Компанія Harmony Biosciences отримала схвалення Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США для Wakix (пітолізант) у педіатричних пацієнтів з нарколепсією

ЗАСІДАННЯ У ПЛІМУТІ, Пенсільванія, 24 червня 2024 р. /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило додаткову заявку на новий лікарський засіб (sNDA) для Wakix® (пітолізант) таблетки для лікування надмірної денної сонливості (EDS) у педіатричних пацієнтів віком від 6 років з нарколепсією. FDA розділило подання на два sNDA для адміністративних цілей, щоб видати дозвіл на лікування EDS і повну відповідь на лікування катаплексії у педіатричних пацієнтів (від 6 до <18 років) з нарколепсією.

FDA надав пріоритетний перегляд sNDA на основі дослідження Фази 3, проведеного Bioprojet, яке оцінювало безпеку та ефективність пітолізанта у пацієнтів віком від 6 до 18 років з нарколепсією, з катаплексією або без неї. Ґрунтуючись на результатах цього дослідження, минулого року Bioprojet отримала схвалення від Європейського агентства з лікарських засобів, розширюючи показання до Wakix для лікування нарколепсії у дітей віком від 6 років, з катаплексією або без неї.

«Після рішення FDA надати пріоритетний перегляд, ми дуже задоволені своєчасним переглядом і схваленням Агентства Wakix для педіатричних пацієнтів з нарколепсією з надмірною сонливістю вдень», — сказав Джеффрі М. Дейно, доктор медичних наук, президент і головний виконавчий директор Harmony Biosciences. «EDS є основним симптомом, з яким стикаються всі пацієнти з нарколепсією, і це схвалення Wakix, як першого і єдиного варіанту позапланового лікування нарколепсії, схваленого FDA, робить цей важливий варіант лікування доступним для дітей віком від 6 років. з нарколепсією."

Wakix вперше було схвалено FDA у серпні 2019 року для лікування EDS у дорослих пацієнтів з нарколепсією, а потім було схвалено FDA для лікування катаплексії у дорослих пацієнтів з нарколепсією в жовтні 2020 року. Перше в своєму класі лікування з новим механізмом дії, Wakix функціонує як селективний антагоніст/зворотний агоніст рецептора гістаміну 3 (H₃), який, як вважають, спрямований на гістамінову систему, щоб сприяти неспанню.

Дейно додав: «Унікальний механізм дії Wakix і його позаплановий статус особливо важливі для педіатричної популяції, яка мала обмежені можливості лікування, усі з яких є контрольованими речовинами. Унікальні властивості пітолізанта відкривають захоплюючу можливість , і зараз ми працюємо над формулами наступного покоління, які потенційно можуть запропонувати додаткові переваги пацієнтам, такі як більша ефективність і нові показання, розширити франшизу Wakix і зміцнити нашу лідерську позицію в лікуванні рідкісних розладів сну».

«Ми плануємо обговорити з Агентством подальший шлях для показань до катаплексії у дітей, хворих на нарколепсію, ґрунтуючись на силі існуючих даних 3-ї фази дослідження Bioprojet», — сказав Кумар Будур, доктор медичних наук, головний медичний працівник Науковий співробітник Harmony Biosciences. «Ми цінуємо визнання FDA незадоволених медичних потреб у цій популяції пацієнтів і схвалення показань EDS, що робить Wakix доступним для кожного відповідного педіатричного пацієнта віком від 6 років, який страждає на нарколепсію».

"Як батько сина, у якого в дитинстві діагностували нарколепсію, і який продовжує працювати в інтересах усіх людей, які страждають на нарколепсію, будь-якого віку, я вітаю FDA за схвалення Wakix для педіатричних пацієнтів віком від 6 років ", - сказала Моніка Гоу, співзасновник і виконавчий директор Wake Up Narcolepsy. «Це нове схвалення пропонує багатообіцяючий позаплановий варіант лікування дітей з нарколепсією, що є важливим кроком у задоволенні незадоволених медичних потреб цих дітей».

Про нарколепсіюНарколепсія це рідкісне, хронічне, виснажливе неврологічне захворювання нестабільності стану сну та неспання, яке вражає приблизно 170 000 американців і характеризується головним симптомом надмірної денної сонливості (EDS) з катаплексією або без неї разом з іншими проявами дисрегуляції швидкого сну (галюцинації). і параліч сну), які вторгаються в стан неспання. EDS - це нездатність залишатися неспаним і пильним протягом дня, і це симптом, який присутній у всіх людей, які живуть з нарколепсією. У більшості пацієнтів нарколепсія спричинена втратою гіпокретину/орексину, нейропептиду в мозку, який підтримує стабільність стану сну та неспання. Це захворювання однаково вражає чоловіків і жінок, типові симптоми з’являються в підлітковому або молодому віці; однак правильний діагноз може тривати до десяти років.

