Il cancro ematologico si sviluppa in alcuni pazienti che ricevono Eli-Cel

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Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

GIOVEDI 10 ottobre 2024 -- Il cancro ematologico si sviluppa in alcuni pazienti trattati con terapia genica lentivirale elivaldogene autotemcel (eli-cel) per l'adrenoleucodistrofia cerebrale, secondo uno studio pubblicato nel numero del 10 ottobre del New England Journal of Medicina.

Christine N. Duncan, M.D., della Harvard Medical School di Boston, e colleghi hanno analizzato campioni di sangue periferico e midollo osseo di pazienti affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale che hanno ricevuto la terapia eli-cel in due fasi completate da 2 a 3 studi (ALD-102 [32 pazienti] e ALD-104 [35 pazienti]) e il relativo studio di follow-up in corso (LTF-304) per esaminare il rischio di oncogenesi con eli-cel.

I ricercatori hanno scoperto che sette pazienti su 67 hanno sviluppato un cancro ematologico dopo aver ricevuto eli-cel: sindrome mielodisplastica (MDS) con displasia unilineare sviluppata in due pazienti a 14 e 26 mesi; MDS con eccesso di blasti si sono sviluppate in tre pazienti a 28, 42 e 92 mesi; MDS si è sviluppata in un paziente a 36 mesi; e leucemia mieloide acuta si è sviluppata in un paziente a 57 mesi. I cloni predominanti contenevano inserzioni di vettori lentivirali in più loci nei sei pazienti con dati disponibili. Citopenie si sono sviluppate in diversi pazienti; la maggior parte aveva inserzioni di vettori in più geni all'interno dello stesso clone. Dei sette pazienti, sei presentavano anche mutazioni somatiche e uno presentava monosomia 7. Quattro dei cinque pazienti con MDS con eccesso di blasti o MDS con displasia unilineare sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT) rimangono liberi da MDS senza recidiva di adrenoleucodistrofia cerebrale sintomi.

"Il rischio di oncogenesi con eli-cel deve essere valutato rispetto alla gravità e alla storia naturale dell'adrenoleucodistrofia cerebrale, nonché alla disponibilità di altri trattamenti e ai relativi rischi, compreso l'HSCT allogenico," scrivono gli autori .

Lo studio è stato finanziato da Bluebird Bio, il produttore di eli-cel.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-10-11 12:00

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