U některých pacientů, kteří dostávají Eli-Cel, se rozvine hematologická rakovina

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Od Elany Gotkine HealthDay Reporter

ČTVRTEK, 10. října 2024 -- U některých pacientů, kteří dostávají lentivirovou elivaldogenovou autotemcel (eli-cel) genovou terapii pro mozkovou adrenoleukodystrofii, se podle studie zveřejněné 10. října v New England Journal of Medicína.

Christine N. Duncan, M.D., z Harvard Medical School v Bostonu, a kolegové analyzovali vzorky periferní krve a kostní dřeně od pacientů s cerebrální adrenoleukodystrofií, kteří dostávali terapii eli-cel ve dvou dokončených fázích 2 až 3 studie (ALD-102 [32 pacientů] a ALD-104 [35 pacientů]) a související probíhající následná studie (LTF-304) ke zkoumání rizika onkogeneze u eli-cel.

Vědci zjistili, že u sedmi z 67 pacientů se po podání eli-cel rozvinula hematologická rakovina: Myelodysplastický syndrom (MDS) s dysplazií v jedné linii se vyvinul u dvou pacientů ve 14 a 26 měsících; MDS s nadbytkem blastů se vyvinul u tří pacientů ve 28, 42 a 92 měsících; MDS se vyvinul u jednoho pacienta ve 36. měsíci; a akutní myeloidní leukémie se vyvinula u jednoho pacienta v 57 měsících. Převažující klony obsahovaly inzerce lentivirového vektoru na více lokusech u šesti pacientů s dostupnými údaji. Cytopenie se vyvinula u několika pacientů; většina měla vektorové inzerce ve více genech ve stejném klonu. Ze sedmi pacientů mělo šest také somatické mutace a jeden měl monosomii 7. Čtyři z pěti pacientů s MDS s nadbytkem blastů nebo MDS s jednoliniovou dysplazií, kteří podstoupili alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), zůstávají bez MDS bez recidivy mozkové adrenoleukodystrofie symptomy.

"Riziko onkogeneze u eli-celu je třeba zvážit proti závažnosti a přirozené anamnéze mozkové adrenoleukodystrofie, jakož i dostupnosti dalších léčebných postupů a jejich rizik, včetně alogenní HSCT," píší autoři .

Studie byla financována společností Bluebird Bio, výrobcem eli-cel.

Abstrakt/Celý text (může být vyžadováno předplatné nebo platba)

Redakce (může být vyžadováno předplatné nebo platba)

< p class="ddc-disclaimer">Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-10-11 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova