Nelle prime ricerche, i farmaci per il cuore si sono dimostrati promettenti nella lotta alla distrofia muscolare

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Di Dennis Thompson HealthDay Reporter

MERCOLEDI' gennaio 3, 2024 -- Una classe di farmaci per il cuore regolarmente prescritti potrebbe essere in grado di trattare una delle forme più comuni di distrofia muscolare, suggerisce un nuovo studio sui topi.

La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è causato da un RNA anormale che influenza la funzione dei recettori dei canali del calcio, che aiutano a convertire gli impulsi delle cellule nervose in segnali chimici che guidano il movimento muscolare, hanno spiegato i ricercatori.

Dato questo, un tipo di farmaco per il cuore chiamato calcio Il bloccante dei canali potrebbe essere in grado di eliminare il "rumore" causato da questo RNA anormale, hanno ragionato.

Questi farmaci hanno alleviato con successo i sintomi della DM1 nei topi di laboratorio allevati per avere il problema genetico che causa quella forma di distrofia muscolare, secondo i risultati pubblicati il ​​2 gennaio sul Journal of Clinical Investigation.

"Pensiamo che che il canale del calcio è un nuovo bersaglio terapeutico e, se riusciamo a indirizzarlo correttamente, farmacologicamente, migliorerà la funzione e la salute muscolare", hanno scritto i ricercatori.

Le persone con DM1 soffrono di debolezza muscolare e tensione muscolare prolungata. , che rende difficile rilassare i muscoli dopo l'uso, hanno detto nelle note di approfondimento.

I problemi muscolari causati dalla malattia colpiscono gli occhi, il cuore e il cervello, portando alla fine a problemi di deambulazione, deglutizione e respirazione.

Più di due decenni fa, il co-ricercatore Dr. Charles Thornton, neurologo presso il Medical Center dell'Università di Rochester, ha scoperto come un difetto genetico causa la DM1.

Una "balbuzie" genetica risulta in migliaia di ripetizioni di codice su un segmento del cromosoma 19, come scoperto da una precedente ricerca di Thornton.

A sua volta, quel difetto provoca un accumulo di RNA anomalo che interferisce con il sistema sano funzione muscolare.

Per studiare questo ciclo e comprendere meglio DM1, i ricercatori hanno allevato topi di laboratorio che presentavano quattro dei difetti genetici riscontrati in DM1, in particolare nei geni associati ai canali del calcio e del cloruro.

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"La distrofia miotonica è un disturbo davvero complicato, che si può considerare quasi come un aggregato di molte malattie", co-ricercatore John Lueck, professore associato presso il Medical Center dell'Università di Rochester, ha detto in un comunicato stampa dell'università.

Hanno poi provato a trattare questi topi con bloccanti dei canali del calcio normalmente usati per trattare l'ipertensione, problemi del ritmo cardiaco ed emicranie.

Verapamil, un bloccante dei canali del calcio usato per trattare la pressione sanguigna e i dolori al petto, ha indotto i topi a recuperare rapidamente la funzione muscolare e sembrano sani come normali topi da laboratorio, hanno riferito i ricercatori.

"La nostra ricerca suggerisce inoltre che il danno muscolare nella DM1 è potenzialmente mitigato dai comuni bloccanti dei canali del calcio disponibili clinicamente e che la modulazione dei canali del calcio è un potenziale terapeutico strategia", ha detto Lueck.

Tuttavia, i ricercatori hanno notato che il verapamil non dovrebbe essere preso in considerazione per l'uso negli esseri umani con DM1, poiché può avere effetti collaterali dannosi. Inoltre, la ricerca sui topi non sempre ha successo sugli esseri umani.

"Il nostro obiettivo ora è trovare il bloccante dei canali del calcio appropriato e sicuro che svolgerà il suo lavoro, e crediamo che esista", i ricercatori concluso.

Fonti

  • University of Rochester Medical Center, comunicato stampa, 2 gennaio 2023

    • Disclaimer: i dati statistici contenuti negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

    Pubblicato : 2024-01-03 22:15

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