Se desarrolla cáncer hematológico en algunos pacientes que reciben Eli-Cel

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Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

JUEVES, 10 de octubre de 2024: Se desarrolla cáncer hematológico en algunos pacientes que reciben terapia génica lentiviral elivaldogene autotemcel (eli-cel) para la adrenoleucodistrofia cerebral, según un estudio publicado en la edición del 10 de octubre del New England Journal of Medicina.

Christine N. Duncan, M.D., de la Facultad de Medicina de Harvard en Boston, y sus colegas analizaron muestras de sangre periférica y de médula ósea de pacientes con adrenoleucodistrofia cerebral que recibieron terapia con eli-cel en dos fases completas 2 para 3 estudios (ALD-102 [32 pacientes] y ALD-104 [35 pacientes]) y el estudio de seguimiento en curso asociado (LTF-304) para examinar el riesgo de oncogénesis con eli-cel.

Los investigadores encontraron que siete de 67 pacientes desarrollaron cáncer hematológico después de recibir eli-cel: el síndrome mielodisplásico (MDS) con displasia unilineal se desarrolló en dos pacientes a los 14 y 26 meses; MDS con exceso de blastos se desarrolló en tres pacientes a los 28, 42 y 92 meses; MDS se desarrolló en un paciente a los 36 meses; y leucemia mieloide aguda se desarrolló en un paciente a los 57 meses. Los clones predominantes contenían inserciones de vectores lentivirales en múltiples loci en los seis pacientes con datos disponibles. Se desarrollaron citopenias en varios pacientes; la mayoría tenía inserciones de vectores en múltiples genes dentro del mismo clon. De los siete pacientes, seis también tenían mutaciones somáticas y uno tenía monosomía 7. Cuatro de los cinco pacientes con SMD con exceso de blastos o SMD con displasia unilineal que se sometieron a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) permanecen libres de SMD sin recurrencia de la adrenoleucodistrofia cerebral. síntomas.

"El riesgo de oncogénesis con eli-cel debe sopesarse frente a la gravedad y la historia natural de la adrenoleucodistrofia cerebral, así como la disponibilidad de otros tratamientos y sus riesgos, incluido el TCMH alogénico", escriben los autores. .

El estudio fue financiado por Bluebird Bio, el fabricante de eli-cel.

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-10-11 12:00

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