Un cancer hématologique se développe chez certains patients recevant Eli-Cel

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Évalué médicalement par Drugs.com.

Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

JEUDI 10 octobre 2024 - Un cancer hématologique se développe chez certains patients recevant une thérapie génique lentivirale élivaldogène autotemcel (eli-cel) pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale, selon une étude publiée dans le numéro du 10 octobre du New England Journal of Médecine.

Christine N. Duncan, M.D., de la Harvard Medical School à Boston, et ses collègues ont analysé des échantillons de sang périphérique et de moelle osseuse provenant de patients atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale qui ont reçu un traitement eli-cel au cours de deux phases 2 à 3 terminées. 3 études (ALD-102 [32 patients] et ALD-104 [35 patients]) et l'étude de suivi en cours associée (LTF-304) pour examiner le risque d'oncogenèse avec eli-cel.

Les chercheurs ont découvert que sept patients sur 67 ont développé un cancer hématologique après avoir reçu eli-cel : un syndrome myélodysplasique (SMD) avec dysplasie unilinéaire s'est développé chez deux patients à 14 et 26 mois ; Un SMD avec excès de blastes s'est développé chez trois patients à 28, 42 et 92 mois ; Un SMD s'est développé chez un patient à 36 mois ; et une leucémie myéloïde aiguë s'est développée chez un patient à 57 mois. Les clones prédominants contenaient des insertions de vecteurs lentiviraux sur plusieurs locus chez les six patients pour lesquels des données étaient disponibles. Des cytopénies se sont développées chez plusieurs patients ; la plupart avaient des insertions de vecteurs dans plusieurs gènes au sein du même clone. Sur les sept patients, six présentaient également des mutations somatiques et un présentait une monosomie 7. Quatre des cinq patients atteints de SMD avec excès de blastes ou de SMD avec dysplasie unilignée qui ont subi une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) restent indemnes de SMD sans récidive d'adrénoleucodystrophie cérébrale. symptômes.

"Le risque d'oncogenèse avec eli-cel doit être mis en balance avec la gravité et l'histoire naturelle de l'adrénoleucodystrophie cérébrale ainsi que la disponibilité d'autres traitements et leurs risques, y compris la HSCT allogénique", écrivent les auteurs. .

L'étude a été financée par Bluebird Bio, le fabricant d'eli-cel.

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Source : Journée Santé

Publié : 2024-10-11 12:00

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