Immunome annonce des données détaillées de phase 3 RINGSIDE sur le vagacestat chez les adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives
« Les tumeurs desmoïdes peuvent être localement agressives, douloureuses et imprévisibles, créant un fardeau de morbidité élevé pour les patients et un besoin continu de nouvelles options de traitement », a déclaré Mrinal M. Gounder, M.D., oncologue médical des sarcomes et spécialiste du développement de médicaments au Memorial Sloan Kettering Cancer Center, et chercheur principal de RINGSIDE qui présente les données. "Les données RINGSIDE montrent un bénéfice incontestable en matière de survie sans progression avec le varegacestat, cohérent dans tous les sous-groupes de patients concernés, complété par un taux de réponse élevé et une réduction du volume tumoral. Les données montrent également une réduction rapide et cliniquement significative de l'intensité de la douleur la plus intense, ce qui est un élément important pour les patients. Ces résultats confirment que le varegacestat pourrait devenir la norme de soins dans le traitement des tumeurs desmoïdes. "
"Les données détaillées de RINGSIDE présentées à l'ASCO renforcent les arguments du varegacestat. une efficacité différenciée et un profil d'innocuité gérable », a déclaré Clay Siegall, Ph.D., président et chef de la direction d'Immunome. "L'ampleur et la cohérence des bénéfices observés dans RINGSIDE indiquent le potentiel du varegacestat à apporter une avancée significative pour les patients atteints de tumeurs desmoïdes. Ces résultats constituent la base de la NDA que nous avons soumise en avril 2026 et de la soumission prévue du MAA pour l'Europe."
Données cliniques clés RINGSIDE présentées lors de la réunion ASCO 2026
Comme indiqué précédemment, l'essai RINGSIDE a atteint son critère d'évaluation principal et tous les critères d'évaluation secondaires clés. Le varegcestat a démontré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la survie sans progression (SSP) par rapport au placebo, avec une réduction de 84 % du risque de progression de la maladie ou de décès (rapport de risque [HR] = 0,16, intervalle de confiance [IC] à 95 % : 0,071, 0,375 ; p < 0,0001). Le bénéfice en matière de SSP observé avec le varegacestat par rapport au placebo était cohérent dans tous les sous-groupes clés, y compris la localisation de la tumeur, la taille initiale de la tumeur, l'âge du patient et un traitement antérieur contre une tumeur desmoïde systémique.
Comme indiqué précédemment, le taux de réponse objective (ORR) confirmé basé sur RECIST v1.1 était de 56 % avec le varegacestat contre 9 % avec le placebo (p < 0,0001), tel qu'évalué par une revue centrale indépendante en aveugle. Parmi les répondeurs traités par varegacestat, le délai médian de réponse était de 8,2 mois (plage : 2,6 à 28,0 mois) contre 16,7 mois (plage : 8,1 à 30,2 mois) pour les répondeurs recevant le placebo.
Le varegacestat a obtenu une amélioration statistiquement significative de la variation du score d'intensité de la douleur la plus grave à la semaine 12, comme évalué par la Gounder/Desmoid Tumor Research Foundation Desmoid Tumor Échelle des symptômes/impacts. À la semaine 12, les patients traités par varegacestat ont présenté une variation moyenne par rapport à la valeur initiale de -2,24 (erreur type [SE] : 0,27) contre +0,18 (SE : 0,27) pour les patients recevant le placebo, pour une différence de traitement de -2,42 (SE : 0,37 ; p<0,0001). Une différence cliniquement significative de plus de 2 points a été observée dès la première évaluation à la semaine 4.
Le Varegacestat a obtenu une amélioration statistiquement significative de la variation du volume tumoral à la semaine 24, comme l'a évalué une étude centrale indépendante en aveugle. À la semaine 24, les patients traités par varegacestat présentaient une variation moyenne par rapport à la valeur initiale de -109,6 (SE : 40,64) contre +122,8 (SE : 42,72) pour les patients recevant le placebo, pour une différence de traitement de -232,4 (SE : 57,39 ; p<0,0001). Dans une analyse exploratoire précédemment rapportée, le varegacestat a démontré une meilleure variation médiane du volume tumoral de -83 % contre +11 % avec le placebo, également évaluée par une revue centrale indépendante en aveugle.
Le varegacestat a été généralement bien toléré, avec un profil d'innocuité gérable compatible avec la classe des inhibiteurs de la gamma sécrétase. Les événements indésirables les plus courants chez les participants du groupe de traitement, par opposition au groupe placebo, étaient la diarrhée (82 % contre 27 %), la fatigue (44 % contre 23 %), les éruptions cutanées (43 % contre 12 %), les nausées (35 % contre 26 %) et la toux (34 % contre 5 %). La plupart (95 %) des événements indésirables étaient de grade 1 ou 2. Parmi les femmes préménopausées recevant du varegacestat, 20 sur 36 (56 %) ont présenté des événements indésirables de toxicité ovarienne, qui ont disparu chez 11 femmes (55 %) et il n'y a eu aucun arrêt du traitement en raison d'une toxicité ovarienne. Des réductions de dose dues à des événements indésirables survenus pendant le traitement sont survenues chez 80 % des patients traités par varegacestat contre 9 % sous placebo. Des arrêts de traitement dus à des événements indésirables sont survenus chez 20 % des patients traités par varegacestat contre 7 % sous placebo. L'exposition médiane était de 20,3 mois pour les patients recevant le varegacestat contre 11,1 mois pour le placebo.
À propos de l'essai RINGSIDE
L'essai mondial de phase 3 RINGSIDE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo (identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04871282) a évalué l'efficacité et l'innocuité du varegacestat chez les patients atteints de tumeurs desmoïdes évolutives. Au total, 156 patients ont été randomisés pour recevoir 1,2 mg de varegacestat par jour ou un placebo jusqu'à progression de la maladie ou décès, ce qui représente la plus grande étude randomisée menée dans cette population. Le critère d'évaluation principal de l'essai était la survie sans progression, évaluée par une revue centrale indépendante en aveugle. Les critères d'évaluation secondaires statistiquement contrôlés étaient l'ORR confirmé à l'aide de RECIST v1.1 et la modification du volume de la tumeur à la semaine 24, tous deux déterminés par un examen central indépendant en aveugle, ainsi que la modification de l'intensité de la douleur à la semaine 12, déterminée à l'aide d'un instrument de résultats rapportés par le patient. Les critères d'évaluation secondaires supplémentaires comprenaient la durée de la réponse, la meilleure réduction du volume tumoral, les résultats rapportés par les patients, ainsi que l'innocuité et la tolérabilité. RINGSIDE comprend une phase d'extension ouverte, qui est en cours.
À propos des tumeurs desmoïdes
Les tumeurs desmoïdes (également connues sous le nom de fibromatose agressive ou fibromatose de type desmoïde) sont des tumeurs agressives des tissus mous, non métastatiques, sujettes à la récidive. Environ 1 000 à 1 650 personnes reçoivent un diagnostic de tumeur desmoïde chaque année aux États-Unis, et il y a environ 10 000 à 11 000 patients activement pris en charge. Les personnes touchées sont confrontées à des douleurs débilitantes, à des déformations et, dans certains cas, à des lésions organiques potentiellement mortelles. La douleur chronique et les limitations physiques associées aux tumeurs desmoïdes entraînent un fardeau clinique élevé et une qualité de vie altérée. Bien que les tumeurs desmoïdes ne soient pas considérées comme cancéreuses, elles nécessitent souvent un traitement systémique pour prévenir une invalidité permanente et alléger le fardeau de la maladie.
À propos du Varegacestat
Le Varegacestat (anciennement AL102) est un inhibiteur expérimental de la gamma sécrétase, oral, une fois par jour. En décembre 2025, Immunome a annoncé les premiers résultats positifs de l'essai de phase 3 RINGSIDE sur le varegacestat chez les adultes atteints de tumeurs desmoïdes évolutives. Immunome a soumis une NDA à la FDA pour le varegacestat en avril 2026 et prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments pour le varegacestat d'ici la fin de 2026.
À propos d'Immunome, Inc.
