Immunome anuncia datos detallados de RINGSIDE de fase 3 para varegacestat en adultos con tumores desmoides en progresión
“Los tumores desmoides pueden ser localmente agresivos, dolorosos e impredecibles, creando una alta carga de enfermedad para los pacientes y una necesidad continua de nuevas opciones de tratamiento”, dijo Mrinal M. Gounder, M.D., oncólogo médico de sarcomas y especialista en desarrollo de fármacos en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, y el investigador principal de RINGSIDE que presenta los datos. "Los datos de RINGSIDE muestran un convincente beneficio de supervivencia libre de progresión con varegacestat que es consistente en todos los subgrupos de pacientes relevantes, complementado por una alta tasa de respuesta y una reducción en el volumen del tumor. Los datos también muestran una reducción rápida y clínicamente significativa en la peor intensidad del dolor, que es un elemento importante para los pacientes. Estos hallazgos confirman que varegacestat podría convertirse en el estándar de atención en el tratamiento de los tumores desmoides".
"Los datos detallados de RINGSIDE presentados en ASCO refuerzan los beneficios de varegacestat eficacia diferenciada y perfil de seguridad manejable”, dijo Clay Siegall, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Immunome. "La profundidad y la consistencia del beneficio observado en RINGSIDE apuntan al potencial de varegacestat para ofrecer un avance significativo para los pacientes con tumores desmoides. Estos resultados forman la base para la NDA que presentamos en abril de 2026 y la presentación MAA planificada para Europa".
Datos clínicos clave de RINGSIDE presentados en la reunión de la ASCO de 2026
Como se informó anteriormente, el ensayo RINGSIDE cumplió con su criterio de valoración principal y con todos los criterios de valoración secundarios clave. Varegacestat demostró una mejora estadística y clínicamente significativa en la supervivencia libre de progresión (SSP) frente a placebo, con una reducción del 84 % en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte (cociente de riesgo [HR] = 0,16, intervalo de confianza [IC] del 95 %: 0,071, 0,375; p<0,0001). El beneficio en la SSP observado con varegacestat frente a placebo fue consistente en todos los subgrupos clave, incluida la ubicación del tumor, el tamaño inicial del tumor, la edad del paciente y el tratamiento previo del tumor desmoide sistémico.
Como se informó anteriormente, la tasa de respuesta objetiva (TRO) confirmada según RECIST v1.1 fue del 56 % con varegacestat frente al 9 % con placebo (p<0,0001), según la evaluación de una revisión central independiente ciega. Entre los respondedores tratados con varegacestat, la mediana del tiempo de respuesta fue de 8,2 meses (rango: 2,6-28,0 meses) frente a 16,7 meses (rango: 8,1-30,2 meses) para los que respondieron que recibieron placebo.
Varegacestat logró una mejora estadísticamente significativa en el cambio en la puntuación de peor intensidad del dolor en la semana 12, según lo evaluado con la Fundación de Investigación de Tumores Desmoides de Gounder/Desmoid Tumor. Escala de síntomas/impactos. En la semana 12, los pacientes tratados con varegacestat experimentaron un cambio medio desde el inicio de -2,24 (error estándar [SE]: 0,27) en comparación con +0,18 (SE: 0,27) para los pacientes que recibieron placebo, para una diferencia de tratamiento de -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001). Ya en la primera evaluación en la semana 4 se observó una diferencia clínicamente significativa de más de 2 puntos.
Varegacestat logró una mejora estadísticamente significativa en el cambio en el volumen del tumor en la semana 24, según lo evaluado por una revisión central independiente y ciega. En la semana 24, los pacientes tratados con varegacestat tuvieron un cambio medio desde el inicio de -109,6 (SE: 40,64) en comparación con +122,8 (SE: 42,72) para los pacientes que recibieron placebo, para una diferencia de tratamiento de -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001). En un análisis exploratorio previamente informado, varegacestat demostró una mediana de mejor cambio en el volumen tumoral de -83 % frente a +11 % con placebo, también según lo evaluado por una revisión central independiente y ciega.
Varegacestat fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad manejable consistente con la clase de inhibidores de la gamma secretasa. Los eventos adversos más comunes para los participantes en el grupo de tratamiento en comparación con el grupo de placebo fueron diarrea (82 % frente a 27 %), fatiga (44 % frente a 23 %), erupción cutánea (43 % frente a 12 %), náuseas (35 % frente a 26 %) y tos (34 % frente a 5 %). La mayoría (95%) de los eventos adversos fueron de grado 1 o 2. Entre las mujeres premenopáusicas que recibieron varegacestat, 20 de 36 (56%) tuvieron eventos adversos de toxicidad ovárica, que se resolvieron en 11 mujeres (55%), y no hubo interrupciones debido a toxicidad ovárica. Se produjeron reducciones de dosis debido a eventos adversos surgidos del tratamiento en el 80% de los pacientes tratados con varegacestat frente al 9% de los pacientes tratados con placebo. Las interrupciones del tratamiento debido a eventos adversos ocurrieron en el 20% de los pacientes tratados con varegacestat versus el 7% con placebo. La mediana de exposición fue de 20,3 meses para los pacientes que recibieron varegacestat frente a 11,1 meses para los pacientes que recibieron placebo.
Acerca del ensayo RINGSIDE
El ensayo de fase 3 RINGSIDE, global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04871282) evaluó la eficacia y seguridad de varegacestat en pacientes con tumores desmoides progresivos. Un total de 156 pacientes fueron aleatorizados para recibir varegacestat 1,2 mg diarios o placebo hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que representa el estudio aleatorizado más grande en esta población. El criterio de valoración principal del ensayo fue la supervivencia libre de progresión según la evaluación de una revisión central independiente y ciega. Los criterios de valoración secundarios controlados estadísticamente fueron la TRO confirmada mediante RECIST v1.1 y el cambio en el volumen del tumor en la semana 24, ambos determinados mediante una revisión central independiente ciega, así como el cambio en la intensidad del dolor en la semana 12, determinado mediante un instrumento de resultados informado por el paciente. Los criterios de valoración secundarios adicionales incluyeron la duración de la respuesta, la mejor reducción en el volumen del tumor, los resultados informados por los pacientes y la seguridad y tolerabilidad. RINGSIDE incluye una fase de extensión de etiqueta abierta, que está en curso.
Acerca de los tumores desmoides
Los tumores desmoides (también conocidos como fibromatosis agresiva o fibromatosis de tipo desmoide) son tumores agresivos de tejidos blandos no metastásicos que son propensos a la recurrencia. Aproximadamente entre 1.000 y 1.650 personas son diagnosticadas con tumores desmoides cada año en los Estados Unidos, y hay aproximadamente entre 10.000 y 11.000 pacientes tratados activamente. Los afectados se enfrentan a dolores debilitantes, deformidades y, en algunos casos, a daños orgánicos potencialmente mortales. El dolor crónico y las limitaciones físicas asociadas con los tumores desmoides conllevan una carga clínica elevada y un deterioro de la calidad de vida. Aunque los tumores desmoides no se consideran cancerosos, a menudo requieren tratamiento sistémico para prevenir la discapacidad permanente y aliviar la carga de enfermedad.
Acerca de Varegacestat
Varegacestat (anteriormente AL102) es un inhibidor de la gamma secretasa oral, en fase de investigación, que se administra una vez al día. En diciembre de 2025, Immunome informó resultados positivos de primera línea para el ensayo de fase 3 RINGSIDE de varegacestat en adultos con tumores desmoides progresivos. Immunome presentó una NDA a la FDA para varegacestat en abril de 2026 y planea presentar una Solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos para varegacestat a finales de 2026.
Acerca de Immunome, Inc.
Immunome es una empresa de oncología dirigida en etapa clínica comprometida con el desarrollo de terapias contra el cáncer dirigidas, las mejores y las mejores de su clase. Estamos avanzando en una cartera innovadora de terapias, respaldada por un equipo de liderazgo con amplia experiencia en el diseño, desarrollo y comercialización de terapias de vanguardia, incluidos los conjugados anticuerpo-fármaco. Nuestra cartera incluye varegacestat, un inhibidor de la gamma secretasa en investigación para el cual se presentó una NDA a la FDA de EE. UU.; IM-1021, un ADC ROR1 en estadio clínico; IM-3050, una radioterapia dirigida a FAP aprobada por el IND; e IM-1617, un ADC de tumor sólido eliminado por IND. También estamos avanzando en una amplia cartera de ADC en etapa temprana que persiguen objetivos de tumores sólidos no revelados.
Declaración de precaución con respecto a las declaraciones prospectivas
Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no son de naturaleza puramente histórica son "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Usamos palabras como "avanzar", "anticipar", "si está justificado", "potencial", "planificar", "esperar" y expresiones similares para identificar estas declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre: el momento esperado de Immunome para presentar un MAA a la EMA para fines de 2026; el potencial de que varegacestat se convierta en una opción de tratamiento importante; Los esfuerzos de Immunome para llevar medicamentos a los pacientes; el potencial de las terapias oncológicas dirigidas de Immunome para ser terapias de primera o las mejores de su clase; y otras declaraciones sobre las intenciones, planes, creencias, expectativas o pronósticos de la administración para el futuro. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de Immunome e implican suposiciones que pueden nunca materializarse o pueden resultar incorrectas; en consecuencia, los resultados reales pueden diferir materialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones debido a una serie de factores, incluido el riesgo de que los resultados clínicos iniciales no sean indicativos de resultados posteriores; el riesgo de que la presentación de la NDA de Immunome para varegacestat se retrase en función de comentarios regulatorios o de otro tipo, y que las aprobaciones regulatorias para los programas y productos candidatos de Immunome no se obtengan, se retrasen o estén sujetas a condiciones imprevistas, incluido el riesgo de que la FDA no considere que los resultados de los ensayos de Immunome para varegacestat sean suficientes para servir como base para la aprobación regulatoria de varegacestat; los riesgos asociados con la posible seguridad y otras complicaciones del varegacestat; el etiquetado de varegacestat, si está aprobado; el alcance, progreso y expansión del desarrollo y comercialización de varegacestat, si se aprueba; el tamaño y crecimiento del mercado de varegacestat y la tasa y grado de su aceptación en el mercado; el riesgo de que Immunome no pueda aprovechar los beneficios de sus transacciones estratégicas; incertidumbres relacionadas con los requisitos de capital de Immunome y la pista de efectivo esperada de Immunome; La capacidad de Immunome para crecer y avanzar en su cartera y ejecutar con éxito su plan de negocios; y otros riesgos e incertidumbres incluidos bajo el título "Factores de riesgo" en el Informe trimestral de Immunome en el formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 31 de marzo de 2026, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 12 de mayo de 2026. También se puede acceder a estos documentos en el sitio web de Immunome en www.immunome.com haciendo clic en el enlace "Finanzas" en la pestaña "Inversores". Las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa se realizan únicamente a partir de la fecha del mismo. Salvo que lo exija la ley, Immunome no asume ninguna obligación y no tiene la intención de actualizar ninguna declaración prospectiva incluida en este comunicado de prensa.
Fuente: Immunome, Inc.Fuente: HealthDay
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Al corriente : 2026-06-02 17:15
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