U niektórych pacjentów otrzymujących Eli-Cel rozwija się rak hematologiczny

Śledź Drugslib na

Przeanalizowane medycznie przez Drugs.com.

Przeprowadziła: Elana Gotkine Reporter HealthDay

CZWARTEK, 10 października 2024 r. — Jak wynika z badania opublikowanego w czasopiśmie New England Journal of z 10 października, u niektórych pacjentów otrzymujących terapię genową lentiwirusowego eliwaldogenu autotemcel (eli-cel) z powodu adrenoleukodystrofii mózgowej rozwija się rak hematologiczny. Medycyna.

MD Christine N. Duncan z Harvard Medical School w Bostonie wraz ze współpracownikami przeanalizowała próbki krwi obwodowej i szpiku kostnego od pacjentów z adrenoleukodystrofią mózgową, którzy otrzymali terapię eli-cel w dwóch ukończonych fazach od 2 do 3 badania (ALD-102 [32 pacjentów] i ALD-104 [35 pacjentów]) oraz powiązane, trwające badanie kontrolne (LTF-304) mające na celu zbadanie ryzyka onkogenezy przy stosowaniu eli-cel.

Naukowcy odkryli, że u siedmiu z 67 pacjentów po otrzymaniu eli-cel rozwinął się rak hematologiczny: zespół mielodysplastyczny (MDS) z dysplazją jednoliniową rozwinął się u dwóch pacjentów w 14 i 26 miesiącu; MDS z nadmiarem blastów rozwinęło się u trzech pacjentów w 28, 42 i 92 miesiącu; MDS rozwinęło się u jednego pacjenta po 36 miesiącach; a ostra białaczka szpikowa rozwinęła się u jednego pacjenta w wieku 57 miesięcy. Dominujące klony zawierały insercje wektora lentiwirusowego w wielu loci u sześciu pacjentów z dostępnymi danymi. U kilku pacjentów rozwinęły się cytopenie; większość miała insercje wektorów w wielu genach w tym samym klonie. Spośród siedmiu pacjentów sześciu miało również mutacje somatyczne, a jeden miał monosomię 7. Czterech z pięciu pacjentów z MDS z nadmiarem blastów lub MDS z jednoliniową dysplazją, którzy przeszli allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), pozostaje wolnych od MDS bez nawrotu adrenoleukodystrofii mózgowej objawy.

„Ryzyko onkogenezy podczas stosowania eli-cel należy porównać z ciężkością i naturalnym przebiegiem adrenoleukodystrofii mózgowej, a także z dostępnością innych metod leczenia i związanym z nimi ryzykiem, w tym allogenicznym HSCT” – piszą autorzy .

Badanie zostało sfinansowane przez firmę Bluebird Bio, producenta leku eli-cel.

Streszczenie/Pełny tekst (może być wymagana subskrypcja lub płatność)

Redakcja (może być wymagana subskrypcja lub płatność)

< p class="ddc-disclaimer">Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Dzień Zdrowia

Wysłano : 2024-10-11 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe