У некоторых пациентов, получающих Eli-Cel, развивается гематологический рак

Следите за Drugslib на

Медицинская оценка на сайте Drugs.com.

Автор: Элана Готкин, репортер HealthDay

ЧЕТВЕРГ, 10 октября 2024 г. — Согласно исследованию, опубликованному в выпуске журнала New England Journal от 10 октября, у некоторых пациентов, получающих генную терапию лентивирусным эливальдогеном autotemcel (eli-cel) для лечения церебральной адренолейкодистрофии, развивается гематологический рак. Медицина.

Кристин Н. Дункан, доктор медицинских наук из Гарвардской медицинской школы в Бостоне, и ее коллеги проанализировали образцы периферической крови и костного мозга пациентов с церебральной адренолейкодистрофией, которые получали терапию eli-cel в двух завершенных фазах 2 и 2. 3 исследования (ALD-102 [32 пациента] и ALD-104 [35 пациентов]) и связанное с ним продолжающееся исследование наблюдения (LTF-304) для изучения риска онкогенеза при использовании eli-cel.

Исследователи обнаружили, что у семи из 67 пациентов развился гематологический рак после приема eli-cel: миелодиспластический синдром (МДС) с однолинейной дисплазией развился у двух пациентов через 14 и 26 месяцев; МДС с избыточными бластами развился у трех пациентов через 28, 42 и 92 месяца; МДС развился у одного пациента через 36 месяцев; и острый миелоидный лейкоз развился у одного пациента через 57 месяцев. Преобладающие клоны содержали вставки лентивирусного вектора в нескольких локусах у шести пациентов, по которым имеются данные. Цитопения развилась у нескольких пациентов; большинство из них имели векторные вставки в несколько генов в одном клоне. Из семи пациентов у шести также были соматические мутации, а у одного - моносомия 7. Четыре из пяти пациентов с МДС с избыточными бластами или МДС с однолинейной дисплазией, перенесшим аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), остались свободными от МДС без рецидива церебральной адренолейкодистрофии. Симптомы.

«Риск онкогенеза при использовании eli-cel необходимо сопоставлять с тяжестью и естественным течением церебральной адренолейкодистрофии, а также с доступностью других методов лечения и их рисками, включая аллогенную ТГСК», — пишут авторы. .

Исследование финансировалось компанией Bluebird Bio, производителем эли-цела.

Аннотация/Полный текст (может потребоваться подписка или оплата)

Редакционная статья (может потребоваться подписка или оплата)

< p class="ddc-disclaimer">Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не относятся к отдельным лицам. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2024-10-11 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова