Cancerul hematologic se dezvoltă la unii pacienți care primesc Eli-Cel

Urmăriți Drugslib pe

Evaluat medical de Drugs.com.

De Elana Gotkine HealthDay Reporter

JOI, 10 octombrie 2024 -- Cancerul hematologic se dezvoltă la unii pacienți care primesc terapie genetică elivaldogene autotemcel (eli-cel) pentru adrenoleucodistrofia cerebrală, potrivit unui studiu publicat în numărul din 10 octombrie al New England Journal of Medicină.

Christine N. Duncan, M.D., de la Harvard Medical School din Boston, și colegii săi au analizat probe de sânge periferic și de măduvă osoasă de la pacienți cu adrenoleucodistrofie cerebrală care au primit terapie eli-cel în două etape finalizate până la 3 studii (ALD-102 [32 pacienți] și ALD-104 [35 pacienți]) și studiul de urmărire asociat (LTF-304) pentru a examina riscul de oncogeneză cu eli-cel.

Cercetătorii au descoperit că șapte din 67 de pacienți au dezvoltat cancer hematologic după primirea eli-cel: Sindromul mielodisplazic (MDS) cu displazie unilineage s-a dezvoltat la doi pacienți la 14 și 26 de luni; SMD cu exces de blaști s-a dezvoltat la trei pacienți la 28, 42 și 92 de luni; MDS dezvoltat la un pacient la 36 de luni; iar leucemia mieloidă acută s-a dezvoltat la un pacient la 57 de luni. Clonele predominante au conținut inserții de vector lentiviral la mai mulți loci la cei șase pacienți cu date disponibile. Citopeniile s-au dezvoltat la mai mulți pacienți; majoritatea au avut inserții de vector în mai multe gene în cadrul aceleiași clone. Din cei șapte pacienți, șase au avut și mutații somatice și unul a avut monosomie 7. Patru dintre cei cinci pacienți cu SMD cu blaști în exces sau SMD cu displazie unilinie care au suferit transplant alogen de celule stem hematopoietice (HSCT) rămân liberi de SMD fără reapariția adrenoleucodistrofiei cerebrale. simptome.

„Riscul de oncogeneză cu eli-cel trebuie cântărit în raport cu severitatea și istoria naturală a adrenoleucodistrofiei cerebrale, precum și disponibilitatea altor tratamente și riscurile acestora, inclusiv HSCT alogenă”, scriu autorii. .

Studiul a fost finanțat de Bluebird Bio, producătorul eli-cel.

Rezumat/Text complet (poate fi necesară abonamentul sau plata)

Editorial (poate fi necesar un abonament sau o plată)

< p class="ddc-disclaimer">Renunțare la răspundere: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Solicitați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru decizii individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: Ziua Sănătății

Postat : 2024-10-11 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare