Incyte y Syndax anuncian la aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) de los tamaños de viales de Niktimvo (axatilimab-csfr) de 9 mg y 22 mg

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WILMINGTON, Del. y WALTHAM, Mass., 15 de enero de 2025 /PRNewswire/ -- Incyte (Nasdaq:INCY) y Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) anunciaron hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobó Niktimvo™ (axatilimab-csfr) en viales de 9 mg y 22 mg. Las empresas esperan que el producto esté disponible para pedidos en EE. UU. a principios de febrero. Niktimvo está aprobado para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) crónica después del fracaso de al menos dos líneas previas de terapia sistémica en pacientes adultos y pediátricos que pesen al menos 40 kg (88,2 libras). Niktimvo es el primer y único tratamiento recetado aprobado por la FDA para la EICH crónica que se dirige al LCR-1R para reducir los factores que provocan la inflamación y la fibrosis.

"Estamos encantados de aprovechar nuestro fuerte compromiso con la comunidad de la EICH con el lanzamiento en Estados Unidos de Niktimvo, un agente terapéutico de primera clase que ha demostrado respuestas notables en pacientes con EICH crónica cuya respuesta fue subóptima después de al menos dos líneas previas de terapia sistémica", dijo Hervé Hoppenot, director ejecutivo de Incyte. "Nuestro profundo conocimiento de la EICH crónica y nuestras conexiones en la comunidad clínica respaldarán un lanzamiento exitoso, en asociación con Syndax, de este importante medicamento para los pacientes".

Niktimvo fue aprobado por la FDA el 14 de agosto de 2024. La aprobación se basó en datos positivos del ensayo global AGAVE-201, que se publicaron en el New England Journal of Medicine en septiembre de 2024.1 El ensayo cumplió con el criterio de valoración principal en todo todas las cohortes recibieron Niktimvo y el 75 % de los pacientes que recibieron 0,3 mg/kg cada dos semanas lograron una respuesta a los seis meses de tratamiento (N=79).

"Como el primer y único anticuerpo anti-CSF-1R aprobado por la FDA que se dirige a los factores desencadenantes de la inflamación y la fibrosis en la EICH crónica, Niktimvo representa un gran avance para la atención al paciente", afirmó Michael Metzger, director ejecutivo de Syndax. "Junto con Incyte, esperamos ejecutar un lanzamiento comercial sólido y avanzar en el paradigma de tratamiento para pacientes con EICH crónica que han progresado después de al menos dos líneas de terapia sistémica".

Se produjeron reacciones adversas graves en el 44% de los pacientes que recibieron Niktimvo (N=79). Las reacciones adversas graves en > 2 pacientes incluyeron infección (patógeno no especificado) (14%), infección viral (14%) e insuficiencia respiratoria (5,1%). La interrupción permanente de Niktimvo debido a una reacción adversa se produjo en el 10% de los pacientes y la reducción de la dosis debido a una reacción adversa se produjo en el 8% de los pacientes. Se produjeron interrupciones de la dosis debido a una reacción adversa en el 44% de los pacientes. Las reacciones adversas que provocaron la interrupción de la dosis en >2 pacientes fueron infección viral, infección (patógeno no especificado), infección bacteriana, dolor musculoesquelético y pirexia.

Las reacciones adversas más comunes (≥15%), incluidas anomalías de laboratorio , fueron aumento de aspartato aminotransferasa (AST), infección (patógeno no especificado), aumento de alanina aminotransferasa (ALT), disminución de fosfato, disminución de hemoglobina, infección viral, aumento de gamma glutamil transferasa (GGT), dolor musculoesquelético, aumento de lipasa, fatiga, aumento de amilasa, aumento de calcio, aumento de creatina fosfoquinasa (CPK), aumento de fosfatasa alcalina (ALP), náuseas, dolor de cabeza, diarrea, tos, infección bacteriana, pirexia y disnea.

La dosis aprobada de Niktimvo para adultos y pacientes pediátricos que pesen al menos 40 kg es de 0,3 mg/kg, hasta una dosis máxima de 35 mg, en infusión intravenosa durante 30 minutos cada dos semanas. Niktimvo estará disponible para que los proveedores de atención médica lo soliciten a través de una red de distribuidores especializados en viales de 9 mg y 22 mg para facilitar la dosificación al paciente.

Incyte y Syndax se comprometen a apoyar a los pacientes y eliminar barreras para garantizar acceso a Niktimvo. Los pacientes elegibles en los EE. UU. a quienes se les receta Niktimvo tienen acceso a IncyteCARES (Conexión al acceso, reembolso, educación y apoyo), un programa integral que ofrece apoyo personalizado al paciente, incluida asistencia financiera para pacientes elegibles y educación continua y recursos adicionales. Puede obtener más información sobre IncyteCARES visitando http://www.incytecares.com o llamando al 1-855-452-5234.

El 30 de agosto de 2024, se agregó axatilimab-csfr (Niktimvo) a las últimas Pautas de práctica clínica en oncología de la NCCN (Pautas NCCN®) como recomendación de categoría 2A para el tratamiento de la EICH crónica después del fracaso de al menos dos tratamientos previos. líneas de terapia sistémica en pacientes adultos y pediátricos que pesan al menos 40 kg.2 Los tratamientos se clasifican como categoría 2A cuando existe un consenso uniforme de la NCCN de que la intervención es apropiada, según evidencia de nivel inferior. Las directrices actualizadas de la NCCN están disponibles en www.nccn.org.

En EE. UU., Incyte y Syndax están comercializando conjuntamente Niktimvo. Incyte tiene derechos exclusivos de comercialización de Niktimvo fuera de EE. UU.

Acerca de la enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICH)

La EICH crónica es una afección grave que puede ocurrir después de un alotrasplante de células madre (la transferencia de células madre de un donante) en el que las células donadas inician una respuesta inmune y atacan los órganos del receptor del trasplante. La GVHD crónica es una de las principales causas de morbilidad y mortalidad significativas después de un alotrasplante de células madre y se estima que se desarrolla en aproximadamente el 42 % de los receptores de trasplantes, lo que afecta aproximadamente a 17 000 pacientes en los EE. UU.3 De aquellos pacientes que desarrollan GVHD crónica, casi el 50 % requiere al menos tres líneas de tratamiento, lo que enfatiza la necesidad de opciones de tratamiento efectivas adicionales.4

Acerca de AGAVE-201

El ensayo global de rango de dosis AGAVE-201 evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de axatilimab en 241 pacientes adultos y pediátricos con enfermedad recurrente o refractaria. GVHD crónica activa (GVHD) cuya enfermedad había progresado después de dos o más terapias previas. Los pacientes fueron asignados al azar a uno de tres grupos de tratamiento que investigaron una dosis distinta de axatilimab administrada a 0,3 mg/kg cada dos semanas, 1,0 mg/kg cada dos semanas o 3,0 mg/kg cada cuatro semanas. El criterio de valoración principal del ensayo fue la proporción de pacientes en cada grupo de dosis que lograron una respuesta objetiva según lo definido por los Criterios de consenso de los NIH de 2014 para la EICH crónica en el día 1 del ciclo 7. Los criterios de valoración secundarios incluyeron la duración de la respuesta, el porcentaje de reducción en la dosis diaria de esteroides, el órgano específico. tasas de respuesta y evaluaciones de calidad de vida validadas mediante la Escala de síntomas de Lee modificada.

Para obtener más información sobre AGAVE-201, visite https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Acerca de Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) es el primer anticuerpo bloqueador del receptor del factor 1 estimulante de colonias (CSF-1R) aprobado para su uso en los EE. UU. para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) crónica. después del fracaso de al menos dos líneas previas de terapia sistémica en pacientes adultos y pediátricos que pesen al menos 40 kg (88,2 lbs).

En En 2016, Syndax obtuvo los derechos mundiales exclusivos para desarrollar y comercializar axatilimab de UCB. En septiembre de 2021, Syndax e Incyte firmaron un acuerdo de licencia de codesarrollo y comercialización exclusivo a nivel mundial para axatilimab en la EICH crónica y cualquier indicación futura.

Axatilimab se está estudiando en ensayos combinados de primera línea en la EICH crónica: están en marcha un ensayo combinado de fase 2 con ruxolitinib (NCT06388564) y un ensayo combinado de fase 3 con esteroides (NCT06585774). Axatilimab también se está estudiando en un ensayo de fase 2 en curso en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (NCT06132256).

Niktimvo es una marca comercial de Incyte.

Todas las demás marcas comerciales son propiedad de sus respectivos dueños.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONESReacciones relacionadas con la infusiónNiktimvo™ (axatilimab-csfr) puede provocar reacciones relacionadas con la infusión. Se produjeron reacciones relacionadas con la perfusión, incluidas reacciones de hipersensibilidad, en el 18 % de los pacientes que recibieron Niktimvo en el ensayo clínico (AGAVE-201), con reacciones de Grado 3 o 4 en el 1,3 %.

Premedicar con un antihistamínico y un antipirético para pacientes que han experimentado previamente una reacción relacionada con la perfusión de Niktimvo. Vigile a los pacientes para detectar signos y síntomas de reacciones relacionadas con la infusión, como fiebre, escalofríos, sarpullido, enrojecimiento, disnea e hipertensión. Interrumpa o reduzca la velocidad de la infusión o suspenda permanentemente Niktimvo según la gravedad de la reacción.

Toxicidad embriofetalSegún su mecanismo de acción, Niktimvo puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada. Advertir a las mujeres embarazadas sobre el riesgo potencial para el feto. Aconseje a las mujeres en edad fértil que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Niktimvo y durante 30 días después de la última dosis.

REACCIONES ADVERSASSe produjeron reacciones adversas graves en el 44% de los pacientes que recibieron Niktimvo. (N=79). Las reacciones adversas graves en >2 pacientes incluyeron infección (patógeno no especificado) (14%), infección viral (14%) e insuficiencia respiratoria (5,1%). La interrupción permanente de Niktimvo debido a una reacción adversa se produjo en el 10% de los pacientes y la reducción de la dosis debido a una reacción adversa se produjo en el 8% de los pacientes. Se produjeron interrupciones de la dosis debido a una reacción adversa en el 44% de los pacientes. Las reacciones adversas que provocaron la interrupción de la dosis en >2 pacientes fueron infección viral, infección (patógeno no especificado), infección bacteriana, dolor musculoesquelético y pirexia.

Las reacciones adversas más comunes (≥15%), incluidas anomalías de laboratorio, fueron aumento de la aspartato aminotransferasa (AST), infección (patógeno no especificado), aumento de la alanina aminotransferasa (ALT), disminución de fosfato, disminución de la hemoglobina, infección viral, aumento de la gama gamma. glutamil transferasa (GGT), dolor musculoesquelético, aumento de lipasa, fatiga, aumento de amilasa, aumento de calcio, aumento de creatinfosfoquinasa (CPK), aumento de alcalinidad fosfatasa (ALP), náuseas, dolor de cabeza, diarrea, tos, infección bacteriana, pirexia y disnea.

Las reacciones adversas clínicamente relevantes en <10 % de los pacientes que recibieron Niktimvo incluyeron:

  • Trastornos oculares: edema periorbitario
  • Trastornos de la piel y de la piel subcutánea: prurito
  • Trastornos vasculares: hipertensión

    • Inmunogenicidad: reacciones adversas asociadas a anticuerpos antifármacoEn todos los grupos de tratamiento en pacientes con cGVHD que recibieron Niktimvo en ensayos clínicos, entre los pacientes que desarrollaron anticuerpos antifármaco (ADA), se produjeron reacciones de hipersensibilidad en el 26 % (13/50). de los pacientes con anticuerpos neutralizantes (NAb) y en el 4% (2/45) de los que no tienen NAb.

    USO EN ESPECÍFICO POBLACIONESLactanciaDebido a la posibilidad de que se produzcan reacciones adversas graves en un niño amamantado, se aconseja a las mujeres que no amamanten durante el tratamiento y durante los 30 días posteriores a la última dosis de Niktimvo.

    Mujeres y hombres con potencial reproductivoPruebas de embarazoVerifique el estado de embarazo en mujeres con potencial reproductivo antes de iniciar Niktimvo.

    AnticoncepciónMujeresAconseje a las mujeres con potencial reproductivo que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Niktimvo. y durante 30 días después de la última dosis de Niktimvo.

    DOSIFICACIÓN Y ADMINISTRACIÓNModificaciones de dosis para reacciones adversasMonitoree la aspartato aminotransferasa (AST), la alanina aminotransferasa (ALT), la fosfatasa alcalina (ALP), la creatina fosfoquinasa (CPK), amilasa y lipasa antes del inicio del tratamiento con Niktimvo, cada 2 semanas durante el primer mes y cada 1 o 2 meses a partir de entonces hasta Las anormalidades se resuelven. Consulte la Tabla 1 en la Información de prescripción para obtener más recomendaciones.

    Acerca de Incyte

    Incyte, una empresa biofarmacéutica global con la misión de Solve On., sigue la ciencia para encontrar soluciones para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. A través del descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias patentadas, Incyte ha establecido una cartera de medicamentos de primera clase para pacientes y una sólida cartera de productos en oncología e inflamación y autoinmunidad. Con sede en Wilmington, Delaware, Incyte tiene operaciones en Norteamérica, Europa y Asia.

    Para obtener información adicional sobre Incyte, visite Incyte.com o síganos en las redes sociales: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Acerca de Syndax

    Syndax Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica en etapa comercial que desarrolla una línea innovadora de terapias contra el cáncer. Los aspectos más destacados de la cartera de productos de la compañía incluyen Revuforj® (revumenib), un inhibidor de la menina aprobado por la FDA, y Niktimvo™ (axatilimab-csfr), un anticuerpo monoclonal aprobado por la FDA que bloquea el receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF-1). Impulsado por nuestro compromiso de reinventar la atención del cáncer, Syndax está trabajando para desbloquear todo el potencial de su cartera y está realizando varios ensayos clínicos a lo largo de todo el tratamiento. Para obtener más información, visite www.syndax.com/ o siga a la empresa en X (anteriormente Twitter) y LinkedIn.

    Declaraciones prospectivas de Incyte

    A excepción de la información histórica establecida en este documento, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa, incluidas las declaraciones sobre si Niktimvo podría proporcionar un tratamiento exitoso opción para pacientes con EICH crónica: expectativas sobre el lanzamiento de Niktimvo; y el potencial de axatilimab para tratar afecciones adicionales, contener predicciones, estimaciones y otras declaraciones prospectivas.

    Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de Incyte y están sujetas a riesgos e incertidumbres que pueden causar que los resultados reales difieran materialmente, incluidos desarrollos imprevistos y riesgos relacionados con: retrasos imprevistos; investigación y desarrollo adicionales y los resultados de los ensayos clínicos que posiblemente no tengan éxito o sean insuficientes para cumplir con los estándares regulatorios aplicables o justificar un desarrollo continuo; la capacidad de inscribir un número suficiente de sujetos en ensayos clínicos; determinaciones realizadas por la FDA de EE. UU. y otras autoridades reguladoras fuera de EE. UU.; la eficacia o seguridad de los productos de Incyte y sus socios; la aceptación de los productos de Incyte y sus socios en el mercado; competencia de mercado; requisitos de ventas, marketing, fabricación y distribución; y otros riesgos detallados periódicamente en los informes de Incyte presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluido su informe anual en el formulario 10-K y su informe en el formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2024. Incyte renuncia a cualquier intención u obligación. para actualizar estas declaraciones prospectivas.

    Declaraciones prospectivas de Syndax

    Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Palabras como "puede", "podrá", "espera", "planifica", "anticipa", "estima, " "pretender", "creer" y expresiones similares (así como otras palabras o expresiones que hacen referencia a eventos, condiciones o circunstancias futuras) tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas y suposiciones de Syndax a la fecha de este comunicado de prensa. Cada una de estas declaraciones prospectivas implica riesgos e incertidumbres. Los resultados reales pueden diferir materialmente de estas declaraciones prospectivas. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa incluyen, entre otras, declaraciones sobre el progreso, el momento, el desarrollo clínico y el alcance de los ensayos clínicos, la presentación de datos clínicos para los productos candidatos de Syndax, la aceptación de Syndax y sus socios. productos en el mercado, requisitos de ventas, marketing, fabricación y distribución, y el uso potencial de nuestros productos candidatos para tratar diversas indicaciones de cáncer y enfermedades fibróticas. Muchos factores pueden causar diferencias entre las expectativas actuales y los resultados reales, incluidos: datos inesperados de seguridad o eficacia observados durante ensayos preclínicos o clínicos; tasas de activación o inscripción de sitios de ensayos clínicos que son más bajas de lo esperado; cambios en la disponibilidad comercial de Niktimvo; cambios en la competencia esperada o existente; cambios en el entorno regulatorio; fracaso de los colaboradores de Syndax para apoyar o promover colaboraciones o productos candidatos; y litigios inesperados u otras disputas. Otros factores que pueden causar que los resultados reales de Syndax difieran de aquellos expresados ​​o implícitos en las declaraciones prospectivas de este comunicado de prensa se analizan en las presentaciones de Syndax ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., incluidas las secciones "Factores de riesgo" contenidas en ellos. Excepto que lo exija la ley, Syndax no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este documento para reflejar cualquier cambio en las expectativas, incluso cuando haya nueva información disponible.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab en la enfermedad de injerto contra huésped crónica recurrente o refractaria. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 Pautas de práctica clínica en oncología de la NCCN (Pautas NCCN®) para el trasplante de células hematopoyéticas (HCT). Versión 2.2024 – 30 de agosto de 2024. NCCN no ofrece garantías de ningún tipo con respecto a su contenido, uso o aplicación y rechaza cualquier responsabilidad por su aplicación o uso de cualquier manera.3 Datos archivados.4 Bachier, CR. et al. Reunión anual de ASH 2019; resumen #2109 Epidemiología y tratamiento en el mundo real de la enfermedad crónica de injerto contra huésped después del trasplante alogénico de células hematopoyéticas: un análisis de reclamaciones en EE. UU.

    FUENTE Syndax Pharmaceuticals; Incita

    Al corriente : 2025-01-17 12:00

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