Společnosti Incyte a Syndax oznamují, že americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil velikost lahviček Niktimvo (axatilimab-csfr) 9 mg a 22 mg

Sledujte Drugslib

WILMINGTON, Del. a WALTHAM, Mass., 15. ledna 2025 /PRNewswire/ -- Společnosti Incyte (Nasdaq:INCY) a Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) dnes oznámily, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválený Niktimvo™ (axatilimab-csfr) ve velikostech lahviček 9 mg a 22 mg. Společnosti očekávají, že produkt bude dostupný k objednání v USA začátkem února. Niktimvo je schváleno pro léčbu chronické reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) po selhání alespoň dvou předchozích linií systémové terapie u dospělých a dětských pacientů s hmotností alespoň 40 kg (88,2 lb). Niktimvo je první a jediný lék na předpis pro chronickou GVHD schválený FDA, který se zaměřuje na CSF-1R, aby snížil příčiny zánětu a fibrózy.

„Jsme nadšeni, že můžeme stavět na našem silném závazku vůči komunitě GVHD s uvedení přípravku Niktimvo na trh v USA, první terapeutické látky ve své třídě, která prokázala pozoruhodné odezvy u pacientů s chronickou GVHD, jejichž odpověď byla suboptimální po nejméně dvou předchozích liniích systémové terapie,“ řekl Hervé Hoppenot, generální ředitel společnosti Incyte. "Naše hluboké porozumění chronické GVHD a naše spojení v klinické komunitě podpoří úspěšné uvedení tohoto důležitého léku pro pacienty ve spolupráci se Syndaxem."

Niktimvo byl schválen FDA dne 14. srpna 2024. Schválení bylo založeno na pozitivních datech z globální studie AGAVE-201, která byla publikována v New England Journal of Medicine v září 2024.1 Studie splnila primární cílový bod napříč všechny kohorty dostávaly Niktimvo, přičemž 75 % pacientů, kteří dostávali 0,3 mg/kg každé dva týdny, dosáhlo odpovědi po šesti měsících léčby (N=79).

"Jako první a jediná protilátka anti-CSF-1R schválená FDA zacílená na původce zánětu a fibrózy u chronické GVHD představuje Niktimvo velký průlom v péči o pacienty," řekl Michael Metzger, generální ředitel společnosti Syndax. "Společně s Incyte se těšíme na provedení masivního komerčního uvedení na trh a na pokrok v léčebném paradigmatu pro pacienty s chronickou GVHD, u kterých došlo k progresi po alespoň dvou liniích systémové terapie."

Závažné nežádoucí účinky se objevily u 44 % pacientů, kteří dostávali přípravek Niktimvo (N=79). Závažné nežádoucí reakce u > 2 pacientů zahrnovaly infekci (nespecifikovaný patogen) (14 %), virovou infekci (14 %) a respirační selhání (5,1 %). K trvalému vysazení přípravku Niktimvo z důvodu nežádoucího účinku došlo u 10 % pacientů a ke snížení dávky v důsledku nežádoucího účinku došlo u 8 % pacientů. K přerušení podávání z důvodu nežádoucí reakce došlo u 44 % pacientů. Nežádoucí účinky vedoucí k přerušení podávání u >2 pacientů byly virová infekce, infekce (nespecifikovaný patogen), bakteriální infekce, muskuloskeletální bolest a pyrexie.

Nejčastější (≥15 %) nežádoucí účinky, včetně laboratorních abnormalit byly zvýšeny aspartátaminotransferázy (AST), infekce (nespecifikovaný patogen), zvýšená alaninaminotransferáza (ALT), snížený fosfát, snížený hemoglobin, virová infekce, zvýšená gama glutamyltransferáza (GGT), muskuloskeletální bolest, zvýšená lipáza, únava, zvýšená amyláza, zvýšený vápník, zvýšená kreatinfosfokináza (CPK), zvýšená alkalická fosfatáza (ALP), nevolnost, bolest hlavy, průjem, kašel, bakteriální infekce, pyrexie a dušnost.

Schválená dávka přípravku Niktimvo pro dospělé a pediatrické pacienty s hmotností alespoň 40 kg je 0,3 mg/kg, až do maximální dávky 35 mg, ve formě intravenózní infuze po dobu 30 minut každé dva týdny. Niktimvo bude k dispozici pro poskytovatele zdravotní péče na objednávku prostřednictvím sítě specializovaných distributorů ve velikostech 9 mg a 22 mg lahvičky, aby se usnadnilo dávkování pacientům.

Incyte a Syndax se zavázaly podporovat pacienty a odstraňovat překážky, aby zajistily přístup do Niktimvo. Způsobilí pacienti v USA, kterým je předepsán přípravek Niktimvo, mají přístup k IncyteCARES (Connecting to Access, Reimbursement, Education and Support), komplexnímu programu nabízejícímu personalizovanou podporu pacientům, včetně finanční pomoci pro způsobilé pacienty a průběžného vzdělávání a dalších zdrojů. Další informace o IncyteCARES jsou k dispozici na adrese http://www.incytecares.com nebo na čísle 1-855-452-5234.

Dne 30. srpna 2024 byl axatilimab-csfr (Niktimvo) přidán do nejnovějších pokynů pro klinickou praxi NCCN v onkologii (NCCN Guidelines®) jako doporučení kategorie 2A pro léčbu chronické GVHD po selhání alespoň dvou předchozích linie systémové terapie u dospělých a dětských pacientů s hmotností alespoň 40 kg.2 Léčby jsou klasifikovány jako kategorie 2A, pokud existuje jednotné NCCN konsensus, že intervence je vhodná na základě důkazů nižší úrovně. Aktualizované směrnice NCCN jsou k dispozici na www.nccn.org.

V USA společnosti Incyte a Syndax společně obchodují s Niktimvo. Incyte má exkluzivní práva na komercializaci pro Niktimvo mimo USA

O chronickém onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD)

Chronická GVHD je závažný stav, který se může objevit po alogenní transplantaci kmenových buněk (přenos kmenových buněk z dárce), ve kterém darované buňky iniciují imunitní odpověď a napadají orgány příjemce transplantátu. Chronická GVHD je hlavní příčinou významné morbidity a mortality po alogenní transplantaci kmenových buněk a odhaduje se, že se vyvine u přibližně 42 % příjemců transplantátu, což postihuje přibližně 17 000 pacientů v USA3 Z těch pacientů, u kterých se rozvine chronická GVHD, téměř 50 % vyžaduje alespoň tři linie léčby, zdůrazňující potřebu dalších účinných možností léčby.4

O AGAVE-201

Globální studie dávkového rozmezí AGAVE-201 hodnotila účinnost, bezpečnost a snášenlivost axatilimabu u 241 dospělých a dětských pacientů s recidivujícími nebo refrakterními aktivní chronická GVHD (GVHD), jejichž onemocnění progredovalo po dvou nebo více předchozích terapiích. Pacienti byli randomizováni do jedné ze tří léčebných skupin, které zkoumaly odlišnou dávku axatilimabu podávanou v dávce 0,3 mg/kg každé dva týdny, 1,0 mg/kg každé dva týdny nebo 3,0 mg/kg každé čtyři týdny. Primárním cílovým parametrem studie byl podíl pacientů v každé dávkové skupině, kteří dosáhli objektivní odpovědi definované NIH Consensus Criteria pro chronickou GVHD v cyklu 7 den 1 v roce 2014. Sekundární koncové body zahrnovaly trvání odpovědi, procento snížení denní dávky steroidů, orgánově specifické míra odezvy a ověřená hodnocení kvality života pomocí Modified Lee Symptom Scale.

Další informace o AGAVE-201 naleznete na https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

O Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

O Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) je prvotřídní protilátka blokující receptor faktoru-1 stimulující kolonie (CSF-1R) schválená pro použití v USA k léčbě chronické reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) po selhání alespoň dvou předchozích linií systémové terapie u dospělých a dětských pacientů s hmotností alespoň 40 kg (88,2 lb).

In 2016, Syndax licencoval exkluzivní celosvětová práva na vývoj a komercializaci axatilimabu od UCB. V září 2021 uzavřely Syndax a Incyte exkluzivní celosvětovou licenční smlouvu o společném vývoji a společné komercializaci pro axatilimab u chronické GVHD a jakýchkoli budoucích indikací.

Axatilimab je studován v předních kombinovaných studiích u chronické GVHD – probíhá kombinovaná studie fáze 2 s ruxolitinibem (NCT06388564) a kombinovaná studie fáze 3 se steroidy (NCT06585774). Axatilimab je také studován v probíhající studii fáze 2 u pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (NCT06132256).

Niktimvo je ochranná známka společnosti Incyte.

Všechny ostatní ochranné známky jsou majetkem příslušných vlastníků.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍReakce související s infuzíNiktimvo™ (axatilimab-csfr) může způsobit reakce související s infuzí. Reakce související s infuzí, včetně reakcí přecitlivělosti, se objevily u 18 % pacientů, kteří dostávali Niktimvo v klinické studii (AGAVE-201), s reakcemi stupně 3 nebo 4 u 1,3 %.

Premedikace antihistaminikem a antipyretikum pro pacienty, kteří již dříve zaznamenali reakci související s infuzí na Niktimvo. Sledujte u pacientů známky a příznaky reakcí souvisejících s infuzí, včetně horečky, zimnice, vyrážky, zrudnutí, dušnosti a hypertenze. Přerušte nebo zpomalte rychlost infuze nebo trvale vysaďte přípravek Niktimvo na základě závažnosti reakce.

Embryo-fetální toxicitaNa základě svého mechanismu účinku může přípravek Niktimvo při podání těhotné ženě způsobit poškození plodu. Informujte těhotné ženy o potenciálním riziku pro plod. Informujte ženy s reprodukčním potenciálem, aby během léčby přípravkem Niktimvo a po dobu 30 dnů po poslední dávce používaly účinnou antikoncepci.

NEŽÁDOUCÍ ÚČINKYZávažné nežádoucí účinky se objevily u 44 % pacientek, které dostaly přípravek Niktimvo (N=79). Závažné nežádoucí reakce u >2 pacientů zahrnovaly infekci (nespecifikovaný patogen) (14 %), virovou infekci (14 %) a respirační selhání (5,1 %). K trvalému vysazení přípravku Niktimvo z důvodu nežádoucího účinku došlo u 10 % pacientů a ke snížení dávky v důsledku nežádoucího účinku došlo u 8 % pacientů. K přerušení podávání z důvodu nežádoucí reakce došlo u 44 % pacientů. Nežádoucí reakce vedoucí k přerušení podávání u >2 pacientů byly virová infekce, infekce (nespecifikovaný patogen), bakteriální infekce, muskuloskeletální bolest a pyrexie.

Nejčastějšími (≥15 %) nežádoucími účinky, včetně laboratorních abnormalit, byly zvýšená hladina aspartátaminotransferázy (AST), infekce (nespecifikovaný patogen), zvýšená hladina alaninaminotransferázy (ALT), snížený fosfát, snížený hemoglobin, virová infekce, zvýšená gama glutamyltransferáza (GGT), muskuloskeletální bolest, zvýšená lipáza, únava, zvýšená amyláza, zvýšený vápník, zvýšená kreatinfosfokináza (CPK), zvýšená alkalická fosfatáza (ALP), nevolnost, bolest hlavy, průjem, kašel, bakteriální infekce, pyrexie a dušnost.

Klinicky relevantní nežádoucí účinky u <10 % pacientů, kteří dostávali Niktimvo, zahrnovaly:

  • Oční poruchy: periorbitální edém
  • Poruchy kůže a podkoží: pruritus
  • Cévní poruchy: hypertenze

    • Imunogenicita: Nežádoucí reakce spojené s protilátkami proti lékům Ve všech léčebných ramenech u pacientů s cGVHD, kteří dostávali Niktimvo v klinických studiích, mezi pacienty, u kterých se vytvořily protilátky proti léku (ADA), se hypersenzitivní reakce vyskytly u 26 % (13/50) pacientů s neutralizujícími protilátkami (NAb) a u 4 % (2/45) pacientů bez NAb.

    USE U KONKRÉTNÍCH POPULACELaktaceVzhledem k možnosti závažných nežádoucích reakcí u kojeného dítěte doporučte ženám, aby během léčby a 30 dnů po poslední dávce přípravku Niktimvo nekojily.

    Ženy a muži s reprodukčním potenciálemTěhotenské testy Před zahájením léčby přípravkem Niktimvo ověřte stav těhotenství u žen s reprodukčním potenciálem.

    AntikoncepceŽeny Doporučte ženám s reprodukčním potenciálem používat během léčby přípravkem Niktimvo účinnou antikoncepci a po dobu 30 dnů po poslední dávce přípravku Niktimvo.

    DÁVKOVÁNÍ A PODÁVÁNÍÚpravy dávkování pro nežádoucí účinkyMonitorujte aspartátaminotransferázu (AST), alaninaminotransferázu (ALT), alkalickou fosfatázu (ALP), kreatinfosfokinázu (CPK), amylázy a lipázy před zahájením léčby přípravkem Niktimvo, každé 2 týdny během prvního měsíce a poté každé 1 až 2 měsíce dokud se abnormality nevyřeší. Další doporučení naleznete v tabulce 1 v Informacích o předepisování.

    O Incyte

    Celosvětová biofarmaceutická společnost na misi Solve On., Incyte následuje vědu při hledání řešení pro pacienty s nenaplněnými lékařskými potřebami. Prostřednictvím objevu, vývoje a komercializace proprietárních terapeutik společnost Incyte vytvořila portfolio prvotřídních léků pro pacienty a silnou řadu produktů v oblasti onkologie, zánětů a autoimunity. Společnost Incyte se sídlem ve Wilmingtonu v Delaware má pobočky v Severní Americe, Evropě a Asii.

    Další informace o Incyte naleznete na Incyte.com nebo nás sledujte na sociálních sítích: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    O společnosti Syndax

    Syndax Pharmaceuticals je biofarmaceutická společnost komerční fáze vyvíjející inovativní řadu terapií rakoviny. Mezi nejvýznamnější produkty společnosti patří Revuforj® (revumenib), meninový inhibitor schválený FDA, a Niktimvo™ (axatilimab-csfr), monoklonální protilátka schválená FDA, která blokuje receptor faktoru 1 stimulujícího kolonie (CSF-1). Syndax, poháněný naším závazkem přetvořit péči o rakovinu, pracuje na odemknutí plného potenciálu svého potrubí a provádí několik klinických studií napříč kontinuitou léčby. Další informace naleznete na adrese www.syndax.com/ nebo sledujte společnost na X (dříve Twitter) a LinkedIn.

    Incyte výhledová prohlášení

    Kromě zde uvedených historických informací jsou záležitosti uvedené v této tiskové zprávě, včetně prohlášení o tom, zda by Niktimvo mohl poskytnout úspěšnou léčbu možnost pro pacienty s chronickou GVHD: očekávání ohledně spuštění Niktimvo; a potenciál axatilimabu léčit další stavy, obsahovat předpovědi, odhady a další výhledová prohlášení.

    Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních společnosti Incyte a podléhají rizikům a nejistotám, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit, včetně neočekávaného vývoje a rizik souvisejících s: neočekávaným zpožděním; další výzkum a vývoj a výsledky klinických zkoušek, které mohou být neúspěšné nebo nedostatečné ke splnění platných regulačních norem nebo zaručují pokračující vývoj; schopnost zapsat dostatečný počet subjektů do klinických studií; rozhodnutí provedená americkým FDA a dalšími regulačními orgány mimo USA; účinnost nebo bezpečnost produktů Incyte a jejích partnerů; přijetí produktů Incyte a jejích partnerů na trhu; konkurence na trhu; požadavky na prodej, marketing, výrobu a distribuci; a další rizika, která jsou čas od času podrobně popsána ve zprávách společnosti Incyte podávaných Komisi pro cenné papíry, včetně její výroční zprávy na formuláři 10-K a její zprávy na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. září 2024. Incyte se zříká jakéhokoli záměru nebo závazku aktualizovat tato výhledová prohlášení.

    Výhledová prohlášení Syndax

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Slova jako „může“, „bude“, „očekávat“, „plánovat“, „předvídat“, „odhadovat, " "zamýšlím", "věřím" a podobné výrazy (stejně jako další slova nebo výrazy odkazující na budoucí události, podmínky nebo okolnosti) jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení jsou založena na očekáváních a předpokladech společnosti Syndax k datu této tiskové zprávy. Každé z těchto výhledových prohlášení zahrnuje rizika a nejistoty. Skutečné výsledky se mohou od těchto výhledových prohlášení podstatně lišit. Výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě zahrnují mimo jiné prohlášení o postupu, načasování, klinickém vývoji a rozsahu klinických studií, podávání zpráv o klinických údajích pro kandidáty produktů společnosti Syndax, přijetí společnosti Syndax a jejích partnerů. produkty na trhu, požadavky na prodej, marketing, výrobu a distribuci a potenciální použití našich kandidátů na produkty k léčbě různých indikací rakoviny a fibrotických onemocnění. Rozdíly mezi současnými očekáváními a skutečnými výsledky může způsobit mnoho faktorů, včetně: neočekávaných údajů o bezpečnosti nebo účinnosti pozorovaných během preklinických nebo klinických studií; míra aktivace nebo počtu zápisů v místě klinického hodnocení je nižší, než se očekávalo; změny komerční dostupnosti Niktimvo; změny v očekávané nebo stávající konkurenci; změny v regulačním prostředí; selhání spolupracovníků Syndax podporovat nebo podporovat spolupráci nebo kandidáty na produkty; a neočekávané soudní nebo jiné spory. Další faktory, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky společnosti Syndax budou lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny v výhledových prohlášeních v této tiskové zprávě, jsou diskutovány v dokumentech společnosti Syndax u americké Komise pro cenné papíry a burzy, včetně částí „Rizikové faktory“ v nich obsažených. S výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon, nepřebírá Syndax žádnou povinnost aktualizovat jakákoli zde obsažená výhledová prohlášení, aby odrážela jakoukoli změnu v očekávání, i když jsou k dispozici nové informace.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab u rekurentního nebo refrakterního chronického onemocnění štěpu proti hostiteli. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 Pokyny NCCN klinické praxe v onkologii (NCCN Guidelines®) pro transplantaci hematopoetických buněk (HCT). Verze 2.2024 – 30. srpna 2024. NCCN neposkytuje žádné záruky jakéhokoli druhu týkající se jejich obsahu, použití nebo aplikace a zříká se jakékoli odpovědnosti za jejich aplikaci nebo použití jakýmkoli způsobem.3 Údaje v souboru.4 Bachier, ČR. a kol. výroční schůze ASH 2019; abstrakt #2109 Epidemiologie a léčba chronického onemocnění štěpu proti hostiteli po alogenní transplantaci hematopoetických buněk: Analýza nároků USA.

    ZDROJ Syndax Pharmaceuticals; Incyte

    Vyslán : 2025-01-17 12:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova