Kanker Hematologi Berkembang pada Beberapa Pasien yang Menerima Eli-Cel

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com.

Oleh Elana Gotkine HealthDay Reporter

KAMIS, 10 Oktober 2024 -- Kanker hematologi berkembang pada beberapa pasien yang menerima terapi gen lentiviral elivaldogene autotemcel (eli-cel) untuk adrenoleukodystrophy serebral, menurut sebuah penelitian yang diterbitkan dalam New England Journal of edisi 10 Oktober Kedokteran.

Christine N. Duncan, M.D., dari Harvard Medical School di Boston, dan rekannya menganalisis sampel darah tepi dan sumsum tulang dari pasien dengan adrenoleukodystrophy serebral yang menerima terapi eli-cel dalam dua tahap selesai 2 hingga 3 studi (ALD-102 [32 pasien] dan ALD-104 [35 pasien]) dan studi lanjutan terkait yang sedang berlangsung (LTF-304) untuk menguji risiko onkogenesis dengan eli-cel.

Para peneliti menemukan bahwa tujuh dari 67 pasien mengembangkan kanker hematologi setelah menerima eli-cel: Sindrom Myelodysplastic (MDS) dengan displasia unilineage berkembang pada dua pasien pada usia 14 dan 26 bulan; MDS dengan ledakan berlebih terjadi pada tiga pasien pada 28, 42, dan 92 bulan; MDS berkembang pada satu pasien pada usia 36 bulan; dan leukemia myeloid akut berkembang pada satu pasien pada usia 57 bulan. Klon yang dominan mengandung penyisipan vektor lentiviral di beberapa lokus pada enam pasien dengan data yang tersedia. Sitopenia berkembang pada beberapa pasien; sebagian besar memiliki penyisipan vektor pada banyak gen dalam klon yang sama. Dari tujuh pasien, enam juga mengalami mutasi somatik dan satu mengalami monosomi 7. Empat dari lima pasien dengan MDS dengan ledakan berlebih atau MDS dengan displasia unilineage yang menjalani transplantasi sel induk hematopoietik alogenik (HSCT) tetap bebas dari MDS tanpa kambuhnya adrenoleukodistrofi serebral gejala.

"Risiko onkogenesis dengan eli-cel harus mempertimbangkan tingkat keparahan dan riwayat alami adrenoleukodystrophy serebral serta ketersediaan pengobatan lain dan risikonya, termasuk HSCT alogenik," tulis para penulis. .

Studi ini didanai oleh Bluebird Bio, produsen eli-cel.

Abstrak/Teks Lengkap (mungkin diperlukan langganan atau pembayaran)

Editorial (mungkin diperlukan langganan atau pembayaran)

< p class="ddc-disclaimer">Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: Hari Kesehatan

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer