Immunome maakt gedetailleerde fase 3-RINGSIDE-gegevens bekend voor Varegacestat bij volwassenen met voortschrijdende desmoïdtumoren
“Desmoïdtumoren kunnen lokaal agressief, pijnlijk en onvoorspelbaar zijn, wat een hoge ziektelast voor patiënten creëert en een voortdurende behoefte aan nieuwe behandelingsopties creëert”, zegt Mrinal M. Gounder, M.D., medisch oncoloog voor sarcoom en specialist in de ontwikkeling van geneesmiddelen bij het Memorial Sloan Kettering Cancer Center, en de hoofdonderzoeker van RINGSIDE die de gegevens presenteert. "De RINGSIDE-gegevens laten een overtuigend progressievrij overlevingsvoordeel zien met varegacestat dat consistent is in alle relevante subgroepen van patiënten, aangevuld met een hoog responspercentage en een vermindering van het tumorvolume. De gegevens laten ook een snelle, klinisch betekenisvolle vermindering van de ergste pijnintensiteit zien, wat een belangrijk element is voor patiënten. Deze bevindingen bevestigen dat varegacestat de standaardbehandeling zou kunnen worden bij de behandeling van desmoïdtumoren."
"De gedetailleerde RINGSIDE-gegevens gepresenteerd op ASCO versterken de gedifferentieerde werkzaamheid van varegacestat. en beheersbaar veiligheidsprofiel”, aldus Clay Siegall, Ph.D., President en Chief Executive Officer van Immunome. "De diepgaande en consistente voordelen die bij RINGSIDE worden waargenomen wijzen op het potentieel van varegacestat om een betekenisvolle vooruitgang te boeken voor patiënten met desmoïdtumoren. Deze resultaten vormen de basis voor de NDA die we in april 2026 hebben ingediend en de geplande MAA-indiening voor Europa."
BELANGRIJKE Klinische gegevens van RINGSIDE gepresenteerd tijdens de ASCO-bijeenkomst van 2026
Zoals eerder gemeld voldeed de RINGSIDE-studie aan het primaire eindpunt en aan alle belangrijke secundaire eindpunten. Varegacestat liet een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering zien in de progressievrije overleving (PFS) versus placebo, met een reductie van 84% in het risico op ziekteprogressie of overlijden (hazard ratio [HR] = 0,16, 95% betrouwbaarheidsinterval [BI]: 0,071; 0,375; p<0,0001). Het PFS-voordeel dat werd waargenomen bij varegacestat versus placebo was consistent in de belangrijkste subgroepen, waaronder de tumorlocatie, de tumorgrootte bij aanvang, de leeftijd van de patiënt en eerdere systemische desmoïdtumortherapie.
Zoals eerder gemeld was het bevestigde objectieve responspercentage (ORR) op basis van RECIST v1.1 56% met varegacestat versus 9% met placebo (p<0,0001), zoals beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling. Onder de responders die met varegacestat werden behandeld, was de mediane tijd tot respons 8,2 maanden (bereik: 2,6-28,0 maanden) versus 16,7 maanden (bereik: 8,1-30,2 maanden) voor responders die placebo kregen.
Varegacestat bereikte een statistisch significante verbetering in de verandering in de ergste pijnintensiteitsscore in week 12, zoals beoordeeld met de Gounder/Desmoid Tumor Research Foundation Desmoid Tumor Symptoom/impactschaal. In week 12 ondervonden patiënten behandeld met varegacestat een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van -2,24 (standaardfout [SE]: 0,27) vergeleken met +0,18 (SE: 0,27) voor patiënten die placebo kregen, voor een behandelingsverschil van -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001). Al bij de eerste evaluatie in week 4 werd een klinisch significant verschil van meer dan 2 punten waargenomen.
Varegacestat bereikte een statistisch significante verbetering in de verandering in het tumorvolume in week 24, zoals beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling. In week 24 hadden patiënten behandeld met varegacestat een gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van -109,6 (SE: 40,64) vergeleken met +122,8 (SE: 42,72) voor patiënten die placebo kregen, voor een behandelingsverschil van -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001). In een eerder gerapporteerde verkennende analyse liet varegacestat een mediane beste verandering in het tumorvolume zien van -83% versus +11% bij placebo, ook zoals beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling.
Varegacestat werd over het algemeen goed verdragen, met een beheersbaar veiligheidsprofiel dat consistent is met de klasse van gamma-secretaseremmers. De meest voorkomende bijwerkingen voor deelnemers in de behandelarm, in tegenstelling tot de placeboarm, waren diarree (82% vs. 27%), vermoeidheid (44% vs. 23%), huiduitslag (43% vs. 12%), misselijkheid (35% vs. 26%) en hoesten (34% vs. 5%). De meeste (95%) bijwerkingen waren graad 1 of 2. Van de premenopauzale vrouwen die varegacestat kregen, hadden 20 van de 36 (56%) bijwerkingen op het gebied van ovariële toxiciteit, die bij 11 vrouwen (55%) verdwenen, en er waren geen stopzettingen vanwege ovariële toxiciteit. Dosisverlagingen als gevolg van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen traden op bij 80% van de patiënten behandeld met varegacestat versus 9% bij placebo. Stopzetting van de behandeling vanwege bijwerkingen kwam voor bij 20% van de patiënten behandeld met varegacestat versus 7% met placebo. De mediane blootstelling was 20,3 maanden voor patiënten die varegacestat kregen versus 11,1 maanden voor placebo.
Over het RINGSIDE-onderzoek
Het mondiale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-RINGSIDE-onderzoek (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04871282) evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van varegacestat bij patiënten met voortschrijdende desmoïdtumoren. In totaal werden 156 patiënten gerandomiseerd naar varegacestat 1,2 mg per dag of placebo tot ziekteprogressie of overlijden, wat het grootste gerandomiseerde onderzoek in deze populatie vertegenwoordigt. Het primaire eindpunt van het onderzoek was de progressievrije overleving, zoals beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke centrale review. Statistisch gecontroleerde secundaire eindpunten waren bevestigde ORR met behulp van RECIST v1.1 en verandering in tumorvolume in week 24, beide bepaald door geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling, evenals verandering in pijnintensiteit in week 12, zoals bepaald met behulp van een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument. Bijkomende secundaire eindpunten waren onder meer de duur van de respons, de beste vermindering van het tumorvolume, door de patiënt gerapporteerde resultaten, en veiligheid en verdraagbaarheid. RINGSIDE omvat een open-label uitbreidingsfase, die nog steeds gaande is.
Over desmoïdtumoren
Desmoïdtumoren (ook bekend als agressieve fibromatose of fibromatose van het desmoïdtype) zijn agressieve, niet-gemetastaseerde weke delen tumoren die vatbaar zijn voor herhaling. Jaarlijks wordt in de Verenigde Staten bij ongeveer 1.000 tot 1.650 mensen desmoïdtumoren vastgesteld, en er zijn ongeveer 10.000 tot 11.000 actief behandelde patiënten. De getroffenen worden geconfronteerd met slopende pijn, misvormingen en, in sommige gevallen, levensbedreigende orgaanschade. De chronische pijn en fysieke beperkingen die gepaard gaan met desmoïdtumoren leiden tot een hoge klinische last en een verminderde kwaliteit van leven. Hoewel desmoïdtumoren niet als kankerachtig worden beschouwd, vereisen ze vaak een systemische behandeling om blijvende invaliditeit te voorkomen en de ziektelast te verlichten.
Over Varegacestat
Varegacestat (voorheen AL102) is een orale, eenmaal daagse gamma-secretaseremmer in onderzoek. In december 2025 rapporteerde Immunome positieve toplineresultaten voor de fase 3-RINGSIDE-studie van varegacestat bij volwassenen met voortschrijdende desmoïdtumoren. Immunome heeft in april 2026 een geheimhoudingsverklaring ingediend bij de FDA voor varegacestat en is van plan om tegen eind 2026 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van varegacestat in te dienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau.
Over Immunome, Inc.
Immunome is een gericht oncologisch bedrijf in de klinische fase dat zich inzet voor de ontwikkeling van eersteklas en best-in-class gerichte kankertherapieën. We bevorderen een innovatief portfolio van therapieën, ondersteund door een leiderschapsteam met diepgaande ervaring in het ontwerp, de ontwikkeling en de commercialisering van geavanceerde therapieën, waaronder conjugaten van antilichamen en geneesmiddelen. Onze pijplijn omvat varegacestat, een gamma-secretaseremmer in onderzoek waarvoor een geheimhoudingsverklaring is ingediend bij de Amerikaanse FDA; IM-1021, een ROR1 ADC in de klinische fase; IM-3050, een door de IND goedgekeurde, op FAP gerichte radiotherapie; en IM-1617, een IND-gezuiverde ADC voor vaste tumoren. We bevorderen ook een breed portfolio van ADC's in een vroeg stadium die onbekende doelwitten voor solide tumoren nastreven.
Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen
Verklaringen in dit persbericht die niet puur historisch van aard zijn, zijn “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. We gebruiken woorden als “voorafgaan”, “anticiperen”, “indien gerechtvaardigd”, “potentieel”, “plannen”, “verwachten” en soortgelijke uitdrukkingen om deze toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten verklaringen met betrekking tot: de verwachte timing van Immunome voor het indienen van een MAA bij de EMA tegen eind 2026; de mogelijkheid dat varegacestat een belangrijke behandelingsoptie wordt; De inspanningen van Immunome om medicijnen naar patiënten te brengen; het potentieel van de gerichte oncologische therapieën van Immunome om eersteklas of best-in-class therapieën te zijn; en andere verklaringen over de bedoelingen, plannen, overtuigingen, verwachtingen of voorspellingen van het management voor de toekomst. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Immunome en omvatten veronderstellingen die mogelijk nooit werkelijkheid zullen worden of die mogelijk onjuist blijken te zijn; bijgevolg kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd vanwege een aantal factoren, waaronder het risico dat initiële klinische resultaten mogelijk niet indicatief zijn voor latere resultaten; het risico dat de indiening van de NDA voor varegacestat door Immunome wordt uitgesteld op basis van feedback van de regelgevende instanties of anderszins, en dat goedkeuringen van de regelgevende instanties voor de programma's en kandidaatproducten van Immunome niet worden verkregen, worden uitgesteld of onderworpen zijn aan onverwachte omstandigheden, inclusief het risico dat de resultaten van Immunome's onderzoeken naar varegacestat door de FDA mogelijk niet voldoende worden geacht om als basis te dienen voor de goedkeuring door de regelgevende instanties van varegacestat; de risico's die verband houden met de potentiële veiligheid en andere complicaties van varegacestat; de etikettering voor varegacestat, indien goedgekeurd; de reikwijdte, voortgang en uitbreiding van de ontwikkeling en commercialisering van varegacestat, indien goedgekeurd; de omvang en groei van de markt voor varegacestat en de snelheid en mate van acceptatie door de markt; het risico dat Immunome de voordelen van zijn strategische transacties niet zal kunnen realiseren; onzekerheden met betrekking tot de kapitaalvereisten van Immunome en de verwachte cash runway van Immunome; het vermogen van Immunome om zijn pijplijn te laten groeien en vooruit te helpen en zijn bedrijfsplan met succes uit te voeren; en andere risico's en onzekerheden opgenomen onder de titel “Risicofactoren” in het kwartaalrapport van Immunome op formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 31 maart 2026, ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 12 mei 2026. Deze documenten zijn ook toegankelijk op de website van Immunome op www.immunome.com door op de link “Financiën” onder het tabblad “Investeerders” te klikken. De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn uitsluitend gemaakt op de datum van dit persbericht. Behalve zoals vereist door de wet, aanvaardt Immunome geen enkele verplichting en is het niet van plan de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht bij te werken.
Bron: Immunome, Inc.Bron: HealthDay
Gerelateerde artikelen
Varegacestat FDA-goedkeuringsgeschiedenis
Meer nieuwsbronnen
Abonneer u op onze nieuwsbrief
Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.
Geplaatst : 2026-06-02 17:15
Lees verder
- Snel gewichtsverlies gaat langzaam en stabiel in nieuw klinisch onderzoek
- PCOS hernoemd tot polyendocrien metabolisch ovariumsyndroom
- Bijna de helft van de Amerikaanse vrouwen heeft financiële zorgen die van invloed kunnen zijn op de gezondheidszorg
- Teriparatide + Zoledroninezuur verminderen het breukrisico bij Osteogenesis Imperfecta niet
- RFK Jr. lanceert een plan om het overmatig gebruik van antidepressiva te beteugelen
- Tieners wenden zich tot creatine, niet tot steroïden, voor 'looksmaxxing'
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions