Incyte et Syndax annoncent l'approbation par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis du Niktimvo (axatilimab-csfr) en flacons de 9 mg et 22 mg

Suivez Drugslib sur

WILMINGTON, Del. et WALTHAM, Mass., 15 janvier 2025 /PRNewswire/ -- Incyte (Nasdaq : INCY) et Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq : SNDX) ont annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a Niktimvo™ (axatilimab-csfr) approuvé en flacons de 9 mg et 22 mg. Les sociétés s'attendent à ce que le produit soit disponible à la commande aux États-Unis début février. Niktimvo est approuvé pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (GVHD) après l'échec d'au moins deux lignes antérieures de traitement systémique chez les patients adultes et pédiatriques pesant au moins 40 kg (88,2 lb). Niktimvo est le premier et le seul traitement sur ordonnance approuvé par la FDA pour la GVHD chronique qui cible le CSF-1R pour réduire les facteurs d'inflammation et de fibrose.

"Nous sommes ravis de bâtir sur notre engagement fort envers la communauté GVHD avec le lancement aux États-Unis de Niktimvo, un agent thérapeutique premier de sa classe qui a démontré des réponses remarquables chez les patients atteints de GVHD chronique dont la réponse était sous-optimale après au moins deux lignes de traitement systémique préalables," a déclaré Hervé Hoppenot, Directeur général, Incyte. « Notre compréhension approfondie de la GVHD chronique et nos liens avec la communauté clinique contribueront au lancement réussi, en partenariat avec Syndax, de ce médicament important pour les patients. »

Niktimvo a été approuvé par la FDA le 14 août 2024. L'approbation était basée sur les données positives de l'essai mondial AGAVE-201, publiées dans le New England Journal of Medicine en septembre 2024.1 L'essai a atteint le critère d'évaluation principal dans toutes les cohortes recevant Niktimvo, 75 % des patients ayant reçu 0,3 mg/kg toutes les deux semaines obtenant une réponse après six mois de traitement (N=79).

« En tant que premier et unique anticorps anti-CSF-1R approuvé par la FDA ciblant les facteurs responsables de l'inflammation et de la fibrose dans la GVHD chronique, Niktimvo représente une avancée majeure pour les soins aux patients », a déclaré Michael Metzger, PDG de Syndax. "En collaboration avec Incyte, nous sommes impatients de réaliser un lancement commercial solide et de faire progresser le paradigme de traitement pour les patients atteints de GVHD chronique qui ont progressé après au moins deux lignes de thérapie systémique."

Des effets indésirables graves sont survenus chez 44 % des patients ayant reçu Niktimvo (N=79). Les effets indésirables graves chez > 2 patients comprenaient une infection (agent pathogène non précisé) (14 %), une infection virale (14 %) et une insuffisance respiratoire (5,1 %). L'arrêt définitif de Niktimvo en raison d'un effet indésirable est survenu chez 10 % des patients et une réduction de la dose en raison d'un effet indésirable est survenue chez 8 % des patients. Des interruptions de dose dues à un effet indésirable sont survenues chez 44 % des patients. Les effets indésirables ayant entraîné une interruption du traitement chez > 2 patients étaient une infection virale, une infection (agent pathogène non précisé), une infection bactérienne, des douleurs musculo-squelettiques et une pyrexie.

Les effets indésirables les plus fréquents (≥ 15 %), y compris les anomalies biologiques. , ont été une augmentation de l'aspartate aminotransférase (AST), une infection (agent pathogène non précisé), une augmentation de l'alanine aminotransférase (ALT), une diminution du phosphate, une diminution de l'hémoglobine, une infection virale, une augmentation de la gamma glutamyl transférase (GGT), douleurs musculo-squelettiques, augmentation de la lipase, fatigue, augmentation de l'amylase, augmentation du calcium, augmentation de la créatine phosphokinase (CPK), augmentation de la phosphatase alcaline (ALP), nausées, maux de tête, diarrhée, toux, infection bactérienne, pyrexie et dyspnée.

La dose approuvée de Niktimvo pour les adultes et les patients pédiatriques pesant au moins 40 kg est de 0,3 mg/kg, jusqu'à une dose maximale de 35 mg, en perfusion intraveineuse de 30 minutes toutes les deux semaines. Niktimvo sera disponible pour les prestataires de soins de santé sur commande via un réseau de distributeurs spécialisés en flacons de 9 mg et de 22 mg afin de faciliter le dosage par les patients.

Incyte et Syndax s'engagent à soutenir les patients et à éliminer les obstacles pour garantir accès à Niktimvo. Aux États-Unis, les patients éligibles à qui Niktimvo est prescrit ont accès à IncyteCARES (Connecting to Access, Reimbursement, Education and Support), un programme complet offrant un soutien personnalisé aux patients, y compris une aide financière pour les patients éligibles, une formation continue et des ressources supplémentaires. Plus d'informations sur IncyteCARES sont disponibles en visitant http://www.incytecares.com ou en appelant le 1-855-452-5234.

Le 30 août 2024, l'axatilimab-csfr (Niktimvo) a été ajouté aux dernières lignes directrices de pratique clinique du NCCN en oncologie (NCCN Guidelines®) en tant que recommandation de catégorie 2A pour le traitement de la GVH chronique après l'échec d'au moins deux tests antérieurs. lignes de traitement systémique chez les patients adultes et pédiatriques pesant au moins 40 kg.2 Les traitements sont classés dans la catégorie 2A lorsqu'il existe un consensus uniforme du NCCN selon lequel l'intervention est appropriée, sur la base de preuves de niveau inférieur. Les directives mises à jour du NCCN sont disponibles sur www.nccn.org.

Aux États-Unis, Incyte et Syndax commercialisent conjointement Niktimvo. Incyte détient les droits de commercialisation exclusifs de Niktimvo en dehors des États-Unis.

À propos de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (GVHD)

La GVHD chronique est une maladie grave qui peut survenir après une greffe allogénique de cellules souches (le transfert de cellules souches de un donneur) dans lequel les cellules données déclenchent une réponse immunitaire et attaquent les organes du receveur. La GVH chronique est l'une des principales causes de morbidité et de mortalité importantes après une greffe de cellules souches allogéniques et on estime qu'elle se développe chez environ 42 % des receveurs de greffe, affectant environ 17 000 patients aux États-Unis.3 Parmi les patients qui développent une GVH chronique, près de 50 % nécessitent au moins trois lignes de traitement, ce qui souligne la nécessité de disposer d'options de traitement efficaces supplémentaires.4

À propos d'AGAVE-201

L'essai mondial de dosage AGAVE-201 a évalué l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'axatilimab chez 241 patients adultes et pédiatriques atteints de maladies récurrentes ou réfractaires. GVHD chronique active (GVHD) dont la maladie avait progressé après deux ou plusieurs traitements antérieurs. Les patients ont été randomisés dans l'un des trois groupes de traitement ayant étudié une dose distincte d'axatilimab administrée à 0,3 mg/kg toutes les deux semaines, 1,0 mg/kg toutes les deux semaines ou 3,0 mg/kg toutes les quatre semaines. Le critère d'évaluation principal de l'essai était la proportion de patients dans chaque groupe de dose ayant obtenu une réponse objective telle que définie par les critères de consensus des NIH de 2014 pour la GVHD chronique au cycle 7, jour 1. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient la durée de la réponse, le pourcentage de réduction de la dose quotidienne de stéroïdes, les spécificités de l'organe. taux de réponse et évaluations validées de la qualité de vie à l'aide de l'échelle de symptômes de Lee modifiée.

Pour plus d'informations sur AGAVE-201, visitez https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

À propos de Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) est un anticorps bloquant le récepteur du facteur 1 stimulant les colonies (CSF-1R), premier de sa classe, approuvé pour une utilisation aux États-Unis pour le traitement de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (GVHD). après l'échec d'au moins deux lignes antérieures de traitement systémique chez des patients adultes et pédiatriques pesant au moins 40 kg (88,2 lb).

En 2016, Syndax a obtenu sous licence les droits mondiaux exclusifs de développement et de commercialisation de l'axatilimab auprès d'UCB. En septembre 2021, Syndax et Incyte ont conclu un accord de licence mondial exclusif de co-développement et de co-commercialisation pour l'axatilimab dans le traitement de la GVHD chronique et toutes les indications futures.

L'axatilimab est étudié dans le cadre d'essais combinés de première ligne dans la GVH chronique : un essai combiné de phase 2 avec le ruxolitinib (NCT06388564) et un essai combiné de phase 3 avec des stéroïdes (NCT06585774) sont en cours. L'axatilimab est également étudié dans le cadre d'un essai de phase 2 en cours chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (NCT06132256).

Niktimvo est une marque déposée d'Incyte.

Toutes les autres marques sont la propriété de leurs propriétaires respectifs.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONSRéactions liées à la perfusionNiktimvo™ (axatilimab-csfr) peut provoquer des réactions liées à la perfusion. Des réactions liées à la perfusion, y compris des réactions d'hypersensibilité, sont survenues chez 18 % des patients ayant reçu Niktimvo dans le cadre de l'essai clinique (AGAVE-201), avec des réactions de grade 3 ou 4 chez 1,3 % des patients.

Prémédicamenter avec un antihistaminique et un antipyrétique destiné aux patients ayant déjà présenté une réaction liée à la perfusion de Niktimvo. Surveiller les patients pour détecter les signes et symptômes de réactions liées à la perfusion, notamment la fièvre, les frissons, les éruptions cutanées, les bouffées vasomotrices, la dyspnée et l'hypertension. Interrompre ou ralentir le débit de perfusion ou arrêter définitivement Niktimvo en fonction de la gravité de la réaction.

Toxicité Embryo-FœtaleEn raison de son mécanisme d'action, Niktimvo peut nuire au fœtus lorsqu'il est administré à une femme enceinte. Informez les femmes enceintes du risque potentiel pour le fœtus. Conseillez aux femmes en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Niktimvo et pendant 30 jours après la dernière dose.

EFFETS INDÉSIRABLESDes effets indésirables graves sont survenus chez 44 % des patientes ayant reçu Niktimvo. (N = 79). Les effets indésirables graves chez plus de 2 patients comprenaient une infection (agent pathogène non précisé) (14 %), une infection virale (14 %) et une insuffisance respiratoire (5,1 %). L'arrêt définitif de Niktimvo en raison d'un effet indésirable est survenu chez 10 % des patients et une réduction de la dose en raison d'un effet indésirable est survenue chez 8 % des patients. Des interruptions de dose dues à un effet indésirable sont survenues chez 44 % des patients. Les effets indésirables ayant entraîné une interruption du traitement chez plus de 2 patients étaient une infection virale, une infection (agent pathogène non précisé), une infection bactérienne, des douleurs musculo-squelettiques et une pyrexie.

Les effets indésirables les plus fréquents (≥ 15 %), y compris les anomalies biologiques, étaient les suivants : augmentation de l'aspartate aminotransférase (AST), infection (agent pathogène non précisé), augmentation de l'alanine aminotransférase (ALT), diminution du phosphate, diminution de l'hémoglobine, infection virale, augmentation du gamma glutamyl transférase (GGT), douleur musculo-squelettique, augmentation de la lipase, fatigue, augmentation de l'amylase, augmentation du calcium, augmentation de la créatine phosphokinase (CPK), augmentation du taux alcalin phosphatase (ALP), nausées, maux de tête, diarrhée, toux, infection bactérienne, pyrexie et dyspnée.

Les effets indésirables cliniquement pertinents chez <10 % des patients ayant reçu Niktimvo comprenaient :

  • Troubles oculaires : œdème périorbitaire
  • Troubles cutanés et sous-cutanés : prurit
  • Troubles vasculaires : hypertension

    • Immunogénicité : effets indésirables associés aux anticorps anti-médicamentDans tous les bras de traitement chez les patients atteints de GVHDc qui ont reçu Niktimvo dans le cadre d'essais cliniques, parmi les patients ayant développé des anticorps anti-médicament (ADA), des réactions d'hypersensibilité sont survenues chez 26 % (13/50). des patients présentant des anticorps neutralisants (NAb) et chez 4 % (2/45) de ceux sans NAb.

    UTILISATION SPÉCIFIQUE POPULATIONSAllaitementEn raison du risque d'effets indésirables graves chez un enfant allaité, conseillez aux femmes de ne pas allaiter pendant le traitement et pendant 30 jours après la dernière dose de Niktimvo.

    Femmes et hommes en âge de procréerTests de grossesseVérifiez l'état de grossesse des femmes en âge de procréer avant de commencer Niktimvo.

    ContraceptionFemmesRecommandez aux femmes en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Niktimvo. et pendant 30 jours après la dernière dose de Niktimvo.

    POSOLOGIE ET ​​ADMINISTRATIONModifications posologiques en cas d'effets indésirablesSurveiller l'aspartate aminotransférase (AST), l'alanine aminotransférase (ALT), la phosphatase alcaline (ALP), la créatine phosphokinase (CPK), amylase et lipase avant le début du traitement Niktimvo, toutes les 2 semaines pendant le premier mois, et tous les 1 à 2 mois par la suite jusqu'à anomalies sont résolus. Voir le tableau 1 dans les informations de prescription pour plus de recommandations.

    À propos Incyte

    Entreprise biopharmaceutique mondiale ayant pour mission Solve On., Incyte suit la science pour trouver des solutions pour les patients ayant des besoins médicaux non satisfaits. Grâce à la découverte, au développement et à la commercialisation de produits thérapeutiques exclusifs, Incyte a établi un portefeuille de médicaments de premier ordre pour les patients et un solide portefeuille de produits dans les domaines de l'oncologie, de l'inflammation et de l'auto-immunité. Basée à Wilmington, Delaware, Incyte exerce ses activités en Amérique du Nord, en Europe et en Asie.

    Pour plus d'informations sur Incyte, veuillez visiter Incyte.com ou suivez-nous sur les réseaux sociaux : LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    À propos de Syndax

    Syndax Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique au stade commercial qui développe un pipeline innovant de thérapies contre le cancer. Les points forts du pipeline de la Société comprennent Revuforj® (revumenib), un inhibiteur de la ménine approuvé par la FDA, et Niktimvo™ (axatilimab-csfr), un anticorps monoclonal approuvé par la FDA qui bloque le récepteur du facteur 1 de stimulation des colonies (CSF-1). Alimenté par notre engagement à réinventer les soins contre le cancer, Syndax s’efforce de libérer tout le potentiel de son pipeline et mène plusieurs essais cliniques sur tout le continuum de traitement. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.syndax.com/ ou suivez la société sur X (anciennement Twitter) et LinkedIn.

    Déclarations prospectives d'Incyte

    À l'exception des informations historiques présentées dans le présent communiqué, les questions exposées dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations concernant la possibilité pour Niktimvo de fournir un traitement efficace option pour les patients atteints de GVHD chronique : attentes concernant le lancement de Niktimvo ; et la possibilité pour l'axatilimab de traiter des affections supplémentaires, de contenir des prédictions, des estimations et d'autres déclarations prospectives.

    Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles d'Incyte et sont soumises à des risques et des incertitudes qui peuvent entraîner un écart important entre les résultats réels, y compris des développements imprévus et des risques liés à : des retards imprévus ; la poursuite de la recherche et du développement et les résultats des essais cliniques pouvant être infructueux ou insuffisants pour répondre aux normes réglementaires applicables ou justifier un développement continu ; la capacité d'inscrire un nombre suffisant de sujets dans les essais cliniques ; les déterminations faites par la FDA américaine et d'autres autorités réglementaires en dehors des États-Unis ; l'efficacité ou la sécurité des produits Incyte et de ses partenaires ; l'acceptation des produits Incyte et de ses partenaires sur le marché ; concurrence sur le marché ; les exigences en matière de ventes, de marketing, de fabrication et de distribution ; et d'autres risques détaillés de temps à autre dans les rapports d'Incyte déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris son rapport annuel sur formulaire 10-K et son rapport sur formulaire 10-Q pour le trimestre terminé le 30 septembre 2024. Incyte décline toute intention ou obligation. pour mettre à jour ces déclarations prospectives.

    Déclarations prospectives de Syndax

    Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Des mots tels que « peut », « sera », « s'attend à », « planifie », « anticipe », « estime, « avoir l'intention », « croire » et les expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs) sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes et hypothèses de Syndax à la date de ce communiqué de presse. Chacune de ces déclarations prospectives implique des risques et des incertitudes. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ces déclarations prospectives. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse incluent, sans s'y limiter, des déclarations sur les progrès, le calendrier, le développement clinique et la portée des essais cliniques, la communication des données cliniques pour les produits candidats de Syndax, l'acceptation de Syndax et de ses partenaires. produits sur le marché, les exigences de vente, de marketing, de fabrication et de distribution, ainsi que l'utilisation potentielle de nos produits candidats pour traiter diverses indications de cancer et de maladies fibrotiques. De nombreux facteurs peuvent entraîner des différences entre les attentes actuelles et les résultats réels, notamment : des données inattendues sur l'innocuité ou l'efficacité observées au cours d'essais précliniques ou cliniques ; des taux d’activation ou de recrutement de sites d’essais cliniques inférieurs aux prévisions ; les changements dans la disponibilité commerciale de Niktimvo ; les changements dans la concurrence attendue ou existante ; les changements dans l'environnement réglementaire; l'incapacité des collaborateurs de Syndax à soutenir ou à faire progresser des collaborations ou des produits candidats ; et des litiges ou autres litiges inattendus. D'autres facteurs susceptibles de faire en sorte que les résultats réels de Syndax diffèrent de ceux exprimés ou implicites dans les déclarations prospectives de ce communiqué de presse sont discutés dans les documents déposés par Syndax auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, y compris les sections « Facteurs de risque » qui y sont contenues. Sauf si la loi l'exige, Syndax n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans le présent document pour refléter tout changement dans les attentes, même si de nouvelles informations deviennent disponibles.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab dans la maladie chronique du greffon contre l'hôte récurrente ou réfractaire. N Engl J Med 2024 ; 391 : 1002-14. DOI : 10.1056/NEJMoa2401537.2 Lignes directrices de pratique clinique du NCCN en oncologie (Lignes directrices du NCCN®) pour la transplantation de cellules hématopoïétiques (HCT). Version 2.2024 – 30 août 2024. NCCN n'offre aucune garantie d'aucune sorte concernant leur contenu, leur utilisation ou leur application et décline toute responsabilité quant à leur application ou utilisation de quelque manière que ce soit.3 Données figurant au dossier.4 Bachier, CR. et coll. Réunion annuelle de l'ASH 2019 ; résumé #2109 Épidémiologie et traitement réel de la maladie chronique du greffon contre l'hôte après une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques : une analyse des réclamations aux États-Unis.

    SOURCE Syndax Pharmaceuticals ; Incyte

    Publié : 2025-01-17 12:00

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires