Incyte e Syndax annunciano l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense delle dimensioni delle fiale di Niktimvo (axatilimab-csfr) da 9 mg e 22 mg

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WILMINGTON, Del. e WALTHAM, Mass., 15 gennaio 2025 /PRNewswire/ -- Incyte (Nasdaq:INCY) e Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Niktimvo™ (axatilimab-csfr) in fiale da 9 mg e 22 mg. Le aziende prevedono che il prodotto sarà disponibile per l'ordine negli Stati Uniti all'inizio di febbraio. Niktimvo è approvato per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD) dopo il fallimento di almeno due precedenti linee di terapia sistemica in pazienti adulti e pediatrici di peso pari ad almeno 40 kg (88,2 libbre). Niktimvo è il primo e unico trattamento di prescrizione approvato dalla FDA per la GVHD cronica che prende di mira il CSF-1R per ridurre i fattori che determinano l'infiammazione e la fibrosi.

"Siamo entusiasti di rafforzare il nostro forte impegno nei confronti della comunità GVHD con il lancio negli Stati Uniti di Niktimvo, un agente terapeutico primo della sua classe che ha dimostrato notevoli risposte nei pazienti con GVHD cronica la cui risposta era subottimale dopo almeno due precedenti linee di terapia sistemica," ha affermato Hervé Hoppenot, amministratore delegato di Incyte. "La nostra profonda conoscenza della GVHD cronica e le nostre connessioni nella comunità clinica supporteranno un lancio di successo, in collaborazione con Syndax, di questo importante medicinale per i pazienti."

Niktimvo è stato approvato dalla FDA il 14 agosto 2024. L'approvazione si basava sui dati positivi dello studio globale AGAVE-201, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel settembre 2024.1 Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario in tutte le coorti che hanno ricevuto Niktimvo il 75% dei pazienti che hanno ricevuto 0,3 mg/kg ogni due settimane hanno ottenuto una risposta dopo sei mesi di trattamento (N=79).

"Niktimvo, il primo e unico anticorpo anti-CSF-1R approvato dalla FDA che agisce sui fattori che determinano l'infiammazione e la fibrosi nella GVHD cronica, rappresenta un importante passo avanti per la cura dei pazienti", ha affermato Michael Metzger, amministratore delegato di Syndax. "Insieme a Incyte, non vediamo l'ora di eseguire un solido lancio commerciale e di far avanzare il paradigma di trattamento per i pazienti affetti da GVHD cronica che hanno registrato progressi dopo almeno due linee di terapia sistemica."

Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 44% dei pazienti che hanno ricevuto Niktimvo (N=79). Le reazioni avverse gravi in ​​> 2 pazienti includevano infezione (patogeno non specificato) (14%), infezione virale (14%) e insufficienza respiratoria (5,1%). L’interruzione permanente di Niktimvo a causa di una reazione avversa si è verificata nel 10% dei pazienti e la riduzione della dose dovuta a una reazione avversa si è verificata nell’8% dei pazienti. Le interruzioni della dose dovute a una reazione avversa si sono verificate nel 44% dei pazienti. Le reazioni avverse che hanno portato all'interruzione della dose in >2 pazienti sono state infezione virale, infezione (patogeno non specificato), infezione batterica, dolore muscoloscheletrico e piressia.

Le reazioni avverse più comuni (≥15%), comprese anomalie di laboratorio , sono stati aumento dell'aspartato aminotransferasi (AST), infezione (patogeno non specificato), aumento dell'alanina aminotransferasi (ALT), diminuzione del fosfato, diminuzione dell'emoglobina, infezione virale, aumento della gamma glutamil transferasi (GGT), dolore muscoloscheletrico, aumento della lipasi, affaticamento, aumento dell'amilasi, aumento del calcio, aumento della creatina fosfochinasi (CPK), aumento della fosfatasi alcalina (ALP), nausea, mal di testa, diarrea, tosse, infezione batterica, piressia e dispnea.

La dose approvata di Niktimvo per pazienti adulti e pediatrici che pesano almeno 40 kg è 0,3 mg/kg, fino a una dose massima di 35 mg, come infusione endovenosa della durata di 30 minuti ogni due settimane. Gli operatori sanitari potranno ordinare Niktimvo tramite una rete di distributori specializzati sia in fiale da 9 mg che in fiale da 22 mg per facilitare il dosaggio ai pazienti.

Incyte e Syndax si impegnano a supportare i pazienti e a rimuovere le barriere per garantire accesso a Niktimvo. I pazienti idonei negli Stati Uniti a cui viene prescritto Niktimvo hanno accesso a IncyteCARES (Connecting to Access, Reimbursement, Education and Support), un programma completo che offre supporto personalizzato ai pazienti, inclusa assistenza finanziaria per i pazienti idonei, formazione continua e risorse aggiuntive. Ulteriori informazioni su IncyteCARES sono disponibili visitando http://www.incytecares.com o chiamando il numero 1-855-452-5234.

Il 30 agosto 2024, axatilimab-csfr (Niktimvo) è stato aggiunto alle ultime linee guida di pratica clinica del NCCN in oncologia (linee guida NCCN®) come raccomandazione di categoria 2A per il trattamento della GVHD cronica dopo il fallimento di almeno due precedenti linee di terapia sistemica in pazienti adulti e pediatrici di peso pari ad almeno 40 kg.2 I trattamenti sono classificati come categoria 2A quando esiste un consenso uniforme del NCCN sull'appropriatezza dell'intervento, sulla base di prove di livello inferiore. Le linee guida aggiornate del NCCN sono disponibili su www.nccn.org.

Negli Stati Uniti, Incyte e Syndax stanno co-commercializzando Niktimvo. Incyte detiene i diritti esclusivi di commercializzazione per Niktimvo al di fuori degli Stati Uniti

Informazioni sulla malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD)

La GVHD cronica è una condizione grave che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali allogeniche (il trasferimento di cellule staminali da un donatore) in cui le cellule donate avviano una risposta immunitaria e attaccano gli organi del ricevente il trapianto. La GVHD cronica è una delle principali cause di morbilità e mortalità significativa dopo un trapianto di cellule staminali allogeniche e si stima che si sviluppi in circa il 42% dei riceventi il ​​trapianto, colpendo circa 17.000 pazienti negli Stati Uniti3. Di questi pazienti che sviluppano GVHD cronica, quasi il 50% necessita di almeno tre linee di trattamento, sottolineando la necessità di ulteriori opzioni terapeutiche efficaci.4

Informazioni su AGAVE-201

Lo studio globale di dosaggio variabile AGAVE-201 ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di axatilimab in 241 pazienti adulti e pediatrici con recidiva o refrattarietà GVHD cronica attiva (GVHD) la cui malattia era progredita dopo due o più terapie precedenti. I pazienti sono stati randomizzati in uno dei tre gruppi di trattamento che hanno valutato una dose distinta di axatilimab somministrata a 0,3 mg/kg ogni due settimane, 1,0 mg/kg ogni due settimane o 3,0 mg/kg ogni quattro settimane. L'endpoint primario dello studio era la percentuale di pazienti in ciascun gruppo di dosaggio che raggiungevano una risposta obiettiva come definito dai criteri di consenso NIH del 2014 per la GVHD cronica entro il ciclo 7 giorno 1. Gli endpoint secondari includevano durata della risposta, riduzione percentuale della dose giornaliera di steroidi, dati organo-specifici tassi di risposta e valutazioni convalidate della qualità della vita utilizzando la scala dei sintomi di Lee modificata.

Per ulteriori informazioni su AGAVE-201, visitare https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

Informazioni su Niktimvo™ (axatilimab-csfr)

Niktimvo (axatilimab-csfr) è un anticorpo di prima classe che blocca il recettore del fattore 1 stimolante le colonie (CSF-1R) approvato per l'uso negli Stati Uniti per il trattamento della malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD) dopo il fallimento di almeno due precedenti linee di terapia sistemica in pazienti adulti e pediatrici di peso pari ad almeno 40 kg (88,2 libbre).

Nel 2016, Syndax ha concesso in licenza i diritti esclusivi a livello mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di axatilimab da UCB. Nel settembre 2021, Syndax e Incyte hanno stipulato un accordo di licenza esclusivo di co-sviluppo e co-commercializzazione a livello mondiale per axatilimab nella GVHD cronica e per qualsiasi indicazione futura.

Axatilimab è in fase di studio in studi di combinazione di prima linea nella GVHD cronica: sono in corso uno studio di combinazione di Fase 2 con ruxolitinib (NCT06388564) e uno studio di combinazione di Fase 3 con steroidi (NCT06585774). Axatilimab è inoltre oggetto di studio in uno studio di Fase 2 in corso su pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (NCT06132256).

Niktimvo è un marchio di Incyte.

Tutti gli altri marchi commerciali appartengono ai rispettivi proprietari.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

AVVERTENZE E PRECAUZIONIReazioni correlate all'infusioneNiktimvo™ (axatilimab-csfr) può causare reazioni correlate all'infusione. Reazioni correlate all'infusione, comprese reazioni di ipersensibilità, si sono verificate nel 18% dei pazienti che hanno ricevuto Niktimvo nello studio clinico (AGAVE-201), con reazioni di Grado 3 o 4 nell'1,3%.

Premedicare con un antistaminico e un antipiretico per i pazienti che hanno precedentemente manifestato una reazione a Niktimvo correlata all’infusione. Monitorare i pazienti per rilevare segni e sintomi di reazioni correlate all'infusione, tra cui febbre, brividi, eruzione cutanea, vampate, dispnea e ipertensione. Interrompere o rallentare la velocità di infusione o interrompere definitivamente Niktimvo in base alla gravità della reazione.

Tossicità embrio-fetaleIn base al suo meccanismo d'azione, Niktimvo può causare danni al feto se somministrato a una donna in gravidanza. Informare le donne incinte del potenziale rischio per il feto. Consigliare alle donne con potenziale riproduttivo di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Niktimvo e per 30 giorni dopo l'ultima dose.

REAZIONI AVVERSEReazioni avverse gravi si sono verificate nel 44% dei pazienti che hanno ricevuto Niktimvo (N=79). Le reazioni avverse gravi in ​​più di 2 pazienti includevano infezione (patogeno non specificato) (14%), infezione virale (14%) e insufficienza respiratoria (5,1%). L’interruzione permanente di Niktimvo a causa di una reazione avversa si è verificata nel 10% dei pazienti e la riduzione della dose dovuta a una reazione avversa si è verificata nell’8% dei pazienti. Le interruzioni della dose dovute a una reazione avversa si sono verificate nel 44% dei pazienti. Le reazioni avverse che hanno portato all'interruzione della dose in >2 pazienti sono state infezione virale, infezione (patogeno non specificato), infezione batterica, dolore muscoloscheletrico e piressia.

Le reazioni avverse più comuni (≥15%), comprese anomalie di laboratorio, sono state aumento dell'aspartato aminotransferasi (AST), infezione (patogeno non specificato), aumento dell'alanina aminotransferasi (ALT), diminuzione del fosfato, diminuzione dell'emoglobina, infezione virale, aumento della gamma glutamil transferasi (GGT), dolore muscoloscheletrico, aumento della lipasi, affaticamento, aumento dell'amilasi, aumento del calcio, aumento della creatina fosfochinasi (CPK), aumento fosfatasi alcalina (ALP), nausea, mal di testa, diarrea, tosse, infezione batterica, piressia e dispnea.

Le reazioni avverse clinicamente rilevanti in <10% dei pazienti che hanno ricevuto Niktimvo includevano:

  • Patologie dell'occhio: edema periorbitale
  • Patologie della pelle e della pelle sottocutanea: prurito
  • Patologie vascolari: ipertensione

    • Immunogenicità: reazioni avverse associate agli anticorpi antifarmacoNei bracci di trattamento dei pazienti con cGVHD che hanno ricevuto Niktimvo negli studi clinici, tra i pazienti che hanno sviluppato anticorpi antifarmaco (ADA), le reazioni di ipersensibilità si sono verificate nel 26% (13/50) dei pazienti con anticorpi neutralizzanti (NAb) e nel 4% (2/45) di quelli senza NAb.

    USO SPECIFICO POPOLAZIONIAllattamentoA causa del rischio di reazioni avverse gravi in ​​un bambino allattato al seno, consigliare alle donne di non allattare durante il trattamento e per 30 giorni dopo l'ultima dose di Niktimvo.

    Donne e uomini con potenziale riproduttivoTest di gravidanzaVerificare lo stato di gravidanza nelle donne con potenziale riproduttivo prima di iniziare Niktimvo.

    ContraccezioneDonneConsigliare alle donne con potenziale riproduttivo di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Niktimvo e per 30 giorni dopo l'ultima dose di Niktimvo.

    DOSAGGIO E SOMMINISTRAZIONEModifiche del dosaggio in caso di reazioni avverseMonitorare l'aspartato aminotransferasi (AST), l'alanina aminotransferasi (ALT), la fosfatasi alcalina (ALP), la creatina fosfochinasi (CPK), amilasi e lipasi prima dell'inizio della terapia con Niktimvo, ogni 2 settimane per il primo mese e ogni 1-2 mesi successivamente fino alla risoluzione delle anomalie. Vedere la Tabella 1 nelle informazioni sulla prescrizione per ulteriori raccomandazioni.

    Informazioni Incyte

    Incyte, un'azienda biofarmaceutica globale impegnata nella missione di Solve On, segue la scienza per trovare soluzioni per i pazienti con esigenze mediche insoddisfatte. Attraverso la scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie brevettate, Incyte ha creato un portafoglio di farmaci di prima classe per i pazienti e una solida pipeline di prodotti in oncologia, infiammazione e autoimmunità. Con sede a Wilmington, Delaware, Incyte opera in Nord America, Europa e Asia.

    Per ulteriori informazioni su Incyte, visita Incyte.com o seguici sui social media: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    Informazioni su Syndax

    Syndax Pharmaceuticals è un'azienda biofarmaceutica di fase commerciale che sviluppa una pipeline innovativa di terapie antitumorali. I punti salienti della pipeline dell'azienda includono Revuforj® (revumenib), un inibitore della menina approvato dalla FDA, e Niktimvo™ (axatilimab-csfr), un anticorpo monoclonale approvato dalla FDA che blocca il recettore del fattore stimolante le colonie 1 (CSF-1). Spinta dal nostro impegno nel reinventare la cura del cancro, Syndax sta lavorando per sbloccare l’intero potenziale della sua pipeline e sta conducendo diversi studi clinici lungo il continuum del trattamento. Per ulteriori informazioni, visitare www.syndax.com/ o segui l'azienda su X (ex Twitter) e LinkedIn.

    Dichiarazioni previsionali di Incyte

    Ad eccezione delle informazioni storiche qui esposte, le questioni esposte nel presente comunicato stampa, comprese le dichiarazioni relative alla possibilità che Niktimvo possa fornire un trattamento efficace opzione per i pazienti con GVHD cronica: aspettative riguardo al lancio di Niktimvo; e il potenziale di axatilimab per trattare condizioni aggiuntive, contenere previsioni, stime e altre dichiarazioni previsionali.

    Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di Incyte e sono soggette a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente, inclusi sviluppi imprevisti e rischi relativi a: ritardi imprevisti; ulteriore ricerca e sviluppo e risultati di studi clinici che potrebbero non avere successo o essere insufficienti per soddisfare gli standard normativi applicabili o garantire uno sviluppo continuo; la capacità di arruolare un numero sufficiente di soggetti negli studi clinici; determinazioni prese dalla FDA statunitense e da altre autorità di regolamentazione al di fuori degli Stati Uniti; l'efficacia o la sicurezza dei prodotti Incyte e dei suoi partner; l'accettazione dei prodotti Incyte e dei suoi partner sul mercato; concorrenza sul mercato; requisiti di vendita, marketing, produzione e distribuzione; e altri rischi dettagliati di volta in volta nei rapporti di Incyte depositati presso la Securities and Exchange Commission, incluso il suo rapporto annuale sul modulo 10-K e il suo rapporto sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 settembre 2024. Incyte declina qualsiasi intento o obbligo per aggiornare queste dichiarazioni previsionali.

    Dichiarazioni previsionali di Syndax

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Parole come "può", "sarà", "aspettarsi", "pianificare", "anticipare", "stimare, " "intendere", "credere" ed espressioni simili (così come altre parole o espressioni che fanno riferimento a eventi, condizioni o circostanze futuri) hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle aspettative e sulle ipotesi di Syndax alla data del presente comunicato stampa. Ognuna di queste dichiarazioni previsionali comporta rischi e incertezze. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da queste dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni relative al progresso, ai tempi, allo sviluppo clinico e alla portata degli studi clinici, alla comunicazione di dati clinici per i prodotti candidati di Syndax, all'accettazione di Syndax e dei suoi partner prodotti sul mercato, requisiti di vendita, marketing, produzione e distribuzione e potenziale utilizzo dei nostri prodotti candidati per il trattamento di varie indicazioni di cancro e malattie fibrotiche. Molti fattori possono causare differenze tra le aspettative attuali e i risultati effettivi, tra cui: dati inattesi sulla sicurezza o sull’efficacia osservati durante gli studi preclinici o clinici; tassi di attivazione o di iscrizione dei siti di sperimentazione clinica inferiori al previsto; modifiche alla disponibilità commerciale di Niktimvo; cambiamenti nella concorrenza prevista o esistente; cambiamenti nel contesto normativo; incapacità dei collaboratori di Syndax di supportare o promuovere collaborazioni o candidati a prodotti; e contenziosi imprevisti o altre controversie. Altri fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi di Syndax differiscano da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa sono discussi nei documenti depositati da Syndax presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti, comprese le sezioni "Fattori di rischio" ivi contenute. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, Syndax non si assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento per riflettere eventuali cambiamenti nelle aspettative, anche quando nuove informazioni diventano disponibili.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite ricorrente o refrattaria. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 Linee guida di pratica clinica del NCCN in oncologia (Linee guida del NCCN®) per il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT). Versione 2.2024 – 30 agosto 2024. NCCN non fornisce garanzie di alcun tipo in merito al loro contenuto, utilizzo o applicazione e declina ogni responsabilità per la loro applicazione o utilizzo in qualsiasi modo.3 Dati su file.4 Bachier, CR. et al. Riunione annuale ASH 2019; abstract #2109 Epidemiologia e trattamento nel mondo reale della malattia cronica del trapianto contro l'ospite post trapianto allogenico di cellule ematopoietiche: un'analisi delle richieste di risarcimento negli Stati Uniti.

    FONTE Prodotti farmaceutici Syndax; Incita

    Pubblicato : 2025-01-17 12:00

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