Incyte dan Syndax Mengumumkan Persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) terhadap Niktimvo (axatilimab-csfr) Ukuran Botol 9 mg dan 22 mg

Ikuti Drugslib di

WILMINGTON, Del. dan WALTHAM, Mass., 15 Januari 2025 /PRNewswire/ -- Incyte (Nasdaq:INCY) dan Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Niktimvo™ (axatilimab-csfr) dalam ukuran botol 9 mg dan 22 mg. Perusahaan memperkirakan produk akan tersedia untuk dipesan di AS pada awal Februari. Niktimvo disetujui untuk pengobatan penyakit graft-versus-host kronis (GVHD) setelah kegagalan setidaknya dua lini terapi sistemik sebelumnya pada pasien dewasa dan anak-anak dengan berat badan minimal 40 kg (88.2 lbs). Niktimvo adalah pengobatan resep pertama dan satu-satunya yang disetujui FDA untuk GVHD kronis yang menargetkan CSF-1R untuk mengurangi pemicu peradangan dan fibrosis.

"Kami sangat senang dapat membangun komitmen kuat kami terhadap komunitas GVHD dengan peluncuran Niktimvo di AS, agen terapeutik pertama di kelasnya yang telah menunjukkan respons luar biasa pada pasien dengan GVHD kronis yang responsnya kurang optimal setelah setidaknya dua lini terapi sistemik sebelumnya,” kata Hervé Hoppenot, Chief Pejabat Eksekutif, Incyte. "Pemahaman mendalam kami tentang GVHD kronis dan koneksi kami dalam komunitas klinis akan mendukung keberhasilan peluncuran, dalam kemitraan dengan Syndax, obat penting ini bagi pasien."

Niktimvo disetujui oleh FDA pada 14 Agustus 2024. Persetujuan tersebut didasarkan pada data positif dari uji coba global AGAVE-201, yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine pada September 2024.1 Uji coba tersebut mencapai titik akhir utama di seluruh semua kelompok yang menerima Niktimvo dengan 75% pasien yang menerima 0,3 mg/kg setiap dua minggu mencapai respons dalam enam bulan pengobatan (N=79).

"Sebagai antibodi anti-CSF-1R pertama dan satu-satunya yang disetujui FDA yang menargetkan pemicu peradangan dan fibrosis pada GVHD kronis, Niktimvo mewakili terobosan besar dalam perawatan pasien," kata Michael Metzger, Chief Executive Officer, Syndax. "Bersama dengan Incyte, kami berharap dapat melaksanakan peluncuran komersial yang kuat dan memajukan paradigma pengobatan untuk pasien dengan GVHD kronis yang telah berkembang setelah setidaknya dua lini terapi sistemik."

Reaksi merugikan yang serius terjadi pada 44% pasien yang menerima Niktimvo (N=79). Reaksi merugikan yang serius pada > 2 pasien termasuk infeksi (patogen tidak dijelaskan) (14%), infeksi virus (14%), dan gagal napas (5,1%). Penghentian Niktimvo secara permanen karena reaksi merugikan terjadi pada 10% pasien dan pengurangan dosis karena reaksi merugikan terjadi pada 8% pasien. Gangguan dosis karena reaksi merugikan terjadi pada 44% pasien. Reaksi merugikan yang menyebabkan penghentian dosis pada >2 pasien adalah infeksi virus, infeksi (patogen tidak dijelaskan), infeksi bakteri, nyeri muskuloskeletal, dan demam.

Reaksi merugikan yang paling umum (≥15%), termasuk kelainan laboratorium , peningkatan aspartate aminotransferase (AST), infeksi (patogen tidak spesifik), peningkatan alanine aminotransferase (ALT), penurunan fosfat, penurunan hemoglobin, infeksi virus, peningkatan gamma glutamyl transferase (GGT), nyeri muskuloskeletal, peningkatan lipase, kelelahan, peningkatan amilase, peningkatan kalsium, peningkatan kreatin fosfokinase (CPK), peningkatan alkali fosfatase (ALP), mual, sakit kepala, diare, batuk, infeksi bakteri, demam, dan dispnea.

Dosis Niktimvo yang disetujui untuk pasien dewasa dan anak-anak dengan berat badan minimal 40 kg adalah 0,3 mg/kg, hingga dosis maksimum 35 mg, sebagai infus intravena selama 30 menit setiap dua minggu. Niktimvo akan tersedia bagi penyedia layanan kesehatan untuk dipesan melalui jaringan distributor khusus dalam ukuran vial 9 mg dan vial 22 mg untuk memfasilitasi pemberian dosis kepada pasien.

Incyte dan Syndax berkomitmen untuk mendukung pasien dan menghilangkan hambatan untuk memastikan akses ke Niktimvo. Pasien yang memenuhi syarat di AS yang diberi resep Niktimvo memiliki akses ke IncyteCARES (Connecting to Access, Reimbursement, Education and Support), sebuah program komprehensif yang menawarkan dukungan pasien yang dipersonalisasi, termasuk bantuan keuangan untuk pasien yang memenuhi syarat dan pendidikan berkelanjutan serta sumber daya tambahan. Informasi lebih lanjut tentang IncyteCARES tersedia dengan mengunjungi http://www.incytecares.com atau menelepon 1-855-452-5234.

Pada tanggal 30 Agustus 2024, axatilimab-csfr (Niktimvo) ditambahkan ke Pedoman Praktik Klinis NCCN dalam Onkologi (NCCN Guidelines®) terbaru sebagai rekomendasi kategori 2A untuk pengobatan GVHD kronis setelah kegagalan setidaknya dua tindakan sebelumnya. lini terapi sistemik pada pasien dewasa dan anak-anak dengan berat badan minimal 40 kg.2 Perawatan diklasifikasikan sebagai kategori 2A ketika terdapat konsensus seragam NCCN bahwa intervensi tersebut tepat, berdasarkan bukti tingkat rendah. Pedoman NCCN yang diperbarui tersedia di www.nccn.org.

Di AS, Incyte dan Syndax mengkomersialkan bersama Niktimvo. Incyte memiliki hak komersialisasi eksklusif untuk Niktimvo di luar AS.

Tentang Penyakit Graft-Versus-Host Kronis (GVHD)

GVHD kronis adalah kondisi serius yang dapat terjadi setelah transplantasi sel induk alogenik (transfer sel induk dari seorang donor) di mana sel-sel yang disumbangkan memulai respon imun dan menyerang organ-organ penerima transplantasi. GVHD kronis adalah penyebab utama morbiditas dan mortalitas yang signifikan setelah transplantasi sel induk alogenik dan diperkirakan terjadi pada sekitar 42% penerima transplantasi, mempengaruhi sekitar 17.000 pasien di AS.3 Dari pasien yang mengembangkan GVHD kronis, hampir 50% memerlukan setidaknya tiga jalur pengobatan, menekankan perlunya pilihan pengobatan tambahan yang efektif.4

Tentang AGAVE-201

Uji coba rentang dosis AGAVE-201 global mengevaluasi kemanjuran, keamanan, dan tolerabilitas axatilimab pada 241 pasien dewasa dan anak dengan penyakit berulang atau refrakter. GVHD kronis aktif (GVHD) yang penyakitnya berkembang setelah dua atau lebih terapi sebelumnya. Pasien diacak ke salah satu dari tiga kelompok pengobatan yang menyelidiki dosis axatilimab berbeda yang diberikan pada 0,3 mg/kg setiap dua minggu, 1,0 mg/kg setiap dua minggu, atau 3,0 mg/kg setiap empat minggu. Titik akhir utama uji coba ini adalah proporsi pasien di setiap kelompok dosis yang mencapai respons objektif sebagaimana ditentukan oleh Kriteria Konsensus NIH 2014 untuk GVHD kronis pada siklus 7 hari 1. Titik akhir sekunder mencakup durasi respons, persentase pengurangan dosis steroid harian, spesifik organ. tingkat respons dan penilaian kualitas hidup yang divalidasi menggunakan Skala Gejala Lee yang Dimodifikasi.

Untuk informasi lebih lanjut tentang AGAVE-201, kunjungi https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Tentang Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) adalah antibodi penghambat reseptor faktor-1 perangsang koloni (CSF-1R) pertama di kelasnya yang disetujui untuk digunakan di AS untuk pengobatan penyakit graft-versus-host kronis (GVHD) setelah kegagalan setidaknya dua lini terapi sistemik sebelumnya pada pasien dewasa dan anak-anak dengan berat badan minimal 40 kg (88,2 lbs).

Pada tahun 2016, Syndax berlisensi hak eksklusif di seluruh dunia untuk mengembangkan dan mengkomersialkan axatilimab dari UCB. Pada bulan September 2021, Syndax dan Incyte menandatangani perjanjian lisensi pengembangan bersama dan komersialisasi bersama eksklusif di seluruh dunia untuk axatilimab dalam GVHD kronis dan indikasi apa pun di masa mendatang.

Axatilimab sedang dipelajari dalam uji coba kombinasi garis depan pada GVHD kronis – uji coba kombinasi Fase 2 dengan ruxolitinib (NCT06388564) dan uji coba kombinasi Fase 3 dengan steroid (NCT06585774) sedang berlangsung. Axatilimab juga sedang dipelajari dalam uji coba Fase 2 yang sedang berlangsung pada pasien dengan fibrosis paru idiopatik (NCT06132256).

Niktimvo adalah merek dagang dari Incyte.

Semua merek dagang lainnya adalah milik dari pemiliknya masing-masing.

INFORMASI KESELAMATAN PENTING

PERINGATAN DAN TINDAKANReaksi Terkait InfusNiktimvo™ (axatilimab-csfr) dapat menyebabkan reaksi terkait infus. Reaksi terkait infus, termasuk reaksi hipersensitivitas, terjadi pada 18% pasien yang menerima Niktimvo dalam uji klinis (AGAVE-201), dengan reaksi Tingkat 3 atau 4 pada 1,3%.

Premedikasi dengan antihistamin dan antipiretik untuk pasien yang sebelumnya pernah mengalami reaksi terkait infus terhadap Niktimvo. Pantau pasien untuk mengetahui tanda dan gejala reaksi terkait infus, termasuk demam, menggigil, ruam, kemerahan, dispnea, dan hipertensi. Hentikan atau perlambat laju infus atau hentikan Niktimvo secara permanen berdasarkan tingkat keparahan reaksi.

Toksisitas Embrio-JaninBerdasarkan mekanisme kerjanya, Niktimvo dapat menyebabkan kerusakan pada janin bila diberikan pada wanita hamil. Anjurkan wanita hamil tentang potensi risiko pada janin. Anjurkan wanita yang memiliki potensi reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan Niktimvo dan selama 30 hari setelah dosis terakhir.

REAKSI SAMPINGReaksi merugikan yang serius terjadi pada 44% pasien yang menerima Niktimvo (N=79). Reaksi merugikan yang serius pada >2 pasien termasuk infeksi (patogen tidak dijelaskan) (14%), infeksi virus (14%) dan gagal napas (5,1%). Penghentian Niktimvo secara permanen karena reaksi merugikan terjadi pada 10% pasien dan pengurangan dosis karena reaksi merugikan terjadi pada 8% pasien. Gangguan dosis karena reaksi merugikan terjadi pada 44% pasien. Reaksi merugikan yang menyebabkan penghentian dosis pada >2 pasien adalah infeksi virus, infeksi (patogen tidak spesifik), infeksi bakteri, nyeri muskuloskeletal, dan demam.

Reaksi merugikan yang paling umum (≥15%), termasuk kelainan laboratorium, adalah peningkatan aspartat aminotransferase (AST), infeksi (patogen tidak ditentukan), peningkatan alanine aminotransferase (ALT), penurunan fosfat, penurunan hemoglobin, infeksi virus, peningkatan gamma glutamil transferase (GGT), nyeri muskuloskeletal, peningkatan lipase, kelelahan, peningkatan amilase, peningkatan kalsium, peningkatan kreatin fosfokinase (CPK), peningkatan alkaline fosfatase (ALP), mual, sakit kepala, diare, batuk, infeksi bakteri, demam, dan sesak napas.

Reaksi merugikan yang relevan secara klinis pada <10% pasien yang menerima Niktimvo meliputi:

  • Gangguan mata: edema periorbital
  • Gangguan kulit dan kulit subkutan: pruritus
  • Gangguan pembuluh darah: hipertensi

    • Imunogenisitas: Reaksi Merugikan Terkait Antibodi Anti-Obat Di seluruh kelompok pengobatan pada pasien dengan cGVHD yang menerima Niktimvo dalam uji klinis, di antara pasien yang mengembangkan antibodi anti-obat (ADA), reaksi hipersensitivitas terjadi pada 26% (13/50) pada pasien dengan antibodi penetralisir (NAb) dan pada 4% (2/45) pasien tanpa NAb.

    GUNAKAN SECARA KHUSUS POPULASIMenyusuiKarena potensi reaksi merugikan yang serius pada anak yang disusui, anjurkan wanita untuk tidak menyusui selama pengobatan dan selama 30 hari setelah dosis terakhir Niktimvo.

    Wanita dan Pria dengan Potensi ReproduksiTes KehamilanVerifikasi status kehamilan pada wanita dengan potensi reproduksi sebelum memulai Niktimvo.

    KontrasepsiWanitaSarankan wanita dengan potensi reproduksi untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan Niktimvo dan selama 30 hari setelah dosis terakhir Niktimvo.

    DOSIS DAN CARA PEMBERIANModifikasi Dosis untuk Reaksi yang MerugikanPantau aspartate aminotransferase (AST), alanine aminotransferase (ALT), alkalinephosphatese (ALP), creatine phosfokinase (CPK), amilase, dan lipase sebelum dimulainya terapi Niktimvo, setiap 2 minggu pada bulan pertama, dan setiap 1 hingga 2 bulan setelahnya hingga kelainan teratasi. Lihat Tabel 1 di Informasi Peresepan untuk rekomendasi lebih lanjut.

    Tentang Incyte

    Sebagai perusahaan biofarmasi global dengan misi Solve On., Incyte mengikuti ilmu pengetahuan untuk menemukan solusi bagi pasien dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Melalui penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan eksklusif, Incyte telah membangun portofolio obat-obatan kelas satu untuk pasien dan rangkaian produk yang kuat di bidang Onkologi dan Peradangan & Autoimunitas. Berkantor pusat di Wilmington, Delaware, Incyte beroperasi di Amerika Utara, Eropa, dan Asia.

    Untuk informasi tambahan tentang Incyte, silakan kunjungi Incyte.com atau ikuti kami di media sosial: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Tentang Syndax

    Syndax Pharmaceuticals adalah perusahaan biofarmasi tahap komersial yang mengembangkan rangkaian terapi kanker inovatif. Produk unggulan Perusahaan ini mencakup Revuforj® (revumenib), penghambat menin yang disetujui FDA, dan Niktimvo™ (axatilimab-csfr), antibodi monoklonal yang disetujui FDA yang menghambat reseptor faktor perangsang koloni 1 (CSF-1). Dipicu oleh komitmen kami untuk menata ulang perawatan kanker, Syndax berupaya untuk memaksimalkan potensi yang dimilikinya dan sedang melakukan beberapa uji klinis di seluruh rangkaian pengobatan. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.syndax.com/ atau ikuti Perusahaan di X (sebelumnya Twitter) dan LinkedIn.

    Pernyataan Berwawasan ke Depan Incyte

    Kecuali informasi historis yang diuraikan di sini, hal-hal yang diuraikan dalam siaran pers ini, termasuk pernyataan mengenai apakah Niktimvo dapat memberikan pengobatan yang berhasil pilihan untuk pasien dengan GVHD kronis: harapan mengenai peluncuran Niktimvo; dan potensi axatilimab untuk menangani kondisi tambahan, berisi prediksi, perkiraan, dan pernyataan berwawasan ke depan lainnya.

    Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi Incyte saat ini dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material, termasuk perkembangan yang tidak diantisipasi dan risiko terkait dengan: penundaan yang tidak diantisipasi; penelitian dan pengembangan lebih lanjut serta hasil uji klinis yang mungkin tidak berhasil atau tidak cukup untuk memenuhi standar peraturan yang berlaku atau memerlukan pengembangan berkelanjutan; kemampuan untuk mendaftarkan subjek dalam jumlah yang cukup dalam uji klinis; penentuan yang dibuat oleh FDA A.S. dan otoritas pengatur lainnya di luar A.S.; kemanjuran atau keamanan produk Incyte dan mitranya; penerimaan produk Incyte dan mitranya di pasar; persaingan pasar; persyaratan penjualan, pemasaran, manufaktur dan distribusi; dan risiko lain yang dirinci dari waktu ke waktu dalam laporan Incyte yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk laporan tahunannya pada formulir 10-Kdan laporannya pada formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir pada tanggal 30 September 2024. Incyte menyangkal maksud atau kewajiban apa pun untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan ini.

    Sindaks Pernyataan Berwawasan ke Depan

    Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana dimaksud dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Kata-kata seperti "mungkin", "akan", "mengharapkan", "merencanakan", "mengantisipasi", "memperkirakan, " "berniat", "percaya" dan ekspresi serupa (serta kata atau ekspresi lain yang merujuk pada peristiwa, kondisi, atau keadaan di masa depan) dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi dan asumsi Syndax pada tanggal siaran pers ini. Masing-masing pernyataan berwawasan ke depan ini mengandung risiko dan ketidakpastian. Hasil aktual mungkin berbeda secara material dari pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini. Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan tentang kemajuan, waktu, pengembangan klinis dan ruang lingkup uji klinis, pelaporan data klinis untuk kandidat produk Syndax, penerimaan Syndax dan mitranya. produk di pasar, persyaratan penjualan, pemasaran, manufaktur dan distribusi, serta potensi penggunaan kandidat produk kami untuk mengobati berbagai indikasi kanker dan penyakit fibrotik. Banyak faktor yang dapat menyebabkan perbedaan antara ekspektasi saat ini dan hasil aktual, termasuk: data keamanan atau kemanjuran yang tidak terduga yang diamati selama uji praklinis atau klinis; aktivasi lokasi uji klinis atau tingkat pendaftaran yang lebih rendah dari yang diharapkan; perubahan pada ketersediaan komersial Niktimvo; perubahan persaingan yang diharapkan atau yang ada; perubahan dalam lingkungan peraturan; kegagalan kolaborator Syndax untuk mendukung atau memajukan kolaborasi atau kandidat produk; dan litigasi tak terduga atau perselisihan lainnya. Faktor-faktor lain yang dapat menyebabkan hasil aktual Syndax berbeda dari yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini dibahas dalam pengajuan Syndax kepada Komisi Sekuritas dan Bursa AS, termasuk bagian "Faktor Risiko" yang terdapat di dalamnya. Kecuali diwajibkan oleh hukum, Syndax tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini untuk mencerminkan perubahan apa pun dalam ekspektasi, bahkan ketika informasi baru tersedia.

    1 Wolff D, dkk. Axatilimab pada Penyakit Graft-versus-Host Kronis yang Berulang atau Tahan Api. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 Pedoman Praktik Klinis NCCN dalam Onkologi (NCCN Guidelines®) untuk Transplantasi Sel Hematopoietik (HCT). Versi 2.2024 – 30 Agustus 2024. NCCN tidak memberikan jaminan apa pun mengenai konten, penggunaan, atau aplikasinya dan melepaskan tanggung jawab apa pun atas aplikasi atau penggunaannya dengan cara apa pun.3 Data dalam file.4 Bachier, CR. dkk. pertemuan tahunan ASH 2019; abstrak #2109 Epidemiologi dan Pengobatan Penyakit Kronis Graft-Versus-Host di Dunia Nyata Pasca Transplantasi Sel Hematopoietik Alogenik: Analisis Klaim di AS.

    SUMBER Syndax Pharmaceuticals; Incyte

    Diposting : 2025-01-17 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer