Immunome annuncia dati dettagliati della fase 3 RINGSIDE per Varegacestat negli adulti con tumori desmoidi in progressione
"I tumori desmoidi possono essere localmente aggressivi, dolorosi e imprevedibili, creando un elevato carico di malattia per i pazienti e una continua necessità di nuove opzioni terapeutiche", ha affermato Mrinal M. Gounder, M.D., oncologo medico specializzato in sarcomi e specialista nello sviluppo di farmaci presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center, nonché ricercatore principale del RINGSIDE che presenta i dati. "I dati RINGSIDE mostrano un convincente beneficio in termini di sopravvivenza libera da progressione con varegacestat che è coerente in tutti i sottogruppi di pazienti rilevanti, completato da un elevato tasso di risposta e da una riduzione del volume del tumore. I dati mostrano anche una riduzione rapida e clinicamente significativa dell'intensità del dolore peggiore, che è un elemento importante per i pazienti. Questi risultati confermano che varegacestat potrebbe diventare lo standard di cura nel trattamento dei tumori desmoidi."
"I dati dettagliati RINGSIDE presentati all'ASCO rafforzano l'efficacia differenziata di varegacestat e profilo di sicurezza gestibile”, ha affermato Clay Siegall, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Immunome. "La profondità e la coerenza dei benefici osservati in RINGSIDE evidenziano il potenziale di varegacestat di fornire un progresso significativo per i pazienti affetti da tumori desmoidi. Questi risultati costituiscono la base per la NDA che abbiamo presentato nell'aprile 2026 e per la prevista presentazione della MAA per l'Europa."
Dati clinici chiave RINGSIDE presentati al meeting ASCO del 2026
Come riportato in precedenza, lo studio RINGSIDE ha raggiunto il suo endpoint primario e tutti gli endpoint secondari chiave. Varegacestat ha dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto al placebo, con una riduzione dell’84% del rischio di progressione della malattia o di morte (rapporto di rischio [HR] = 0,16, intervallo di confidenza [CI] al 95%: 0,071, 0,375; p<0,0001). Il beneficio in termini di PFS osservato con varegacestat rispetto al placebo è stato coerente nei sottogruppi chiave, tra cui la localizzazione del tumore, le dimensioni del tumore al basale, l'età del paziente e la precedente terapia per il tumore desmoide sistemico.
Come riportato in precedenza, il tasso di risposta obiettiva (ORR) confermato basato su RECIST v1.1 è stato del 56% con varegacestat rispetto al 9% con placebo (p<0,0001), valutato mediante revisione centrale indipendente in cieco. Tra i rispondenti trattati con varegacestat, il tempo mediano alla risposta è stato di 8,2 mesi (intervallo: 2,6-28,0 mesi) contro 16,7 mesi (intervallo: 8,1-30,2 mesi) per i rispondenti che hanno ricevuto placebo.
Varegacestat ha ottenuto un miglioramento statisticamente significativo nella variazione del punteggio di intensità del dolore peggiore alla settimana 12, come valutato con la Gounder/Desmoid Tumor Research Foundation Desmoid Tumor Scala sintomo/impatto. Alla settimana 12, i pazienti trattati con varegacestat hanno manifestato una variazione media rispetto al basale di -2,24 (errore standard [SE]: 0,27) rispetto a +0,18 (SE: 0,27) per i pazienti trattati con placebo, per una differenza di trattamento di -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001). Una differenza clinicamente significativa di oltre 2 punti è stata osservata già nella prima valutazione alla settimana 4.
Varegacestat ha ottenuto un miglioramento statisticamente significativo nella variazione del volume del tumore alla settimana 24, come valutato mediante una revisione centrale indipendente in cieco. Alla settimana 24, i pazienti trattati con varegacestat hanno presentato una variazione media rispetto al basale di -109,6 (SE: 40,64) rispetto a +122,8 (SE: 42,72) per i pazienti trattati con placebo, per una differenza di trattamento di -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001). In un'analisi esplorativa precedentemente riportata, varegacestat ha dimostrato una variazione mediana migliore del volume tumorale pari a -83% rispetto a +11% con placebo, valutata anche mediante revisione centrale indipendente in cieco.
Varegacestat è stato generalmente ben tollerato, con un profilo di sicurezza gestibile coerente con la classe degli inibitori della gamma secretasi. Gli eventi avversi più comuni per i partecipanti nel braccio di trattamento rispetto al braccio placebo sono stati diarrea (82% contro 27%), affaticamento (44% contro 23%), eruzione cutanea (43% contro 12%), nausea (35% contro 26%) e tosse (34% contro 5%). La maggior parte (95%) degli eventi avversi era di grado 1 o 2. Tra le donne in premenopausa trattate con varegacestat, 20 su 36 (56%) hanno avuto eventi avversi di tossicità ovarica, che si sono risolti in 11 donne (55%) e non vi sono state interruzioni dovute alla tossicità ovarica. Riduzioni della dose dovute a eventi avversi emergenti dal trattamento si sono verificate nell’80% dei pazienti trattati con varegacestat rispetto al 9% con placebo. Le interruzioni del trattamento a causa di eventi avversi si sono verificate nel 20% dei pazienti trattati con varegacestat rispetto al 7% con placebo. L'esposizione mediana è stata di 20,3 mesi per i pazienti trattati con varegacestat rispetto a 11,1 mesi per quelli trattati con placebo.
Informazioni sullo studio RINGSIDE
Lo studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3 RINGSIDE (identificatore ClinicalTrials.gov: NCT04871282) ha valutato l'efficacia e la sicurezza di varegacestat in pazienti con tumori desmoidi in progressione. Un totale di 156 pazienti sono stati randomizzati a ricevere varegacestat 1,2 mg al giorno o placebo fino alla progressione della malattia o al decesso, rappresentando il più grande studio randomizzato in questa popolazione. L'endpoint primario dello studio era la sopravvivenza libera da progressione valutata mediante revisione centrale indipendente in cieco. Gli endpoint secondari controllati statisticamente erano l'ORR confermato utilizzando RECIST v1.1 e la variazione del volume del tumore alla settimana 24, entrambi determinati da una revisione centrale indipendente in cieco, nonché la variazione dell'intensità del dolore alla settimana 12 determinata utilizzando uno strumento di esito riportato dal paziente. Ulteriori endpoint secondari includevano la durata della risposta, la migliore riduzione del volume del tumore, i risultati riportati dai pazienti, la sicurezza e la tollerabilità. RINGSIDE include una fase di estensione in aperto, che è ancora in corso.
Informazioni sui tumori desmoidi
I tumori desmoidi (noti anche come fibromatosi aggressiva o fibromatosi di tipo desmoide) sono tumori aggressivi dei tessuti molli non metastatici soggetti a recidiva. Ogni anno negli Stati Uniti vengono diagnosticati tumori desmoidi a circa 1.000-1.650 persone e ci sono circa 10.000-11.000 pazienti gestiti attivamente. Le persone colpite affrontano dolori debilitanti, deformità e, in alcuni casi, danni agli organi potenzialmente letali. Il dolore cronico e le limitazioni fisiche associate ai tumori desmoidi comportano un elevato carico clinico e una compromissione della qualità della vita. Sebbene i tumori desmoidi non siano considerati cancerosi, spesso richiedono un trattamento sistemico per prevenire disabilità permanenti e alleviare il carico della malattia.
Informazioni su Varegacestat
Varegacestat (precedentemente AL102) è un inibitore sperimentale della gamma secretasi orale, una volta al giorno. Nel dicembre 2025, Immunome ha riportato risultati positivi per lo studio di fase 3 RINGSIDE su varegacestat negli adulti con tumori desmoidi in progressione. Immunome ha presentato una NDA alla FDA per varegacestat nell'aprile 2026 e prevede di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per varegacestat all'Agenzia europea per i medicinali entro la fine del 2026.
Informazioni su Immunome, Inc.
Immunome è un'azienda oncologica mirata in fase clinica impegnata a sviluppare terapie antitumorali mirate di prima classe e di prima qualità. Stiamo portando avanti un portafoglio innovativo di terapie, supportato da un team di leadership con una profonda esperienza nella progettazione, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie all’avanguardia, compresi i coniugati farmaco-anticorpo. La nostra pipeline comprende varegacestat, un inibitore sperimentale della gamma secretasi per il quale è stata presentata una NDA alla FDA statunitense; IM-1021, un ADC ROR1 in fase clinica; IM-3050, una radioterapia mirata alla FAP approvata dall'IND; e IM-1617, un ADC tumorale solido eliminato dall'IND. Stiamo inoltre sviluppando un ampio portafoglio di ADC in fase iniziale che perseguono obiettivi non divulgati sui tumori solidi.
Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali
Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa che non sono di natura puramente storica sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Usiamo parole come "anticipo", "anticipare", "se giustificato", "potenziale", "pianificare", "aspettarsi" ed espressioni simili per identificare queste dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali includono dichiarazioni riguardanti: i tempi previsti da Immunome per la presentazione di una MAA all’EMA entro la fine del 2026; il potenziale per varegacestat di diventare un'importante opzione terapeutica; Gli sforzi di Immunome per portare medicine ai pazienti; il potenziale delle terapie oncologiche mirate di Immunome come terapie first-in-class o best-in-class; e altre dichiarazioni riguardanti intenzioni, piani, convinzioni, aspettative o previsioni del management per il futuro. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di Immunome e implicano ipotesi che potrebbero non concretizzarsi mai o potrebbero rivelarsi errate; di conseguenza, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni a causa di una serie di fattori, incluso il rischio che i risultati clinici iniziali possano non essere indicativi di risultati successivi; il rischio che la presentazione della NDA di Immunome per varegacestat venga ritardata sulla base del feedback normativo o altro, e che le approvazioni normative per i programmi e i prodotti candidati di Immunome non vengano ottenute, siano ritardate o siano soggette a condizioni impreviste, incluso il rischio che i risultati degli studi di Immunome per varegacestat possano non essere ritenuti sufficienti dalla FDA per fungere da base per l'approvazione normativa di varegacestat; i rischi associati alla potenziale sicurezza e ad altre complicazioni derivanti dal varegacestat; l'etichettatura del varegacestat, se approvata; la portata, i progressi e l'espansione dello sviluppo e della commercializzazione di varegacestat, se approvati; la dimensione e la crescita del mercato del varegacestat e il tasso e il grado della sua accettazione da parte del mercato; il rischio che Immunome non sia in grado di realizzare i benefici delle sue operazioni strategiche; incertezze legate ai requisiti patrimoniali di Immunome e alla prevista liquidità di Immunome; La capacità di Immunome di crescere e far avanzare la propria pipeline e di eseguire con successo il proprio piano aziendale; e altri rischi e incertezze inclusi nella voce "Fattori di rischio" nella relazione trimestrale di Immunome sul modulo 10-Q per il trimestre conclusosi il 31 marzo 2026, depositata presso la Securities and Exchange Commission il 12 maggio 2026. È possibile accedere a questi documenti anche sul sito web di Immunome all'indirizzo www.immunome.com facendo clic sul collegamento "Finanziari" nella scheda "Investitori". Le dichiarazioni previsionali incluse nel presente comunicato stampa sono rese solo a partire dalla data odierna. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, Immunome non si assume alcun obbligo e non intende aggiornare alcuna dichiarazione previsionale inclusa nel presente comunicato stampa.
Fonte: Immunome, Inc.Fonte: HealthDay
Articoli correlati
Cronologia dell'approvazione di Varegacestat da parte della FDA
Altre risorse per le notizie
Iscriviti alla nostra newsletter
Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.
Pubblicato : 2026-06-02 17:15
Per saperne di più
- Una singola dose di psilocibina fornisce un rapido sollievo dalla depressione, secondo piccoli studi clinici
- Esposizione preoperatoria a particolato fine legata ad un aumento del rischio di complicanze postoperatorie
- La chirurgia metabolica, la chirurgia bariatrica e la terapia con agonisti del recettore GLP-1 riducono entrambe il rischio di ASCVD
- Takeda annuncia i risultati principali positivi dello studio clinico cardine di fase 2/3 di TAK-881 nella malattia da immunodeficienza primaria (PID)
- Il capo ad interim del NIAID si dimette nel contesto delle preoccupazioni per l'ebola e l'hantavirus
- La nuova insorgenza di fibrillazione atriale può accelerare il declino della funzione renale
Disclaimer
È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.
L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.
Parole chiave popolari
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions