Firma Immunome ogłasza szczegółowe dane fazy 3 RINGSIDE dotyczące stosowania waregacestatu u dorosłych z postępującymi guzami desmoidalnymi

BOTHELL, Waszyngton, 30 maja 2026 r. – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), firma biotechnologiczna zaangażowana w opracowywanie pierwszych w swojej klasie i najlepszych w swojej klasie celowanych terapii przeciwnowotworowych, ogłosiła dziś szczegółowe wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa badania RINGSIDE, globalnego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego i kontrolowanego placebo badania fazy 3 dotyczącego stosowania waregacestatu u pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi. Dane zostały dziś zaprezentowane podczas ustnej sesji streszczenia podczas dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) 2026 w Chicago. Firma Immunome przedłożyła FDA umowę NDA dotyczącą varegacestatu w kwietniu 2026 r.

Leczenie waregacestatem spowodowało statystycznie istotną poprawę w pierwotnych i wszystkich kluczowych drugorzędowych punktach końcowych skuteczności

Waregacestat wykazał statystycznie istotną poprawę w zakresie najgorszego natężenia bólu w 12. tygodniu, przy czym klinicznie istotną różnicę zaobserwowano już podczas pierwszej oceny w 4. tygodniu

Korzyść w zakresie przeżycia wolnego od progresji była spójna u wcześniej określonych pacjentów podgrupy, w tym lokalizacja guza, wyjściowa wielkość guza, wiek pacjenta i wcześniejsze leczenie ogólnoustrojowe guza desmoidalnego

Nowy wniosek o lek (NDA) dla waregacestatu złożony do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w kwietniu 2026 r., a złożenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) do Europejskiej Agencji Leków (EMA) planowane jest do końca 2026 r.

„Nowotwory desmoidalne mogą być miejscowo agresywne, bolesne i nieprzewidywalne, powodując duże obciążenie zdrowotne pacjentów i ciągłe zapotrzebowanie na nowe opcje leczenia” – powiedział lekarz medycyny M. M. Gounder, onkolog medyczny i specjalista ds. opracowywania leków w Memorial Sloan Kettering Cancer Center oraz główny badacz RINGSIDE, który przedstawia dane. "Dane z badania RINGSIDE wskazują na przekonującą korzyść w zakresie przeżycia wolnego od progresji stosowania varegacestatu, spójną we wszystkich odpowiednich podgrupach pacjentów, uzupełnioną wysokim odsetkiem odpowiedzi i zmniejszeniem objętości guza. Dane wskazują również na szybką, klinicznie znaczącą redukcję najgorszego natężenia bólu, który jest ważnym elementem dla pacjentów. Odkrycia te potwierdzają, że waregacestat może stać się standardem leczenia w leczeniu guzów desmoidalnych."

„Szczegółowe dane RINGSIDE przedstawione w ASCO potwierdzają zróżnicowaną skuteczność waregacestatu i możliwy do kontrolowania profil bezpieczeństwa” – powiedział dr Clay Siegall, prezes i dyrektor generalny Immunome. "Głębokość i spójność korzyści zaobserwowanych w badaniu RINGSIDE wskazują na potencjał waregacestatu w zakresie zapewnienia znaczących postępów w leczeniu pacjentów z guzami desmoidalnymi. Wyniki te stanowią podstawę NDA, którą przedłożyliśmy w kwietniu 2026 r. oraz planowanego przedłożenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie."

Kluczowe dane kliniczne RINGSIDE zaprezentowane na spotkaniu ASCO w 2026 r.

Jak już informowaliśmy, w badaniu RINGSIDE osiągnięto główny punkt końcowy i wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe. Waregacestat wykazał statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) w porównaniu z placebo, przy 84% zmniejszeniu ryzyka progresji choroby lub zgonu (współczynnik ryzyka [HR] = 0,16, 95% przedział ufności [CI]: 0,071, 0,375; p<0,0001). Korzyści w zakresie PFS obserwowane w przypadku varegacestatu w porównaniu z placebo były spójne we wszystkich kluczowych podgrupach, włączając lokalizację guza, wyjściową wielkość guza, wiek pacjenta i wcześniejsze leczenie ogólnoustrojowe guza desmoidalnego.

Jak podano wcześniej, odsetek potwierdzonych obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie RECIST v1.1 wyniósł 56% w przypadku waregacestatu w porównaniu z 9% w przypadku placebo (p<0,0001), jak oszacowano w niezależnym, zaślepionym, centralnym przeglądzie. Wśród osób, które odpowiedziały na leczenie waregacestatem, mediana czasu do uzyskania odpowiedzi wyniosła 8,2 miesiąca (zakres: 2,6–28,0 miesięcy) w porównaniu z 16,7 miesiąca (zakres: 8,1–30,2 miesiąca) w przypadku osób, które odpowiedziały na leczenie i otrzymały placebo.

Waregacestat osiągnął statystycznie istotną poprawę zmiany w zakresie najgorszego natężenia bólu w 12. tygodniu, zgodnie z oceną Gounder/Desmoid Tumor Research Foundation Desmoid Tumor Skala objawów/skutków. W 12. tygodniu u pacjentów leczonych waregacestatem wystąpiła średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wynosząca -2,24 (błąd standardowy [SE]: 0,27) w porównaniu z +0,18 (SE: 0,27) w przypadku pacjentów otrzymujących placebo, co daje różnicę w leczeniu wynoszącą -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001). Klinicznie istotną różnicę przekraczającą 2 punkty zaobserwowano już podczas pierwszej oceny w 4. tygodniu.

Waregacestat osiągnął statystycznie istotną poprawę zmiany objętości guza w 24. tygodniu, jak oceniono w niezależnym, zaślepionym, centralnym przeglądzie. W 24. tygodniu u pacjentów leczonych waregacestatem średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniosła -109,6 (SE: 40,64) w porównaniu z +122,8 (SE: 42,72) w przypadku pacjentów otrzymujących placebo, co daje różnicę w leczeniu wynoszącą -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001). We wcześniej opublikowanej analizie eksploracyjnej waregacestat wykazał medianę najlepszej zmiany w objętości guza wynoszącą -83% w porównaniu z +11% w przypadku placebo, również jak oceniono w zaślepionym niezależnym, centralnym przeglądzie.

Waregacestat był ogólnie dobrze tolerowany, a jego profil bezpieczeństwa odpowiadał klasie inhibitorów sekretazy gamma. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi u uczestników w grupie leczonej w porównaniu z grupą placebo były biegunka (82% w porównaniu z 27%), zmęczenie (44% w porównaniu z 23%), wysypka (43% w porównaniu z 12%), nudności (35% w porównaniu z 26%) i kaszel (34% w porównaniu z 5%). Większość (95%) zdarzeń niepożądanych miała stopień 1. lub 2. Wśród kobiet przed menopauzą otrzymujących waregacestat u 20 z 36 (56%) wystąpiły działania niepożądane związane z toksycznością wobec jajników, które ustąpiły u 11 kobiet (55%) i nie było przypadków przerwania leczenia z powodu toksycznego działania na jajniki. Zmniejszenie dawki z powodu działań niepożądanych występujących podczas leczenia wystąpiło u 80% pacjentów leczonych waregacestatem w porównaniu z 9% pacjentów leczonych placebo. Przerwanie leczenia z powodu działań niepożądanych wystąpiło u 20% pacjentów leczonych waregacestatem w porównaniu z 7% pacjentów leczonych placebo. Mediana ekspozycji wyniosła 20,3 miesiąca w przypadku pacjentów otrzymujących waregacestat w porównaniu z 11,1 miesiąca w przypadku placebo.

Informacje o badaniu RINGSIDE

W globalnym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu III fazy RINGSIDE (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT04871282) oceniano skuteczność i bezpieczeństwo varegacestatu u pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi. W sumie 156 pacjentów przydzielono losowo do grupy otrzymującej waregacestat w dawce 1,2 mg na dobę lub placebo do czasu progresji choroby lub śmierci, co stanowi największe randomizowane badanie w tej populacji. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania było przeżycie wolne od progresji oceniane w niezależnym, centralnym przeglądzie zaślepionym. Statistically controlled secondary endpoints were confirmed ORR using RECIST v1.1 and change in tumor volume at week 24, both determined by blinded independent central review, as well as change in pain intensity at week 12 as determined using a patient-reported outcome instrument. Dodatkowe drugorzędowe punkty końcowe obejmowały czas trwania odpowiedzi, najlepsze zmniejszenie objętości guza, wyniki zgłaszane przez pacjentów oraz bezpieczeństwo i tolerancję. RINGSIDE obejmuje fazę rozszerzenia o otwartej nazwie, która jest w toku.

Informacje o guzach desmoidalnych

Nowotwory desmoidalne (znane również jako agresywna włókniakowatość lub włókniakowatość typu desmoidalnego) to agresywne nowotwory tkanek miękkich bez przerzutów, które są podatne na nawroty. Co roku w Stanach Zjednoczonych guzy desmoidalne diagnozuje się u około 1 000–1 650 osób, a około 10 000–11 000 pacjentów jest aktywnie leczonych. Osoby dotknięte chorobą borykają się z wyniszczającym bólem, deformacją, a w niektórych przypadkach zagrażającym życiu uszkodzeniem narządów. Przewlekły ból i ograniczenia fizyczne związane z guzami desmoidalnymi prowadzą do dużego obciążenia klinicznego i pogorszenia jakości życia. Chociaż guzy desmoidalne nie są uważane za nowotwory, często wymagają leczenia systemowego, aby zapobiec trwałej niepełnosprawności i złagodzić obciążenie chorobami.

Informacje o Varegacestacie

Waregacestat (dawniej AL102) to eksperymentalny, doustny, stosowany raz dziennie inhibitor sekretazy gamma. W grudniu 2025 r. firma Immunome zgłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego fazy 3 RINGSIDE dotyczącego stosowania waregacestatu u osób dorosłych z postępującymi guzami desmoidalnymi. W kwietniu 2026 r. firma Immunome złożyła do FDA umowę NDA dotyczącą waregacestatu i planuje złożyć do Europejskiej Agencji Leków wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla waregacestatu do końca 2026 r.

O firmie Immunome, Inc.

Immunome to firma z branży onkologii ukierunkowanej na etap kliniczny, zaangażowana w opracowywanie najlepszych w swojej klasie i najlepszych w swojej klasie celowanych terapii przeciwnowotworowych. Rozwijamy innowacyjne portfolio leków, wspierane przez zespół kierowniczy z głębokim doświadczeniem w projektowaniu, rozwoju i komercjalizacji najnowocześniejszych terapii, w tym koniugatów przeciwciało-lek. Nasze plany obejmują waregacestat, badany inhibitor sekretazy gamma, dla którego złożono umowę NDA do amerykańskiej FDA; IM-1021, ADC ROR1 na etapie klinicznym; IM-3050, radioterapia ukierunkowana na FAP, zatwierdzona przez IND; i IM-1617, ADC guza litego oczyszczonego z IND. Rozwijamy także szeroką gamę ADC we wczesnym stadium, realizując nieujawnione cele w postaci guzów litych.

Oświadczenie ostrzegawcze dotyczące stwierdzeń wybiegających w przyszłość

Stwierdzenia zawarte w tym komunikacie prasowym, które nie mają charakteru wyłącznie historycznego, są „stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość” w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Używamy takich słów, jak „wyprzedzanie”, „przewidywać”, „jeśli jest to uzasadnione”, „potencjalny”, „plan”, „oczekiwać” i podobnych wyrażeń, aby zidentyfikować te wybiegające w przyszłość wyrażenia oświadczenia. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują stwierdzenia dotyczące: oczekiwanego terminu złożenia przez Immunome pozwolenia na dopuszczenie do obrotu do EMA do końca 2026 r.; potencjał, aby waregacestat stał się ważną opcją terapeutyczną; Wysiłki Immunome mające na celu dostarczanie leków pacjentom; potencjał ukierunkowanych terapii onkologicznych Immunome jako terapii pierwszych lub najlepszych w swojej klasie; oraz inne stwierdzenia dotyczące intencji, planów, przekonań, oczekiwań lub prognoz kierownictwa na przyszłość. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość opierają się na bieżących oczekiwaniach Immunome i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zostać zrealizowane lub mogą okazać się nieprawidłowe; w związku z tym rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w oświadczeniach ze względu na szereg czynników, w tym ryzyko, że wstępne wyniki kliniczne mogą nie wskazywać na późniejsze wyniki; ryzyko, że złożenie przez Immunome do NDA wniosku dotyczącego waregacestatu zostanie opóźnione ze względu na informacje zwrotne od organów regulacyjnych lub z innych powodów oraz że zezwolenia organów regulacyjnych dla programów Immunome i kandydatów na produkty nie zostaną uzyskane, opóźnią się lub będą podlegać nieprzewidzianych warunkom, w tym ryzyko, że wyniki badań Immunome dotyczących varegacestatu mogą nie zostać uznane przez FDA za wystarczające do zatwierdzenia przez organy regulacyjne waregacestatu; ryzyko związane z potencjalnym bezpieczeństwem i innymi powikłaniami związanymi ze stosowaniem waregacestatu; oznakowanie waregacestatu, jeżeli zostało zatwierdzone; zakres, postęp i rozwój rozwoju i komercjalizacji waregacestatu, jeśli zostanie zatwierdzony; wielkość i rozwój rynku waregacestatu oraz stopień i stopień jego akceptacji na rynku; ryzyko, że Immunome nie będzie w stanie zrealizować korzyści ze swoich strategicznych transakcji; niepewność związana z wymogami kapitałowymi Immunome i oczekiwanym biegiem środków pieniężnych Immunome; Zdolność Immunome do rozwoju i doskonalenia swoich rurociągów oraz pomyślnej realizacji planu biznesowego; oraz inne ryzyka i niepewności uwzględnione w tytule „Czynniki ryzyka” w raporcie kwartalnym Immunome na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 31 marca 2026 r., złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 12 maja 2026 r. Dostęp do tych dokumentów można również uzyskać na stronie internetowej Immunome pod adresem www.immunome.com, klikając łącze „Finanse” w zakładce „Inwestorzy”. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej obowiązują wyłącznie na dzień jej sporządzenia. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo firma Immunome nie przyjmuje żadnych zobowiązań i nie zamierza aktualizować żadnych stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszej informacji prasowej.

Źródło: Immunome, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Immunome ogłasza złożenie wniosku o nowy lek do amerykańskiej FDA dotyczący Varegacestatu do leczenia dorosłych z guzami desmoidalnymi – 29 kwietnia 2026 r.

Historia zatwierdzeń Varegacestatu przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty dotyczące leków FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-06-02 17:15

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.