Hematologische kanker ontwikkelt zich bij sommige patiënten die Eli-Cel krijgen

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

DONDERDAG 10 OKTOBER 2024 -- Hematologische kanker ontwikkelt zich bij sommige patiënten die lentivirale elivaldogene autotemcel (eli-cel) gentherapie krijgen voor cerebrale adrenoleukodystrofie, volgens een studie gepubliceerd in het nummer van 10 oktober van de New England Journal of Geneeskunde.

Christine N. Duncan, M.D., van de Harvard Medical School in Boston, en collega's analyseerden perifere bloed- en beenmergmonsters van patiënten met cerebrale adrenoleukodystrofie die eli-cel-therapie kregen in twee voltooide fase 2- tot 3 onderzoeken (ALD-102 [32 patiënten] en ALD-104 [35 patiënten]) en de bijbehorende lopende vervolgstudie (LTF-304) om het risico op oncogenese met eli-cel te onderzoeken.

De onderzoekers ontdekten dat zeven van de 67 patiënten hematologische kanker ontwikkelden na ontvangst van eli-cel: Myelodysplastisch syndroom (MDS) met unilineaire dysplasie ontwikkelde zich bij twee patiënten na 14 en 26 maanden; MDS met excessieve blasten ontwikkelde zich bij drie patiënten na 28, 42 en 92 maanden; MDS ontwikkelde zich bij één patiënt na 36 maanden; en acute myeloïde leukemie ontwikkelde zich bij één patiënt na 57 maanden. De overheersende klonen bevatten lentivirale vectorinserties op meerdere loci bij de zes patiënten met beschikbare gegevens. Cytopenieën ontwikkelden zich bij verschillende patiënten; de meeste hadden vectorinserties in meerdere genen binnen dezelfde kloon. Van de zeven patiënten hadden er zes ook somatische mutaties en één had monosomie. Vier van de vijf patiënten met MDS met excessieve blasten of MDS met unilineaire dysplasie die allogene hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) ondergingen, blijven vrij van MDS zonder herhaling van cerebrale adrenoleukodystrofie.

"Het risico op oncogenese met eli-cel moet worden afgewogen tegen de ernst en het natuurlijke verloop van cerebrale adrenoleukodystrofie, evenals de beschikbaarheid van andere behandelingen en de risico's ervan, waaronder allogene HSCT", schrijven de auteurs. .

Het onderzoek werd gefinancierd door Bluebird Bio, de fabrikant van eli-cel.

Samenvatting/volledige tekst (abonnement of betaling kan vereist zijn)

Redactioneel (abonnement of betaling kan vereist zijn)

< p class="ddc-disclaimer">Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden