En las primeras investigaciones, los medicamentos para el corazón se muestran prometedores en la lucha contra la distrofia muscular

Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Dennis Thompson HealthDay Reporter

MIÉRCOLES, enero 3 de diciembre de 2024: una clase de medicamentos para el corazón recetados regularmente podría ser capaz de tratar una de las formas más comunes de distrofia muscular, sugiere un nuevo estudio en ratones.

La distrofia miotónica tipo 1 (DM1) es causado por un ARN anormal que afecta la función de los receptores de los canales de calcio, que ayudan a convertir los impulsos de las células nerviosas en señales químicas que guían el movimiento muscular, explicaron los investigadores.

Teniendo en cuenta eso, se desarrolló un tipo de medicamento para el corazón llamado calcio. El bloqueador de canales podría eliminar el "ruido" causado por este ARN anormal, razonaron.

Estos medicamentos aliviaron con éxito los síntomas de la DM1 en ratones de laboratorio criados para tener el problema genético que causa esa forma de distrofia muscular, según los resultados publicados el 2 de enero en el Journal of Clinical Investigation.

“Creemos "El canal de calcio es un nuevo objetivo terapéutico y, si podemos abordarlo correctamente, farmacológicamente, mejorará la función y la salud de los músculos", escribieron los investigadores.

Las personas con DM1 sufren debilidad muscular y tensión muscular prolongada. , lo que dificulta la relajación de los músculos después de su uso, dijeron en las notas de respaldo.

Los problemas musculares causados ​​por la enfermedad afectan los ojos, el corazón y el cerebro, y eventualmente provocan problemas para caminar, tragar y respirar.

Hace más de dos décadas, el co-investigador Dr. Charles Thornton, neurólogo del Centro Médico de la Universidad de Rochester, descubrió cómo un defecto genético causa la DM1.

Una investigación anterior de Thornton encontró que una "tartamudez" genética resulta en miles de repeticiones de código en un segmento del cromosoma 19.

A su vez, ese defecto causa una acumulación de ARN anormal que interfiere con la salud. función muscular.

Para investigar este ciclo y comprender mejor la DM1, los investigadores criaron ratones de laboratorio que tenían cuatro de los defectos genéticos encontrados en la DM1, específicamente, en genes asociados con los canales de calcio y cloruro.

“La distrofia miotónica es un trastorno realmente complicado, que se puede considerar casi como un conjunto de muchas enfermedades”, coinvestigador John Lueck, profesor asociado del Centro Médico de la Universidad de Rochester, en un comunicado de prensa de la universidad.

Luego intentaron Trate a estos ratones con bloqueadores de los canales de calcio que normalmente se usan para tratar la presión arterial alta, problemas del ritmo cardíaco y migrañas.

Verapamilo, un bloqueador de los canales de calcio utilizado para tratar la presión arterial y los dolores de pecho, hizo que los ratones recuperaran rápidamente la función muscular y parecen tan sanos como los ratones de laboratorio normales, informaron los investigadores.

“Nuestra investigación también sugiere que el deterioro muscular en la DM1 se puede mitigar potencialmente con bloqueadores de los canales de calcio comunes y clínicamente disponibles, y que la modulación de los canales de calcio es un posible tratamiento terapéutico. estrategia”, dijo Lueck.

Sin embargo, los investigadores observaron que no se debe considerar el uso de verapamilo en humanos con DM1, ya que puede tener efectos secundarios dañinos. Además, la investigación en ratones no siempre da resultados en humanos.

“Nuestro objetivo ahora es encontrar el bloqueador de los canales de calcio apropiado y seguro que haga el trabajo, y creemos que existe”, afirman los investigadores. concluyó.

Fuentes

  • Centro médico de la Universidad de Rochester, comunicado de prensa, 2 de enero de 2023
  • Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

    Fuente: HealthDay

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