Immunome gibt detaillierte RINGSIDE-Daten der Phase 3 für Varegacestat bei Erwachsenen mit fortschreitenden Desmoidtumoren bekannt
„Desmoidtumoren können lokal aggressiv, schmerzhaft und unvorhersehbar sein, was zu einer hohen Krankheitslast für Patienten und einem anhaltenden Bedarf an neuen Behandlungsoptionen führt“, sagte Mrinal M. Gounder, M.D., medizinischer Onkologe für Sarkome und Spezialist für Arzneimittelentwicklung am Memorial Sloan Kettering Cancer Center und der RINGSIDE-Hauptforscher, der die Daten präsentiert. „Die RINGSIDE-Daten zeigen einen überzeugenden progressionsfreien Überlebensvorteil mit Varegacestat, der bei allen relevanten Patientenuntergruppen konsistent ist, ergänzt durch eine hohe Ansprechrate und eine Verringerung des Tumorvolumens. Die Daten zeigen auch eine schnelle, klinisch bedeutsame Verringerung der schlimmsten Schmerzintensität, was für Patienten ein wichtiges Element ist. Diese Ergebnisse bestätigen, dass Varegacestat zum Behandlungsstandard bei der Behandlung von Desmoidtumoren werden könnte.“
„Die detaillierten RINGSIDE-Daten, die auf der ASCO präsentiert wurden, bekräftigen dies.“ Varegacestats differenzierte Wirksamkeit und sein beherrschbares Sicherheitsprofil“, sagte Clay Siegall, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von Immunome. „Der Umfang und die Beständigkeit des bei RINGSIDE beobachteten Nutzens deuten darauf hin, dass Varegacestat das Potenzial hat, einen bedeutenden Fortschritt für Patienten mit Desmoidtumoren zu erzielen. Diese Ergebnisse bilden die Grundlage für die NDA, die wir im April 2026 eingereicht haben, und den geplanten MAA-Antrag für Europa.“
Klinische Schlüsseldaten von RINGSIDE auf der ASCO-Tagung 2026 vorgestellt
Wie bereits berichtet, hat die RINGSIDE-Studie ihren primären Endpunkt und alle wichtigen sekundären Endpunkte erreicht. Varegacestat zeigte eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung des progressionsfreien Überlebens (PFS) im Vergleich zu Placebo, mit einer 84-prozentigen Verringerung des Risikos einer Krankheitsprogression oder eines Todes (Hazard Ratio [HR] = 0,16, 95 %-Konfidenzintervall [CI]: 0,071, 0,375; p<0,0001). Der unter Varegacestat im Vergleich zu Placebo beobachtete PFS-Vorteil war in allen wichtigen Untergruppen konsistent, einschließlich Tumorlokalisation, Ausgangstumorgröße, Patientenalter und vorheriger systemischer Desmoidtumortherapie.
Wie bereits berichtet, betrug die bestätigte objektive Ansprechrate (ORR) basierend auf RECIST v1.1 56 % unter Varegacestat gegenüber 9 % unter Placebo (p<0,0001), ermittelt durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung. Bei den mit Varegacestat behandelten Respondern betrug die mittlere Zeit bis zum Ansprechen 8,2 Monate (Bereich: 2,6–28,0 Monate) gegenüber 16,7 Monaten (Bereich: 8,1–30,2 Monate) bei den Respondern, die Placebo erhielten.
Varegacestat erzielte in Woche 12 eine statistisch signifikante Verbesserung der Veränderung des schlimmsten Schmerzintensitätsscores, ermittelt mit dem Desmoid Tumor der Gounder/Desmoid Tumor Research Foundation Symptom-/Auswirkungsskala. In Woche 12 kam es bei mit Varegacestat behandelten Patienten zu einer mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von -2,24 (Standardfehler [SE]: 0,27), verglichen mit +0,18 (SE: 0,27) bei Patienten, die Placebo erhielten, was einem Behandlungsunterschied von -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001) entspricht. Bereits bei der ersten Auswertung in Woche 4 wurde ein klinisch signifikanter Unterschied von mehr als 2 Punkten beobachtet.
Varegacestat erreichte eine statistisch signifikante Verbesserung der Veränderung des Tumorvolumens in Woche 24, wie durch eine verblindete, unabhängige zentrale Überprüfung festgestellt wurde. In Woche 24 wiesen die mit Varegacestat behandelten Patienten eine mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert von -109,6 (SE: 40,64) auf, verglichen mit +122,8 (SE: 42,72) bei Patienten, die Placebo erhielten, was einem Behandlungsunterschied von -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001) entspricht. In einer zuvor veröffentlichten explorativen Analyse zeigte Varegacestat eine mittlere beste Veränderung des Tumorvolumens von -83 % gegenüber +11 % unter Placebo, ebenfalls ermittelt durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung.
Varegacestat wurde im Allgemeinen gut vertragen und hatte ein beherrschbares Sicherheitsprofil, das mit der Klasse der Gamma-Sekretase-Inhibitoren übereinstimmte. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei den Teilnehmern im Behandlungsarm im Gegensatz zum Placebo-Arm waren Durchfall (82 % vs. 27 %), Müdigkeit (44 % vs. 23 %), Hautausschlag (43 % vs. 12 %), Übelkeit (35 % vs. 26 %) und Husten (34 % vs. 5 %). Die meisten unerwünschten Ereignisse (95 %) waren vom Grad 1 oder 2. Unter den prämenopausalen Frauen, die Varegacestat erhielten, traten bei 20 von 36 (56 %) unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit einer ovariellen Toxizität auf, die bei 11 Frauen (55 %) verschwanden, und es kam zu keinen Abbrüchen aufgrund einer ovariellen Toxizität. Dosisreduktionen aufgrund behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse traten bei 80 % der mit Varegacestat behandelten Patienten auf, gegenüber 9 % unter Placebo. Bei 20 % der mit Varegacestat behandelten Patienten kam es zu Behandlungsabbrüchen aufgrund unerwünschter Ereignisse, im Vergleich zu 7 % der mit Placebo behandelten Patienten. Die mittlere Exposition betrug 20,3 Monate für Patienten, die Varegacestat erhielten, gegenüber 11,1 Monaten für Placebo.
Über die RINGSIDE-Studie
Die globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-RINGSIDE-Studie (ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT04871282) untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Varegacestat bei Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren. Insgesamt 156 Patienten wurden randomisiert und erhielten täglich 1,2 mg Varegacestat oder Placebo, bis die Krankheit fortschritt oder starb. Dies war die größte randomisierte Studie in dieser Population. Der primäre Endpunkt der Studie war das progressionsfreie Überleben, das durch eine verblindete, unabhängige zentrale Überprüfung bewertet wurde. Statistisch kontrollierte sekundäre Endpunkte waren die bestätigte ORR mit RECIST v1.1 und die Veränderung des Tumorvolumens in Woche 24, beide bestimmt durch eine verblindete, unabhängige zentrale Überprüfung, sowie die Veränderung der Schmerzintensität in Woche 12, bestimmt mit einem patientenberichteten Outcome-Instrument. Zu den weiteren sekundären Endpunkten gehörten die Dauer des Ansprechens, die beste Reduzierung des Tumorvolumens, vom Patienten berichtete Ergebnisse sowie Sicherheit und Verträglichkeit. RINGSIDE beinhaltet eine offene Verlängerungsphase, die noch läuft.
Über Desmoidtumoren
Desmoidtumoren (auch bekannt als aggressive Fibromatose oder Desmoidtyp-Fibromatose) sind aggressive, nicht metastasierende Weichteiltumoren, die zu einem erneuten Auftreten neigen. In den Vereinigten Staaten wird jedes Jahr bei etwa 1.000 bis 1.650 Menschen ein Desmoidtumor diagnostiziert, und es gibt etwa 10.000 bis 11.000 aktiv behandelte Patienten. Die Betroffenen sind mit starken Schmerzen, Deformationen und teilweise lebensbedrohlichen Organschäden konfrontiert. Die mit Desmoidtumoren verbundenen chronischen Schmerzen und körperlichen Einschränkungen führen zu einer hohen klinischen Belastung und einer eingeschränkten Lebensqualität. Obwohl Desmoidtumoren nicht als krebsartig gelten, erfordern sie häufig eine systemische Behandlung, um dauerhafte Behinderungen zu verhindern und die Krankheitslast zu lindern.
Über Varegacestat
Varegacestat (ehemals AL102) ist ein in der Prüfphase befindlicher, oraler, einmal täglich einzunehmender Gamma-Sekretase-Inhibitor. Im Dezember 2025 meldete Immunome positive Topline-Ergebnisse für die Phase-3-RINGSIDE-Studie zu Varegacestat bei Erwachsenen mit fortschreitenden Desmoidtumoren. Immunome reichte im April 2026 einen NDA für Varegacestat bei der FDA ein und plant, bis Ende 2026 einen Antrag auf Marktzulassung für Varegacestat bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur einzureichen.
Über Immunome, Inc.
Immunome ist ein Unternehmen für zielgerichtete Onkologie im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung erstklassiger und erstklassiger zielgerichteter Krebstherapien verschrieben hat. Wir treiben ein innovatives Portfolio an Therapeutika voran, unterstützt von einem Führungsteam mit umfassender Erfahrung in der Konzeption, Entwicklung und Vermarktung modernster Therapien, einschließlich Antikörper-Wirkstoff-Konjugaten. Zu unserer Pipeline gehören Varegacestat, ein in der Entwicklung befindlicher Gamma-Sekretase-Inhibitor, für den bei der US-amerikanischen FDA ein NDA eingereicht wurde; IM-1021, ein ROR1-ADC im klinischen Stadium; IM-3050, eine von der IND zugelassene, auf FAP ausgerichtete Strahlentherapie; und IM-1617, ein IND-geheiltes ADC für solide Tumore. Wir entwickeln außerdem ein breites Portfolio an ADCs im Frühstadium weiter, die unbekannte Ziele für solide Tumore verfolgen.
Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Aussagen in dieser Pressemitteilung, die nicht rein historischer Natur sind, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Wir verwenden Wörter wie „vorausschauend“, „antizipieren“, „falls gerechtfertigt“, „potenziell“, „planen“, „erwarten“ und ähnliche Ausdrücke, um diese zukunftsgerichteten Aussagen zu kennzeichnen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören Aussagen zu: dem erwarteten Zeitpunkt von Immunome für die Einreichung eines MAA bei der EMA bis Ende 2026; das Potenzial von Varegacestat, eine wichtige Behandlungsoption zu werden; Immunomes Bemühungen, den Patienten Medikamente zur Verfügung zu stellen; das Potenzial der gezielten onkologischen Therapien von Immunome, First-in-Class- oder Best-in-Class-Therapien zu sein; und andere Aussagen über die Absichten, Pläne, Überzeugungen, Erwartungen oder Prognosen des Managements für die Zukunft. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Immunome und beinhalten Annahmen, die möglicherweise nie eintreten oder sich als falsch erweisen; Folglich können die tatsächlichen Ergebnisse aufgrund einer Reihe von Faktoren erheblich von den in den Aussagen ausgedrückten oder angedeuteten Ergebnissen abweichen, einschließlich des Risikos, dass erste klinische Ergebnisse möglicherweise keinen Hinweis auf spätere Ergebnisse geben. das Risiko, dass sich der NDA-Eintrag von Immunome für Varegacestat aufgrund behördlicher Rückmeldungen oder aus anderen Gründen verzögert und dass behördliche Genehmigungen für die Programme und Produktkandidaten von Immunome nicht eingeholt werden, sich verzögern oder unvorhergesehenen Bedingungen unterliegen, einschließlich des Risikos, dass die Ergebnisse der Studien von Immunome für Varegacestat von der FDA möglicherweise nicht als ausreichend erachtet werden, um als Grundlage für die behördliche Zulassung von Varegacestat zu dienen; die mit der potenziellen Sicherheit und anderen Komplikationen von Varegacestat verbundenen Risiken; die Kennzeichnung von Varegacestat, sofern genehmigt; Umfang, Fortschritt und Ausweitung der Entwicklung und Vermarktung von Varegacestat, sofern genehmigt; die Größe und das Wachstum des Marktes für Varegacestat sowie die Geschwindigkeit und der Grad seiner Marktakzeptanz; das Risiko, dass Immunome die Vorteile seiner strategischen Transaktionen nicht realisieren kann; Unsicherheiten im Zusammenhang mit den Kapitalanforderungen von Immunome und der erwarteten Liquiditätsentwicklung von Immunome; Die Fähigkeit von Immunome, seine Pipeline zu erweitern und voranzutreiben und seinen Geschäftsplan erfolgreich umzusetzen; und andere Risiken und Ungewissheiten, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im Quartalsbericht von Immunome auf Formular 10-Q für das am 31. März 2026 endende Quartal aufgeführt sind und am 12. Mai 2026 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden. Auf diese Dokumente kann auch auf der Website von Immunome unter www.immunome.com zugegriffen werden, indem Sie auf den Link „Finanzen“ unter der Registerkarte „Investoren“ klicken. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt dieser Veröffentlichung. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Immunome keine Verpflichtung und beabsichtigt nicht, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
Quelle: Immunome, Inc.Quelle: HealthDay
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Gesendet : 2026-06-02 17:15
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