Про таблетки Wakix® (пітолізант)Wakix, першокласний препарат, схвалений Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США для лікування надмірної денної тривалості сонливості (EDS) або катаплексії у дорослих пацієнтів з нарколепсією та для лікування EDS у педіатричних пацієнтів віком від 6 років з нарколепсією. У 2010 році його було визнано орфанним препаратом для лікування нарколепсії, а у 2018 році – проривним методом лікування катаплексії. Wakix є селективним антагоністом/зворотним агоністом рецепторів гістаміну 3 (H₃). Механізм дії Wakix неясний; однак його ефективність може бути опосередкована його активністю на H3-рецепторах, тим самим збільшуючи синтез і вивільнення гістаміну, нейромедіатора, що сприяє неспанню. Wakix розроблено та розроблено компанією Bioprojet (Франція). Harmony має ексклюзивну ліцензію від Bioprojet на розробку, виробництво та комерціалізацію пітолізанта в Сполучених Штатах.

ПОКАЗАННЯ ТА ЗАСТОСУВАННЯWakix показаний для лікування надмірної денної сонливості (EDS) або катаплексія у дорослих пацієнтів з нарколепсією та для лікування надмірної денної сонливості (EDS) у педіатричних пацієнтів віком від 6 років з нарколепсією.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ З БЕЗПЕКИ

ПротипоказанняВакікс протипоказаний пацієнтам із відомою гіперчутливістю до пітолізанта або будь-якого компонента препарату. Повідомлялося про анафілаксію. Вакікс також протипоказаний пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю.

Попередження та застереженняWakix подовжує інтервал QT. Уникайте застосування Wakix пацієнтам із відомим подовженням інтервалу QT або в комбінації з іншими препаратами, які, як відомо, подовжують інтервал QT. Слід уникати застосування пацієнтам із серцевими аритміями в анамнезі, а також іншими обставинами, які можуть підвищити ризик виникнення torsade de pointes або раптової смерті, включаючи симптоматичну брадикардію, гіпокаліємію або гіпомагніємію, а також наявність вродженого подовження інтервалу QT. .

Ризик подовження інтервалу QT може бути більшим у пацієнтів із порушенням функції печінки або нирок через вищі концентрації пітолізанта; спостерігати за цими пацієнтами щодо збільшення QTc. Пацієнтам із помірною печінковою недостатністю та помірною чи тяжкою нирковою недостатністю рекомендована корекція дози. Wakix протипоказаний пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю та не рекомендований пацієнтам із термінальною стадією ниркової недостатності (ESRD).

Побічні реакціїУ плацебо-контрольованих клінічних дослідженнях, проведених за участю дорослих пацієнтів з нарколепсією з катаплексією або без неї, найпоширенішими побічними реакціями (≥5% і принаймні двічі плацебо) для Wakix були безсоння ( 6%), нудота (6%) і тривога (5%). Інші побічні реакції, які виникали у ≥2% і частіше, ніж у пацієнтів, які отримували плацебо, включали головний біль, інфекції верхніх дихальних шляхів, кістково-м’язовий біль, прискорене серцебиття, галюцинації, дратівливість, біль у животі, порушення сну, зниження апетиту, катаплексію, сухість у роті. та висипання.

На плацебо-контрольованій фазі клінічного дослідження, проведеного за участю дітей віком від 6 років із нарколепсією з катаплексією або без неї, найпоширеніші побічні реакції (≥5% і більше, ніж плацебо) для Wakix були головний біль (19%) і безсоння (7%). Загальний профіль побічних реакцій Wakix у педіатричному клінічному дослідженні був подібним до профілю клінічних досліджень для дорослих.

Лікарські взаємодіїСупутнє застосування Wakix із сильними інгібіторами CYP2D6 збільшує експозицію пітолізанта у 2,2 рази. Зменшіть дозу Wakix вдвічі.

Супутнє застосування Wakix із потужними індукторами CYP3A4 знижує експозицію пітолізанта на 50%. Може знадобитися коригування дози.

Антагоністи Н1-рецепторів, які долають гематоенцефалічний бар’єр, можуть знизити ефективність Wakix. Пацієнтам слід уникати антагоністів Н1-рецепторів центральної дії.

Вакікс є граничним/слабким індуктором CYP3A4. Вакікс може знижувати ефективність чутливих субстратів CYP3A4, включаючи гормональні контрацептиви. Пацієнтам, які використовують гормональну контрацепцію, слід рекомендувати використовувати альтернативний негормональний метод контрацепції під час лікування Wakix і протягом принаймні 21 дня після припинення лікування.

Застосування в певних групах населенняІснує реєстр ризиків вагітності, який відстежує результати вагітності у жінок, які під час вагітності піддавалися впливу Wakix. Слід заохочувати пацієнток зареєструватися в реєстрі вагітних Wakix, якщо вони завагітніють. Щоб зареєструватися або отримати інформацію з реєстру, пацієнти можуть зателефонувати за номером 1-800-833-7460.

Безпека та ефективність Wakix для лікування надмірної сонливості вдень у дітей віком до 6 років не встановлені. віку з нарколепсією.

Безпека та ефективність Wakix для лікування катаплексії у дітей з нарколепсією не встановлені.

Wakix інтенсивно метаболізується в печінці. Вакікс протипоказаний пацієнтам із тяжкою печінковою недостатністю. Пацієнтам із помірною печінковою недостатністю рекомендується коригувати дозу.

Вакікс не рекомендується пацієнтам із термінальною стадією ниркової недостатності. Коригування дози препарату Wakix рекомендовано пацієнтам із ШКФ <60 мл/хв/1,73 м2.

Рекомендовано зниження дози пацієнтам, які є повільними метаболізаторами CYP2D6; ці пацієнти мають вищі концентрації Wakix, ніж нормальні метаболізатори CYP2D6.

Див. %2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D3953525-1%26h%3D214509935%26u%3Dhttps%253A%252F%252FWakix.com%252Fprescribing-information%26a%3DFull%2BPrescribing%2BInformation&a=F ull+Прописування +Information" target="_blank" rel="nofollow noopener">Повна інформація про призначення Wakix для отримання додаткової інформації.

Щоб повідомити про підозрювані побічні реакції, зверніться до Harmony Biosciences за номером 1 -800-833-7460 або FDA за номером 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

Про Harmony BiosciencesУ Harmony Biosciences ми спеціалізуємося на розробці та наданні методів лікування рідкісних неврологічних захворювань, які інші часто не помічають. Ми віримо, що там, де зустрічаються емпатія та інновації, може початися краще життя для людей, які живуть із неврологічними захворюваннями. Заснована компанією Paragon Biosciences, LLC у 2017 році зі штаб-квартирою в Плімут-Мітинг, штат Пенсильванія, наша команда експертів із різноманітних дисциплін і досвіду керується спільним переконанням, що інноваційна наука перетворюється на терапевтичні можливості для наших пацієнтів, які перебувають у серце всього, що ми робимо. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.harmonybiosciences.com.

Прогнозна заяваЦей прес-реліз містить прогнозні заяви у значенні Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Усі заяви, що містяться в цьому прес-релізі і не стосуються історичних фактів, слід вважати прогнозними заявами, включаючи заяви щодо нашого продукту Wakix. Ці заяви не є ані обіцянками, ані гарантіями, але включають відомі та невідомі ризики, невизначеності та інші важливі фактори, які можуть призвести до того, що наші фактичні результати, продуктивність або досягнення суттєво відрізнятимуться від будь-яких майбутніх результатів, продуктивності чи досягнень, виражених або припущених у перспективному плані заяви, включаючи, але не обмежуючись, наступне: наші зусилля з комерціалізації та стратегія Wakix; швидкість і ступінь визнання на ринку та клінічної користі Wakix, пітолізанта за додатковими показаннями, якщо це схвалено, та будь-яких інших продуктів-кандидатів, які ми можемо розробити або придбати, якщо буде схвалено; наші плани досліджень і розробок, включаючи наші плани щодо вивчення терапевтичного потенціалу пітолізанта за додатковими показаннями; наші поточні та заплановані клінічні випробування; наша здатність розширити обсяг наших ліцензійних угод з Bioprojet Société Civile de Recherche («Bioprojet»); наявність вигідного страхового покриття та відшкодування Wakix; час і наша здатність отримати схвалення регуляторних органів для пітолізанта для інших показань, а також для будь-яких інших препаратів-кандидатів; наші оцінки щодо витрат, майбутніх доходів, вимог до капіталу та потреб у додатковому фінансуванні; нашу здатність визначати, придбати та інтегрувати додаткові продукти або продукти-кандидати зі значним комерційним потенціалом, які відповідають нашим комерційним цілям; наші можливості та стратегія комерціалізації, маркетингу та виробництва; значна конкуренція в нашій галузі; наша позиція щодо інтелектуальної власності; втрата або вихід на пенсію ключових членів керівництва; нездатність успішно реалізувати нашу стратегію зростання, включаючи будь-які затримки нашого запланованого майбутнього зростання; наша неспроможність підтримувати ефективний внутрішній контроль; вплив державних законів і постанов; нестабільність і коливання ціни наших звичайних акцій; значні витрати та необхідний час на управління внаслідок роботи як публічної компанії; той факт, що ціна звичайних акцій Harmony може бути нестабільною та суттєво коливатися; заяви, пов’язані з запланованим викупом акцій і часовими рамками викупу, а також значними витратами та необхідним часом управління в результаті роботи як публічної компанії. Ці та інші важливі фактори, які обговорюються під заголовком «Фактори ризику» в нашому річному звіті за формою 10-K, поданому до Комісії з цінних паперів і бірж («SEC») 22 лютого 2024 року, а також інші наші документи до SEC можуть спричинити фактичні результати суттєво відрізняються від тих, що вказані в прогнозних заявах, зроблених у цьому прес-релізі. Будь-які такі прогнозні заяви представляють оцінки керівництва станом на дату цього прес-релізу. Хоча ми можемо вирішити оновити такі прогнозні заяви в якийсь момент у майбутньому, ми відмовляємося від будь-яких зобов’язань робити це, навіть якщо наступні події спричинять зміни в наших поглядах.

ДЖЕРЕЛО Harmony Biosciences