Câncer hematológico se desenvolve em alguns pacientes que recebem Eli-Cel

Siga Drugslib em

Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

QUINTA-FEIRA, 10 de outubro de 2024 - O câncer hematológico se desenvolve em alguns pacientes que recebem terapia genética lentiviral elivaldogene autotemcel (eli-cel) para adrenoleucodistrofia cerebral, de acordo com um estudo publicado na edição de 10 de outubro do New England Journal of Medicina.

Christine N. Duncan, M.D., da Harvard Medical School em Boston, e colegas analisaram amostras de sangue periférico e medula óssea de pacientes com adrenoleucodistrofia cerebral que receberam terapia eli-cel em duas fases completadas 2 a 3 estudos (ALD-102 [32 pacientes] e ALD-104 [35 pacientes]) e o estudo de acompanhamento contínuo associado (LTF-304) para examinar o risco de oncogênese com eli-cel.

Os pesquisadores descobriram que sete dos 67 pacientes desenvolveram câncer hematológico após receberem o eli-cel: Síndrome mielodisplásica (SMD) com displasia unilinhagem desenvolvida em dois pacientes aos 14 e 26 meses; SMD com excesso de blastos desenvolvida em três pacientes aos 28, 42 e 92 meses; SMD desenvolvida em um paciente aos 36 meses; e leucemia mieloide aguda desenvolvida em um paciente aos 57 meses. Os clones predominantes continham inserções de vetores lentivirais em múltiplos loci nos seis pacientes com dados disponíveis. As citopenias se desenvolveram em vários pacientes; a maioria tinha inserções de vetores em múltiplos genes dentro do mesmo clone. Dos sete pacientes, seis também apresentavam mutações somáticas e um apresentava monossomia 7. Quatro dos cinco pacientes com SMD com excesso de blastos ou SMD com displasia unilinhagem submetidos ao transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH) permanecem livres de SMD sem recorrência de adrenoleucodistrofia cerebral sintomas.

"O risco de oncogênese com eli-cel deve ser avaliado em relação à gravidade e à história natural da adrenoleucodistrofia cerebral, bem como à disponibilidade de outros tratamentos e seus riscos, incluindo o TCTH alogênico", escrevem os autores. .

O estudo foi financiado pela Bluebird Bio, fabricante do eli-cel.

Resumo/Texto completo (pode ser necessária assinatura ou pagamento)

Editorial (pode ser necessário assinatura ou pagamento)

< p class="ddc-disclaimer">Isenção de responsabilidade: os dados estatísticos em artigos médicos fornecem tendências gerais e não se referem a indivíduos. Fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para decisões individuais de saúde.

Fonte: HealthDay

Postou : 2024-10-11 12:00

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares