Αναπτύσσεται αιματολογικός καρκίνος σε ορισμένους ασθενείς που λαμβάνουν Eli-Cel

Ιατρικά ελεγμένο από Drugs.com.

Από την Elana Gotkine HealthDay Reporter

ΠΕΜΠΤΗ, 10 Οκτωβρίου 2024 -- Ο αιματολογικός καρκίνος αναπτύσσεται σε ορισμένους ασθενείς που λαμβάνουν γονιδιακή θεραπεία με φακοϊική elivaldogene autotemcel (eli-cel) για την εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία, σύμφωνα με μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο τεύχος 10 Οκτωβρίου του New England Journal of Ιατρική.

Η Christine N. Duncan, M.D., από την Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ στη Βοστώνη, και οι συνεργάτες της ανέλυσαν δείγματα περιφερικού αίματος και μυελού των οστών από ασθενείς με εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία που έλαβαν θεραπεία με eli-cel σε δύο ολοκληρωμένες φάσεις 2 έως 3 μελέτες (ALD-102 [32 ασθενείς] και ALD-104 [35 ασθενείς]) και η σχετική συνεχιζόμενη μελέτη παρακολούθησης (LTF-304) για την εξέταση του κινδύνου ογκογένεσης με το eli-cel.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι επτά από τους 67 ασθενείς ανέπτυξαν αιματολογικό καρκίνο μετά τη λήψη του eli-cel: Μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο (MDS) με μονογραμμική δυσπλασία αναπτύχθηκε σε δύο ασθενείς στους 14 και 26 μήνες. ΜΔΣ με περίσσεια βλαστών αναπτύχθηκε σε τρεις ασθενείς στους 28, 42 και 92 μήνες. Το MDS αναπτύχθηκε σε έναν ασθενή στους 36 μήνες. και οξεία μυελογενής λευχαιμία αναπτύχθηκε σε έναν ασθενή στους 57 μήνες. Οι κυρίαρχοι κλώνοι περιείχαν ενθέσεις φακοϊού φορέα σε πολλαπλούς τόπους στους έξι ασθενείς με διαθέσιμα δεδομένα. Κυτταροπενίες αναπτύχθηκαν σε αρκετούς ασθενείς. οι περισσότεροι είχαν ενθέσεις φορέα σε πολλαπλά γονίδια στον ίδιο κλώνο. Από τους επτά ασθενείς, οι έξι είχαν επίσης σωματικές μεταλλάξεις και ένας είχε μονοσωμία 7. Τέσσερις από τους πέντε ασθενείς με MDS με υπερβολικές βλάστες ή MDS με μονογραμμική δυσπλασία που υποβλήθηκαν σε αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) παραμένουν απαλλαγμένοι από MDS χωρίς υποτροπή της εγκεφαλικής επινεφριολευκοδυστροφίας συμπτώματα.

"Ο κίνδυνος ογκογένεσης με το eli-cel πρέπει να σταθμίζεται έναντι της σοβαρότητας και του φυσικού ιστορικού της εγκεφαλικής αδρεναλευκοδυστροφίας καθώς και της διαθεσιμότητας άλλων θεραπειών και των κινδύνων τους, συμπεριλαμβανομένου του αλλογενούς HSCT", γράφουν οι συγγραφείς. .

Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε από την Bluebird Bio, τον κατασκευαστή του eli-cel.

Περίληψη/Πλήρες κείμενο (ενδέχεται να απαιτείται συνδρομή ή πληρωμή)

Σύνταξη (ενδέχεται να απαιτείται συνδρομή ή πληρωμή)

< p class="ddc-disclaimer">Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά