Immunome, İlerleyen Desmoid Tümörlü Yetişkinlerde Varegacestat için Ayrıntılı Faz 3 RINGSIDE Verilerini Duyurdu
Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi'nde sarkom tıbbi onkoloğu ve ilaç geliştirme uzmanı ve verileri sunan RINGSIDE birincil araştırmacısı Dr. Mrinal M. Gounder, "Desmoid tümörler lokal olarak agresif, ağrılı ve öngörülemez olabilir, hastalar için yüksek bir hastalık yükü oluşturabilir ve yeni tedavi seçeneklerine sürekli ihtiyaç yaratabilir" dedi. "RINGSIDE verileri, varegacestat ile ilgili hasta alt grupları arasında tutarlı, yüksek yanıt oranı ve tümör hacminde azalma ile tutarlı, progresyonsuz sağkalım avantajını göstermektedir. Veriler ayrıca hastalar için önemli bir unsur olan en kötü ağrı yoğunluğunda hızlı, klinik olarak anlamlı bir azalma olduğunu göstermektedir. Bu bulgular, varegacestat'ın desmoid tümörlerin tedavisinde standart bakım haline gelebileceğini doğrulamaktadır."
"ASCO'da sunulan ayrıntılı RINGSIDE verileri, varegacestat'ın farklılaşmasını güçlendiriyor etkinlik ve yönetilebilir güvenlik profili," dedi Immunome Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Clay Siegall, Ph.D. "RINGSIDE'da gözlemlenen faydanın derinliği ve tutarlılığı, varegacestat'ın desmoid tümörlü hastalar için anlamlı bir ilerleme sağlama potansiyeline işaret ediyor. Bu sonuçlar, Nisan 2026'da sunduğumuz NDA'nın ve Avrupa için planlanan MAA sunumunun temelini oluşturuyor."
2026 ASCO Toplantısında Sunulan RINGSIDE Temel Klinik Verileri
Daha önce bildirildiği gibi, RINGSIDE çalışması birincil son noktalarını ve tüm önemli ikincil son noktalarını karşıladı. Varegacestat, plaseboya kıyasla progresyonsuz sağkalım (PFS) açısından istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir iyileşme göstererek hastalığın ilerlemesi veya ölüm riskinde %84'lük bir azalma gösterdi (tehlike oranı [HR] = 0,16, %95 güven aralığı [CI]: 0,071, 0,375; p<0,0001). Plaseboya kıyasla varegacestat ile gözlemlenen PFS faydası, tümör konumu, başlangıçtaki tümör boyutu, hasta yaşı ve önceki sistemik desmoid tümör tedavisi dahil olmak üzere temel alt gruplar arasında tutarlıydı.
Daha önce bildirildiği gibi, körleştirilmiş bağımsız merkezi incelemeyle değerlendirildiği üzere, RECIST v1.1'e dayalı doğrulanmış objektif yanıt oranı (ORR), varegacestat ile %56, plasebo ile ise %9'du (p<0,0001). Varegacestat ile tedavi edilen yanıt verenler arasında ortalama yanıt süresi 8,2 ay (aralık: 2,6-28,0 ay) iken plasebo alan yanıt verenler için 16,7 ay (aralık: 8,1-30,2 ay) idi.
Varegacestat, Gounder/Desmoid Tümör Araştırma Vakfı Desmoid Tümör ile değerlendirildiği üzere 12. haftada en kötü ağrı yoğunluğu skorundaki değişiklikte istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme elde etti. Belirti/Etki ölçeği. 12. haftada, varegacestat ile tedavi edilen hastalarda başlangıca göre ortalama değişiklik -2,24 (standart hata [SE]: 0,27), plasebo alan hastalarda ise +0,18 (SE: 0,27) olup tedavi farkı -2,42'dir (SE: 0,37; p<0,0001). 4. haftadaki ilk değerlendirmede klinik olarak 2 puandan fazla anlamlı bir fark gözlemlendi.
Varegacestat, kör bağımsız merkezi incelemeyle değerlendirildiği üzere, 24. haftada tümör hacmindeki değişiklikte istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme elde etti. 24. haftada, varegacestat ile tedavi edilen hastalarda başlangıca göre ortalama değişiklik -109,6 (SE: 40,64), plasebo alan hastalarda ise +122,8 (SE: 42,72) olup tedavi farkı -232,4'tür (SE: 57,39; p<0,0001). Daha önce bildirilen bir araştırma analizinde varegacestat, yine kör bağımsız merkezi inceleme tarafından değerlendirildiği gibi, tümör hacminde plasebo ile -%83'e karşılık +%11'lik ortalama en iyi değişikliği gösterdi.
Varegacestat, gama sekretaz inhibitör sınıfıyla tutarlı, yönetilebilir bir güvenlik profiliyle genel olarak iyi tolere edildi. Plasebo koluna kıyasla tedavi kolundaki katılımcılar için en sık görülen advers olaylar ishal (%82'ye karşı %27), yorgunluk (%44'e karşı %23), döküntü (%43'e karşı %12), bulantı (%35'e karşı %26) ve öksürük (%34'e karşı %5) idi. Advers olayların çoğu (%95) 1. veya 2. dereceydi. Varegacestat alan menopoz öncesi kadınlar arasında, 36 kadından 20'sinde (%56) yumurtalık toksisitesi yan etkileri görüldü; bu durum 11 kadında (%55) düzeldi ve yumurtalık toksisitesi nedeniyle tedavinin kesilmesi söz konusu olmadı. Tedaviyle ortaya çıkan advers olaylar nedeniyle doz azaltımları, varegacestat ile tedavi edilen hastaların %80'inde, plasebo ile ise %9'unda meydana geldi. Advers olaylar nedeniyle tedaviyi bırakma, varegacestat ile tedavi edilen hastaların %20'sinde, plasebo ile ise %7'sinde meydana geldi. Ortalama maruz kalma süresi varegacestat alan hastalar için 20,3 ay iken plasebo alan hastalar için 11,1 aydı.
RINGSIDE Çalışması Hakkında
Küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 RINGSIDE çalışması (ClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT04871282), ilerleyen desmoid tümörleri olan hastalarda varegacestat'ın etkinliğini ve güvenliğini değerlendirdi. Toplam 156 hasta, hastalık ilerleyene veya ölene kadar günde 1,2 mg varegacestat veya plasebo almak üzere randomize edildi; bu, bu popülasyondaki en büyük randomize çalışmayı temsil ediyor. Araştırmanın birincil son noktası, körleştirilmiş bağımsız merkezi incelemeyle değerlendirilen ilerlemesiz sağkalımdı. İstatistiksel olarak kontrol edilen sekonder sonlanım noktaları, RECIST v1.1 kullanılarak doğrulanmış ORR ve 24. haftada tümör hacmindeki değişikliktir; bunların her ikisi de körleştirilmiş bağımsız merkezi incelemeyle belirlenmiştir, ayrıca hasta tarafından bildirilen bir sonuç aracı kullanılarak belirlenen 12. haftada ağrı yoğunluğundaki değişiklik. Ek ikincil son noktalar arasında yanıt süresi, tümör hacminde en iyi azalma, hasta tarafından bildirilen sonuçlar ve güvenlik ve tolere edilebilirlik yer aldı. RINGSIDE, devam eden açık etiketli bir uzatma aşamasını içeriyor.
Desmoid Tümörler Hakkında
Desmoid tümörler (agresif fibromatoz veya desmoid tip fibromatoz olarak da bilinir), nüksetmeye eğilimli agresif, metastatik olmayan yumuşak doku tümörleridir. Amerika Birleşik Devletleri'nde her yıl yaklaşık 1.000-1.650 kişiye desmoid tümör tanısı konmaktadır ve yaklaşık 10.000-11.000 aktif olarak tedavi edilen hasta bulunmaktadır. Etkilenenler zayıflatıcı ağrı, şekil bozukluğu ve bazı durumlarda yaşamı tehdit eden organ hasarıyla karşı karşıya kalıyor. Desmoid tümörlerle ilişkili kronik ağrı ve fiziksel sınırlamalar, yüksek klinik yüke ve yaşam kalitesinin bozulmasına neden olur. Desmoid tümörler kanserli olarak kabul edilmese de kalıcı sakatlığı önlemek ve hastalık yükünü hafifletmek için sıklıkla sistemik tedaviye ihtiyaç duyarlar.
Varegacestat Hakkında
Varegacestat (eski adıyla AL102), araştırma aşamasında olan, oral, günde bir kez alınan bir gama sekretaz inhibitörüdür. Aralık 2025'te Immunome, ilerleyen desmoid tümörleri olan yetişkinlerde varegacestat'ın Faz 3 RINGSIDE denemesi için olumlu sonuçlar bildirdi. Immunome, Nisan 2026'da varegacestat için FDA'ya bir Gizlilik Sözleşmesi sundu ve 2026 yılı sonuna kadar varegacestat için Avrupa İlaç Ajansı'na bir Pazarlama Yetki Başvurusu sunmayı planlıyor.
Immunome, Inc. Hakkında
Immunome, sınıfında birinci ve sınıfının en iyisi hedefe yönelik kanser tedavileri geliştirmeye kendini adamış, klinik aşamada hedeflenen bir onkoloji şirketidir. Antikor-ilaç konjugatları da dahil olmak üzere en ileri tedavilerin tasarlanması, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesinde derin deneyime sahip bir liderlik ekibi tarafından desteklenen yenilikçi bir terapötik portföy geliştiriyoruz. Ürün portföyümüz, ABD FDA'ya gizlilik sözleşmesi sunulan, araştırma amaçlı bir gama sekretaz inhibitörü olan varegacestat'ı; IM-1021, klinik aşamada bir ROR1 ADC; IND onaylı bir FAP hedefli radyoterapi olan IM-3050; ve IND ile temizlenmiş bir katı tümör ADC olan IM-1617. Ayrıca açıklanmayan katı tümör hedeflerini takip eden geniş bir erken aşama ADC portföyü de geliştiriyoruz.
İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Uyarı Beyanı
Bu basın bülteninde yer alan ve doğası gereği tamamen tarihsel olmayan ifadeler, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında "ileriye dönük beyanlardır". Bu ileriye dönük beyanları tanımlamak için "ileriye dönük", "öngörmek", "garanti edilirse", "potansiyel", "plan", "beklemek" gibi kelimeler ve benzer ifadeler kullanırız. Bu ileriye dönük beyanlar aşağıdakilerle ilgili beyanları içerir: Immunome'un 2026 sonuna kadar EMA'ya bir MAA göndermesi için beklenen zamanlaması; varegacestat'ın önemli bir tedavi seçeneği olma potansiyeli; Immunome'un hastalara ilaç ulaştırma çabaları; Immunome'un hedefe yönelik onkoloji tedavilerinin sınıfında birinci veya sınıfının en iyisi olma potansiyeli; ve yönetimin geleceğe yönelik niyetleri, planları, inançları, beklentileri veya tahminlerine ilişkin diğer beyanlar. Bu ileriye dönük beyanlar, Immunome'un mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve hiçbir zaman gerçekleşmeyebilecek veya yanlış olduğu ortaya çıkabilecek varsayımları içermektedir; sonuç olarak, ilk klinik sonuçların sonraki sonuçların göstergesi olmama riski de dahil olmak üzere bir dizi faktör nedeniyle gerçek sonuçlar, beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; Immunome'un varegacestat için NDA sunumunun düzenleyici geri bildirim veya başka bir nedenle gecikmesi ve Immunome'un programları ve ürün adayları için düzenleyici onayların alınmaması, gecikmesi veya Immunome'un varegacestat için yaptığı denemelerin sonuçlarının FDA tarafından varegacestat'ın düzenleyici onayı için temel olarak hizmet etmek üzere yeterli görülmemesi riski dahil olmak üzere beklenmedik koşullara tabi olması riski; varegacestat'ın potansiyel güvenliği ve diğer komplikasyonlarıyla ilişkili riskler; onaylandığı takdirde varegacestat etiketi; onaylandığı takdirde varegacestat'ın geliştirilmesi ve ticarileştirilmesinin kapsamı, ilerlemesi ve genişletilmesi; varegacestat pazarının büyüklüğü ve büyümesi ve pazarda kabul edilme oranı ve derecesi; Immunome'un stratejik işlemlerinin faydalarını gerçekleştirememe riski; Immunome'un sermaye gereksinimlerine ve Immunome'un beklenen nakit akışına ilişkin belirsizlikler; Immunome'un büyüme ve üretim hattını ilerletme ve iş planını başarılı bir şekilde yürütme yeteneği; ve 12 Mayıs 2026 tarihinde Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan Immunome'un 31 Mart 2026 tarihinde sona eren çeyreğe ilişkin Form 10-Q Üç Aylık Raporunda "Risk Faktörleri" başlığı altında yer alan diğer riskler ve belirsizlikler. Bu belgelere ayrıca Immunome'un www.immunome.com adresindeki web sitesinde "Yatırımcılar" sekmesi altındaki "Finansal Bilgiler" bağlantısına tıklayarak ulaşılabilir. Bu basın bülteninde yer alan ileriye yönelik beyanlar yalnızca bu tarih itibarıyla yapılmıştır. Yasaların gerektirdiği haller dışında, Immunome hiçbir yükümlülük kabul etmez ve bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanları güncelleme niyetinde değildir.
Kaynak: Immunome, Inc.Kaynak: HealthDay
İlgili makaleler
Varegacestat FDA Onay Geçmişi
Daha fazla haber kaynağı
Bültenimize abone olun
İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.
Gönderildi : 2026-06-02 17:15
Devamını oku
- Düşük İnsülinemik, Gezegensel Sağlık Diyetleri Menopoz Sırasında Kilo Yönetimini Optimize Ediyor
- İnceleme, 'İlham Verici' Gönderilerin Motivasyona Yönelik Olmaktan Daha Zararlı Olabildiğini Sonuçlandırdı
- Perimenopozda Görülen En Yüksek Genel AHA Life Essential 8 Skoru Düşük Olasılığı
- Çalışma, Ameliyattan Sonra Her 1000 Adımda Komplikasyon Riskini Azalttığını Bulguladı
- PFAS İçme Suyu Standartlarının Geri Alınması Güvenlik Korkularını Artırıyor
- Yağlı Karaciğer Hastalığı Büyük Olumsuz Kardiyovasküler Olaylar İçin Daha Yüksek Riske Bağlı
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions