Immunome оголошує детальні дані RINGSIDE фази 3 для варегацестату у дорослих із прогресуючою десмоїдною пухлиною

БОТЕЛ, штат Вашингтон, 30 травня 2026 р. – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), біотехнологічна компанія, яка займається розробкою першокласних і найкращих у своєму класі цільових методів лікування раку, сьогодні оголосила про докладні результати ефективності та безпеки RINGSIDE, глобального, рандомізованого, подвійного сліпого, плацебо-контрольованого дослідження фази 3 варегацестату. у пацієнтів з прогресуючими десмоїдними пухлинами. Дані представлені сьогодні в усній абстрактній сесії на щорічній зустрічі Американського товариства клінічної онкології (ASCO) у Чикаго 2026 року. Компанія Immunome подала NDA щодо варегацестату до FDA у квітні 2026 року.

Лікування варегацестатом призвело до статистично значущого покращення первинних і всіх ключових вторинних кінцевих точок ефективності

Варегацестат продемонстрував статистично значуще покращення найсильнішої інтенсивності болю на 12-му тижні, при цьому клінічно значущу різницю спостерігали вже під час першого оцінювання на 4-му тижні

Переваги щодо виживання без прогресування були постійними для попередньо визначених підгруп пацієнтів, включаючи розташування пухлини, вихідний розмір пухлини, вік пацієнта та попередню терапію системною десмоїдною пухлиною

Нова заявка на лікарський засіб (NDA) для варегацестату була подана до Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) у квітні 2026 року, а подання заявки на реєстраційний дозвіл (MAA) до Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) заплановано до кінця року 2026

«Десмоїдні пухлини можуть бути локально агресивними, болісними та непередбачуваними, створюючи значний тягар захворювань для пацієнтів і постійну потребу в нових варіантах лікування», — сказав Мрінал М. Гаундер, доктор медичних наук, онколог із саркоми та фахівець із розробки ліків у Меморіальному онкологічному центрі Слоуна Кеттерінга та головний дослідник RINGSIDE, який представляє дані. "Дані RINGSIDE показують переконливу перевагу виживаності без прогресування при застосуванні варегацестату, яка є однаковою для відповідних підгруп пацієнтів, доповнюється високим рівнем відповіді та зменшенням об’єму пухлини. Дані також показують швидке, клінічно значуще зниження інтенсивності найсильнішого болю, що є важливим елементом для пацієнтів. Ці результати підтверджують, що варегацестат може стати стандартом лікування при лікуванні десмоїдних пухлин".

"Детальний RINGSIDE Дані, представлені на ASCO, підтверджують диференційовану ефективність варегацестату та керований профіль безпеки», — сказав Клей Сігал, доктор філософії, президент і головний виконавчий директор Immunome. "Глибина та послідовність переваг, які спостерігаються в RINGSIDE, вказують на потенціал варегацестату забезпечувати суттєвий прогрес для пацієнтів із десмоїдними пухлинами. Ці результати є основою для NDA, яке ми подали в квітні 2026 року, і запланованого подання MAA для Європи".

Ключові клінічні дані RINGSIDE, представлені на зустрічі ASCO 2026

Як повідомлялося раніше, дослідження RINGSIDE досягло своєї основної кінцевої точки та всіх ключових вторинних кінцевих точок. Варегацестат продемонстрував статистично значуще та клінічно значуще покращення виживаності без прогресування (ВБП) порівняно з плацебо зі зниженням ризику прогресування захворювання або смерті на 84% (коефіцієнт ризику [HR] = 0,16, 95% довірчий інтервал [CI]: 0,071, 0,375; p<0,0001). Користь ВБП, яка спостерігалася при застосуванні варегацестату порівняно з плацебо, була однаковою в ключових підгрупах, включаючи розташування пухлини, початковий розмір пухлини, вік пацієнта та попередню терапію системною десмоїдною пухлиною.

Як повідомлялося раніше, підтверджена частота об’єктивної відповіді (ORR) на основі RECIST v1.1 становила 56% для варегацестату проти 9% для плацебо (p<0,0001), згідно з оцінкою сліпого незалежного центрального огляду. Серед тих, хто відповів на лікування варегацестатом, медіана часу до відповіді становила 8,2 місяця (діапазон: 2,6-28,0 місяців) проти 16,7 місяців (діапазон: 8,1-30,2 місяця) для тих, хто відповів на лікування, які отримували плацебо.

Варегацестат досяг статистично значущого покращення зміни найгіршої оцінки інтенсивності болю на 12-му тижні, як оцінено за допомогою Gounder/Desmoid Tumor Research Foundation Шкала симптомів/впливу десмоїдної пухлини. На 12-му тижні у пацієнтів, які отримували варегацестат, спостерігалася середня зміна порівняно з вихідним рівнем -2,24 (стандартна помилка [SE]: 0,27) порівняно з +0,18 (SE: 0,27) для пацієнтів, які отримували плацебо, для різниці в лікуванні -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001). Клінічно значуща різниця понад 2 бали спостерігалася вже під час першої оцінки на 4-му тижні.

Варегацестат досяг статистично значущого покращення зміни об’єму пухлини на 24-му тижні, згідно з оцінкою сліпого незалежного центрального огляду. На 24-му тижні пацієнти, які отримували варегацестат, мали середню зміну порівняно з вихідним рівнем -109,6 (SE: 40,64) порівняно з +122,8 (SE: 42,72) для пацієнтів, які отримували плацебо, для різниці в лікуванні -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001). У дослідницькому аналізі, про який повідомлялося раніше, варегацестат продемонстрував середню найкращу зміну об’єму пухлини на -83% порівняно з +11% у плацебо, також згідно з оцінкою сліпого незалежного центрального огляду.

Варегацестат, як правило, добре переносився, з керованим профілем безпеки, що відповідає класу інгібіторів гамма-секретази. Найпоширенішими побічними явищами в групі лікування, на відміну від групи плацебо, були діарея (82% проти 27%), втома (44% проти 23%), висип (43% проти 12%), нудота (35% проти 26%) і кашель (34% проти 5%). Більшість (95%) побічних ефектів були 1 або 2 ступеня. Серед жінок у пременопаузі, які отримували варегацестат, у 20 із 36 (56%) спостерігалися побічні ефекти оваріальної токсичності, які зникли в 11 жінок (55%), і не було припинення лікування через яєчникову токсичність. Зниження дози через побічні ефекти, що виникли під час лікування, спостерігалося у 80% пацієнтів, які отримували варегацестат, проти 9% пацієнтів, які отримували плацебо. Припинення лікування через побічні ефекти відбулося у 20% пацієнтів, які отримували варегацестат, проти 7% пацієнтів, які отримували плацебо. Середня експозиція становила 20,3 місяця для пацієнтів, які отримували варегацестат, проти 11,1 місяця для плацебо.

Про дослідження RINGSIDE

Глобальне, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження RINGSIDE фази 3 (ідентифікатор ClinicalTrials.gov: NCT04871282) оцінювало ефективність і безпеку варегацестату у пацієнтів із прогресуючою десмоїдною пухлиною. Загалом 156 пацієнтів були рандомізовані для прийому варегацестату 1,2 мг на день або плацебо до прогресування захворювання або смерті, що представляє найбільше рандомізоване дослідження в цій популяції. Основною кінцевою точкою випробування було виживання без прогресування за оцінкою сліпого незалежного центрального огляду. Статистично контрольованими вторинними кінцевими точками були підтверджене ORR за допомогою RECIST v1.1 і зміна об’єму пухлини на 24-му тижні, обидва визначені сліпим незалежним центральним оглядом, а також зміна інтенсивності болю на 12-му тижні, як визначено за допомогою інструменту результатів, про який повідомляв пацієнт. Додаткові вторинні кінцеві точки включали тривалість відповіді, найкраще зменшення об’єму пухлини, результати, про які повідомляли пацієнти, а також безпеку та переносимість. RINGSIDE включає відкриту фазу розширення, яка триває.

Про десмоїдні пухлини

Десмоїдні пухлини (також відомі як агресивний фіброматоз або фіброматоз десмоїдного типу) – це агресивні неметастатичні пухлини м’яких тканин, схильні до рецидивів. Щороку в Сполучених Штатах приблизно у 1000-1650 людей діагностують десмоїдні пухлини, і приблизно 10000-11000 пацієнтів активно лікуються. Постраждалі стикаються з виснажливим болем, деформацією та, у деяких випадках, з небезпечним для життя пошкодженням органів. Хронічний біль і фізичні обмеження, пов’язані з десмоїдними пухлинами, призводять до високого клінічного навантаження та погіршення якості життя. Хоча десмоїдні пухлини не вважаються раковими, вони часто потребують системного лікування, щоб запобігти постійній втраті працездатності та полегшити тягар захворювання.

Про варегацестат

Варегацестат (раніше AL102) є досліджуваним пероральним інгібітором гамма-секретази, який застосовують один раз на добу. У грудні 2025 року Immunome повідомила про позитивні результати дослідження RINGSIDE фази 3 варегацестату у дорослих із прогресуючою десмоїдною пухлиною. У квітні 2026 року компанія Immunome надіслала NDA до FDA щодо варегацестату та планує подати заявку на реєстраційну ліцензію до Європейського агентства з лікарських засобів до кінця 2026 року.

Про компанію Immunome, Inc.

Immunome — це онкологічна компанія, що спеціалізується на клінічній стадії лікування раку. Ми просуваємо інноваційний портфель терапевтичних засобів за підтримки команди лідерів із великим досвідом у проектуванні, розробці та комерціалізації передових методів лікування, включаючи кон’югати антитіл і ліків. Наша група включає варегацестат, досліджуваний інгібітор гамма-секретази, щодо якого було подано NDA до FDA США; IM-1021, клінічна стадія ROR1 ADC; IM-3050, променева терапія, націлена на FAP, дозволена IND; і IM-1617, IND-очищений солідний пухлинний ADC. Ми також просуваємо широкий асортимент ADC на ранніх стадіях, спрямованих на нерозкриті мішені для солідних пухлин.

Застереження щодо прогнозних заяв

Заяви в цьому прес-релізі, які не є суто історичними за своєю природою, є «прогнозними заявами» у значенні Закону про реформу приватних судових процесів щодо цінних паперів 1995 року. Ми використовуємо такі слова, як «передбачити», «передбачити», «якщо це виправдано», «потенційно», «планувати», «очікувати» та подібні вирази для визначення цих прогнозних заяв. Ці прогнозні заяви включають заяви щодо: очікуваних термінів подання Immunome MAA до EMA до кінця 2026 року; можливість варегацестату стати важливим варіантом лікування; Зусилля Immunome донести ліки до пацієнтів; потенціал цільової онкологічної терапії Immunome бути першою в своєму класі або найкращою в своєму класі терапією; та інші заяви щодо намірів, планів, переконань, очікувань або прогнозів на майбутнє керівництва. Ці прогнозні заяви базуються на поточних очікуваннях Immunome і включають припущення, які можуть ніколи не здійснитися або можуть виявитися невірними; отже, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що виражені або маються на увазі у заявах через ряд факторів, включаючи ризик того, що початкові клінічні результати можуть не вказувати на наступні результати; ризик того, що подання Immunome NDA щодо варегацестату буде відкладено на основі зворотного зв’язку з регулюючими органами чи іншим чином, і що схвалення регуляторних органів для програм Immunome і кандидатів на продукт не отримано, затримано або підлягає непередбачуваним обставинам, включаючи ризик того, що результати випробувань Immunome щодо варегацестату можуть бути визнані FDA недостатніми, щоб служити основою для регуляторного схвалення варегацестат; ризики, пов’язані з потенційною безпекою та іншими ускладненнями від варегацестату; маркування варегацестату, якщо схвалено; обсяг, прогрес і розширення розробки та комерціалізації варегацестату, якщо буде схвалено; розмір і зростання ринку варегацестату, а також швидкість і ступінь його визнання ринком; ризик того, що Immunome не зможе реалізувати переваги своїх стратегічних операцій; невизначеності, пов’язані з вимогами до капіталу Immunome та очікуваними грошовими потоками Immunome; Здатність Immunome розвивати та розвивати свій конвеєр і успішно виконувати свій бізнес-план; та інші ризики та невизначеності, включені під заголовок «Фактори ризику» у квартальному звіті Immunome за формою 10-Q за квартал, що закінчився 31 березня 2026 р., поданому до Комісії з цінних паперів і бірж 12 травня 2026 р. Ці документи також можна переглянути на веб-сайті Immunome за адресою www.immunome.com, натиснувши посилання «Фінанси». у вкладці «Інвестори». Заяви прогностичного характеру, включені в цей прес-реліз, зроблені лише на дату цього. За винятком випадків, передбачених законом, Immunome не бере на себе жодних зобов’язань і не має наміру оновлювати будь-які прогнозні заяви, включені в цей прес-реліз.

Джерело: Immunome, Inc.

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Immunome оголошує про подання до FDA США заявки на новий препарат Varegacestat для лікування дорослих із десмоїдними пухлинами – 29 квітня 2026 р.

Історія схвалення Varegacestat FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних ліків

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.

Опубліковано : 2026-06-02 17:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.