Immunome Mengumumkan Data RINGSIDE Fase 3 Terperinci untuk Varegacestat pada Orang Dewasa dengan Tumor Desmoid yang Berkembang

Ikuti Drugslib di
BOTHELL, Washington 30 Mei 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), sebuah perusahaan bioteknologi yang berkomitmen untuk mengembangkan terapi kanker bertarget yang pertama di kelasnya dan terbaik di kelasnya, hari ini mengumumkan hasil kemanjuran dan keamanan terperinci dari RINGSIDE, uji coba varegacestat Fase 3 global, acak, tersamar ganda, dan terkontrol plasebo pada pasien dengan tumor desmoid yang berkembang. Data tersebut dipresentasikan hari ini dalam sesi abstrak lisan pada Pertemuan Tahunan American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2026 di Chicago. Immunome mengajukan NDA untuk varegacestat ke FDA pada bulan April 2026.
  • Pengobatan Varegacestat menghasilkan peningkatan yang signifikan secara statistik pada titik akhir efikasi primer dan semua titik akhir efikasi sekunder utama
  • Varegacestat menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam intensitas nyeri terburuk pada minggu ke-12, dengan perbedaan signifikan secara klinis yang diamati sejak evaluasi pertama pada minggu ke-4
  • Manfaat kelangsungan hidup bebas perkembangan konsisten pada seluruh pasien yang ditentukan sebelumnya subkelompok, termasuk lokasi tumor, ukuran awal tumor, usia pasien, dan terapi tumor desmoid sistemik sebelumnya
  • Permohonan Obat Baru (NDA) untuk varegacestat diajukan ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) pada bulan April 2026, dengan pengajuan Permohonan Otorisasi Pemasaran (MAA) ke Badan Obat Eropa (EMA) yang direncanakan pada akhir tahun 2026

    • “Tumor desmoid dapat menjadi agresif secara lokal, menyakitkan dan tidak dapat diprediksi, menciptakan beban penyakit yang tinggi bagi pasien dan kebutuhan berkelanjutan akan pilihan pengobatan baru,” kata Mrinal M. Gounder, M.D., ahli onkologi medis sarkoma dan spesialis pengembangan obat di Memorial Sloan Kettering Cancer Center, dan peneliti utama RINGSIDE yang menyajikan data. "Data RINGSIDE menunjukkan manfaat kelangsungan hidup bebas perkembangan yang menarik dengan varegacestat yang konsisten di seluruh subkelompok pasien yang relevan, dilengkapi dengan tingkat respons yang tinggi dan pengurangan volume tumor. Data juga menunjukkan penurunan intensitas nyeri terburuk yang cepat dan bermakna secara klinis, yang merupakan elemen penting bagi pasien. Temuan ini mengkonfirmasi bahwa varegacestat dapat menjadi standar perawatan dalam pengobatan tumor desmoid."

    "Data rinci RINGSIDE yang disajikan di ASCO memperkuat kemanjuran varegacestat yang berbeda dan profil keamanan yang dapat dikelola,” kata Clay Siegall, Ph.D., Presiden dan Chief Executive Officer Immunome. "Kedalaman dan konsistensi manfaat yang diamati di seluruh RINGSIDE menunjukkan potensi varegacestat dalam memberikan kemajuan yang berarti bagi pasien dengan tumor desmoid. Hasil ini menjadi dasar untuk NDA yang kami serahkan pada bulan April 2026 dan rencana pengajuan MAA untuk Eropa."

    Data Klinis Utama RINGSIDE Dipresentasikan pada Pertemuan ASCO 2026

    Seperti yang dilaporkan sebelumnya, uji coba RINGSIDE memenuhi titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder utama. Varegacestat menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis dalam kelangsungan hidup bebas perkembangan (PFS) vs. plasebo, dengan penurunan risiko perkembangan penyakit atau kematian sebesar 84% (rasio bahaya [HR] = 0,16, interval kepercayaan 95% [CI]: 0,071, 0,375; p<0,0001). Manfaat PFS yang diamati dengan varegacestat vs. plasebo konsisten di seluruh subkelompok utama, termasuk lokasi tumor, ukuran awal tumor, usia pasien, dan terapi tumor desmoid sistemik sebelumnya.

    Seperti yang dilaporkan sebelumnya, tingkat respons objektif yang dikonfirmasi (ORR) berdasarkan RECIST v1.1 adalah 56% dengan varegacestat vs. 9% dengan plasebo (p<0,0001), sebagaimana dinilai oleh tinjauan pusat independen yang buta. Di antara responden yang diobati dengan varegacestat, waktu rata-rata untuk merespons adalah 8,2 bulan (kisaran: 2,6-28,0 bulan) vs. 16,7 bulan (kisaran: 8,1-30,2 bulan) untuk responden yang menerima plasebo.

    Varegacestat mencapai peningkatan yang signifikan secara statistik dalam perubahan skor intensitas nyeri terburuk pada minggu ke-12, sebagaimana dinilai dengan Gounder/Desmoid Tumor Research Foundation Desmoid Tumor Skala Gejala/Dampak. Pada minggu ke 12, pasien yang diobati dengan varegacestat mengalami perubahan rata-rata dari awal sebesar -2,24 (standard error [SE]: 0,27) dibandingkan dengan +0,18 (SE: 0,27) untuk pasien yang menerima plasebo, dengan perbedaan pengobatan sebesar -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001). Perbedaan yang signifikan secara klinis lebih dari 2 poin diamati sejak evaluasi pertama pada minggu ke-4.

    Varegacestat mencapai peningkatan yang signifikan secara statistik dalam perubahan volume tumor pada minggu ke 24, sebagaimana dinilai oleh tinjauan sentral independen yang buta. Pada minggu ke 24, pasien yang diobati dengan varegacestat mengalami perubahan rata-rata dari awal sebesar -109,6 (SE: 40,64) dibandingkan dengan +122,8 (SE: 42,72) untuk pasien yang menerima plasebo, dengan perbedaan pengobatan sebesar -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001). Dalam analisis eksplorasi yang dilaporkan sebelumnya, varegacestat menunjukkan median perubahan terbaik dalam volume tumor sebesar -83% vs. +11% dengan plasebo, juga sebagaimana dinilai oleh tinjauan pusat independen yang buta.

    Varegacestat secara umum dapat ditoleransi dengan baik, dengan profil keamanan yang dapat dikelola dan konsisten dengan kelas inhibitor gamma secretase. Efek samping yang paling umum terjadi pada peserta kelompok pengobatan dibandingkan dengan kelompok plasebo adalah diare (82% vs. 27%), kelelahan (44% vs. 23%), ruam (43% vs. 12%), mual (35% vs. 26%) dan batuk (34% vs. 5%). Sebagian besar (95%) efek samping adalah tingkat 1 atau 2. Di antara wanita pramenopause yang menerima varegacestat, 20 dari 36 (56%) mengalami efek samping toksisitas ovarium, yang teratasi pada 11 wanita (55%), dan tidak ada penghentian karena toksisitas ovarium. Pengurangan dosis karena efek samping yang muncul akibat pengobatan terjadi pada 80% pasien yang diobati dengan varegacestat vs. 9% dengan plasebo. Penghentian pengobatan karena efek samping terjadi pada 20% pasien yang diobati dengan varegacestat vs. 7% dengan plasebo. Paparan rata-rata adalah 20,3 bulan untuk pasien yang menerima varegacestat vs. 11,1 bulan untuk plasebo.

    Tentang Uji Coba RINGSIDE

    Uji coba RINGSIDE Fase 3 global, acak, tersamar ganda, dan terkontrol plasebo (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04871282) mengevaluasi kemanjuran dan keamanan varegacestat pada pasien dengan tumor desmoid yang berkembang. Sebanyak 156 pasien diacak untuk menerima valegacestat 1,2 mg setiap hari atau plasebo sampai penyakitnya berkembang atau mati, mewakili penelitian acak terbesar pada populasi ini. Titik akhir utama dari uji coba ini adalah kelangsungan hidup bebas perkembangan penyakit sebagaimana dinilai oleh tinjauan pusat independen yang buta. Titik akhir sekunder yang dikontrol secara statistik dikonfirmasi ORR menggunakan RECIST v1.1 dan perubahan volume tumor pada minggu ke 24, keduanya ditentukan oleh tinjauan pusat independen yang buta, serta perubahan intensitas nyeri pada minggu ke 12 sebagaimana ditentukan menggunakan instrumen hasil yang dilaporkan pasien. Titik akhir sekunder tambahan mencakup durasi respons, pengurangan volume tumor terbaik, hasil yang dilaporkan pasien, serta keamanan dan tolerabilitas. RINGSIDE mencakup fase perluasan label terbuka yang sedang berlangsung.

    Tentang Tumor Desmoid

    Tumor desmoid (juga dikenal sebagai fibromatosis agresif atau fibromatosis tipe desmoid) adalah tumor jaringan lunak non-metastatik agresif yang rentan kambuh. Sekitar 1.000-1.650 orang didiagnosis menderita tumor desmoid setiap tahun di Amerika Serikat, dan terdapat sekitar 10.000-11.000 pasien yang ditangani secara aktif. Mereka yang terkena dampak menghadapi rasa sakit yang melemahkan, kelainan bentuk dan, dalam beberapa kasus, kerusakan organ yang mengancam jiwa. Nyeri kronis dan keterbatasan fisik yang berhubungan dengan tumor desmoid menyebabkan beban klinis yang tinggi dan gangguan kualitas hidup. Meskipun tumor desmoid tidak dianggap bersifat kanker, tumor ini sering kali memerlukan pengobatan sistemik untuk mencegah cacat permanen dan meringankan beban penyakit.

    Tentang Varegacestat

    Varegacestat (sebelumnya AL102) adalah penghambat sekretase gamma oral sekali sehari yang sedang diteliti. Pada bulan Desember 2025, Immunome melaporkan hasil topline positif untuk uji coba varegacestat Fase 3 RINGSIDE pada orang dewasa dengan tumor desmoid yang berkembang. Immunome mengajukan NDA ke FDA untuk varegacestat pada bulan April 2026 dan berencana untuk mengajukan Permohonan Otorisasi Pemasaran ke Badan Obat Eropa untuk varegacestat pada akhir tahun 2026.

    Tentang Immunome, Inc.

    Immunome adalah perusahaan onkologi bertarget tahap klinis yang berkomitmen untuk mengembangkan terapi kanker bertarget pertama di kelasnya dan terbaik di kelasnya. Kami memajukan portofolio terapi inovatif, didukung oleh tim kepemimpinan dengan pengalaman mendalam dalam desain, pengembangan, dan komersialisasi terapi mutakhir, termasuk konjugat obat-antibodi. Saluran pipa kami mencakup varegacestat, penghambat sekretase gamma yang sedang diselidiki dan NDA-nya telah diserahkan ke FDA AS; IM-1021, ADC ROR1 tahap klinis; IM-3050, radioterapi bertarget FAP yang disetujui oleh IND; dan IM-1617, ADC tumor padat yang dibersihkan oleh IND. Kami juga mengembangkan portofolio ADC tahap awal yang luas untuk mengejar target tumor padat yang dirahasiakan.

    Pernyataan Kehati-hatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Pernyataan dalam siaran pers ini yang tidak sepenuhnya bersifat historis adalah “pernyataan berwawasan ke depan” dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Kami menggunakan kata-kata seperti “dimuka”, “mengantisipasi”, “jika diperlukan”, “potensial”, “rencana”, “mengharapkan”, dan ekspresi serupa untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup pernyataan mengenai: perkiraan waktu Immunome untuk mengirimkan MAA ke EMA pada akhir tahun 2026; potensi varegacestat menjadi pilihan pengobatan yang penting; Upaya Immunome untuk memberikan obat kepada pasien; potensi terapi onkologi bertarget Immunome untuk menjadi terapi kelas satu atau terbaik di kelasnya; dan pernyataan lain mengenai niat, rencana, keyakinan, ekspektasi atau prakiraan manajemen untuk masa depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi Immunome saat ini dan melibatkan asumsi yang mungkin tidak pernah terwujud atau terbukti salah; akibatnya, hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang dinyatakan atau tersirat dalam pernyataan karena sejumlah faktor, termasuk risiko bahwa hasil klinis awal mungkin tidak menunjukkan hasil selanjutnya; risiko bahwa pengajuan NDA Immunome untuk varegacestat tertunda berdasarkan umpan balik peraturan atau sebaliknya, dan bahwa persetujuan peraturan untuk program dan kandidat produk Immunome tidak diperoleh, tertunda, atau tunduk pada kondisi yang tidak terduga, termasuk risiko bahwa hasil uji coba Immunome untuk varegacestat mungkin tidak dianggap cukup oleh FDA untuk dijadikan dasar persetujuan peraturan untuk varegacestat; risiko yang terkait dengan potensi keamanan dan komplikasi lain dari varegacestat; pelabelan untuk varegacestat, jika disetujui; ruang lingkup, kemajuan dan perluasan pengembangan dan komersialisasi varegacestat, jika disetujui; ukuran dan pertumbuhan pasar untuk varegacestat serta tingkat dan tingkat penerimaan pasarnya; risiko bahwa Immunome tidak dapat merealisasikan manfaat dari transaksi strategisnya; ketidakpastian terkait dengan kebutuhan modal Immunome dan perkiraan arus kas Immunome; Kemampuan Immunome untuk mengembangkan dan memajukan jalur pipanya serta berhasil melaksanakan rencana bisnisnya; dan risiko serta ketidakpastian lainnya yang disertakan dalam judul “Faktor Risiko” dalam Laporan Kuartalan Immunome pada Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 31 Maret 2026, diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa pada tanggal 12 Mei 2026. Dokumen-dokumen ini juga dapat diakses di situs web Immunome di www.immunome.com dengan mengklik tautan “Keuangan” di bawah tab “Investor”. Pernyataan berwawasan ke depan yang disertakan dalam siaran pers ini dibuat hanya pada tanggal perjanjian ini. Kecuali diwajibkan oleh hukum, Immunome tidak berkewajiban dan tidak bermaksud memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun yang disertakan dalam siaran pers ini.

    Sumber: Immunome, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel terkait

  • Immunome Mengumumkan Pengajuan Permohonan Obat Baru ke FDA AS untuk Varegacestat untuk Pengobatan Orang Dewasa dengan Tumor Desmoid - 29 April 2026

    • Riwayat Persetujuan FDA Varegacestat

    Sumber berita lainnya

  • Obat Medwatch FDA Peringatan
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Penggunaan Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-06-02 17:15

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer