Eli-Cel을 투여받은 일부 환자에서 혈액암이 발생함

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Elana Gotkine HealthDay Reporter 작성

2024년 10월 10일 목요일 -- New England Journal of New England Journal of 10월 10일자에 발표된 연구에 따르면 뇌부신백질이영양증에 대한 렌티바이러스 엘리발도겐 오토템셀(eli-cel) 유전자 치료를 받는 일부 환자에서 혈액암이 발생한다고 합니다. 의학.

보스턴에 있는 하버드 의과대학의 Christine N. Duncan 박사와 동료들은 2단계에서 eli-cel 치료를 받은 뇌부신백질이영양증 환자의 말초 혈액과 골수 샘플을 분석했습니다. eli-cel의 종양 발생 위험을 조사하기 위한 3개 연구(ALD-102[32명] 및 ALD-104[35명]) 및 관련 진행 중인 추적 연구(LTF-304).

연구원들은 eli-cel을 받은 후 환자 67명 중 7명이 혈액암에 걸렸다는 사실을 발견했습니다. 14개월과 26개월에 2명의 환자에게서 단선성 이형성증을 동반한 골수이형성증후군(MDS)이 발생했습니다. 28개월, 42개월, 92개월에 세 명의 환자에게서 과도한 폭발을 동반한 MDS가 발생했습니다. 36개월에 한 명의 환자에게서 MDS가 발생했습니다. 57개월에 한 명의 환자에게서 급성 골수성 백혈병이 발생했습니다. 주요 클론에는 이용 가능한 데이터가 있는 6명의 환자의 여러 유전자좌에 렌티바이러스 벡터 삽입이 포함되어 있었습니다. 여러 환자에서 혈구감소증이 발생했습니다. 대부분은 동일한 클론 내의 여러 유전자에 벡터 삽입을 가졌습니다. 7명의 환자 중 6명은 체세포 돌연변이가 있었고 1명은 일염색체성이 있었습니다. 7. 동종 조혈모세포 이식(HSCT)을 받은 과다 모세포가 있는 MDS 또는 단계 이형성증이 있는 MDS 환자 5명 중 4명은 뇌부신백질이영양증의 재발 없이 MDS가 없는 상태로 남아 있습니다.

"엘리셀의 종양 발생 위험은 뇌부신백질이영양증의 중증도와 자연사, 그리고 동종이계 HSCT를 포함한 다른 치료법의 가용성과 위험을 비교 평가해야 합니다."라고 저자는 썼습니다. .

이 연구는 eli-cel 제조업체인 Bluebird Bio의 자금 지원을 받았습니다.

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출처: HealthDay

게시됨 : 2024-10-11 12:00

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