Bei einigen Patienten, die Eli-Cel erhalten, entwickelt sich hämatologischer Krebs

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Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

DONNERSTAG, 10. Oktober 2024 – Laut einer in der Ausgabe des New England Journal of vom 10. Oktober veröffentlichten Studie entwickelt sich bei einigen Patienten, die eine lentivirale Gentherapie mit Elivaldogene Autotemcel (Eli-Cel) gegen zerebrale Adrenoleukodystrophie erhalten, hämatologischer Krebs Medizin.

Christine N. Duncan, M.D., von der Harvard Medical School in Boston, und Kollegen analysierten periphere Blut- und Knochenmarksproben von Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie, die in zwei abgeschlossenen Phase-2-Studien eine Eli-Cel-Therapie erhielten 3 Studien (ALD-102 [32 Patienten] und ALD-104 [35 Patienten]) und die dazugehörige laufende Folgestudie (LTF-304) zur Untersuchung des Risikos für Onkogenese mit eli-cel.

Die Forscher fanden heraus, dass sieben von 67 Patienten nach der Einnahme von Eli-cel an hämatologischem Krebs erkrankten: Bei zwei Patienten entwickelte sich nach 14 und 26 Monaten ein myelodysplastisches Syndrom (MDS) mit linienübergreifender Dysplasie; Bei drei Patienten trat nach 28, 42 und 92 Monaten ein MDS mit überschüssigen Blasten auf; MDS entwickelte sich bei einem Patienten im Alter von 36 Monaten; und bei einem Patienten entwickelte sich im Alter von 57 Monaten eine akute myeloische Leukämie. Bei den sechs Patienten mit verfügbaren Daten enthielten die vorherrschenden Klone lentivirale Vektorinsertionen an mehreren Orten. Bei mehreren Patienten traten Zytopenien auf; Die meisten hatten Vektorinsertionen in mehreren Genen innerhalb desselben Klons. Von den sieben Patienten hatten sechs auch somatische Mutationen und einer hatte Monosomie 7. Vier der fünf Patienten mit MDS mit Blastenexzess oder MDS mit Unilineage-Dysplasie, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unterzogen, blieben frei von MDS, ohne dass eine zerebrale Adrenoleukodystrophie erneut auftrat Symptome.

„Das Risiko einer Onkogenese mit Eli-cel muss gegen die Schwere und den natürlichen Verlauf der zerebralen Adrenoleukodystrophie sowie die Verfügbarkeit anderer Behandlungen und deren Risiken, einschließlich allogener HSCT, abgewogen werden“, schreiben die Autoren .

Die Studie wurde von Bluebird Bio, dem Hersteller von Eli-Cel, finanziert.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-10-11 12:00

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