Гематологічний рак розвивається у деяких пацієнтів, які отримують Eli-Cel

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Елана Готкін, репортер HealthDay

ЧЕТВЕР, 10 жовтня 2024 р. — Гематологічний рак розвивається у деяких пацієнтів, які отримують генну терапію лентивірусним елівалдогеном аутотемцелом (eli-cel) для церебральної адренолейкодистрофії, згідно з дослідженням, опублікованим у номері New England Journal of за 10 жовтня. Медицина.

Крістін Н. Дункан, доктор медичних наук із Гарвардської медичної школи в Бостоні, та її колеги проаналізували зразки периферичної крові та кісткового мозку пацієнтів із церебральною адренолейкодистрофією, які отримували терапію eli-cel у двох завершених фазах 2 до 3 дослідження (ALD-102 [32 пацієнти] та ALD-104 [35 пацієнтів]) і пов’язане поточне подальше дослідження (LTF-304) для вивчення ризику онкогенезу за допомогою eli-cel.

Дослідники виявили, що у семи з 67 пацієнтів після прийому eli-cel розвинувся гематологічний рак: мієлодиспластичний синдром (МДС) з однолінійною дисплазією розвинувся у двох пацієнтів через 14 і 26 місяців; МДС із надлишковими бластами розвинувся у трьох пацієнтів через 28, 42 та 92 місяці; МДС розвинувся в одного пацієнта через 36 місяців; і гострий мієлоїдний лейкоз розвинувся в одного пацієнта через 57 місяців. Переважні клони містили інсерції лентивірусного вектора в кількох локусах у шести пацієнтів з наявними даними. Цитопенії розвинулися у кількох пацієнтів; більшість з них мали векторні вставки в кількох генах в межах одного клону. Із семи пацієнтів шість також мали соматичні мутації, а один мав моносомію 7. Чотири з п’яти пацієнтів із МДС із надлишком бластів або МДС з однолінійною дисплазією, які пройшли алогенну трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин (ТГСК), залишаються вільними від МДС без рецидиву церебральної адренолейкодистрофії симптоми.

«Ризик онкогенезу при застосуванні eli-cel необхідно порівнювати з тяжкістю та природним перебігом церебральної адренолейкодистрофії, а також доступністю інших методів лікування та їхніми ризиками, включаючи алогенну ТГСК», — пишуть автори. .

Дослідження фінансувалося Bluebird Bio, виробником eli-cel.

Анотація/Повний текст (може знадобитися передплата або оплата)

Редакція (може знадобитися підписка або оплата)

< p class="ddc-disclaimer">Відмова від відповідальності: Статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за персональною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-10-11 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова