaması önerilir.

Wakix'in son dönem böbrek hastalığı olan hastalarda kullanılması önerilmez. eGFR <60 mL/dakika/1,73 m2 olan hastalarda Wakix dozunun ayarlanması önerilir.

CYP2D6 metabolizmasının zayıf olduğu bilinen hastalarda dozajın azaltılması önerilir; bu hastalarda Wakix konsantrasyonları normal CYP2D6 metabolizörlerine göre daha yüksektir.

Lütfen Tam Reçete Bilgileri.

Şüpheli advers reaksiyonları bildirmek için 1 numaralı telefondan Harmony Biosciences ile iletişime geçin. -800-833-7460 veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA veya www.fda.gov/medwatch.

Harmony Biosciences HakkındaHarmony Biosciences olarak, başkalarının sıklıkla gözden kaçırdığı nadir nörolojik hastalıklara yönelik tedaviler geliştirme ve sunma konusunda uzmanız. Empati ve yenilikçiliğin buluştuğu yerde nörolojik hastalıklarla yaşayan insanlar için daha iyi bir yaşamın başlayabileceğine inanıyoruz. Paragon Biosciences, LLC tarafından 2017 yılında kurulan ve merkezi Plymouth Meeting, PA'da bulunan, çok çeşitli disiplinlerden ve deneyimlerden uzmanlardan oluşan ekibimiz, yenilikçi bilimin hastalarımız için tedavi olanaklarına dönüştüğüne dair ortak inancımızdan hareket etmektedir. yaptığımız her şeyin kalbi. Daha fazla bilgi için lütfen www.harmonybiosciences.com.

İleriye Dönük BeyanıBu basın bülteni, şu anlam dahilinde ileriye dönük beyanlar içermektedir: 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Kanunu. Bu basın bülteninde yer alan ve tarihsel gerçeklerle ilgili olmayan tüm beyanlar, ürünümüz Wakix ile ilgili beyanlar da dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlar olarak değerlendirilmelidir. Bu beyanlar ne vaat ne de garanti niteliğindedir ancak gerçek sonuçlarımızın, performansımızın veya başarılarımızın ileriye dönük olarak ifade edilen veya ima edilen gelecekteki sonuçlardan, performanstan veya başarılardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek bilinen ve bilinmeyen riskleri, belirsizlikleri ve diğer önemli faktörleri içerir. aşağıdakileri içeren ancak bunlarla sınırlı olmayan beyanlar: Wakix'e yönelik ticarileştirme çabalarımız ve stratejimiz; onaylandığı takdirde Wakix, pitolisant'ın ek endikasyonlarda ve onaylandığı takdirde geliştirebileceğimiz veya edinebileceğimiz diğer ürün adaylarının pazarda kabul edilme oranı ve derecesi ve klinik faydası; ek endikasyonlarda pitolisant'ın terapötik potansiyelini keşfetmeye yönelik planlarımız da dahil olmak üzere araştırma ve geliştirme planlarımız; devam eden ve planlanan klinik araştırmalarımız; Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet") ile olan lisans sözleşmelerimizin kapsamını genişletme yeteneğimiz; Wakix için uygun sigorta kapsamının ve geri ödemenin mevcudiyeti; diğer endikasyonlara yönelik pitolisant ve diğer ürün adaylarının zamanlaması ve düzenleyici onayları alma yeteneğimiz; giderlere, gelecekteki gelirlere, sermaye gereksinimlerine ve ek finansman ihtiyaçlarına ilişkin tahminlerimiz; ticari hedeflerimizle tutarlı, önemli ticari potansiyele sahip ek ürünleri veya ürün adaylarını belirleme, edinme ve entegre etme yeteneğimiz; ticarileştirme, pazarlama ve üretim yeteneklerimiz ve stratejimiz; sektörümüzde ciddi rekabet; fikri mülkiyet konumumuz; yönetimin kilit üyelerinin kaybı veya emekliliği; gelecekte planladığımız büyümedeki gecikmeler de dahil olmak üzere, büyüme stratejimizi başarılı bir şekilde uygulayamama; etkili iç kontrolleri sürdüremememiz; hükümet yasa ve düzenlemelerinin etkisi; hisse senedi fiyatlarındaki oynaklık ve dalgalanmalar; Halka açık bir şirket olarak faaliyet göstermenin bir sonucu olarak önemli maliyetler ve gerekli yönetim süresi; Harmony'nin adi hisse senedi fiyatının değişken olabileceği ve önemli ölçüde dalgalanabileceği gerçeği; planladığımız hisse geri alımları ve geri satın alma zaman çerçevesi ile halka açık bir şirket olarak faaliyet göstermenin bir sonucu olarak önemli maliyetler ve gerekli yönetim süresine ilişkin beyanlar. 22 Şubat 2024 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na ("SEC") sunulan Form 10-K Yıllık Raporumuz ve SEC'e yaptığımız diğer başvurularda "Risk Faktörleri" başlığı altında ele alınan bu ve diğer önemli faktörler, gerçek sonuçların bu basın bülteninde yapılan ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olması. Bu tür ileriye dönük beyanlar, bu basın bülteninin yayınlanma tarihi itibariyle yönetimin tahminlerini temsil etmektedir. Bu tür ileriye dönük beyanları gelecekte bir noktada güncellemeyi seçebiliriz ancak daha sonraki olaylar görüşlerimizin değişmesine neden olsa bile bunu yapma yükümlülüğünü reddediyoruz.

KAYNAK Harmony Biosciences