Immunome anuncia dados detalhados da fase 3 RINGSIDE para Varegacestat em adultos com tumores desmóides em progressão
“Os tumores desmóides podem ser localmente agressivos, dolorosos e imprevisíveis, criando uma elevada carga de doença para os pacientes e uma necessidade contínua de novas opções de tratamento”, disse Mrinal M. Gounder, M.D., oncologista médico de sarcoma e especialista em desenvolvimento de medicamentos no Memorial Sloan Kettering Cancer Center, e investigador principal da RINGSIDE que está apresentando os dados. "Os dados do RINGSIDE mostram um benefício convincente de sobrevida livre de progressão com o varegacestat que é consistente em todos os subgrupos de pacientes relevantes, complementado por uma alta taxa de resposta e redução no volume do tumor. Os dados também mostram uma redução rápida e clinicamente significativa na pior intensidade da dor, que é um elemento importante para os pacientes. Essas descobertas confirmam que o varegacestat pode se tornar o tratamento padrão no tratamento de tumores desmóides."
“Os dados detalhados do RINGSIDE apresentados na ASCO reforçam a diferenciação do varegacestat. eficácia e perfil de segurança gerenciável”, disse Clay Siegall, Ph.D., presidente e CEO da Immunome. "A profundidade e a consistência dos benefícios observados no RINGSIDE apontam para o potencial do varegacestat em proporcionar um avanço significativo para pacientes com tumores desmóides. Esses resultados formam a base para o NDA que submetemos em abril de 2026 e para o envio planejado do MAA para a Europa."
Principais dados clínicos do RINGSIDE apresentados na reunião da ASCO de 2026
Conforme relatado anteriormente, o estudo RINGSIDE atingiu seu desfecho primário e todos os principais desfechos secundários. Varegacestat demonstrou uma melhora estatisticamente significativa e clinicamente significativa na sobrevida livre de progressão (PFS) versus placebo, com uma redução de 84% no risco de progressão da doença ou morte (taxa de risco [HR] = 0,16, intervalo de confiança [IC] de 95%: 0,071, 0,375; p<0,0001). O benefício da PFS observado com varegacestat versus placebo foi consistente em todos os principais subgrupos, incluindo localização do tumor, tamanho basal do tumor, idade do paciente e terapia prévia com tumor desmóide sistêmico.
Conforme relatado anteriormente, a taxa de resposta objetiva (ORR) confirmada com base no RECIST v1.1 foi de 56% com varegacestat versus 9% com placebo (p<0,0001), conforme avaliado por revisão central independente e cega. Entre os respondedores tratados com varegacestat, o tempo médio de resposta foi de 8,2 meses (intervalo: 2,6-28,0 meses) vs. 16,7 meses (intervalo: 8,1-30,2 meses) para os respondedores que receberam placebo. Escala de sintomas/impacto. Na semana 12, os pacientes tratados com varegacestat apresentaram uma alteração média em relação ao valor basal de -2,24 (erro padrão [EP]: 0,27) em comparação com +0,18 (EP: 0,27) para pacientes que receberam placebo, para uma diferença de tratamento de -2,42 (EP: 0,37; p<0,0001). Uma diferença clinicamente significativa de mais de 2 pontos foi observada já na primeira avaliação na semana 4.
O varegacestat obteve uma melhoria estatisticamente significativa na alteração do volume do tumor na semana 24, conforme avaliado por uma revisão central independente e cega. Na semana 24, os pacientes tratados com varegacestat tiveram uma alteração média em relação ao valor basal de -109,6 (EP: 40,64) em comparação com +122,8 (EP: 42,72) para pacientes que receberam placebo, para uma diferença de tratamento de -232,4 (EP: 57,39; p<0,0001). Em uma análise exploratória relatada anteriormente, o varegacestat demonstrou uma melhor alteração mediana no volume do tumor de -83% vs. +11% com placebo, também conforme avaliado por uma revisão central independente e cega.
O varegacestat foi geralmente bem tolerado, com um perfil de segurança administrável consistente com a classe dos inibidores da gama secretase. Os eventos adversos mais comuns para os participantes no braço de tratamento, em oposição ao braço placebo, foram diarreia (82% vs. 27%), fadiga (44% vs. 23%), erupção cutânea (43% vs. 12%), náusea (35% vs. 26%) e tosse (34% vs. 5%). A maioria (95%) dos eventos adversos foram de grau 1 ou 2. Entre as mulheres na pré-menopausa que receberam varegacestat, 20 de 36 (56%) tiveram eventos adversos de toxicidade ovariana, que foram resolvidos em 11 mulheres (55%), e não houve interrupções devido à toxicidade ovariana. Reduções de dose devido a eventos adversos emergentes do tratamento ocorreram em 80% dos pacientes tratados com varegacestat vs. 9% com placebo. As interrupções do tratamento devido a eventos adversos ocorreram em 20% dos pacientes tratados com varegacestat vs. 7% com placebo. A exposição média foi de 20,3 meses para pacientes que receberam varegacestat versus 11,1 meses para placebo.
Sobre o ensaio RINGSIDE
O ensaio RINGSIDE de fase 3 global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo (identificador ClinicalTrials.gov: NCT04871282) avaliou a eficácia e a segurança do varegacestat em pacientes com tumores desmóides em progressão. Um total de 156 pacientes foram randomizados para receber varegacestat 1,2 mg por dia ou placebo até progressão da doença ou morte, representando o maior estudo randomizado nesta população. O objetivo primário do estudo foi a sobrevida livre de progressão, avaliada por uma revisão central independente e cega. Os objetivos secundários estatisticamente controlados foram a ORR confirmada utilizando RECIST v1.1 e a alteração no volume do tumor na semana 24, ambos determinados por revisão central independente e cega, bem como a alteração na intensidade da dor na semana 12, conforme determinado através de um instrumento de resultados relatado pelo paciente. Os desfechos secundários adicionais incluíram duração da resposta, melhor redução no volume do tumor, resultados relatados pelo paciente e segurança e tolerabilidade. RINGSIDE inclui uma fase de extensão aberta, que está em andamento.
Sobre os tumores desmóides
Os tumores desmóides (também conhecidos como fibromatose agressiva ou fibromatose do tipo desmóide) são tumores agressivos de tecidos moles não metastáticos que são propensos à recorrência. Aproximadamente 1.000-1.650 pessoas são diagnosticadas com tumores desmóides a cada ano nos Estados Unidos, e há aproximadamente 10.000-11.000 pacientes tratados ativamente. As pessoas afetadas enfrentam dores debilitantes, deformidades e, em alguns casos, danos a órgãos com risco de vida. A dor crônica e as limitações físicas associadas aos tumores desmóides levam a uma alta carga clínica e comprometimento da qualidade de vida. Embora os tumores desmóides não sejam considerados cancerígenos, muitas vezes requerem tratamento sistêmico para prevenir a incapacidade permanente e aliviar a carga da doença.
Sobre o Varegacestat
O Varegacestat (anteriormente AL102) é um inibidor experimental da gama secretase, oral, uma vez ao dia. Em dezembro de 2025, a Immunome relatou resultados positivos de primeira linha para o ensaio RINGSIDE de Fase 3 do varegacestat em adultos com tumores desmóides em progressão. A Immunome apresentou um NDA ao FDA para o varegacestat em abril de 2026 e planeja enviar um pedido de autorização de comercialização à Agência Europeia de Medicamentos para o varegacestat até o final de 2026.
Sobre a Immunome, Inc.
A Immunome é uma empresa de oncologia direcionada para estágio clínico, comprometida com o desenvolvimento de terapias contra o câncer direcionadas, de primeira e melhor categoria. Estamos avançando em um portfólio inovador de terapias, apoiado por uma equipe de liderança com profunda experiência na concepção, desenvolvimento e comercialização de terapias de ponta, incluindo conjugados anticorpo-fármaco. Nosso pipeline inclui o varegacestat, um inibidor experimental da gama secretase para o qual um NDA foi submetido ao FDA dos EUA; IM-1021, um ADC ROR1 em estágio clínico; IM-3050, uma radioterapia direcionada à FAP aprovada pelo IND; e IM-1617, um ADC de tumor sólido eliminado pelo IND. Também estamos desenvolvendo um amplo portfólio de ADCs em estágio inicial que buscam alvos tumorais sólidos não divulgados.
Declaração de advertência sobre declarações prospectivas
As declarações contidas neste comunicado à imprensa que não são de natureza puramente histórica são “declarações prospectivas” na acepção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Usamos palavras como “adiantar”, “antecipar”, “se garantido”, “potencial”, “planejar”, “esperar” e expressões semelhantes para identificar essas declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas incluem declarações sobre: o prazo esperado da Immunome para enviar um MAA à EMA até o final de 2026; o potencial do varegacestat para se tornar uma importante opção de tratamento; Os esforços da Immunome para levar medicamentos aos pacientes; o potencial das terapias oncológicas direcionadas da Immunome para serem as primeiras ou as melhores terapias da classe; e outras declarações relativas às intenções, planos, crenças, expectativas ou previsões da administração para o futuro. Estas declarações prospectivas baseiam-se nas expectativas atuais da Immunome e envolvem suposições que podem nunca se materializar ou podem revelar-se incorretas; consequentemente, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações devido a uma série de fatores, incluindo o risco de que os resultados clínicos iniciais possam não ser indicativos de resultados subsequentes; o risco de que a submissão do NDA da Immunome para o varegacestat seja atrasada com base no feedback regulamentar ou de outra forma, e que as aprovações regulamentares para os programas e produtos candidatos da Immunome não sejam obtidas, sejam atrasadas ou estejam sujeitas a condições imprevistas, incluindo o risco de que os resultados dos ensaios da Immunome para o varegacestat possam não ser considerados suficientes pela FDA para servir como base para a aprovação regulamentar do varegacestat; the risks associated with the potential safety and other complications from varegacestat; a rotulagem do varegacestat, se aprovado; o escopo, progresso e expansão do desenvolvimento e comercialização do varegacestat, se aprovado; a dimensão e o crescimento do mercado do varegacestat e a taxa e o grau da sua aceitação no mercado; o risco de que a Immunome não consiga concretizar os benefícios das suas transações estratégicas; incertezas relacionadas com os requisitos de capital da Immunome e o fluxo de caixa esperado da Immunome; A capacidade da Immunome de crescer e avançar em seu pipeline e executar com sucesso seu plano de negócios; e outros riscos e incertezas incluídos no título “Fatores de Risco” no Relatório Trimestral da Immunome no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 31 de março de 2026, arquivado na Securities and Exchange Commission em 12 de maio de 2026. Esses documentos também podem ser acessados no site da Immunome em www.immunome.com clicando no link “Finanças” na guia “Investidores”. As declarações prospectivas incluídas neste comunicado à imprensa são feitas somente na data deste documento. Exceto conforme exigido por lei, a Immunome não assume nenhuma obrigação e não pretende atualizar quaisquer declarações prospectivas incluídas neste comunicado à imprensa.
Fonte: Immunome, Inc.Fonte: HealthDay
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Histórico de aprovação de Varegacestat pela FDA
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Postou : 2026-06-02 17:15
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