Eli-Cel投与を受けた一部の患者で血液がんが発生

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Drugs.com による医学的レビュー済み。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

2024 年 10 月 10 日、木曜日 -- 脳副腎白質ジストロフィーに対するレンチウイルスエリバドゲン オートテムセル (eli-cel) 遺伝子治療を受けている一部の患者で血液がんが発症していることが、ニュー イングランド ジャーナル オブ ニューイングランド ジャーナル オブ 10 月 10 日号に掲載された研究で明らかになりました。医学。

ボストンのハーバード大学医学部のクリスティーン N. ダンカン医師らは、フェーズ 2 から 2 段階で eli-cel 療法を受けた脳副腎白質ジストロフィー患者の末梢血および骨髄サンプルを分析しました。 eli-cel による発がんリスクを調べるための 3 件の研究（ALD-102 [患者 32 名] および ALD-104 [患者 35 名]）および関連する進行中の追跡調査（LTF-304）。

研究者らは、患者 67 人中 7 人が eli-cel 投与後に血液がんを発症したことを発見しました。単系統異形成を伴う骨髄異形成症候群 (MDS) が 2 人の患者で 14 か月と 26 か月で発症しました。過剰芽球を伴う MDS が 28、42、および 92 か月の時点で 3 人の患者で発症しました。 1 人の患者は生後 36 か月で MDS を発症しました。そして、1人の患者が生後57カ月で急性骨髄性白血病を発症した。利用可能なデータがある 6 人の患者の複数の遺伝子座に、主要なクローンにレンチウイルス ベクターの挿入が含まれていました。数人の患者で血球減少症が発症した。ほとんどの場合、同じクローン内の複数の遺伝子にベクターが挿入されていました。 7人の患者のうち、6人は体細胞変異も有しており、1人はモノソミー7を有していた。同種造血幹細胞移植（HSCT）を受けた、過剰芽球を伴うMDSまたは単系統異形成を伴うMDS患者5人中4人は、脳副腎白質ジストロフィーの再発なくMDSを発症していない。

「eli-cel による発癌のリスクは、脳副腎白質ジストロフィーの重症度と自然経過、および同種 HSCT を含む他の治療法の利用可能性とそのリスクと比較検討する必要がある」と著者らは書いています。 .

この研究は、eli-cel のメーカーである Bluebird Bio によって資金提供されました。

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出典: HealthDay

投稿しました : 2024-10-11 12:00

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