Immunome est une société d'oncologie ciblée au stade clinique qui s'engage à développer des thérapies ciblées contre le cancer, les premières et les meilleures de leur catégorie. Nous faisons progresser un portefeuille innovant de thérapies, soutenu par une équipe de direction possédant une profonde expérience dans la conception, le développement et la commercialisation de thérapies de pointe, y compris les conjugués anticorps-médicament. Notre pipeline comprend le varegacestat, un inhibiteur expérimental de la gamma sécrétase pour lequel une NDA a été soumise à la FDA des États-Unis ; IM-1021, un ADC ROR1 au stade clinique ; IM-3050, une radiothérapie ciblée FAP autorisée par l'IND ; et IM-1617, un ADC pour tumeur solide autorisé par l'IND. Nous développons également un large portefeuille d'ADC à un stade précoce poursuivant des cibles de tumeurs solides non divulguées.
Mise en garde concernant les déclarations prospectives
Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne sont pas de nature purement historique sont des « déclarations prospectives » au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Nous utilisons des mots tels que « avancer », « anticiper », « si justifié », « potentiel », « planifier », « s'attendre » et des expressions similaires pour identifier ces déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comprennent des déclarations concernant : le calendrier prévu par Immunome pour soumettre un AMM à l’EMA d’ici la fin de 2026 ; le potentiel du varegacestat à devenir une option thérapeutique importante ; Les efforts d’Immunome pour apporter des médicaments aux patients ; le potentiel des thérapies oncologiques ciblées d’Immunome à devenir des thérapies de premier ordre ou de meilleure qualité ; et d’autres déclarations concernant les intentions, les plans, les convictions, les attentes ou les prévisions de la direction pour l’avenir. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles d’Immunome et impliquent des hypothèses qui pourraient ne jamais se matérialiser ou s’avérer incorrectes ; par conséquent, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou implicites dans les déclarations en raison d'un certain nombre de facteurs, notamment le risque que les résultats cliniques initiaux ne soient pas représentatifs des résultats ultérieurs ; le risque que la soumission de la NDA d'Immunome pour le varegacestat soit retardée en raison de commentaires réglementaires ou autres, et que les approbations réglementaires pour les programmes et les produits candidats d'Immunome ne soient pas obtenues, soient retardées ou soient soumises à des conditions imprévues, y compris le risque que les résultats des essais d'Immunome sur le varegacestat ne soient pas jugés suffisants par la FDA pour servir de base à l'approbation réglementaire du varegacestat ; les risques associés à la sécurité potentielle et aux autres complications du varegacestat ; l'étiquetage du varegacestat, s'il est approuvé ; la portée, les progrès et l'expansion du développement et de la commercialisation du varegacestat, s'il est approuvé ; la taille et la croissance du marché du varegacestat ainsi que le taux et le degré de son acceptation par le marché ; le risque qu'Immunome ne soit pas en mesure de réaliser les bénéfices de ses transactions stratégiques ; les incertitudes liées aux besoins en capital d’Immunome et à la trésorerie attendue d’Immunome ; La capacité d’Immunome à croître et à faire progresser son pipeline et à exécuter avec succès son plan d’affaires ; et d'autres risques et incertitudes inclus sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport trimestriel d'Immunome sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 31 mars 2026, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 12 mai 2026. Ces documents sont également accessibles sur le site Web d'Immunome à l'adresse www.immunome.com en cliquant sur le lien « Finances » sous l'onglet « Investisseurs ». Les déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse sont faites uniquement à la date des présentes. Sauf si la loi l'exige, Immunome n'assume aucune obligation et n'a pas l'intention de mettre à jour les déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse.
Source : Immunome, Inc.Source : HealthDay
Articles connexes
Historique des approbations du Varegacestat par la FDA
Plus de ressources d'actualité
Abonnez-vous à notre newsletter
Quel que soit votre sujet d'intérêt, abonnez-vous à nos newsletters pour recevoir le meilleur de Drugs.com dans votre boîte de réception.
Publié : 2026-06-02 17:15
En savoir plus
- RFK Jr. licencie deux dirigeants d’un important groupe de travail américain sur la santé
- Des millions de femmes souffrent en silence d’un prolapsus traitable des organes pelviens
- Étude : Épidémie canine à Los Angeles causée par de faibles taux de vaccination et un embarquement bondé
- La FDA autorise les vapes aromatisées aux fruits pour les adultes
- Incyte annonce l'approbation par la FDA des comprimés à libération prolongée Jakafi XR (ruxolitinib) pour le traitement de la myélofibrose, de la polycythémie vraie et de la maladie du greffon contre l'hôte
Avis de non-responsabilité
Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.
L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.
Mots-clés populaires
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions